Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetto dei cannabinoidi sul dolore nei pazienti con malattia di Fabry

10 maggio 2023 aggiornato da: Albina Nowak, MD

Effetto dei cannabinoidi sul dolore nei pazienti con malattia di Fabry; uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover, multicentrico

La malattia di Fabry (FD) è una rara malattia da accumulo lisosomiale dovuta all'assenza o alla carenza dell'attività dell'idrolasi α-galattosidasi A (α-Gal A) nei lisosomi. Questa disfunzione si traduce in un progressivo accumulo di glicosfingolipidi in un'ampia varietà di cellule, con conseguente grave danno al sistema degli organi.

I pazienti con malattia di Fabry possono soffrire di dolore neuropatico, poiché l'accumulo lisosomiale colpisce le piccole fibre nervose non mielinizzate. Il dolore neuropatico è uno dei sintomi prominenti e debilitanti che interferiscono in modo significativo con la qualità della vita nei pazienti con FD. L'attuale trattamento dei pazienti di Fabry con dolore neuropatico è carente, poiché rispondono male a una terapia del dolore convenzionale, spesso richiedono un trattamento con oppioidi ad alte dosi e la presentazione al pronto soccorso.

Sativex® ha dimostrato di essere un'opzione terapeutica di successo nel dolore neuropatico di diversa origine con un'influenza neuropsicologica minima: nella sclerosi multipla (SM), nel dolore neuropatico indotto dalla chemioterapia e altro. Contiene Δ-9-tetraidrocannabinolo (THC) e cannabidiolo (CBD) ed è stato recentemente autorizzato in Svizzera per il trattamento del dolore cronico neuropatico nella SM. Sativex® è uno spray orale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Fabry è una malattia da accumulo lisosomiale legata all'X causata da un deficit dell'enzima α-galattosidasi A. I pazienti affetti dalla malattia di Fabry possono soffrire di dolore neuropatico, poiché l'accumulo lisosomiale di lipidi può avvenire anche nelle piccole fibre nervose. Tipicamente, il dolore neuropatico si manifesta nella tarda infanzia o nell'adolescenza e scompare dopo diversi anni, probabilmente a causa della distruzione irreversibile delle piccole fibre nervose. La gestione del dolore dei pazienti Fabry che soffrono di dolore neuropatico è inadeguata, poiché i pazienti spesso non rispondono bene alle terapie del dolore convenzionali.

Scopo di questo studio:

Lo scopo di questo studio è scoprire quanto fortemente il farmaco sperimentale Sativex® (principi attivi: tetraidrocannabinolo (THC) e cannabidiolo (CBD)) può influenzare il dolore che può essere causato dalla malattia di Fabry. A tale scopo, il farmaco sperimentale viene confrontato con un farmaco placebo. Quest'ultimo è un farmaco senza principio attivo. Questi studi ci forniscono importanti informazioni sull'origine del dolore e allo stesso tempo sul meccanismo d'azione del Sativex®. Ciò rende possibile lo sviluppo di nuove forme di terapia in futuro.

Procedura:

Un totale di 22-30 pazienti sono divisi in due gruppi di 11-15 pazienti ciascuno. Entrambi i gruppi saranno sottoposti allo stesso programma di test. Questo sarà diviso in due fasi: nella prima fase, che durerà 8 settimane, un gruppo riceverà Sativex® mentre l'altro gruppo riceverà un placebo. Nella seconda fase, che durerà anch'essa 8 settimane, il gruppo che in precedenza aveva ricevuto il farmaco sperimentale riceverà ora il placebo e il precedente gruppo placebo riceverà ora il farmaco sperimentale. Lo studio è in doppio cieco, cioè né il paziente né lo sperimentatore sanno chi sta ricevendo il farmaco sperimentale o il placebo. I pazienti vengono assegnati in modo casuale ai gruppi. Durante il trattamento, i pazienti mantengono il loro normale regime di gestione del dolore. (vedi Programma dello studio) Per 14 settimane, i pazienti compileranno quotidianamente il loro diario del dolore. Ogni due settimane viene prelevato un campione di sangue per determinare i livelli dei metaboliti dei cannabinoidi. All'inizio, alla fine della prima e dopo la seconda fase, il paziente compilerà vari questionari sul dolore neuropatico e sul miglioramento della qualità della vita. Questo sarà utilizzato per valutare se si ottiene sollievo dal dolore.

Tradotto con www.DeepL.com/Translator (versione gratuita)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

22

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • • Età: 18-70 anni

    • Pazienti con malattia di Fabry geneticamente confermata
    • In trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
    • Sufficiente padronanza della lingua tedesca
    • Durata del dolore superiore a 3 mesi
    • Regime analgesico stabile per almeno 2 settimane prima del giorno di ingresso nello studio
    • Intensità del dolore peggiore della scorsa settimana al basale ≥4 sulla scala di valutazione numerica (NRS)
    • Consenso informato firmato e datato
    • ERT o terapia con accompagnatore a una dose stabile per almeno gli ultimi 3 mesi

Criteri di esclusione:

  • • Ipersensibilità o allergia nota ai cannabinoidi.

    • Donne in gravidanza o che allattano; intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio, mancanza di contraccezione sicura, definita come: soggetti di sesso femminile in età fertile, che non utilizzano e non desiderano continuare a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile dal punto di vista medico per l'intera durata dello studio, come orale, iniettabile , o contraccettivi impiantabili, o dispositivi contraccettivi intrauterini, o che non sono disposti o in grado di utilizzare qualsiasi altro secondo (aggiuntivo) ritenuto sufficientemente affidabile dallo sperimentatore nei singoli casi. Le donne sterilizzate/isterectomizzate chirurgicamente o in post-menopausa da più di 2 anni non sono considerate in età fertile.
    • Demenza
    • Altro dolore non di origine neuropatica ritenuto dallo sperimentatore essere di natura o gravità tale da interferire con la valutazione del paziente del dolore neuropatico dovuto alla malattia di Fabry.
    • Pazienti con non conformità nota o sospetta, abuso di droghe o alcol, comprese le sigarette di marijuana.
    • Pazienti con schizofrenia nota, altri disturbi psicotici, disturbi della personalità o un altro disturbo psichiatrico grave o storia familiare positiva con questi disturbi, eccetto la depressione.
    • Pazienti con un'altra malattia clinicamente significativa (ad es. insufficienza renale, disfunzione epatica, gravi malattie cardiovascolari o convulsive).
    • - Partecipazione a un altro studio con farmaci sperimentali nei 30 giorni precedenti e durante il presente studio.
    • Precedente iscrizione allo studio in corso
    • Arruolamento dello sperimentatore, dei suoi familiari, dipendenti e altre persone dipendenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
spray orale
Droga: Placebo
Rilassamento muscolare
Altri nomi:
  • Spasmolitico
Comparatore attivo: Sativex®
.Contiene Δ-9-Tetraidrocannabinolo (THC) e Cannabidiolo (CBD)
Droga: Cannabis sativa L., folium cum flore
Rilassamento muscolare
Altri nomi:
  • Spasmolitico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
NRS
Lasso di tempo: Il punteggio NRS giornaliero dopo 28 giorni verrà confrontato con il punteggio NRS basale, valutato prima dell'inizio della fase di titolazione
NRS è un metodo semplice e comunemente usato per illustrare il dolore.
Il punteggio NRS giornaliero dopo 28 giorni verrà confrontato con il punteggio NRS basale, valutato prima dell'inizio della fase di titolazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
QST
Lasso di tempo: Al basale e dopo 28 giorni di trattamento rispettivamente con il farmaco in studio e il placebo.
Soglie del dolore utilizzando il test sensoriale quantitativo.
Al basale e dopo 28 giorni di trattamento rispettivamente con il farmaco in studio e il placebo.
Punteggio OMS sulla qualità della vita (WHOQOL-BREF)
Lasso di tempo: Tra il basale e il trattamento dopo 28 giorni.
Miglioramento della qualità della vita.
Tra il basale e il trattamento dopo 28 giorni.
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Per il dolore medio della settimana 4 di trattamento.
Miglioramento della qualità della vita.
Per il dolore medio della settimana 4 di trattamento.
Breve questionario McGrill Paint (SF-MPQ)
Lasso di tempo: Rispetto al basale e al dolore medio del trattamento dopo 28 giorni.
Miglioramento del dolore neuropatico.
Rispetto al basale e al dolore medio del trattamento dopo 28 giorni.
Douleur Neuropathic en 4 domande (DN4-Questionario)
Lasso di tempo: Confronto tra il basale e la settimana 4 di trattamento.
Miglioramento del dolore neuropatico.
Confronto tra il basale e la settimana 4 di trattamento.
Profilo degli stati d'animo (questionario POMS)
Lasso di tempo: Tra il basale e la settimana 4 di trattamento.
Cambiamento nel profilo degli stati d'animo.
Tra il basale e la settimana 4 di trattamento.
Indice di gravità dell'insonnia
Lasso di tempo: Tra il basale e il trattamento dopo 28 giorni.
Modifica del punteggio di gravità dell'insonnia.
Tra il basale e il trattamento dopo 28 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albina Nowak, MD

Collaboratori

Swiss National Science Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 luglio 2022

Completamento primario (Anticipato)

29 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

29 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Cannabinoids in Fabry pain

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Dolore, neuropatico

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi