LUM-201:n PK- ja PD-tutkimus lapsilla, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos. (OraGrowtH212)

Sisällyttämiskriteerit:

• Kronologinen ikä on ≥ 4,0 vuotta ja ≤ 10,0 vuotta tytöillä ja ≤ 12,0 vuotta pojilla.
• Vähimmäispaino seulonnan aikana 16 kg.
• Tee luuston ikätutkimus seulonnassa tai 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, joka on viivästynyt kronologisen iän suhteen. Luuston iän tulee perustua proksimaalisten ja distaalisten sormien näennäiseen BA-arvoon, toisin kuin kämmenet, ranneluun ja distaaliseen kyynärvarteen. Keskitetty BA-lukija tekee lopullisen päätöksen BA-kelpoisuudesta.
• HT-SDS on ≤ -2,0 tai HT-SDS ≥ 2 SD alle keskimääräisen vanhempien HT-SDS:n. Jos muut tiedot (hidas HV, alhainen IGF-1, huippu GH < 10 ja 6 kuukauden BA-viive) ovat kaikki yhtäpitäviä idiopaattisen GHD:n kanssa, tutkittava voidaan rekisteröidä, jonka pituus on SDS > -2,0 kuultuaan MM:itä.
• Tarkka peruskorkeusnopeus ≤ 5,5 cm/vuosi perustuen vähintään 6 kuukauden kasvuun, jos saatavilla
• Viimeisten 6 kuukauden aikana maksimaalinen GH-vaste > 3 ja < 10 ng/ml vähintään yhdestä aikaisemmasta GH-stimulaatiotestistä viimeisen 6 kuukauden aikana
• Sinulla on esipuberteetti, minkä todistaa Tanner Stage I rintojen kehitys tytöillä ja kivesten tilavuus < 4,0 ml pojilla.
• Käsivarren välin ja korkeuden suhde > 96,5 %
• Tytöillä on geneettiset testitulokset Turnerin oireyhtymän sulkemiseksi pois. Jos SHOX-geenitestien tulokset ovat saatavilla, niiden on oltava negatiivisia.
• Kilpirauhasen toiminta on normaalia. Potilailla, joilla on diagnosoitu kilpirauhasen vajaatoiminta, on oltava dokumentoitu onnistunut hoito vähintään 30 päivää ennen peruskäyntiä.

Poissulkemiskriteerit:

• Mikä tahansa lääketieteellinen tai geneettinen sairaus, joka PI:n tai Medical Monitorin (MM) mielestä voi olla itsenäinen syy lyhytkasvuisuuteen ja/tai rajoittaa vastetta eksogeenisen kasvutekijän hoitoon (esim. diabetes, idiopaattinen lyhytkasvuisuus (ISS) ), SHOX-puutos, luuston dysplasia, perustuslaillinen kasvuviive, SGA, muut).
• Lääketieteellinen tai geneettinen sairaus, joka PI:n ja/tai MM:n mielestä lisää aiheettoman riskin LUM-201:n käyttöön (esim. skolioosi).
• Minkä tahansa lääkkeen käyttö, joka PI:n ja/tai MM:n mielestä voi itsenäisesti aiheuttaa lyhytkasvuisuutta tai rajoittaa vastetta eksogeenisille kasvutekijöille (esim. glukokortikoidit).
• Todisteet tai historia kallonsisäisestä massasta (esim. aivolisäkkeen kasvain, kraniofaryngiooma).
• Aikaisempi hoito kasvutekijöillä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, GH, IGF-1 ja GH:n eritystä lisäävät aineet. (Näitä voidaan käyttää rajoitetun ajan diagnostisena testinä.)
• Epäily aivolisäkkeen toiminnan puuttumisesta, mikä on osoituksena maksimistimuloidusta GH:sta ≤ 3 ng/ml tai aivolisäkkeen hormonipuutteesta GH:n ja kilpirauhasen toiminnan lisäksi tai orgaanisen PGHD:n diagnoosina.
• Syntyessä raskausikä < 36,0 viikkoa.
• Osallistuminen mihin tahansa tutkimuslääkkeen (tutkimuslääkkeiden) terapeuttiseen kokeeseen viimeisten 6 kuukauden aikana.
• Selkärangan, kallon tai koko kehon säteilytys.
• Äskettäin aloitettu ei-stimulanttihoito tarkkaavaisuushäiriön (ADHD) hoitoon.