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ファブリー病患者の痛みに対するカンナビノイドの効果

2023年5月10日 更新者：Albina Nowak, MD

ファブリー病患者の痛みに対するカンナビノイドの効果。前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー、多施設研究

ファブリー病 (FD) は、リソソームにおける加水分解酵素 α-ガラクトシダーゼ A (α-Gal A) 活性の欠如または欠乏によるまれなリソソーム蓄積症です。 この機能不全は、さまざまな細胞にスフィンゴ糖脂質の進行性の蓄積を引き起こし、主要な臓器系の損傷を引き起こします。

ファブリー病の患者は、リソソームの蓄積が小さな無髄神経線維に影響を与えるため、神経因性疼痛に苦しむ可能性があります。 神経障害性疼痛は、FD 患者の生活の質を著しく妨げる、顕著な衰弱性の症状の 1 つです。 神経因性疼痛を有するファブリー病患者の現在の治療は、従来の疼痛治療に対する反応が不十分であり、しばしば高用量オピオイド治療および救急部門への提示を必要とするため、不十分である.

Sativex® は、神経心理学的影響を最小限に抑えながら、原因の異なる神経因性疼痛の治療選択肢として成功することが示されています。多発性硬化症 (MS)、化学療法誘発性の神経因性疼痛などです。 Δ-9-テトラヒドロカンナビノール (THC) とカンナビジオール (CBD) が含まれており、最近、多発性硬化症の神経因性慢性疼痛の治療薬としてスイスで認可されました。 Sativex® は経口スプレーです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

ファブリー病は、酵素 α-ガラクトシダーゼ A の欠乏によって引き起こされる X 連鎖リソソーム蓄積症です。脂質のリソソーム蓄積は小さな神経線維でも起こる可能性があるため、ファブリー病に苦しむ患者は神経因性疼痛に苦しむ可能性があります。 典型的には、神経障害性疼痛は小児期後期または思春期に発生し、おそらく小さな神経線維の不可逆的な破壊が原因で、数年後に消失します。 神経因性疼痛を患っているファブリー病患者の疼痛管理は、患者が従来の疼痛治療にうまく反応しないことが多いため、不十分です。

この研究の目的:

この研究の目的は、治験薬のサティベックス® (有効成分: テトラヒドロカンナビノール (THC) およびカンナビジオール (CBD)) が、ファブリー病によって引き起こされる可能性のある痛みにどの程度影響を与えるかを調べることです。 この目的のために、治験薬はプラセボ薬と比較されます。 後者は有効成分のない薬です。 これらの研究は、痛みの原因と同時にサティベックス®の作用メカニズムに関する重要な情報を提供してくれます。 これにより、将来的に新しい形の治療法を開発することが可能になります。

手順：

合計 22 ～ 30 人の患者が、それぞれ 11 ～ 15 人の患者の 2 つのグループに分けられます。 両方のグループが同じテスト プログラムを受けます。 これは 2 つのフェーズに分けられます。8 週間続く第 1 フェーズでは、1 つのグループに Sativex® を投与し、もう 1 つのグループにプラセボを投与します。 これも 8 週間続く第 2 段階では、以前に治験薬を投与されたグループにはプラセボが投与され、以前のプラセボ群には治験薬が投与されます。 この研究は二重盲検で行われます。つまり、患者も治験責任医師も、誰が治験薬またはプラセボを投与されているかを知りません。 患者はランダムにグループに割り当てられます。 治療中、患者は通常の疼痛管理レジメンを維持します。 (研究スケジュールを参照) 14 週間、患者は毎日ペインダイアリーに記入します。 カンナビノイド代謝産物のレベルを決定するために、2週間ごとに血液サンプルが採取されます。 最初、第 1 段階の終わり、および第 2 段階の後に、患者は神経因性疼痛と生活の質の改善に関するさまざまなアンケートに記入します。 これは、痛みの軽減が達成されたかどうかを評価するために使用されます。

www.DeepL.com/Translator で翻訳 (無料版)

研究の種類

介入

入学 (予想される)

22

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • • 年齢: 18～70歳

    • 遺伝的に確認されたファブリー病の患者
    • 酵素補充療法（ERT）による治療について
    • ドイツ語の十分なコマンド
    • 3ヶ月以上続く痛み
    • -研究開始日の少なくとも2週間前の安定した鎮痛レジメン
    • ベースラインで最悪の先週の痛みの強さは、数値評価尺度 (NRS) で 4 以上
    • 署名および日付入りのインフォームド コンセント
    • 過去 3 か月間、安定した用量での ERT またはシャペロン療法

除外基準:

  • • カンナビノイドに対する既知の過敏症またはアレルギー。

    • 妊娠中または授乳中の女性; -研究の過程で妊娠する意図、安全な避妊の欠如、定義：出産の可能性のある女性被験者、経口、注射など、研究期間全体にわたって医学的に信頼できる避妊方法を使用していない、または使用し続ける意思がない、または埋め込み型避妊薬、または子宮内避妊器具、または個々のケースで調査官が十分に信頼できると考える他の秒（追加）を使用する意思がない、または使用できない人。 外科的に不妊/子宮摘出または閉経後 2 年以上経過している女性被験者は、出産の可能性があるとはみなされません。
    • 認知症
    • 治験責任医師が、ファブリー病による神経因性疼痛の患者の評価を妨げる性質または重症度であると考えた、神経因性起源ではないその他の疼痛。
    • -マリファナのタバコを含む、コンプライアンス違反、薬物またはアルコール乱用が既知または疑われる患者。
    • 既知の統合失調症、他の精神障害、人格障害、または別の重度の精神障害のある患者、またはうつ病を除くこれらの障害の家族歴がある患者。
    • 別の臨床的に重要な疾患を有する患者（例： 腎不全、肝機能障害、重度の心血管疾患または痙攣性疾患)。
    • -現在の研究の前および最中の30日以内に治験薬を使用した別の研究への参加。
    • -現在の研究への以前の登録
    • 研究者、その家族、従業員およびその他の被扶養者の登録。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
経口スプレー
薬：プラセボ
筋肉の弛緩
他の名前：
  • 鎮痙薬
アクティブコンパレータ：サティベックス®
Δ-9-テトラヒドロカンナビノール (THC) とカンナビジオール (CBD) が含まれています。
薬：カンナビス サティバ L.、フォリウム カム フロール
筋肉の弛緩
他の名前：
  • 鎮痙薬

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NRS
時間枠：28 日後の毎日の NRS スコアは、ベースライン NRS スコアと比較され、滴定フェーズの開始前に評価されます
NRS は、痛みを説明するために一般的に使用される簡単な方法です。
28 日後の毎日の NRS スコアは、ベースライン NRS スコアと比較され、滴定フェーズの開始前に評価されます

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
QST
時間枠：ベースライン時および治験薬とプラセボによる治療の 28 日後。
定量的官能検査を使用した痛みの閾値。
ベースライン時および治験薬とプラセボによる治療の 28 日後。
WHO-生活の質スコア (WHOQOL-BREF)
時間枠：28日後のベースラインと治療の間。
生活の質の向上。
28日後のベースラインと治療の間。
患者全体の変化の印象 (PGIC)
時間枠：治療4週目の平均的な痛み。
生活の質の向上。
治療4週目の平均的な痛み。
簡易版 McGrill Paint アンケート (SF-MPQ)
時間枠：ベースラインと 28 日後の治療の平均的な痛みの比較。
神経因性疼痛の改善。
ベースラインと 28 日後の治療の平均的な痛みの比較。
Douleur Neuropathic en 4 質問 (DN4-アンケート)
時間枠：ベースラインと治療 4 週目の比較。
神経因性疼痛の改善。
ベースラインと治療 4 週目の比較。
気分状態のプロファイル (POMS アンケート)
時間枠：ベースラインと治療週4の間。
気分状態のプロファイルの変更。
ベースラインと治療週4の間。
不眠症重症度指数
時間枠：28日後のベースラインと治療の間。
不眠症重症度スコアの変化。
28日後のベースラインと治療の間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Albina Nowak, MD

協力者

Swiss National Science Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Albina A Nowak, PH、University of Zurich

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年7月7日

一次修了 (予想される)

2023年12月29日

研究の完了 (予想される)

2023年12月29日

試験登録日

最初に提出

2020年12月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月24日

最初の投稿 (実際)

2021年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月10日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Cannabinoids in Fabry pain

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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