Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kannabinoidien vaikutus kipuun Fabryn tautia sairastavilla potilailla

keskiviikko 10. toukokuuta 2023 päivittänyt: Albina Nowak, MD

Kannabinoidien vaikutus kipuun Fabryn tautia sairastavilla potilailla; tuleva, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, risteävä, monikeskustutkimus

Fabryn tauti (FD) on harvinainen lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu hydrolaasi α-galaktosidaasi A (α-Gal A) -aktiivisuuden puuttumisesta tai puutteesta lysosomeissa. Tämä toimintahäiriö johtaa glykosfingolipidien asteittaiseen kertymiseen monenlaisiin soluihin, mikä johtaa merkittäviin elinjärjestelmän vaurioihin.

Fabryn tautia sairastavat potilaat voivat kärsiä neuropaattisesta kivusta, koska lysosomien kertyminen vaikuttaa pieniin myelinisoitumattomiin hermosäikeisiin. Neuropaattinen kipu on yksi merkittävimmistä ja heikentävistä oireista, jotka häiritsevät merkittävästi FD-potilaiden elämänlaatua. Nykyinen neuropaattista kipua sairastavien Fabry-potilaiden hoito on puutteellista, koska he reagoivat huonosti tavanomaiseen kivunhoitoon, vaativat usein suuriannoksista opioidihoitoa ja esittelyä päivystykseen.

Sativex® on osoittautunut onnistuneeksi hoitovaihtoehdoksi erilaisista neuropaattisista kivuista, joilla on minimaalinen neuropsykologinen vaikutus: multippeliskleroosissa (MS), kemoterapian aiheuttamassa neuropaattisessa kivussa ja muissa. Se sisältää Δ-9-tetrahydrokannabinolia (THC) ja kannabidiolia (CBD), ja se on äskettäin lisensoitu Sveitsissä MS-taudin neuropaattisen kroonisen kivun hoitoon. Sativex® on suusuihke.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fabryn tauti on X-kytketty lysosomaalinen varastointisairaus, joka johtuu α-galaktosidaasi A -entsyymin puutteesta. Fabryn tautia sairastavat potilaat voivat kärsiä neuropaattisesta kivusta, koska lipidien lysosomaalista kertymistä voi tapahtua myös pienissä hermosäikeissä. Tyypillisesti neuropaattinen kipu ilmaantuu myöhään lapsuudessa tai nuoruudessa ja häviää useiden vuosien jälkeen, mikä johtuu luultavasti pienten hermosäikeiden peruuttamattomasta tuhoutumisesta. Neuropaattisesta kivusta kärsivien Fabry-potilaiden kivunhallinta on riittämätöntä, koska potilaat eivät usein reagoi hyvin tavanomaisiin kipuhoitoihin.

Tämän tutkimuksen tavoite:

Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka voimakkaasti tutkimuslääke Sativex® (vaikuttavat aineet: tetrahydrokannabinoli (THC) ja kannabidioli (CBD)) voi vaikuttaa Fabryn taudin aiheuttamaan kipuun. Tätä tarkoitusta varten tutkimuslääkettä verrataan lumelääkkeeseen. Jälkimmäinen on lääke ilman vaikuttavaa ainetta. Nämä tutkimukset antavat meille tärkeää tietoa kivun alkuperästä ja samalla Sativex®:n vaikutusmekanismista. Tämä mahdollistaa uusien hoitomuotojen kehittämisen tulevaisuudessa.

Toimenpide:

Yhteensä 22-30 potilasta on jaettu kahteen 11-15 potilaan ryhmään. Molemmat ryhmät käyvät läpi saman testiohjelman. Tämä jaetaan kahteen vaiheeseen: Ensimmäisessä vaiheessa, joka kestää 8 viikkoa, yksi ryhmä saa Sativexia®, kun taas toinen ryhmä saa lumelääkettä. Toisessa vaiheessa, joka kestää myös 8 viikkoa, aiemmin tutkimuslääkettä saaneet ryhmät saavat nyt lumelääkettä ja edellinen lumeryhmä saa nyt tutkimuslääkkeen. Tutkimus on kaksoissokkoutettu, eli potilas tai tutkija ei tiedä, kuka saa tutkimuslääkettä tai lumelääkettä. Potilaat jaetaan satunnaisesti ryhmiin. Potilaat noudattavat tavanomaista kivunhallintaohjelmaa koko hoidon ajan. (katso tutkimusaikataulu) Potilaat täyttävät kipupäiväkirjaansa päivittäin 14 viikon ajan. Joka toinen viikko otetaan verinäyte kannabinoidimetaboliitin määrittämiseksi. Ensimmäisen vaiheen alussa, lopussa ja toisen vaiheen jälkeen potilas täyttää erilaisia ​​neuropaattisia kipuja ja elämänlaadun parantamista koskevia kyselyitä. Tätä käytetään arvioitaessa, onko kivunlievitystä saavutettu.

Käännetty osoitteessa www.DeepL.com/Translator (ilmainen versio)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

22

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi
        • Rekrytointi
        • University Hospital Zurich Usz
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • • Ikä: 18-70 vuotta

    • Potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu Fabryn tauti
    • Hoidosta entsyymikorvaushoidolla (ERT)
    • Riittävä saksan kielen taito
    • Kivun kesto yli 3 kuukautta
    • Stabiili analgeettinen hoito vähintään 2 viikkoa ennen tutkimuksen alkamispäivää
    • Lähtötilanteen pahin viime viikon kivun voimakkuus ≥4 numeerisella arviointiasteikolla (NRS)
    • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
    • ERT- tai chaperone-hoito vakaalla annoksella vähintään kolmen viimeisen kuukauden ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • • Tunnettu yliherkkyys tai allergia kannabinoideille.

    • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät; aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana, turvallisen ehkäisyn puute, joka määritellään: hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset koehenkilöt, jotka eivät käytä eivätkä ole halukkaita jatkamaan lääketieteellisesti luotettavan ehkäisymenetelmän käyttöä koko tutkimuksen ajan, kuten suun kautta otettavaa, ruiskeena annettavaa ehkäisymenetelmää , implantoitavia ehkäisyvälineitä tai kohdunsisäisiä ehkäisyvälineitä tai jotka eivät halua tai pysty käyttämään muita tutkijan yksittäisissä tapauksissa riittävän luotettavana pitämiä (lisälaitteita). Naishenkilöitä, joille on tehty kirurgisesti steriloitu/kohdunpoisto tai postmenopausaalinen yli 2 vuotta, ei pidetä hedelmällisessä iässä.
    • Dementia
    • Muu kipu, joka ei ole neuropaattista alkuperää ja jonka tutkija uskoo olevan luonteeltaan tai vakavuudeltaan häiritsevän potilaan Fabryn taudista johtuvan neuropaattisen kivun arviointia.
    • Potilaat, joiden tiedetään tai epäillään laiminlyöntiä, huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö, mukaan lukien marihuanasavukkeet.
    • Potilaat, joilla on tunnettu skitsofrenia, muut psykoottiset häiriöt, persoonallisuushäiriöt tai muu vakava psyykkinen häiriö tai joilla on positiivinen suvussa näitä häiriöitä, paitsi masennus.
    • Potilaat, joilla on jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus (esim. munuaisten vajaatoiminta, maksan toimintahäiriö, vakavat sydän- ja verisuonitaudit tai kouristukset).
    • Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeillä 30 päivää ennen tätä tutkimusta ja sen aikana.
    • Aiempi ilmoittautuminen nykyiseen tutkimukseen
    • Tutkijan, hänen perheenjäsentensä, työntekijöiden ja muiden huollettavien henkilöiden rekisteröinti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
suusumutetta
Lääke: Plasebo
Lihasten rentoutuminen
Muut nimet:
  • Spasmolyyttinen
Active Comparator: Sativex®
.Se sisältää Δ-9-tetrahydrokannabinolia (THC) ja kannabidiolia (CBD)
Lääke: Cannabis sativa L., folium cum flore
Lihasten rentoutuminen
Muut nimet:
  • Spasmolyyttinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NRS
Aikaikkuna: Päivittäistä NRS-tulosta 28 päivän jälkeen verrataan NRS-pistemäärän lähtötasoon, joka arvioidaan ennen titrausvaiheen alkamista
NRS on yksinkertainen, yleisesti käytetty menetelmä kivun kuvaamiseen.
Päivittäistä NRS-tulosta 28 päivän jälkeen verrataan NRS-pistemäärän lähtötasoon, joka arvioidaan ennen titrausvaiheen alkamista

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
QST
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 28 päivän tutkimuslääkkeen ja lumelääkehoidon jälkeen.
Kipukynnykset kvantitatiivisen sensorisen testin avulla.
Lähtötilanteessa ja 28 päivän tutkimuslääkkeen ja lumelääkehoidon jälkeen.
WHO-Elämänlaatupisteet (WHOQOL-BREF)
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja hoidon välillä 28 päivän kuluttua.
Elämänlaadun parantaminen.
Lähtötilanteen ja hoidon välillä 28 päivän kuluttua.
Potilaan yleinen vaikutelma muutoksesta (PGIC)
Aikaikkuna: Keskimääräiseen hoitoviikon 4 kipuun.
Elämänlaadun parantaminen.
Keskimääräiseen hoitoviikon 4 kipuun.
Lyhytmuotoinen McGrill Paint Questionnaire (SF-MPQ)
Aikaikkuna: Vertailu lähtötilanteen ja keskimääräisen hoidon kivun välillä 28 päivän jälkeen.
Neuropaattisen kivun parantaminen.
Vertailu lähtötilanteen ja keskimääräisen hoidon kivun välillä 28 päivän jälkeen.
Douleur Neuropathic fi 4 kysymystä (DN4-kyselylomake)
Aikaikkuna: Verrattuna lähtötilanteen ja hoitoviikon 4 välillä.
Neuropaattisen kivun parantaminen.
Verrattuna lähtötilanteen ja hoitoviikon 4 välillä.
Tunnelmien profiili (POMS-kysely)
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja hoitoviikon 4 välillä.
Muutos mielialaprofiilissa.
Lähtötilanteen ja hoitoviikon 4 välillä.
Unettomuuden vakavuusindeksi
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja hoidon välillä 28 päivän kuluttua.
Muutos unettomuuden vakavuuspisteissä.
Lähtötilanteen ja hoidon välillä 28 päivän kuluttua.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Albina Nowak, MD

Yhteistyökumppanit

Swiss National Science Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 29. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 29. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Cannabinoids in Fabry pain

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kipu, neuropaattinen

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa