Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av cannabinoider på smerte hos pasienter med Fabrys sykdom

10. mai 2023 oppdatert av: Albina Nowak, MD

Effekt av cannabinoider på smerte hos pasienter med Fabrys sykdom; en prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover, multisenterstudie

Fabrys sykdom (FD) er en sjelden lysosomal lagringsforstyrrelse på grunn av fravær eller mangel på hydrolase α-galaktosidase A (α-Gal A) aktivitet i lysosomer. Denne dysfunksjonen resulterer i progressiv akkumulering av glykosfingolipider i et bredt utvalg av celler, noe som resulterer i store organsystemskader.

Pasienter med Fabrys sykdom kan lide av nevropatisk smerte, siden lysosomal akkumulering påvirker små umyeliniserte nervefibre. Nevropatiske smerter er et av de fremtredende og svekkende symptomene som betydelig forstyrrer livskvaliteten hos FD-pasienter. Dagens behandling av Fabry-pasienter med nevropatiske smerter er mangelfull, da de responderer dårlig på en konvensjonell smertebehandling, krever ofte en høydose opioiderbehandling og presentasjon til legevakten.

Sativex® har vist seg å være et vellykket behandlingsalternativ ved nevropatisk smerte av ulik opprinnelse med minimal nevropsykologisk påvirkning: ved multippel sklerose (MS), kjemoterapi-indusert nevropatisk smerte og annet. Den inneholder Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) og Cannabidiol (CBD) og har nylig blitt lisensiert i Sveits for behandling av nevropatisk kronisk smerte ved MS. Sativex® er en oral spray.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fabrys sykdom er en X-bundet lysosomal lagringssykdom forårsaket av mangel på enzymet α-galaktosidase A. Pasienter som lider av Fabrys sykdom kan lide av nevropatiske smerter, siden den lysosomale akkumuleringen av lipider også kan finne sted i de små nervefibrene. Vanligvis oppstår nevropatiske smerter i sen barndom eller ungdomsår og forsvinner etter flere år, sannsynligvis på grunn av den irreversible ødeleggelsen av de små nervetrådene. Smertebehandlingen til Fabry-pasienter som lider av nevropatiske smerter er utilstrekkelig, da pasienter ofte ikke reagerer godt på konvensjonelle smertebehandlinger.

Målet med denne studien:

Målet med denne studien er å finne ut hvor sterkt undersøkelsesmedisinen Sativex® (aktive ingredienser: tetrahydrocannabinol (THC) og cannabidiol (CBD)) kan påvirke smerten som kan forårsakes av Fabrys sykdom. For dette formålet sammenlignes undersøkelsesstoffet med et placebomiddel. Sistnevnte er et stoff uten en aktiv ingrediens. Disse studiene gir oss viktig informasjon om opprinnelsen til smerten og samtidig om virkningsmekanismen til Sativex®. Dette gjør det mulig å utvikle nye terapiformer i fremtiden.

Fremgangsmåte:

Totalt 22-30 pasienter er delt inn i to grupper på 11-15 pasienter hver. Begge gruppene vil gjennomgå samme testprogram. Dette vil deles inn i to faser: I den første fasen, som vil vare i 8 uker, vil den ene gruppen få Sativex® mens den andre gruppen får placebo. I den andre fasen, som også vil vare i 8 uker, vil gruppen som tidligere mottok undersøkelsesmidlet nå få placebo og den forrige placebogruppen nå undersøkelsesmidlet. Studien er dobbeltblind, det vil si at verken pasienten eller etterforskeren vet hvem som får undersøkelsesmedisinen eller placeboen. Pasientene blir tilfeldig fordelt i gruppene. Gjennom hele behandlingen opprettholder pasientene sitt vanlige smertebehandlingsregime. (se Studieplan) I 14 uker vil pasientene fylle ut smertedagboken sin daglig. Hver annen uke tas det en blodprøve for å bestemme nivåene av cannabinoidmetabolitter. I begynnelsen, på slutten av første og etter andre fase vil pasienten fylle ut ulike spørreskjemaer om nevropatiske smerter og bedring av livskvalitet. Dette vil bli brukt til å vurdere om smertelindring oppnås.

Oversatt med www.DeepL.com/Translator (gratis versjon)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

22

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Sveits
      • Zürich, Sveits
        • Rekruttering
        • University Hospital Zurich Usz
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • • Alder: 18-70 år

    • Pasienter med genetisk bekreftet Fabry sykdom
    • Ved behandling med enzymerstatningsterapi (ERT)
    • Tilstrekkelig beherskelse av tysk språk
    • Smertevarighet på mer enn 3 måneder
    • Stabilt smertestillende regime i minst 2 uker før studiestartdagen
    • Baseline verste forrige uke smerteintensitet ≥4 på numerisk vurderingsskala (NRS)
    • Signert og datert informert samtykke
    • ERT eller chaperone terapi ved en stabil dose i minst 3 siste måneder

Ekskluderingskriterier:

  • • Kjent overfølsomhet eller allergi mot cannabinoider.

    • Kvinner som er gravide eller ammer; intensjon om å bli gravid i løpet av studien, mangel på sikker prevensjon, definert som: kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder, som ikke bruker og ikke vil fortsette å bruke en medisinsk pålitelig prevensjonsmetode under hele studiens varighet, slik som oral, injiserbar , eller implanterbare prevensjonsmidler, eller intrauterin prevensjonsutstyr, eller som ikke er villige eller i stand til å bruke andre andre (ekstra) som etterforskeren anser som tilstrekkelig pålitelige i individuelle tilfeller. Kvinnelige forsøkspersoner som er kirurgisk sterilisert/hysterektomisert eller postmenopausale i mer enn 2 år anses ikke for å være i fertil alder.
    • Demens
    • Andre smerter som ikke er av nevropatisk opprinnelse etterforskeren mener er av natur eller alvorlighetsgrad for å forstyrre pasientens vurdering av nevropatisk smerte på grunn av Fabrys sykdom.
    • Pasienter med kjent eller mistenkt manglende overholdelse, narkotika- eller alkoholmisbruk, inkludert marihuana-sigaretter.
    • Pasienter med kjent schizofreni, andre psykotiske lidelser, personlighetsforstyrrelser eller en annen alvorlig psykiatrisk lidelse eller positiv familiehistorie med disse lidelsene, bortsett fra depresjon.
    • Pasienter med en annen klinisk signifikant sykdom (f. nyresvikt, nedsatt leverfunksjon, alvorlige kardiovaskulære eller konvulsive sykdommer).
    • Deltakelse i en annen studie med legemidler i løpet av de 30 dagene før og under denne studien.
    • Tidligere påmelding til nåværende studie
    • Registrering av etterforskeren, hans/hennes familiemedlemmer, ansatte og andre avhengige personer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
oral spray
Legemiddel: Placebo
Muskelavslapning
Andre navn:
  • Spasmolytisk
Aktiv komparator: Sativex®
Den inneholder Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) og Cannabidiol (CBD)
Legemiddel: Cannabis sativa L., folium cum flore
Muskelavslapning
Andre navn:
  • Spasmolytisk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NRS
Tidsramme: Daglig NRS-poengsum etter 28 dager vil bli sammenlignet med baseline NRS-score, evaluert før titreringsfasen starter
NRS er en enkel og vanlig metode for å illustrere smerte.
Daglig NRS-poengsum etter 28 dager vil bli sammenlignet med baseline NRS-score, evaluert før titreringsfasen starter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
QST
Tidsramme: Ved baseline og etter 28 dagers behandling med henholdsvis studiemedisin og placebo.
Smerteterskler ved hjelp av kvantitativ sensorisk testing.
Ved baseline og etter 28 dagers behandling med henholdsvis studiemedisin og placebo.
WHO-Livskvalitetspoeng (WHOQOL-BREF)
Tidsramme: Mellom baseline og behandling etter 28 dager.
Forbedring av livskvalitet.
Mellom baseline og behandling etter 28 dager.
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: For gjennomsnittlig smerte i behandlingsuke 4.
Forbedring av livskvalitet.
For gjennomsnittlig smerte i behandlingsuke 4.
McGrill Paint Questionnaire i kort form (SF-MPQ)
Tidsramme: Sammenlignet mellom baseline og gjennomsnittlig smerte ved behandling etter 28 dager.
Forbedring av nevropatisk smerte.
Sammenlignet mellom baseline og gjennomsnittlig smerte ved behandling etter 28 dager.
Douleur Neuropathic no 4 spørsmål (DN4-Spørreskjema)
Tidsramme: Sammenlignet mellom baseline og behandlingsuke 4.
Forbedring av nevropatisk smerte.
Sammenlignet mellom baseline og behandlingsuke 4.
Profil av humørtilstander (POMS spørreskjema)
Tidsramme: Mellom baseline og behandlingsuke 4.
Endring i profilen til humørtilstander.
Mellom baseline og behandlingsuke 4.
Alvorlighetsindeks for søvnløshet
Tidsramme: Mellom baseline og behandling etter 28 dager.
Endring i alvorlighetsgraden for søvnløshet.
Mellom baseline og behandling etter 28 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Albina Nowak, MD

Samarbeidspartnere

Swiss National Science Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. juli 2022

Primær fullføring (Forventet)

29. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

29. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Cannabinoids in Fabry pain

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere