医学的に重大な血小板減少症患者の治療のためのエルトロンボパグへのアクセスを提供するMAP

包含基準:

この治療計画に含める資格のある患者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

-スクリーニング手順または治療の割り当ての前に、書面によるインフォームドコンセントを取得する必要があります。 書面で同意を表明できない場合は、正式に文書化され、立証されなければなりません。理想的には、独立した信頼できる証人を通じてです。 法的に能力のない患者 (例: 子供) のために、受け入れ可能な代替案 (例: 同意書、親または保護者の同意書) に署名する必要があります。

- インフォームド コンセントに加えて、この治療計画に含める資格のある患者は、他のエルトロンボパグ臨床試験に登録することはできず、次の基準をすべて満たす必要があります (基準 No 1 にリストされている疾患の 1 つだけで十分です)。

1. 患者は次のいずれかの疾患にかかっている必要があります。

   • Neunert（2011）およびProvan（2009）によって報告された原発性免疫性血小板減少症の調査と管理に関する米国血液学会/ ICR国際コンセンサスレポートによる慢性特発性血小板減少性紫斑病（ITP）の確定診断、および患者は難治性でなければなりませんASH/BC​​SHガイドラインで推奨されている少なくとも1回のITP治療（コルチコステロイドまたは静脈内免疫グロブリン（IVIg）または抗D）の後にORに再発した。 あるいは、医学的にコルチコステロイドを受ける資格がない患者は、ガイドラインで推奨されているように、少なくとも 1 つの代替 ITP 治療を受けている必要があります。 ITPの以前の治療と投与日を申請書に記録する必要があります。
   • 同等または満足のいく代替治療を利用できない重度の再生不良性貧血 (SAA) 患者 (すなわち、同等または満足のいく治療が利用できないか存在しない)。
   • -インターフェロンベースの治療による治療を必要とし、代替治療へのアクセスがないHCV患者。
2. 患者は、適切な病状と適切な臓器機能を持っている必要があります (例: 腎臓、肝臓、心機能など）、担当医によって評価されます。
3. 妊娠可能年齢の患者は、エルトロンボパグ投与の 2 週間前から、エルトロンボパグの投与中、およびエルトロンボパグの最終投与から 1 か月後まで、許容される避妊方法を実践している必要があります。
4. 出産の可能性のある女性は、プログラム治療の初回投与から 14 日以内に血清妊娠検査で陰性でなければならず、プログラム期間中およびプログラム治療の最後の投与後 1 週間は効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
5. 患者は、MAP を受けるためのすべての要件と指示を理解し、遵守することができます。

除外基準:

この治療計画の対象となる患者は、次の基準のいずれも満たしてはなりません。

1. -次の基準のいずれかまたはすべてによって示される中等度から重度の腎機能障害の存在：

   • Cockcroft-Gault式を使用して計算したクレアチニンクリアランス<45mL/分
   • 血清クレアチニン > 1.5 mg/dL
2. 総ビリルビン > 1.5 × 正常上限 (ULN)
3. アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) > 3.0 × ULN
4. アラニントランスアミナーゼ (ALT) > 3.0 × ULN
5. 肝硬変患者。
6. 感染症が適切な治療で十分に制御されていない。
7. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎ウイルス、またはB型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性の患者。 -HCV-RNA陰性患者は登録が許可されています。
8. -瀕死状態または併発する肝臓、腎臓、心臓、神経、肺、感染症、または代謝性疾患で、患者が同意する能力、研究手順に準拠する能力、プロトコル療法に耐える能力、または3か月未満の患者平均寿命。
9. -エルトロンボパグまたはエルトロンボパグのいずれかの賦形剤に対する過敏症の病歴
10. -動脈または静脈血栓症の既往歴のある患者（脳卒中、一過性虚血発作、心筋梗塞、深部静脈血栓症または肺塞栓症）、および次の危険因子の2つ以上：ホルモン補充療法、全身避妊（エストロゲンを含む）、喫煙、糖尿病、高コレステロール血症、高血圧症の治療薬、がん、遺伝性血栓性疾患（第V因子ライデン、ATIII欠乏症など）、またはその他の動脈または静脈血栓症の家族歴。
11. -悪性疾患を併発している患者。
12. SLE、抗リン脂質抗体症候群または慢性B型肝炎感染症の患者、
13. -深刻なおよび/または不安定な既存の医学的、精神障害、または被験者の安全を妨げる可能性のあるその他の状態、インフォームドコンセントまたは治療ガイドラインの順守を取得します。
14. プログラム治療の初回投与前の30日または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を投与する。
15. -潜在的に信頼できない、および/または非協力的であると見なされる医療レジメンまたは患者の不遵守の歴史、治療ガイドラインを遵守したくない、または遵守できない。

16. -出産の可能性のある女性は、生理学的に妊娠することができるすべての女性（または男性患者の女性パートナー）として定義されます。研究治療中および投薬中止後3か月間、非常に効果的な避妊方法を使用していない場合。 避妊方法の非常に効果的な方法は次のとおりです。

    • 完全禁酒（これが患者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
    • -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術、または試験治療を受ける少なくとも6週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、経過観察のホルモン値の評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ
    • -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 -研究中の女性患者の場合、精管切除された男性パートナーはその患者の唯一のパートナーでなければなりません
    • -経口（エストロゲンおよびプロゲステロン）、注射または移植されたホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の配置、または同等の有効性を持つ他の形態のホルモン避妊法（失敗率<1％）、たとえば、ホルモン膣リングまたは経皮ホルモン避妊..
    • 経口避妊薬を使用する場合、女性は研究治療を受ける前に最低3か月間同じピルで安定している必要があります。
    • 女性は閉経後と見なされ、適切な臨床プロファイル（例： 年齢に応じた血管運動症状の病歴）、または少なくとも 6 週間前に両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無にかかわらず）、子宮全摘出術、または卵管結紮術を受けている。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベル評価によって女性の生殖状態が確認された場合にのみ、女性は出産の可能性がないと見なされます。
17. 性的に活発な男性は、研究治療中の性交時および研究治療を中止してから3か月間、コンドームを使用する意思がある必要があります。 性的に活発なすべての男性参加者は、子供の父親になることを防ぎ、精液を介してパートナーに研究治療が行われるのを防ぐために、コンドームが必要です。 さらに、男性の参加者は、上記の期間、精子を提供してはなりません。

地域の規制が妊娠を防ぐために上記の避妊方法から逸脱している場合、地域の規制が適用され、インフォームド コンセント フォーム (ICF) に記載されます。

研究集団がすべての適格な患者を代表することを確実にするために、研究者が追加の除外を適用することはできません。