Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv kanabinoidů na bolest u pacientů s Fabryho chorobou

10. května 2023 aktualizováno: Albina Nowak, MD

Účinek kanabinoidů na bolest u pacientů s Fabryho chorobou; prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená, multicentrická studie

Fabryho choroba (FD) je vzácná porucha lysozomálního střádání v důsledku absence nebo nedostatku aktivity hydrolázy α-galaktosidázy A (α-Gal A) v lysozomech. Tato dysfunkce má za následek progresivní akumulaci glykosfingolipidů v široké škále buněk, což má za následek závažné poškození orgánového systému.

Pacienti s Fabryho chorobou mohou trpět neuropatickou bolestí, protože lysozomální akumulace postihuje malá nemyelinizovaná nervová vlákna. Neuropatická bolest je jedním z prominentních a oslabujících symptomů významně narušujících kvalitu života pacientů s FD. Současná léčba pacientů s Fabryho neuropatickou bolestí je nedostatečná, protože špatně reagují na konvenční terapii bolesti, často vyžadují léčbu vysokými dávkami opioidů a předvedení na pohotovost.

Sativex® se ukázal jako úspěšná možnost léčby neuropatické bolesti různého původu s minimálním neuropsychologickým vlivem: u roztroušené sklerózy (RS), neuropatické bolesti vyvolané chemoterapií a dalších. Obsahuje Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) a Cannabidiol (CBD) a nedávno byla ve Švýcarsku licencována pro léčbu neuropatické chronické bolesti u RS. Sativex® je perorální sprej.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fabryho choroba je X-vázané lysozomální střádavé onemocnění způsobené nedostatkem enzymu a-galaktosidázy A. Pacienti trpící Fabryho chorobou mohou trpět neuropatickou bolestí, protože lysozomální akumulace lipidů může probíhat také v malých nervových vláknech. Typicky se neuropatická bolest objevuje v pozdním dětství nebo dospívání a mizí po několika letech, pravděpodobně v důsledku nevratné destrukce malých nervových vláken. Léčba bolesti u pacientů s Fabryho chorobou trpících neuropatickou bolestí je nedostatečná, protože pacienti často nereagují dobře na konvenční terapie bolesti.

Cíl této studie:

Cílem této studie je zjistit, jak silně může zkoumaný lék Sativex® (aktivní složky: tetrahydrokanabinol (THC) a kanabidiol (CBD)) ovlivnit bolest, která může být způsobena Fabryho chorobou. Za tímto účelem se testovaný lék srovnává s placebem. Posledně jmenovaný je lék bez účinné látky. Tyto studie nám poskytují důležité informace o původu bolesti a zároveň o mechanismu účinku Sativexu®. To umožňuje v budoucnu vyvíjet nové formy terapie.

Postup:

Celkem 22-30 pacientů je rozděleno do dvou skupin po 11-15 pacientech. Obě skupiny podstoupí stejný testovací program. Ta bude rozdělena do dvou fází: V první fázi, která bude trvat 8 týdnů, bude jedna skupina dostávat Sativex®, zatímco druhá skupina dostane placebo. Ve druhé fázi, která bude rovněž trvat 8 týdnů, bude skupina, která dříve dostávala zkoumaný lék, nyní dostávat placebo a předchozí skupina s placebem nyní dostane zkoušený lék. Studie je dvojitě zaslepená, tj. ani pacient, ani zkoušející neví, kdo dostává zkoumaný lék nebo placebo. Pacienti jsou náhodně rozděleni do skupin. Během léčby pacienti dodržují svůj obvyklý režim zvládání bolesti. (viz Plán studie) Po dobu 14 týdnů budou pacienti denně vyplňovat svůj deník bolesti. Každé dva týdny se odebírá vzorek krve ke stanovení hladin kanabinoidních metabolitů. Na začátku, na konci první a po druhé fázi bude pacient vyplňovat různé dotazníky o neuropatické bolesti a zlepšení kvality života. To se použije k posouzení, zda bylo dosaženo úlevy od bolesti.

Přeloženo pomocí www.DeepL.com/Translator (bezplatná verze)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

22

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • Věk: 18-70 let

    • Pacienti s geneticky potvrzenou Fabryho chorobou
    • Při léčbě enzymatickou substituční terapií (ERT)
    • Dostatečná znalost německého jazyka
    • Trvání bolesti déle než 3 měsíce
    • Stabilní analgetický režim po dobu alespoň 2 týdnů před dnem vstupu do studie
    • Výchozí nejhorší intenzita bolesti za minulý týden ≥4 na numerické hodnotící stupnici (NRS)
    • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas
    • ERT nebo chaperonová terapie ve stabilní dávce po dobu alespoň 3 posledních měsíců

Kritéria vyloučení:

  • • Známá přecitlivělost nebo alergie na kanabinoidy.

    • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící; úmysl otěhotnět v průběhu studie, nedostatek bezpečné antikoncepce, definovaný jako: ženy ve fertilním věku, které nepoužívají a nejsou ochotné nadále používat lékařsky spolehlivou metodu antikoncepce po celou dobu trvání studie, jako je orální, injekční , nebo implantabilní antikoncepce nebo nitroděložní antikoncepční tělíska, nebo kteří nejsou ochotni nebo schopni použít jakoukoli jinou (další) druhou (dodatečnou), kterou zkoušející v jednotlivých případech považuje za dostatečně spolehlivou. Ženy, které jsou chirurgicky sterilizovány/hysterektomizovány nebo jsou po menopauze déle než 2 roky, nejsou považovány za osoby v plodném věku.
    • Demence
    • Jiná bolest, která není neuropatického původu, o které se výzkumník domnívá, že má povahu nebo závažnost, která interferuje s pacientovým hodnocením neuropatické bolesti způsobené Fabryho chorobou.
    • Pacienti se známým nebo podezřelým nedodržováním předpisů, zneužíváním drog nebo alkoholu, včetně cigaret marihuany.
    • Pacienti se známou schizofrenií, jinými psychotickými poruchami, poruchami osobnosti nebo jinou závažnou psychiatrickou poruchou nebo pozitivní rodinnou anamnézou s těmito poruchami, kromě deprese.
    • Pacienti s jiným klinicky významným onemocněním (např. selhání ledvin, jaterní dysfunkce, těžká kardiovaskulární nebo křečová onemocnění).
    • Účast v jiné studii s hodnocenými léky během 30 dnů před a během této studie.
    • Předchozí zápis do aktuálního studia
    • Přihlášení vyšetřovatele, jeho rodinných příslušníků, zaměstnanců a dalších závislých osob.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
ústní sprej
Lék: Placebo
Svalová relaxace
Ostatní jména:
  • Spasmolytikum
Aktivní komparátor: Sativex®
Obsahuje Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) a Cannabidiol (CBD)
Lék: Cannabis sativa L., folium cum flore
Svalová relaxace
Ostatní jména:
  • Spasmolytikum

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
NRS
Časové okno: Denní skóre NRS po 28 dnech bude porovnáno s výchozím skóre NRS, vyhodnoceným před zahájením titrační fáze
NRS je přímočará běžně používaná metoda k ilustraci bolesti.
Denní skóre NRS po 28 dnech bude porovnáno s výchozím skóre NRS, vyhodnoceným před zahájením titrační fáze

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
QST
Časové okno: Na začátku a po 28 dnech léčby studovaným lékem a placebem, v daném pořadí.
Prahové hodnoty bolesti pomocí kvantitativního senzorického testování.
Na začátku a po 28 dnech léčby studovaným lékem a placebem, v daném pořadí.
WHO-skóre kvality života (WHOQOL-BREF)
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a léčbou po 28 dnech.
Zlepšení kvality života.
Mezi výchozí hodnotou a léčbou po 28 dnech.
Globální dojem změny pacienta (PGIC)
Časové okno: Pro průměrnou bolest léčebného týdne 4.
Zlepšení kvality života.
Pro průměrnou bolest léčebného týdne 4.
Krátká forma McGrill Paint Questionnaire (SF-MPQ)
Časové okno: Ve srovnání mezi výchozí hodnotou a průměrnou bolestí léčby po 28 dnech.
Zlepšení neuropatické bolesti.
Ve srovnání mezi výchozí hodnotou a průměrnou bolestí léčby po 28 dnech.
Douleur Neuropathic en 4 otázky (DN4-Dotazník)
Časové okno: Ve srovnání mezi výchozím stavem a léčebným týdnem 4.
Zlepšení neuropatické bolesti.
Ve srovnání mezi výchozím stavem a léčebným týdnem 4.
Profil stavů nálady (dotazník POMS)
Časové okno: Mezi výchozím stavem a léčebným týdnem 4.
Změna profilu stavů nálady.
Mezi výchozím stavem a léčebným týdnem 4.
Index závažnosti nespavosti
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a léčbou po 28 dnech.
Změna skóre závažnosti nespavosti.
Mezi výchozí hodnotou a léčbou po 28 dnech.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Albina Nowak, MD

Spolupracovníci

Swiss National Science Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. července 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

29. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

29. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Cannabinoids in Fabry pain

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bolest, Neuropatická

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit