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大麻素对法布里病患者疼痛的影响

2023年5月10日 更新者：Albina Nowak, MD

大麻素对法布里病患者疼痛的影响；前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、交叉、多中心研究

法布里病 (FD) 是一种罕见的溶酶体贮积症，由于溶酶体中水解酶 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 活性缺失或不足。 这种功能障碍导致糖鞘脂在多种细胞中逐渐积累，导致主要器官系统受损。

法布里病患者可能患有神经性疼痛，因为溶酶体积聚会影响小的无髓鞘神经纤维。 神经性疼痛是显着影响 FD 患者生活质量的突出和衰弱症状之一。 目前对患有神经性疼痛的 Fabry 患者的治疗是有缺陷的，因为他们对传统疼痛治疗反应不佳，通常需要大剂量阿片类药物治疗并向急诊科就诊。

Sativex® 已被证明是一种成功的治疗不同来源的神经性疼痛的选择，对神经心理学的影响最小：多发性硬化症 (MS)、化疗引起的神经性疼痛等。 它含有 Δ-9-四氢大麻酚 (THC) 和大麻二酚 (CBD)，最近在瑞士获得许可用于治疗 MS 的神经性慢性疼痛。 Sativex® 是一种口腔喷雾剂。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

法布里病是由酶 α-半乳糖苷酶 A 缺乏引起的 X 连锁溶酶体贮积病。患有法布里病的患者可能患有神经性疼痛，因为脂质的溶酶体积累也可能发生在小神经纤维中。 通常，神经性疼痛发生在儿童晚期或青春期，并在数年后消失，这可能是由于小神经纤维的不可逆破坏所致。 患有神经性疼痛的 Fabry 患者的疼痛管理不充分，因为患者通常对常规疼痛疗法反应不佳。

本研究的目的：

本研究的目的是了解研究药物 Sativex®（活性成分：四氢大麻酚 (THC) 和大麻二酚 (CBD)）对法布里病引起的疼痛的影响有多强。 为此，将研究药物与安慰剂药物进行比较。 后者是一种没有活性成分的药物。 这些研究为我们提供了关于疼痛起源的重要信息，同时也为我们提供了关于 Sativex® 作用机制的重要信息。 这使得在未来开发新的治疗形式成为可能。

程序：

总共 22-30 名患者被分成两组，每组 11-15 名患者。 两组将接受相同的测试程序。 这将分为两个阶段：在第一阶段，将持续 8 周，一组将接受 Sativex®，而另一组将接受安慰剂。 在第二阶段，也将持续 8 周，之前接受研究药物的组现在将接受安慰剂，之前接受安慰剂的组现在将接受研究药物。 该研究是双盲的，即患者和研究者都不知道谁在接受研究药物或安慰剂。 患者被随机分配到各组。 在整个治疗过程中，患者保持他们通常的疼痛管理方案。 （见研究时间表）在 14 周内，患者将每天填写他们的疼痛日记。 每两周采集一次血样以确定大麻素代谢物的水平。 在开始、第一阶段结束时和第二阶段之后，患者将填写各种关于神经性疼痛和生活质量改善的问卷。 这将用于评估是否实现了疼痛缓解。

用 www.DeepL.com/Translator 翻译 （免费版）

研究类型

介入性

注册 (预期的)

22

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • • 年龄：18-70岁

    • 经基因证实的法布里病患者
    • 关于酶替代疗法 (ERT) 的治疗
    • 足够的德语能力
    • 疼痛持续3个月以上
    • 研究开始前至少 2 周的稳定镇痛方案
    • 基线最严重的上周疼痛强度在数字评定量表 (NRS) 上≥4
    • 签署并注明日期的知情同意书
    • 在过去至少 3 个月内以稳定剂量进行 ERT 或分子伴侣治疗

排除标准：

  • • 已知对大麻素过敏或过敏。

    • 怀孕或哺乳的妇女；打算在研究过程中怀孕，缺乏安全避孕，定义为：有生育能力的女性受试者，在整个研究期间不使用也不愿意继续使用医学上可靠的避孕方法，例如口服、注射，或植入式避孕药具，或宫内节育器，或不愿意或不能使用在个别情况下研究者认为足够可靠的任何其他第二种（附加）。 手术绝育/子宫切除或绝经后超过 2 年的女性受试者不被视为具有生育潜力。
    • 失智
    • 其他非神经源性疼痛，研究者认为其性质或严重程度会干扰患者对法布里病引起的神经性疼痛的评估。
    • 已知或怀疑有不合规行为、药物或酒精滥用（包括吸食大麻香烟）的患者。
    • 已知患有精神分裂症、其他精神障碍、人格障碍或其他严重精神障碍或具有这些障碍的阳性家族史的患者，抑郁症除外。
    • 患有另一种具有临床意义的疾病（例如 肾功能衰竭、肝功能障碍、严重的心血管疾病或惊厥性疾病）。
    • 在本研究之前和期间的 30 天内参与另一项使用研究药物的研究。
    • 以前参加当前研究
    • 研究者、他/她的家庭成员、雇员和其他受抚养人的登记。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
口腔喷雾剂
药品：安慰剂
肌肉放松
其他名称：
  • 解痉药
有源比较器：Sativex®
.它含有Δ-9-四氢大麻酚（THC）和大麻二酚（CBD）
药品：大麻叶
肌肉放松
其他名称：
  • 解痉药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
NRS
大体时间：28 天后的每日 NRS 评分将与基线 NRS 评分进行比较，在滴定阶段开始前进行评估
NRS 是一种直接常用的说明疼痛的方法。
28 天后的每日 NRS 评分将与基线 NRS 评分进行比较，在滴定阶段开始前进行评估

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
QST
大体时间：分别在基线和用研究药物和安慰剂治疗 28 天后。
使用定量感官测试的疼痛阈值。
分别在基线和用研究药物和安慰剂治疗 28 天后。
WHO-生活质量评分 (WHOQOL-BREF)
大体时间：28 天后基线和治疗之间。
提高生活质量。
28 天后基线和治疗之间。
患者整体印象变化 (PGIC)
大体时间：对于治疗第 4 周的平均疼痛。
提高生活质量。
对于治疗第 4 周的平均疼痛。
McGrill 涂料问卷简表 (SF-MPQ)
大体时间：比较基线和 28 天后治疗的平均疼痛。
改善神经性疼痛。
比较基线和 28 天后治疗的平均疼痛。
Douleur Neuropathic en 4 个问题 (DN4-Questionnaire)
大体时间：比较基线和治疗第 4 周。
改善神经性疼痛。
比较基线和治疗第 4 周。
情绪状态概况（POMS 问卷）
大体时间：在基线和治疗第 4 周之间。
情绪状态概况的变化。
在基线和治疗第 4 周之间。
失眠严重程度指数
大体时间：28 天后基线和治疗之间。
失眠严重程度评分的变化。
28 天后基线和治疗之间。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Albina Nowak, MD

合作者

Swiss National Science Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Albina A Nowak, PH、University of Zurich

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年7月7日

初级完成 (预期的)

2023年12月29日

研究完成 (预期的)

2023年12月29日

研究注册日期

首次提交

2020年12月8日

首先提交符合 QC 标准的

2021年3月24日

首次发布 (实际的)

2021年3月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月10日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Cannabinoids in Fabry pain

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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