PK- und PD-Studie von LUM-201 bei Kindern mit idiopathischem Wachstumshormonmangel. (OraGrowtH212)

Einschlusskriterien:

• Ein chronologisches Alter ≥ 4,0 Jahre und ≤ 10,0 Jahre für Mädchen und ≤ 12,0 Jahre für Jungen haben.
• Zum Zeitpunkt des Screenings ein Mindestkörpergewicht von 16 kg haben.
• Lassen Sie eine Untersuchung des Knochenalters beim Screening oder innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening durchführen, das in Bezug auf das chronologische Alter verzögert ist. Das Knochenalter sollte auf der scheinbaren BA der proximalen und distalen Phalangen basieren, im Gegensatz zu den Mittelhandknochen, Handwurzelknochen und dem distalen Unterarm. Ein zentraler BA-Leser trifft die endgültige Entscheidung über die BA-Berechtigung.
• Haben Sie HT-SDS ≤ -2,0 oder einen HT-SDS ≥ 2 SD unter dem mittleren HT-SDS der Eltern. Wenn die anderen Daten (langsames HV, niedriges IGF-1, Spitzen-GH < 10 und 6-monatige BA-Verzögerung) alle mit idiopathischer GHD übereinstimmen, kann der Proband nach Rücksprache mit den MMs mit einem Größen-SDS > -2,0 aufgenommen werden.
• Haben Sie eine genaue Basislinien-Höhengeschwindigkeit von ≤ 5,5 cm/Jahr, basierend auf mindestens 6 Monaten Wachstum, falls verfügbar
• Innerhalb der letzten 6 Monate eine maximale GH-Reaktion > 3 und < 10 ng/ml von mindestens einem vorherigen GH-Stimulationstest innerhalb der letzten 6 Monate aufweisen
• Präpubertären Status haben, wie durch Brustentwicklung im Tanner-Stadium I bei Mädchen und Hodenvolumen < 4,0 ml bei Jungen belegt.
• Ein Verhältnis von Armspannweite zu Körpergröße von > 96,5 % haben
• Bei Mädchen Gentestergebnisse zum Ausschluss des Turner-Syndroms. Liegen SHOX-Gentestergebnisse vor, müssen diese negativ sein.
• Habe eine normale Schilddrüsenfunktion. Patienten, bei denen eine Hypothyreose diagnostiziert wurde, müssen mindestens 30 Tage vor dem Baseline-Besuch eine erfolgreiche Behandlung dokumentiert haben.

Ausschlusskriterien:

• Jeder medizinische oder genetische Zustand, der nach Ansicht des PI oder medizinischen Monitors (MM) eine unabhängige Ursache für Kleinwuchs sein und/oder das Ansprechen auf die Behandlung mit exogenen Wachstumsfaktoren einschränken kann (z. B. Diabetes, idiopathischer Kleinwuchs (ISS ), SHOX-Mangel, Skelettdysplasie, konstitutionelle Wachstumsverzögerung, SGA, andere).
• Ein medizinischer oder genetischer Zustand, der nach Meinung des PI und/oder MM ein ungerechtfertigtes Risiko für die Verwendung von LUM-201 hinzufügt (z. B. Skoliose).
• Verwendung von Medikamenten, die nach Meinung des PI und/oder MM selbstständig Kleinwuchs verursachen oder die Reaktion auf exogene Wachstumsfaktoren (z. B. Glukokortikoide) einschränken können.
• Nachweis oder Vorgeschichte einer intrakraniellen Raumforderung (z. B. Hypophysentumor, Kraniopharyngeom).
• Vorherige Behandlung mit Wachstumsfaktoren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf GH, IGF-1 und GH-Sekretagoga. (Diese können für begrenzte Zeit als diagnostischer Test verwendet werden.)
• Verdacht auf fehlende Hypophysenfunktion, belegt durch ein maximal stimuliertes GH ≤ 3 ng/ml oder Hypophysenhormonmangel über GH und Schilddrüsenfunktion hinaus oder Diagnose einer organischen PGHD.
• Bei der Geburt, Gestationsalter < 36,0 Wochen.
• Teilnahme an einer therapeutischen Studie mit Prüfpräparaten innerhalb der letzten 6 Monate.
• Geschichte der spinalen, kranialen oder Ganzkörperbestrahlung.
• Neuer Beginn einer nicht-stimulierenden Therapie zur Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS).