Estudio PK y PD de LUM-201 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento idiopática. (OraGrowtH212)

Criterios de inclusión:

• Tener una edad cronológica ≥ 4,0 años y ≤ 10,0 años para niñas y ≤ 12,0 años para niños.
• Tener un peso corporal mínimo de 16 kg en el momento de la selección.
• Tener un examen de edad ósea en la selección o dentro de los 6 meses anteriores a la selección que se retrase con respecto a la edad cronológica. La edad ósea debe basarse en la AB aparente de las falanges proximales y distales, a diferencia de los metacarpianos, los carpianos y el antebrazo distal. Un lector central de BA tomará la determinación final sobre la elegibilidad de BA.
• Tener HT-SDS ≤ -2.0 o HT-SDS ≥ 2 SD por debajo de la media de HT-SDS de los padres. Si los otros datos (HV lento, IGF-1 bajo, pico de GH < 10 y retraso de BA de 6 meses) son consistentes con GHD idiopático, el sujeto puede inscribirse con un SDS de altura > -2.0 después de consultar con los MM.
• Tener una velocidad de altura de referencia precisa ≤ 5,5 cm/año basada en al menos 6 meses de crecimiento, si está disponible
• En los últimos 6 meses tiene una respuesta máxima de GH > 3 y < 10 ng/mL de al menos una prueba previa de estimulación con GH en los últimos 6 meses
• Tener un estado prepuberal como lo demuestra el desarrollo mamario en estadio I de Tanner en las niñas y un volumen testicular < 4,0 ml en los niños.
• Tener una relación entre la extensión de los brazos y la altura > 96,5 %
• En las niñas, obtenga los resultados de las pruebas genéticas para descartar el síndrome de Turner. Si los resultados de las pruebas genéticas SHOX están disponibles, deben ser negativos.
• Tener una función tiroidea normal. Los sujetos diagnosticados con hipotiroidismo deben haber documentado un tratamiento exitoso durante al menos 30 días antes de la visita inicial.

Criterio de exclusión:

• Cualquier condición médica o genética que, en opinión del PI o del Monitor Médico (MM), pueda ser una causa independiente de baja estatura y/o limitar la respuesta al tratamiento con factores de crecimiento exógenos (p. ej., diabetes, baja estatura idiopática (ISS ), deficiencia de SHOX, displasia esquelética, retraso del crecimiento constitucional, SGA, otros).
• Una condición médica o genética que, en opinión del PI y/o MM, agrega un riesgo injustificado al uso de LUM-201 (p. ej., escoliosis).
• Uso de cualquier medicamento que, a juicio del IP y/o MM, pueda causar de forma independiente talla baja o limitar la respuesta a factores de crecimiento exógenos (p. ej., glucocorticoides).
• Evidencia o antecedentes de una masa intracraneal (p. ej., tumor hipofisario, craneofaringioma).
• Tratamiento previo con factores de crecimiento que incluyen, entre otros, GH, IGF-1 y secretagogos de GH. (Estos pueden usarse por tiempo limitado como prueba de diagnóstico).
• Sospecha de ausencia de función pituitaria evidenciada por una GH máxima estimulada ≤ 3 ng/mL o deficiencias de la hormona pituitaria más allá de la GH y la función tiroidea o un diagnóstico de PGHD orgánico.
• Al nacer, edad gestacional < 36,0 semanas.
• Participación en cualquier ensayo terapéutico de fármacos en investigación en los 6 meses anteriores.
• Antecedentes de irradiación espinal, craneal o corporal total.
• Inicio reciente de terapia no estimulante para tratar el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH).