Effekt av cannabinoider på smärta hos patienter med Fabrys sjukdom

Fabrys sjukdom är en X-kopplad lysosomal lagringssjukdom som orsakas av brist på enzymet α-galaktosidas A. Patienter som lider av Fabrys sjukdom kan drabbas av neuropatisk smärta, eftersom den lysosomala ansamlingen av lipider också kan ske i de små nervfibrerna. Vanligtvis uppstår neuropatisk smärta i sen barndom eller tonåren och försvinner efter flera år, troligen på grund av den irreversibla förstörelsen av de små nervtrådarna. Smärtbehandlingen av Fabry-patienter som lider av neuropatisk smärta är otillräcklig, eftersom patienter ofta inte svarar bra på konventionella smärtterapier.

Syftet med denna studie:

Syftet med denna studie är att ta reda på hur starkt prövningsläkemedlet Sativex® (aktiva ingredienser: tetrahydrocannabinol (THC) och cannabidiol (CBD)) kan påverka smärtan som kan orsakas av Fabrys sjukdom. För detta ändamål jämförs prövningsläkemedlet med ett placeboläkemedel. Det senare är ett läkemedel utan en aktiv ingrediens. Dessa studier ger oss viktig information om smärtans ursprung och samtidigt om verkningsmekanismen för Sativex®. Detta gör det möjligt att utveckla nya terapiformer i framtiden.

Procedur:

Totalt är 22-30 patienter indelade i två grupper om 11-15 patienter vardera. Båda grupperna kommer att genomgå samma testprogram. Detta kommer att delas upp i två faser: I den första fasen, som kommer att pågå i 8 veckor, kommer en grupp att få Sativex® medan den andra gruppen får placebo. I den andra fasen, som också kommer att pågå i 8 veckor, kommer nu gruppen som tidigare fått prövningsläkemedlet att få placebo och den tidigare placebogruppen nu prövningsläkemedlet. Studien är dubbelblind, det vill säga varken patienten eller utredaren vet vem som får prövningsläkemedlet eller placebo. Patienterna fördelas slumpmässigt i grupperna. Under hela behandlingen bibehåller patienterna sin vanliga smärtbehandlingsregim. (se studieschema) Under 14 veckor kommer patienterna att fylla i sin smärtdagbok dagligen. Varannan vecka tas ett blodprov för att fastställa nivåerna av cannabinoidmetaboliter. I början, i slutet av den första och efter den andra fasen kommer patienten att fylla i olika frågeformulär om neuropatisk smärta och förbättring av livskvalitet. Detta kommer att användas för att bedöma om smärtlindring uppnås.

Översatt med www.DeepL.com/Translator (gratisversion)