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Effet des cannabinoïdes sur la douleur chez les patients atteints de la maladie de Fabry

10 mai 2023 mis à jour par: Albina Nowak, MD

Effet des cannabinoïdes sur la douleur chez les patients atteints de la maladie de Fabry ; a Étude prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, croisée et multicentrique

La maladie de Fabry (FD) est un trouble rare du stockage lysosomal dû à l'absence ou à la déficience de l'activité de l'hydrolase α-galactosidase A (α-Gal A) dans les lysosomes. Ce dysfonctionnement entraîne une accumulation progressive de glycosphingolipides dans une grande variété de cellules, entraînant des dommages majeurs au système organique.

Les patients atteints de la maladie de Fabry peuvent souffrir de douleurs neuropathiques, car l'accumulation lysosomale affecte les petites fibres nerveuses non myélinisées. La douleur neuropathique est l'un des symptômes prédominants et débilitants qui interfèrent de manière significative avec la qualité de vie des patients atteints de DF. Le traitement actuel des patients de Fabry souffrant de douleurs neuropathiques est déficient, car ils répondent mal à une thérapie conventionnelle de la douleur, nécessitent souvent un traitement aux opioïdes à forte dose et une présentation au service des urgences.

Le Sativex® s'est avéré être une option de traitement efficace dans les douleurs neuropathiques d'origine différente avec une influence neuropsychologique minimale : dans la sclérose en plaques (SEP), les douleurs neuropathiques induites par la chimiothérapie et autres. Il contient du Δ-9-tétrahydrocannabinol (THC) et du cannabidiol (CBD) et a récemment été autorisé en Suisse pour le traitement de la douleur chronique neuropathique dans la SEP. Sativex® est un spray buccal.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Fabry est une maladie de stockage lysosomale liée à l'X causée par un déficit de l'enzyme α-galactosidase A. Les patients atteints de la maladie de Fabry peuvent souffrir de douleurs neuropathiques, car l'accumulation lysosomale de lipides peut également avoir lieu dans les petites fibres nerveuses. Typiquement, la douleur neuropathique survient à la fin de l'enfance ou à l'adolescence et disparaît après plusieurs années, probablement en raison de la destruction irréversible des petites fibres nerveuses. La prise en charge de la douleur des patients Fabry souffrant de douleurs neuropathiques est inadéquate, car les patients ne répondent souvent pas bien aux thérapies conventionnelles contre la douleur.

Objectif de cette étude :

L'objectif de cette étude est de déterminer dans quelle mesure le médicament expérimental Sativex® (ingrédients actifs : tétrahydrocannabinol (THC) et cannabidiol (CBD)) peut influencer la douleur pouvant être causée par la maladie de Fabry. À cette fin, le médicament expérimental est comparé à un médicament placebo. Ce dernier est un médicament sans principe actif. Ces études nous fournissent des informations importantes sur l'origine de la douleur et en même temps sur le mécanisme d'action du Sativex®. Cela permet de développer de nouvelles formes de thérapie à l'avenir.

Procédure:

Un total de 22 à 30 patients sont divisés en deux groupes de 11 à 15 patients chacun. Les deux groupes subiront le même programme de test. Celui-ci sera divisé en deux phases : Dans la première phase, qui durera 8 semaines, un groupe recevra du Sativex® tandis que l'autre groupe recevra un placebo. Dans la deuxième phase, qui durera également 8 semaines, le groupe qui avait précédemment reçu le médicament expérimental recevra désormais le placebo et le groupe placebo précédent recevra désormais le médicament expérimental. L'étude est en double aveugle, c'est-à-dire que ni le patient ni l'investigateur ne savent qui reçoit le médicament expérimental ou le placebo. Les patients sont répartis au hasard dans les groupes. Tout au long du traitement, les patients maintiennent leur schéma habituel de gestion de la douleur. (voir le calendrier de l'étude) Pendant 14 semaines, les patients rempliront quotidiennement leur journal de la douleur. Toutes les deux semaines, un échantillon de sang est prélevé pour déterminer les niveaux de métabolites cannabinoïdes. Au début, à la fin de la première et après la deuxième phase, le patient remplira différents questionnaires sur la douleur neuropathique et l'amélioration de la qualité de vie. Ceci sera utilisé pour évaluer si le soulagement de la douleur est atteint.

Traduit avec www.DeepL.com/Translator (version gratuite)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

22

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • • Âge : 18-70 ans

    • Patients atteints de la maladie de Fabry génétiquement confirmée
    • Sous traitement par Enzyme Replacement Therapy (ERT)
    • Maîtrise suffisante de la langue allemande
    • Durée de la douleur de plus de 3 mois
    • Régime analgésique stable pendant au moins 2 semaines précédant le jour d'entrée à l'étude
    • Intensité de base de la pire douleur la semaine dernière ≥ 4 sur l'échelle d'évaluation numérique (NRS)
    • Consentement éclairé signé et daté
    • ERT ou traitement chaperon à dose stable depuis au moins 3 derniers mois

Critère d'exclusion:

  • • Hypersensibilité ou allergie connue aux cannabinoïdes.

    • Les femmes enceintes ou qui allaitent ; intention de devenir enceinte au cours de l'étude, absence de contraception sûre, définie comme : sujets féminins en âge de procréer, n'utilisant pas et ne souhaitant pas continuer à utiliser une méthode de contraception médicalement fiable pendant toute la durée de l'étude, telle que orale, injectable , ou des contraceptifs implantables, ou des dispositifs contraceptifs intra-utérins, ou qui ne veulent ou ne peuvent pas utiliser tout autre deuxième (supplémentaire) considéré comme suffisamment fiable par l'investigateur dans des cas individuels. Les femmes qui sont stérilisées chirurgicalement/hystérectomisées ou post-ménopausées depuis plus de 2 ans ne sont pas considérées comme étant en âge de procréer.
    • Démence
    • Autre douleur non d'origine neuropathique considérée par l'investigateur comme étant de nature ou de gravité interférant avec l'évaluation par le patient de la douleur neuropathique due à la maladie de Fabry.
    • Patients présentant une non-conformité connue ou suspectée, un abus de drogue ou d'alcool, y compris des cigarettes de marijuana.
    • Patients atteints de schizophrénie connue, d'autres troubles psychotiques, de troubles de la personnalité ou d'un autre trouble psychiatrique grave ou d'antécédents familiaux positifs avec ces troubles, à l'exception de la dépression.
    • Les patients atteints d'une autre maladie cliniquement significative (par ex. insuffisance rénale, dysfonctionnement hépatique, maladies cardiovasculaires ou convulsives graves).
    • Participation à une autre étude avec des médicaments expérimentaux dans les 30 jours précédant et pendant la présente étude.
    • Inscription précédente dans l'étude en cours
    • Inscription de l'enquêteur, des membres de sa famille, des employés et d'autres personnes à charge.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
vaporisateur oral
Médicament: Placebo
Détente musculaire
Autres noms:
  • Spasmolytique
Comparateur actif: Sativex®
.Il contient du Δ-9-tétrahydrocannabinol (THC) et du cannabidiol (CBD)
Médicament: Cannabis sativa L., folium cum flore
Détente musculaire
Autres noms:
  • Spasmolytique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
SNIR
Délai: Le score NRS quotidien après 28 jours sera comparé au score NRS de référence, évalué avant le début de la phase de titration
Le NRS est une méthode simple et couramment utilisée pour illustrer la douleur.
Le score NRS quotidien après 28 jours sera comparé au score NRS de référence, évalué avant le début de la phase de titration

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
TVQ
Délai: Au départ et après 28 jours de traitement avec le médicament à l'étude et le placebo, respectivement.
Seuils de douleur à l'aide des tests sensoriels quantitatifs.
Au départ et après 28 jours de traitement avec le médicament à l'étude et le placebo, respectivement.
Score OMS de qualité de vie (WHOQOL-BREF)
Délai: Entre la ligne de base et le traitement après 28 jours.
Amélioration de la qualité de vie.
Entre la ligne de base et le traitement après 28 jours.
Impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: Pour la douleur moyenne de la semaine de traitement 4.
Amélioration de la qualité de vie.
Pour la douleur moyenne de la semaine de traitement 4.
Formulaire abrégé McGrill Paint Questionnaire (SF-MPQ)
Délai: Comparé entre la douleur initiale et la douleur moyenne du traitement après 28 jours.
Amélioration des douleurs neuropathiques.
Comparé entre la douleur initiale et la douleur moyenne du traitement après 28 jours.
Douleur Neuropathique en 4 questions (DN4-Questionnaire)
Délai: Comparé entre la ligne de base et la semaine de traitement 4.
Amélioration des douleurs neuropathiques.
Comparé entre la ligne de base et la semaine de traitement 4.
Profil des états d'humeur (questionnaire POMS)
Délai: Entre la ligne de base et la semaine de traitement 4.
Modification du profil des états d'humeur.
Entre la ligne de base et la semaine de traitement 4.
Indice de sévérité de l'insomnie
Délai: Entre la ligne de base et le traitement après 28 jours.
Modification du score de gravité de l'insomnie.
Entre la ligne de base et le traitement après 28 jours.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Albina Nowak, MD

Collaborateurs

Swiss National Science Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 juillet 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

29 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

29 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2021

Première publication (Réel)

29 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Cannabinoids in Fabry pain

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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