Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние каннабиноидов на боль у пациентов с болезнью Фабри

10 мая 2023 г. обновлено: Albina Nowak, MD

Влияние каннабиноидов на боль у пациентов с болезнью Фабри; Проспективное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, перекрестное, многоцентровое исследование

Болезнь Фабри (БФ) представляет собой редкое лизосомное заболевание накопления из-за отсутствия или недостаточности активности гидролазы α-галактозидазы А (α-Gal A) в лизосомах. Эта дисфункция приводит к прогрессирующему накоплению гликосфинголипидов в большом количестве клеток, что приводит к серьезным повреждениям системы органов.

Пациенты с болезнью Фабри могут страдать от нейропатической боли, так как накопление лизосом затрагивает мелкие немиелинизированные нервные волокна. Нейропатическая боль является одним из выраженных и изнурительных симптомов, значительно ухудшающих качество жизни у пациентов с БФ. Текущее лечение пациентов Фабри с нейропатической болью является недостаточным, поскольку они плохо реагируют на традиционную обезболивающую терапию, часто требуют лечения высокими дозами опиоидов и обращения в отделение неотложной помощи.

Показано, что Сативекс® является успешным вариантом лечения невропатической боли различного происхождения с минимальным нейропсихологическим влиянием: при рассеянном склерозе (РС), невропатической боли, вызванной химиотерапией, и др. Он содержит Δ-9-тетрагидроканнабинол (THC) и каннабидиол (CBD) и недавно был лицензирован в Швейцарии для лечения нейропатической хронической боли при РС. Sativex® представляет собой спрей для перорального применения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Фабри представляет собой сцепленную с Х-хромосомой лизосомную болезнь накопления, вызванную дефицитом фермента α-галактозидазы А. Пациенты, страдающие болезнью Фабри, могут страдать от нейропатической боли, поскольку лизосомальное накопление липидов также может иметь место в мелких нервных волокнах. Как правило, невропатическая боль возникает в позднем детском или подростковом возрасте и исчезает через несколько лет, вероятно, вследствие необратимого разрушения мелких нервных волокон. Лечение боли у пациентов Фабри, страдающих от невропатической боли, является неадекватным, поскольку пациенты часто плохо реагируют на обычные методы обезболивания.

Цель этого исследования:

Целью данного исследования является выяснить, насколько сильно исследуемый препарат Sativex® (активные ингредиенты: тетрагидроканнабинол (THC) и каннабидиол (CBD)) может влиять на боль, которая может быть вызвана болезнью Фабри. Для этого исследуемый препарат сравнивают с плацебо. Последний представляет собой препарат без действующего вещества. Эти исследования дают нам важную информацию о происхождении боли и в то же время о механизме действия Сативекс®. Это дает возможность разрабатывать новые формы терапии в будущем.

Процедура:

Всего 22-30 больных разделяют на две группы по 11-15 человек в каждой. Обе группы будут проходить одинаковую программу испытаний. Это будет разделено на две фазы: на первой фазе, которая продлится 8 недель, одна группа будет получать Sativex®, а другая группа получит плацебо. На втором этапе, который также продлится 8 недель, группа, которая ранее получала исследуемый препарат, теперь будет получать плацебо, а предыдущая группа плацебо теперь получит исследуемый препарат. Исследование является двойным слепым, то есть ни пациент, ни исследователь не знают, кто получает исследуемый препарат или плацебо. Пациенты случайным образом распределяются по группам. На протяжении всего лечения пациенты придерживаются обычного режима обезболивания. (см. График исследования) В течение 14 недель пациенты будут ежедневно заполнять дневник боли. Каждые две недели берется образец крови для определения уровня метаболитов каннабиноидов. В начале, в конце первого и после второго этапа пациент будет заполнять различные анкеты по нейропатической боли и улучшению качества жизни. Это будет использоваться для оценки того, достигнуто ли облегчение боли.

Переведено с www.DeepL.com/Translator (бесплатная версия)

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

22

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Albina Nowak, PD
  • Номер телефона: +41432538872
  • Электронная почта: albina.nowak@usz.ch

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • • Возраст: 18-70 лет

    • Пациенты с генетически подтвержденной болезнью Фабри
    • При лечении заместительной ферментной терапией (ЗТТ)
    • Достаточное владение немецким языком
    • Длительность болей более 3 мес.
    • Стабильный режим обезболивания в течение как минимум 2 недель до дня включения в исследование
    • Исходный уровень наибольшей интенсивности боли за последнюю неделю ≥4 по числовой оценочной шкале (NRS)
    • Подписанное и датированное информированное согласие
    • ФЗТ или шаперонная терапия в стабильной дозе в течение как минимум 3 последних месяцев

Критерий исключения:

  • • Известная гиперчувствительность или аллергия на каннабиноиды.

    • Женщины, которые беременны или кормят грудью; намерение забеременеть в ходе исследования, отсутствие безопасной контрацепции, определяемое как: женщины-субъекты детородного возраста, не использующие и не желающие продолжать использовать надежный с медицинской точки зрения метод контрацепции в течение всего периода исследования, такой как пероральный, инъекционный , или имплантируемых контрацептивов, или внутриматочных контрацептивов, или которые не желают или не могут использовать какие-либо другие вторые (дополнительные) средства, которые исследователь считает достаточно надежными в отдельных случаях. Субъекты женского пола, подвергшиеся хирургической стерилизации/гистерэктомии или находящиеся в постменопаузе более 2 лет, не считаются потенциально детородными.
    • слабоумие
    • Другая боль не невропатического происхождения, которая, по мнению исследователя, имеет характер или тяжесть, препятствующую оценке пациентом невропатической боли, вызванной болезнью Фабри.
    • Пациенты с известным или подозреваемым несоблюдением режима лечения, злоупотреблением наркотиками или алкоголем, включая сигареты с марихуаной.
    • Пациенты с известной шизофренией, другими психотическими расстройствами, расстройствами личности или другим тяжелым психическим расстройством или положительным семейным анамнезом с этими расстройствами, за исключением депрессии.
    • Пациенты с другим клинически значимым заболеванием (например, почечная недостаточность, нарушение функции печени, тяжелые сердечно-сосудистые или судорожные заболевания).
    • Участие в другом исследовании с исследуемыми препаратами в течение 30 дней до и во время настоящего исследования.
    • Предыдущая регистрация в текущем исследовании
    • Регистрация следователя, членов его семьи, сотрудников и иных зависимых лиц.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
оральный спрей
Лекарство: Плацебо
Расслабление мышц
Другие имена:
  • Спазмолитический
Активный компаратор: Сативекс®
.Содержит Δ-9-тетрагидроканнабинол (THC) и каннабидиол (CBD).
Лекарство: Cannabis sativa L., folium cum flore
Расслабление мышц
Другие имена:
  • Спазмолитический

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ЯРБ
Временное ограничение: Ежедневная оценка NRS через 28 дней будет сравниваться с исходной оценкой NRS, оцениваемой до начала фазы титрования.
NRS — это простой широко используемый метод для иллюстрации боли.
Ежедневная оценка NRS через 28 дней будет сравниваться с исходной оценкой NRS, оцениваемой до начала фазы титрования.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
QST
Временное ограничение: Исходно и через 28 дней лечения исследуемым препаратом и плацебо соответственно.
Болевые пороги с помощью количественного сенсорного тестирования.
Исходно и через 28 дней лечения исследуемым препаратом и плацебо соответственно.
Оценка качества жизни ВОЗ (WHOQOL-BREF)
Временное ограничение: Между исходным уровнем и лечением через 28 дней.
Улучшение качества жизни.
Между исходным уровнем и лечением через 28 дней.
Общее впечатление пациента об изменении (PGIC)
Временное ограничение: При средней боли лечения неделя 4.
Улучшение качества жизни.
При средней боли лечения неделя 4.
Краткая форма опросника McGrill Paint (SF-MPQ)
Временное ограничение: Сравнение между исходным уровнем и средней болью после лечения через 28 дней.
Улучшение нейропатической боли.
Сравнение между исходным уровнем и средней болью после лечения через 28 дней.
Douleur Neuropathic en 4 вопроса (опросник DN4)
Временное ограничение: По сравнению с исходным уровнем и 4-й неделей лечения.
Улучшение нейропатической боли.
По сравнению с исходным уровнем и 4-й неделей лечения.
Профиль состояний настроения (опросник POMS)
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 4-й неделей лечения.
Изменение профиля состояний настроения.
Между исходным уровнем и 4-й неделей лечения.
Индекс тяжести бессонницы
Временное ограничение: Между исходным уровнем и лечением через 28 дней.
Изменение оценки тяжести бессонницы.
Между исходным уровнем и лечением через 28 дней.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Albina Nowak, MD

Соавторы

Swiss National Science Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 июля 2022 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

29 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

29 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Cannabinoids in Fabry pain

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться