Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af cannabinoider på smerte hos Fabrys sygdomspatienter

10. maj 2023 opdateret af: Albina Nowak, MD

Effekt af cannabinoider på smerter hos Fabrys sygdomspatienter; en prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, crossover, multicenterundersøgelse

Fabrys sygdom (FD) er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse på grund af fravær eller mangel på hydrolase α-galactosidase A (α-Gal A) aktivitet i lysosomer. Denne dysfunktion resulterer i progressiv akkumulering af glycosphingolipider i en lang række celler, hvilket resulterer i større organsystemskader.

Patienter med Fabrys sygdom kan lide af neuropatisk smerte, da lysosomal ophobning påvirker små umyelinerede nervefibre. Neuropatisk smerte er et af de fremtrædende og invaliderende symptomer, der signifikant forstyrrer livskvaliteten hos FD-patienter. Nuværende behandling af Fabry-patienter med neuropatiske smerter er mangelfuld, da de reagerer dårligt på en konventionel smertebehandling, ofte kræver en højdosis opioiderbehandling og fremlæggelse til Akutafdelingen.

Sativex® har vist sig at være en vellykket behandlingsmulighed ved neuropatisk smerte af forskellig oprindelse med minimal neuropsykologisk påvirkning: ved multipel sklerose (MS), kemoterapi-induceret neuropatisk smerte og andet. Det indeholder Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) og Cannabidiol (CBD) og er for nylig blevet godkendt i Schweiz til behandling af neuropatiske kroniske smerter ved MS. Sativex® er en oral spray.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fabrys sygdom er en X-bundet lysosomal oplagringssygdom forårsaget af mangel på enzymet α-galactosidase A. Patienter, der lider af Fabrys sygdom, kan lide af neuropatiske smerter, da den lysosomale ophobning af lipider også kan finde sted i de små nervefibre. Typisk opstår neuropatiske smerter i slutningen af ​​barndommen eller ungdommen og forsvinder efter flere år, sandsynligvis på grund af den irreversible ødelæggelse af de små nervetråde. Smertebehandlingen af ​​Fabry-patienter, der lider af neuropatisk smerte, er utilstrækkelig, da patienterne ofte ikke reagerer godt på konventionelle smertebehandlinger.

Formålet med denne undersøgelse:

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, hvor stærkt forsøgslægemidlet Sativex® (aktive ingredienser: tetrahydrocannabinol (THC) og cannabidiol (CBD)) kan påvirke den smerte, der kan forårsages af Fabrys sygdom. Til dette formål sammenlignes forsøgslægemidlet med et placebolægemiddel. Sidstnævnte er et lægemiddel uden en aktiv ingrediens. Disse undersøgelser giver os vigtig information om smertens oprindelse og samtidig om virkningsmekanismen for Sativex®. Dette gør det muligt at udvikle nye terapiformer i fremtiden.

Procedure:

I alt 22-30 patienter er opdelt i to grupper på hver 11-15 patienter. Begge grupper gennemgår det samme testprogram. Dette vil blive opdelt i to faser: I den første fase, som varer 8 uger, vil den ene gruppe modtage Sativex®, mens den anden gruppe får placebo. I anden fase, som også varer 8 uger, vil den gruppe, der tidligere har modtaget forsøgslægemidlet, nu modtage placebo, og den tidligere placebogruppe får nu forsøgslægemidlet. Undersøgelsen er dobbeltblind, det vil sige, at hverken patienten eller investigator ved, hvem der får forsøgslægemidlet eller placeboen. Patienterne fordeles tilfældigt i grupperne. Under hele behandlingen opretholder patienterne deres sædvanlige smertebehandlingsregime. (se Undersøgelsesskema) I 14 uger vil patienter udfylde deres smertedagbog dagligt. Hver anden uge tages en blodprøve for at bestemme niveauet af cannabinoidmetabolitter. I starten, i slutningen af ​​første og efter anden fase vil patienten udfylde forskellige spørgeskemaer om neuropatiske smerter og forbedring af livskvalitet. Dette vil blive brugt til at vurdere, om der opnås smertelindring.

Oversat med www.DeepL.com/Translator (gratis version)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

22

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • • Alder: 18-70 år

    • Patienter med genetisk bekræftet Fabry sygdom
    • Ved behandling med enzymerstatningsterapi (ERT)
    • Tilstrækkelig beherskelse af tysk sprog
    • Smertevarighed på mere end 3 måneder
    • Stabilt analgetisk regime i mindst 2 uger forud for studiestartdagen
    • Baseline værste smerteintensitet i sidste uge ≥4 på numerisk vurderingsskala (NRS)
    • Underskrevet og dateret informeret samtykke
    • ERT eller chaperonbehandling ved en stabil dosis i mindst 3 sidste måneder

Ekskluderingskriterier:

  • • Kendt overfølsomhed eller allergi over for cannabinoider.

    • Kvinder, der er gravide eller ammer; intention om at blive gravid i løbet af undersøgelsen, mangel på sikker prævention, defineret som: kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, der ikke bruger og ikke vil fortsætte med at bruge en medicinsk pålidelig præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed, såsom oral, injicerbar , eller implanterbare svangerskabsforebyggende midler, eller intrauterine svangerskabsforebyggende anordninger, eller som ikke er villige eller i stand til at bruge nogen anden anden (yderligere), som efterforskeren anser for tilstrækkelig pålidelig i individuelle tilfælde. Kvindelige forsøgspersoner, der er kirurgisk steriliseret/hysterektomiseret eller postmenopausale i mere end 2 år, anses ikke for at være i den fødedygtige alder.
    • Demens
    • Andre smerter, der ikke er af neuropatisk oprindelse, menes af investigator at være af natur eller sværhedsgrad til at forstyrre patientens vurdering af neuropatisk smerte på grund af Fabrys sygdom.
    • Patienter med kendt eller mistænkt manglende overholdelse, stof- eller alkoholmisbrug, herunder marihuana-cigaretter.
    • Patienter med kendt skizofreni, andre psykotiske lidelser, personlighedsforstyrrelser eller en anden alvorlig psykiatrisk lidelse eller positiv familiehistorie med disse lidelser, undtagen depression.
    • Patienter med en anden klinisk signifikant sygdom (f. nyresvigt, leverdysfunktion, alvorlige kardiovaskulære eller krampesygdomme).
    • Deltagelse i en anden undersøgelse med forsøgslægemidler inden for de 30 dage forud for og under denne undersøgelse.
    • Tidligere tilmelding til det nuværende studie
    • Tilmelding af efterforskeren, hans/hendes familiemedlemmer, ansatte og andre afhængige personer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
oral spray
Medicin: Placebo
Muskelafspænding
Andre navne:
  • Spasmolytisk
Aktiv komparator: Sativex®
.Den indeholder Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) og Cannabidiol (CBD)
Medicin: Cannabis sativa L., folium cum flore
Muskelafspænding
Andre navne:
  • Spasmolytisk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NRS
Tidsramme: Daglig NRS-score efter 28 dage vil blive sammenlignet med baseline NRS-score, evalueret før titreringsfasen starter
NRS er en simpel og almindeligt anvendt metode til at illustrere smerte.
Daglig NRS-score efter 28 dage vil blive sammenlignet med baseline NRS-score, evalueret før titreringsfasen starter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
QST
Tidsramme: Ved baseline og efter 28 dages behandling med henholdsvis studielægemiddel og placebo.
Smertetærskler ved hjælp af den kvantitative sensoriske test.
Ved baseline og efter 28 dages behandling med henholdsvis studielægemiddel og placebo.
WHO-Score for livskvalitet (WHOQOL-BREF)
Tidsramme: Mellem baseline og behandling efter 28 dage.
Forbedring af livskvalitet.
Mellem baseline og behandling efter 28 dage.
Patients globale indtryk af forandring (PGIC)
Tidsramme: For den gennemsnitlige smerte i behandlingsuge 4.
Forbedring af livskvalitet.
For den gennemsnitlige smerte i behandlingsuge 4.
McGrill Paint Questionnaire i kort form (SF-MPQ)
Tidsramme: Sammenlignet mellem baseline og gennemsnitlig smerte ved behandling efter 28 dage.
Forbedring af neuropatisk smerte.
Sammenlignet mellem baseline og gennemsnitlig smerte ved behandling efter 28 dage.
Douleur Neuropathic da 4 spørgsmål (DN4-Spørgeskema)
Tidsramme: Sammenlignet mellem baseline og behandlingsuge 4.
Forbedring af neuropatisk smerte.
Sammenlignet mellem baseline og behandlingsuge 4.
Profil af humørtilstande (POMS-spørgeskema)
Tidsramme: Mellem baseline og behandlingsuge 4.
Ændring i profilen af ​​humørtilstande.
Mellem baseline og behandlingsuge 4.
Sværhedsgradsindeks for søvnløshed
Tidsramme: Mellem baseline og behandling efter 28 dage.
Ændring i sværhedsgradsscore for søvnløshed.
Mellem baseline og behandling efter 28 dage.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albina Nowak, MD

Samarbejdspartnere

Swiss National Science Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juli 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

29. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

29. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Cannabinoids in Fabry pain

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Smerter, Neuropatisk

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner