Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ kannabinoidów na ból u pacjentów z chorobą Fabry'ego

10 maja 2023 zaktualizowane przez: Albina Nowak, MD

Wpływ kannabinoidów na ból u pacjentów z chorobą Fabry'ego; prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe, wieloośrodkowe badanie

Choroba Fabry'ego (FD) jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym brakiem lub niedoborem aktywności hydrolazy α-galaktozydazy A (α-Gal A) w lizosomach. Ta dysfunkcja powoduje postępującą akumulację glikosfingolipidów w wielu różnych komórkach, co prowadzi do poważnych uszkodzeń układu narządów.

Pacjenci z chorobą Fabry'ego mogą cierpieć z powodu bólu neuropatycznego, ponieważ akumulacja lizosomalna wpływa na małe niezmielinizowane włókna nerwowe. Ból neuropatyczny jest jednym z wyróżniających się i osłabiających objawów, istotnie zakłócających jakość życia pacjentów z FD. Obecne leczenie pacjentów Fabry'ego z bólem neuropatycznym jest niewystarczające, ponieważ słabo reagują na konwencjonalną terapię przeciwbólową, często wymagają leczenia dużymi dawkami opioidów i zgłaszania się na SOR.

Wykazano, że Sativex® jest skuteczną opcją leczenia bólu neuropatycznego różnego pochodzenia przy minimalnym wpływie neuropsychologicznym: w stwardnieniu rozsianym (MS), bólu neuropatycznym wywołanym chemioterapią i innych. Zawiera Δ-9-tetrahydrokanabinol (THC) i kannabidiol (CBD) i został niedawno zarejestrowany w Szwajcarii do leczenia przewlekłego bólu neuropatycznego w SM. Sativex® to spray do jamy ustnej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Fabry'ego jest sprzężoną z chromosomem X chorobą spichrzeniową spowodowaną niedoborem enzymu α-galaktozydazy A. Pacjenci cierpiący na chorobę Fabry'ego mogą cierpieć z powodu bólu neuropatycznego, ponieważ lizosomalna akumulacja lipidów może mieć również miejsce w małych włóknach nerwowych. Zazwyczaj ból neuropatyczny pojawia się w późnym dzieciństwie lub w okresie dojrzewania i ustępuje po kilku latach, prawdopodobnie na skutek nieodwracalnego zniszczenia drobnych włókien nerwowych. Leczenie bólu pacjentów Fabry'ego cierpiących na ból neuropatyczny jest nieodpowiednie, ponieważ pacjenci często nie reagują dobrze na konwencjonalne terapie przeciwbólowe.

Cel tego badania:

Celem tego badania jest sprawdzenie, jak silnie badany lek Sativex® (substancje aktywne: tetrahydrokannabinol (THC) i kannabidiol (CBD)) może wpływać na ból, który może być spowodowany chorobą Fabry'ego. W tym celu badany lek porównuje się z lekiem placebo. Ten ostatni jest lekiem bez aktywnego składnika. Badania te dostarczają nam ważnych informacji na temat pochodzenia bólu i jednocześnie mechanizmu działania Sativexu®. Daje to możliwość rozwoju nowych form terapii w przyszłości.

Procedura:

W sumie 22-30 pacjentów jest podzielonych na dwie grupy po 11-15 pacjentów w każdej. Obie grupy przejdą ten sam program testów. Zostanie on podzielony na dwie fazy: W pierwszej fazie, która potrwa 8 tygodni, jedna grupa otrzyma Sativex®, podczas gdy druga grupa otrzyma placebo. W drugiej fazie, która również potrwa 8 tygodni, grupa, która wcześniej otrzymywała badany lek, otrzyma teraz placebo, a poprzednia grupa placebo otrzyma teraz badany lek. Badanie jest podwójnie ślepe, tzn. ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, kto otrzymuje badany lek, a kto placebo. Pacjenci są losowo przydzielani do grup. W trakcie leczenia pacjenci zachowują swój zwykły schemat leczenia bólu. (patrz Harmonogram badania) Przez 14 tygodni pacjenci będą codziennie wypełniać swój dziennik bólu. Co dwa tygodnie pobierana jest próbka krwi w celu określenia poziomu metabolitów kannabinoidów. Na początku, pod koniec pierwszej i po drugiej fazie pacjent będzie wypełniał różne kwestionariusze dotyczące bólu neuropatycznego i poprawy jakości życia. Zostanie to wykorzystane do oceny, czy osiągnięto ulgę w bólu.

Przetłumaczone za pomocą www.DeepL.com/Translator (Darmowa wersja)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

22

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • • Wiek: 18-70 lat

    • Pacjenci z genetycznie potwierdzoną chorobą Fabry'ego
    • O leczeniu enzymatyczną terapią zastępczą (ERT)
    • Wystarczająca znajomość języka niemieckiego
    • Ból trwający dłużej niż 3 miesiące
    • Stały schemat leczenia przeciwbólowego przez co najmniej 2 tygodnie poprzedzające dzień włączenia do badania
    • Wyjściowe najgorsze nasilenie bólu w ostatnim tygodniu ≥4 w numerycznej skali ocen (NRS)
    • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda
    • ERT lub terapia opiekuńcza w stabilnej dawce przez co najmniej 3 ostatnie miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • • Znana nadwrażliwość lub alergia na kannabinoidy.

    • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią; zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania, brak bezpiecznej antykoncepcji, rozumiany jako: kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują i nie chcą kontynuować stosowania medycznie wiarygodnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania, takiej jak doustna, iniekcyjna , wszczepianych środków antykoncepcyjnych lub wewnątrzmacicznych wkładek antykoncepcyjnych, lub które nie chcą lub nie mogą zastosować innego drugiego (dodatkowego) środka, który badacz uzna za wystarczająco wiarygodny w indywidualnych przypadkach. Kobiety, które zostały poddane chirurgicznej sterylizacji/histerektomii lub po menopauzie przez ponad 2 lata, nie są uważane za zdolne do zajścia w ciążę.
    • Demencja
    • Inny ból, który nie ma pochodzenia neuropatycznego, zdaniem badacza ma taki charakter lub nasilenie, że zakłóca ocenę bólu neuropatycznego spowodowanego chorobą Fabry'ego przez pacjenta.
    • Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną niezgodnością, nadużywający narkotyków lub alkoholu, w tym papierosów marihuany.
    • Pacjenci z rozpoznaną schizofrenią, innymi zaburzeniami psychotycznymi, zaburzeniami osobowości lub innymi ciężkimi zaburzeniami psychicznymi lub dodatnim wywiadem rodzinnym w kierunku tych zaburzeń, z wyjątkiem depresji.
    • Pacjenci z inną klinicznie istotną chorobą (np. niewydolność nerek, zaburzenia czynności wątroby, ciężkie choroby układu krążenia lub drgawki).
    • Uczestnictwo w innym badaniu z badanymi lekami w ciągu 30 dni poprzedzających i podczas niniejszego badania.
    • Poprzednia rejestracja do bieżącego badania
    • Rejestracja badacza, członków jego rodziny, pracowników i innych osób pozostających na utrzymaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
spray doustny
Lek: Placebo
Rozluźnienie mięśni
Inne nazwy:
  • Spazmolityczny
Aktywny komparator: Sativex®
Zawiera Δ-9-tetrahydrokannabinol (THC) i kannabidiol (CBD)
Lek: Cannabis sativa L., folium cum flore
Rozluźnienie mięśni
Inne nazwy:
  • Spazmolityczny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
NRS
Ramy czasowe: Dzienny wynik NRS po 28 dniach zostanie porównany z wyjściowym wynikiem NRS, ocenianym przed rozpoczęciem fazy miareczkowania
NRS to prosta, powszechnie stosowana metoda obrazowania bólu.
Dzienny wynik NRS po 28 dniach zostanie porównany z wyjściowym wynikiem NRS, ocenianym przed rozpoczęciem fazy miareczkowania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
QST
Ramy czasowe: Na początku badania i po 28 dniach leczenia odpowiednio badanym lekiem i placebo.
Progi bólu przy użyciu ilościowych testów sensorycznych.
Na początku badania i po 28 dniach leczenia odpowiednio badanym lekiem i placebo.
Ocena jakości życia WHO (WHOQOL-BREF)
Ramy czasowe: Pomiędzy wartością wyjściową a leczeniem po 28 dniach.
Poprawa jakości życia.
Pomiędzy wartością wyjściową a leczeniem po 28 dniach.
Ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGIC)
Ramy czasowe: Dla średniego bólu w tygodniu leczenia 4.
Poprawa jakości życia.
Dla średniego bólu w tygodniu leczenia 4.
Skrócony kwestionariusz McGrill Paint (SF-MPQ)
Ramy czasowe: Porównanie wyjściowego i średniego bólu leczenia po 28 dniach.
Poprawa bólu neuropatycznego.
Porównanie wyjściowego i średniego bólu leczenia po 28 dniach.
Douleur Neuropathic pl 4 pytania (kwestionariusz DN4)
Ramy czasowe: Porównanie między wartością wyjściową a tygodniem leczenia 4.
Poprawa bólu neuropatycznego.
Porównanie między wartością wyjściową a tygodniem leczenia 4.
Profil stanów nastroju (kwestionariusz POMS)
Ramy czasowe: Pomiędzy wartością wyjściową a tygodniem leczenia 4.
Zmiana profilu stanów nastroju.
Pomiędzy wartością wyjściową a tygodniem leczenia 4.
Wskaźnik nasilenia bezsenności
Ramy czasowe: Pomiędzy wartością wyjściową a leczeniem po 28 dniach.
Zmiana wyniku ciężkości bezsenności.
Pomiędzy wartością wyjściową a leczeniem po 28 dniach.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albina Nowak, MD

Współpracownicy

Swiss National Science Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

29 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

29 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Cannabinoids in Fabry pain

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj