MAP tarjoaa pääsyn Eltrombopagiin lääketieteellisesti merkittävästä trombosytopeniasta kärsivien potilaiden hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, jotka voidaan sisällyttää tähän hoitosuunnitelmaan, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

- Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kaikkia seulontatoimenpiteitä tai hoitomääräystä. Jos suostumusta ei voida ilmaista kirjallisesti, se on dokumentoitava virallisesti ja todistettava, mieluiten riippumattoman luotettavan todistajan välityksellä. Hyväksyttävä vaihtoehto (esim. suostumuslomake tai vanhemman tai huoltajan suostumus) tulee allekirjoittaa laillisesti epäpäteville potilaille (esim. lapsille).

- Tietoon perustuvan suostumuksen lisäksi potilaita, jotka ovat oikeutettuja mukaan tähän hoitosuunnitelmaan, ei voida ottaa mukaan mihinkään muuhun kliiniseen eltrombopagitutkimukseen, ja heidän on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit (vain yksi kriteerissä 1 luetelluista sairauksista riittää):

1. Potilaalla on oltava jokin seuraavista sairauksista:

   • Vahvistettu krooninen idiopaattinen trombosytopeninen purppura (ITP) diagnoosi American Society of Hematology/ICR Internationalin konsensusraportin mukaan primaarisen immuunitrombosytopenian tutkimisesta ja hoidosta Neunertin (2011) ja Provanin (2009) raportoimana, ja potilaan on oltava tulehduksellinen. OR on uusiutunut vähintään yhden aikaisemman ASH/BCSH-ohjeiden suositteleman ITP-hoidon jälkeen (kortikosteroidit tai suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) tai anti-D). Vaihtoehtoisesti potilaalla, joka ei ole lääketieteellisesti kelvollinen saamaan kortikosteroideja, on täytynyt saada vähintään yksi vaihtoehtoinen ITP-hoito ohjeiden mukaisesti. Aiemmat ITP-hoidot ja antopäivät on merkittävä hakulomakkeeseen.
   • Vaikeaa aplastista anemiaa (SAA) sairastavat potilaat, joilla ei ole pääsyä vastaavaan tai tyydyttävään vaihtoehtoiseen hoitoon (eli vastaavaa tai tyydyttävää hoitoa ei ole saatavilla tai sitä ei ole olemassa).
   • HCV-potilaat, jotka tarvitsevat hoitoa interferonipohjaisella hoidolla ja joilla ei ole mahdollisuutta vaihtoehtoisiin hoitoihin.
2. Potilaalla tulee olla riittävä terveydentila ja riittävä elinten toiminta (esim. munuaisten, maksan, sydämen toiminta jne.), hoitavan lääkärin arvioiden mukaan.
3. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää kaksi viikkoa ennen eltrombopagin antoa, koko eltrombopagin annon ajan ja kuukauden ajan viimeisen eltrombopagin annoksen jälkeen.
4. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 14 päivän kuluessa ohjelmahoidon ensimmäisestä annoksesta, ja heidän on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä ohjelman aikana ja viikon ajan ohjelman viimeisen annoksen jälkeen.
5. Potilas pystyy ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia MAP:n vastaanottamisen vaatimuksia ja ohjeita

Poissulkemiskriteerit:

Tähän hoitosuunnitelmaan oikeutetut potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

1. Keskivaikean tai vaikean munuaisten vajaatoiminnan esiintyminen minkä tahansa tai kaikkien seuraavista kriteereistä osoittaa:

   • Kreatiniinipuhdistuma < 45 ml/min Cockcroft-Gault-kaavalla laskettuna
   • Seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl
2. Kokonaisbilirubiini > 1,5 × normaalin yläraja (ULN)
3. Aspartaattitransaminaasi (AST) > 3,0 × ULN
4. Alaniinitransaminaasi (ALT) > 3,0 × ULN
5. Potilas, jolla on maksakirroosi.
6. Infektiota ei saada riittävästi hallintaan asianmukaisella hoidolla.
7. Potilaat, jotka ovat ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti C -virus tai hepatiitti B pinta-antigeeni (HBsAg) positiivisia. HCV-RNA-negatiiviset potilaat voidaan ottaa mukaan.
8. Kuoleva tila tai samanaikainen maksa-, munuais-, sydän-, neurologinen, keuhko-, infektio- tai aineenvaihduntasairaus, jonka vakavuus on sellainen, että se estää potilaan kyvyn suostua siihen, noudattaa tutkimusmenettelyjä, sietää protokollahoitoa tai potilaita, joilla on alle 3 kuukautta elinajanodote.
9. Aiempi yliherkkyys eltrombopagille tai jollekin eltrombopagin apuaineelle
10. Potilaat, joilla on aiemmin ollut valtimo- tai laskimotromboosi (aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, sydäninfarkti, syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) JA ≥ kaksi seuraavista riskitekijöistä: hormonikorvaushoito, systeeminen ehkäisy (estrogeenia sisältävä), tupakointi, diabetes, hyperkolesterolemia, verenpainetaudin lääkkeet, syöpä, perinnölliset trombofiiliset sairaudet (esim. tekijä V Leiden, ATIII-puutos jne.) tai mikä tahansa muu suvussa esiintynyt valtimo- tai laskimotromboosi.
11. Potilaat, joilla on samanaikainen pahanlaatuinen sairaus.
12. Potilaat, joilla on SLE, antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä tai krooninen hepatiitti B -infektio,
13. Mikä tahansa vakava ja/tai epävakaa olemassa oleva lääketieteellinen, psykiatrinen häiriö tai muu sairaus, joka voi häiritä potilaan turvallisuutta, tietoisen suostumuksen saamista tai hoitosuositusten noudattamista.
14. Tutkimuslääkkeen anto 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä ohjelmahoidon annosta.
15. Aiempi hoito-ohjeiden noudattamatta jättäminen tai potilaat, joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia ja/tai jotka eivät ole yhteistyöhaluisia, eivät halua tai kykene noudattamaan hoitoohjeita.

16. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi (tai miespotilaiden naiskumppanit), elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimushoidon aikana ja 3 kuukauden ajan lääkityksen lopettamisen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Täydellinen raittius (kun tämä on potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaista. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
    • Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto leikatulla kohdunpoistolla tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla
    • Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Tutkimukseen osallistuvien naispotilaiden osalta vasektomoidun mieskumppanin tulisi olla potilaan ainoa kumppani
    • Suun kautta otettavien (estrogeeni ja progesteroni), injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö tai kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen tai muut hormonaaliset ehkäisymenetelmät, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti < 1 %), esimerkiksi hormoninen emätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy.
    • Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten olisi pitänyt olla vakaana samalla pillerillä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista.
    • Naisten katsotaan olevan postmenopausaalisia, eivätkä he voi tulla raskaaksi, jos heillä on ollut 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia, jolla on asianmukainen kliininen profiili (esim. ikään sopivat vasomotoriset oireet) tai sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa etukäteen. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla, hänen katsotaan olevan hedelmällistä.
17. Seksuaalisesti aktiivisten miesten on oltava valmiita käyttämään kondomia yhdynnän aikana tutkimushoidon aikana ja 3 kuukauden ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen. Kaikilta seksuaalisesti aktiivisilta miehiltä vaaditaan kondomi, jotta he eivät synny lapsen syntyä JA estetään tutkimushoidon toimittaminen siemennesteen kautta kumppanilleen. Lisäksi miespuoliset osallistujat eivät saa luovuttaa siittiöitä yllä mainittuna ajanjaksona.

Jos paikalliset määräykset poikkeavat yllä luetelluista ehkäisymenetelmistä raskauden estämiseksi, sovelletaan paikallisia määräyksiä, jotka kuvataan tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa (ICF).

Tutkija ei saa soveltaa ylimääräisiä poissulkemisia varmistaakseen, että tutkimuspopulaatio edustaa kaikkia kelvollisia potilaita.