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Wirkung von Cannabinoiden auf Schmerzen bei Patienten mit Morbus Fabry

10. Mai 2023 aktualisiert von: Albina Nowak, MD

Wirkung von Cannabinoiden auf Schmerzen bei Patienten mit Morbus Fabry; eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Crossover-Studie

Die Fabry-Krankheit (FD) ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die auf das Fehlen oder den Mangel an Aktivität der Hydrolase α-Galactosidase A (α-Gal A) in Lysosomen zurückzuführen ist. Diese Dysfunktion führt zu einer fortschreitenden Akkumulation von Glykosphingolipiden in einer Vielzahl von Zellen, was zu einer erheblichen Schädigung des Organsystems führt.

Patienten mit Morbus Fabry können unter neuropathischen Schmerzen leiden, da die lysosomale Ansammlung kleine marklose Nervenfasern betrifft. Neuropathischer Schmerz ist eines der auffälligsten und schwächenden Symptome, die die Lebensqualität von FD-Patienten erheblich beeinträchtigen. Die derzeitige Behandlung von Fabry-Patienten mit neuropathischen Schmerzen ist mangelhaft, da sie schlecht auf eine konventionelle Schmerztherapie ansprechen, oft eine Behandlung mit hochdosierten Opioiden und eine Vorstellung in der Notaufnahme erfordern.

Sativex® hat sich als erfolgreiche Behandlungsoption bei neuropathischen Schmerzen unterschiedlicher Genese mit minimalem neuropsychologischen Einfluss erwiesen: bei Multipler Sklerose (MS), chemotherapieinduzierten neuropathischen Schmerzen und anderen. Es enthält Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) und Cannabidiol (CBD) und wurde kürzlich in der Schweiz zur Behandlung von neuropathischen chronischen Schmerzen bei MS zugelassen. Sativex® ist ein Mundspray.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Morbus Fabry ist eine X-chromosomale lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms α-Galactosidase A verursacht wird. Patienten mit Morbus Fabry können unter neuropathischen Schmerzen leiden, da die lysosomale Akkumulation von Lipiden auch in den kleinen Nervenfasern stattfinden kann. Typischerweise treten neuropathische Schmerzen in der späten Kindheit oder Jugend auf und verschwinden nach einigen Jahren, wahrscheinlich aufgrund der irreversiblen Zerstörung der kleinen Nervenfasern. Das Schmerzmanagement von Fabry-Patienten mit neuropathischen Schmerzen ist unzureichend, da die Patienten oft nicht gut auf herkömmliche Schmerztherapien ansprechen.

Ziel dieser Studie:

Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, wie stark das Prüfpräparat Sativex® (Wirkstoffe: Tetrahydrocannabinol (THC) und Cannabidiol (CBD)) die Schmerzen beeinflussen kann, die durch Morbus Fabry verursacht werden können. Dazu wird das Prüfpräparat mit einem Placebo-Medikament verglichen. Letzteres ist ein Medikament ohne Wirkstoff. Diese Studien liefern uns wichtige Informationen über die Entstehung der Schmerzen und gleichzeitig über den Wirkmechanismus von Sativex®. Dies ermöglicht es, zukünftig neue Therapieformen zu entwickeln.

Verfahren:

Insgesamt 22-30 Patienten werden in zwei Gruppen zu je 11-15 Patienten eingeteilt. Beide Gruppen durchlaufen das gleiche Testprogramm. Diese wird in zwei Phasen unterteilt: In der ersten Phase, die 8 Wochen dauern wird, erhält eine Gruppe Sativex®, während die andere Gruppe ein Placebo erhält. In der zweiten Phase, die ebenfalls 8 Wochen dauern wird, erhält die Gruppe, die zuvor das Prüfpräparat erhalten hat, nun das Placebo und die vorherige Placebogruppe erhält nun das Prüfpräparat. Die Studie ist doppelblind, d. h. weder der Patient noch der Prüfarzt wissen, wer das Prüfpräparat oder das Placebo erhält. Die Patienten werden zufällig den Gruppen zugeteilt. Während der gesamten Behandlung behalten die Patienten ihr übliches Schmerzbehandlungsschema bei. (siehe Studienplan) 14 Wochen lang füllen die Patienten täglich ihr Schmerztagebuch aus. Alle zwei Wochen wird eine Blutprobe entnommen, um den Gehalt an Cannabinoid-Metaboliten zu bestimmen. Zu Beginn, am Ende der ersten und nach der zweiten Phase füllt der Patient verschiedene Fragebögen zu neuropathischen Schmerzen und Verbesserung der Lebensqualität aus. Dies wird verwendet, um zu beurteilen, ob eine Schmerzlinderung erreicht wird.

Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator (Freie Version)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

22

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • • Alter: 18-70 Jahre

    • Patienten mit genetisch bestätigtem Morbus Fabry
    • Zur Behandlung mit Enzymersatztherapie (ERT)
    • Ausreichende Deutschkenntnisse
    • Schmerzdauer von mehr als 3 Monaten
    • Stabiles Analgetikaregime für mindestens 2 Wochen vor dem Studieneintrittstag
    • Ausgangswert der schlimmsten Schmerzintensität der letzten Woche ≥4 auf der numerischen Bewertungsskala (NRS)
    • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
    • ERT oder Begleittherapie mit stabiler Dosis für mindestens 3 letzte Monate

Ausschlusskriterien:

  • • Bekannte Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Cannabinoide.

    • Frauen, die schwanger sind oder stillen; Absicht, während der Studie schwanger zu werden, Fehlen einer sicheren Verhütung, definiert als: weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die während der gesamten Studiendauer keine medizinisch zuverlässige Verhütungsmethode anwenden, wie z oder implantierbare Verhütungsmittel oder intrauterine Verhütungsmittel, oder die nicht bereit oder in der Lage sind, andere zweite (zusätzliche) zu verwenden, die vom Prüfarzt im Einzelfall als ausreichend zuverlässig angesehen werden. Frauen, die länger als 2 Jahre chirurgisch sterilisiert/hysterektomiert oder postmenopausal sind, gelten nicht als gebärfähig.
    • Demenz
    • Andere Schmerzen, die nicht neuropathischen Ursprungs sind und von denen der Prüfarzt annimmt, dass sie aufgrund ihrer Natur oder ihres Schweregrads die Beurteilung der neuropathischen Schmerzen aufgrund von Morbus Fabry durch den Patienten beeinträchtigen.
    • Patienten mit bekannter oder vermuteter Nichteinhaltung, Drogen- oder Alkoholmissbrauch, einschließlich Marihuana-Zigaretten.
    • Patienten mit bekannter Schizophrenie, anderen psychotischen Störungen, Persönlichkeitsstörungen oder einer anderen schweren psychiatrischen Störung oder positiver Familienanamnese mit diesen Störungen, außer Depression.
    • Patienten mit einer anderen klinisch signifikanten Erkrankung (z. Nierenversagen, Leberfunktionsstörung, schwere Herz-Kreislauf- oder Krampferkrankungen).
    • Teilnahme an einer anderen Studie mit Prüfpräparaten innerhalb der 30 Tage vor und während der vorliegenden Studie.
    • Vorherige Einschreibung in die aktuelle Studie
    • Anmeldung des Prüfers, seiner Familienangehörigen, Mitarbeiter und sonstigen abhängigen Personen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Mundspray
Arzneimittel: Placebo
Muskelentspannung
Andere Namen:
  • Spasmolytisch
Aktiver Komparator: Sativex®
.Es enthält Δ-9-Tetrahydrocannabinol (THC) und Cannabidiol (CBD)
Arzneimittel: Cannabis sativa L., Folium cum flore
Muskelentspannung
Andere Namen:
  • Spasmolytisch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
NRS
Zeitfenster: Der tägliche NRS-Score nach 28 Tagen wird mit dem Ausgangs-NRS-Score verglichen, der vor Beginn der Titrationsphase ausgewertet wird
NRS ist eine einfache, häufig verwendete Methode zur Darstellung von Schmerzen.
Der tägliche NRS-Score nach 28 Tagen wird mit dem Ausgangs-NRS-Score verglichen, der vor Beginn der Titrationsphase ausgewertet wird

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
QST
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 28 Tagen Behandlung mit dem Studienmedikament bzw. Placebo.
Schmerzschwellen unter Verwendung der quantitativen sensorischen Prüfung.
Zu Studienbeginn und nach 28 Tagen Behandlung mit dem Studienmedikament bzw. Placebo.
WHO-Quality of Life Score (WHOQOL-BREF)
Zeitfenster: Zwischen Baseline und Behandlung nach 28 Tagen.
Verbesserung der Lebensqualität.
Zwischen Baseline und Behandlung nach 28 Tagen.
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Zeitfenster: Für den durchschnittlichen Schmerz der Behandlungswoche 4.
Verbesserung der Lebensqualität.
Für den durchschnittlichen Schmerz der Behandlungswoche 4.
Kurzform McGrill Paint Questionnaire (SF-MPQ)
Zeitfenster: Verglichen zwischen Ausgangswert und durchschnittlichem Behandlungsschmerz nach 28 Tagen.
Besserung neuropathischer Schmerzen.
Verglichen zwischen Ausgangswert und durchschnittlichem Behandlungsschmerz nach 28 Tagen.
Douleur Neuropathic en 4 Fragen (DN4-Fragebogen)
Zeitfenster: Vergleich zwischen Baseline und Behandlungswoche 4.
Besserung neuropathischer Schmerzen.
Vergleich zwischen Baseline und Behandlungswoche 4.
Profil der Stimmungszustände (POMS-Fragebogen)
Zeitfenster: Zwischen Studienbeginn und Behandlungswoche 4.
Änderung im Profil der Stimmungszustände.
Zwischen Studienbeginn und Behandlungswoche 4.
Schweregrad der Schlaflosigkeit
Zeitfenster: Zwischen Baseline und Behandlung nach 28 Tagen.
Änderung des Schweregrads der Schlaflosigkeit.
Zwischen Baseline und Behandlung nach 28 Tagen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albina Nowak, MD

Mitarbeiter

Swiss National Science Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Albina A Nowak, PH, University of Zurich

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Juli 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

29. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

29. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Cannabinoids in Fabry pain

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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