PK- och PD-studie av LUM-201 hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist. (OraGrowtH212)

Inklusionskriterier:

• Har en kronologisk ålder ≥ 4,0 år och ≤ 10,0 år för flickor och ≤ 12,0 år för pojkar.
• Ha en minsta kroppsvikt på 16 kg vid tidpunkten för screening.
• Gör en benåldersundersökning vid screening eller inom 6 månader före screening som är försenad med avseende på kronologisk ålder. Benåldern bör baseras på den skenbara BA i de proximala och distala falangerna, till skillnad från mellanhandsbenen, karpalerna och distala underarmen. En central BA-läsare kommer att göra det slutliga beslutet om BA-behörighet.
• Har HT-SDS ≤ -2,0 eller ett HT-SDS ≥ 2 SD under medelvärdet för förälders HT-SDS. Om övriga data (långsam HV, låg IGF-1, topp GH < 10 och 6 månaders BA-fördröjning) alla överensstämmer med idiopatisk GHD, kan försökspersonen skrivas in med en höjd SDS > -2,0 efter samråd med MMs.
• Ha en exakt baslinjehöjdhastighet ≤ 5,5 cm/år baserat på minst 6 månaders tillväxt, om tillgängligt
• Under de senaste 6 månaderna har ett maximalt GH-svar > 3 och < 10 ng/ml från minst ett tidigare GH-stimuleringstest under de senaste 6 månaderna
• Har prepubertal status som framgår av Tanner Steg I bröstutveckling hos flickor och testikelvolym < 4,0 ml hos pojkar.
• Ha ett förhållande mellan armspann och höjd > 96,5 %
• Ha genetiska testresultat hos flickor för att utesluta Turners syndrom. Om SHOX genetiska testresultat är tillgängliga måste de vara negativa.
• Har normal sköldkörtelfunktion. Försökspersoner som diagnostiserats med hypotyreos måste ha dokumenterat framgångsrik behandling i minst 30 dagar före baslinjebesöket.

Exklusions kriterier:

• Varje medicinskt eller genetiskt tillstånd som, enligt PI eller Medical Monitor (MM), kan vara en oberoende orsak till kortväxthet och/eller begränsa svaret på exogen tillväxtfaktorbehandling (t.ex. diabetes, , idiopatisk kortväxthet (ISS) ), SHOX-brist, skelettdysplasi, konstitutionell tillväxtfördröjning, SGA, annat).
• Ett medicinskt eller genetiskt tillstånd som, enligt PI och/eller MM, tillför en omotiverad risk vid användning av LUM-201 (t.ex. skolios).
• Användning av någon medicin som, enligt PI och/eller MM, oberoende kan orsaka kortväxthet eller begränsa responsen på exogena tillväxtfaktorer (t.ex. glukokortikoider).
• Bevis eller historia av en intrakraniell massa (t.ex. hypofystumör, kraniofaryngiom).
• Tidigare behandling med tillväxtfaktorer inklusive, men inte begränsat till, GH, IGF-1 och GH-sekretagoger. (Dessa kan användas under begränsade tider som ett diagnostiskt test.)
• Misstanke om frånvaro av hypofysfunktion, vilket framgår av ett maximalt stimulerat GH ≤ 3 ng/ml eller brist på hypofyshormon utöver GH och sköldkörtelfunktion eller en diagnos av organisk PGHD.
• Vid födseln, graviditetsålder < 36,0 veckor.
• Deltagande i någon terapeutisk prövning av prövningsläkemedel under de senaste 6 månaderna.
• Historik av ryggrads-, kranial- eller helkroppsbestrålning.
• Nyligen påbörjad icke-stimulerande behandling för att behandla ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder).