MAP, 의학적으로 심각한 혈소판감소증 환자 치료를 위한 엘트롬보팍에 대한 접근성 제공

포함 기준:

이 치료 계획에 포함될 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

- 선별 절차 또는 치료 배정 전에 서면 동의서를 받아야 합니다. 동의를 서면으로 표현할 수 없는 경우 공식적으로 문서화하고 이상적으로는 독립적인 신뢰할 수 있는 증인을 통해 목격해야 합니다. 법적으로 무능력한 환자(예: 어린이)를 위해 허용 가능한 대안(예: 동의서 또는 부모나 보호자의 동의서)에 서명해야 합니다.

- 정보에 입각한 동의 외에, 이 치료 계획에 포함될 자격이 있는 환자는 다른 엘트롬보팍 임상 시험에 등록할 수 없으며 다음 기준을 모두 충족해야 합니다(기준 1에 나열된 질병 중 하나만 충분함).

1. 환자는 다음 질병 중 하나가 있어야 합니다.

   • Neunert(2011) 및 Provan(2009)이 보고한 원발성 면역 혈소판 감소증의 조사 및 관리에 관한 American Society of Haematology/ICR International 합의 보고서에 따라 만성 특발성 혈소판 감소성 자반병(ITP) 진단이 확인되었으며, 환자는 불응성이어야 합니다. ASH/BCSH 가이드라인(코르티코스테로이드 또는 정맥내 면역글로불린(IVIg) 또는 항-D)에서 권장하는 최소 1회의 이전 ITP 치료 후 OR로 재발했습니다. 또는 의학적으로 코르티코스테로이드를 받을 자격이 없는 환자는 지침에서 권장하는 대로 적어도 한 가지 대체 ITP 치료를 받아야 합니다. ITP에 대한 이전 치료 및 투여 날짜를 신청서에 기록해야 합니다.
   • 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자는 동등하거나 만족스러운 대체 치료에 접근할 수 없습니다(즉, 동등하거나 만족스러운 치료가 없거나 존재하지 않음).
   • 인터페론 기반 요법으로 치료가 필요하고 대체 요법에 접근할 수 없는 HCV 환자.
2. 환자는 적절한 의학적 상태와 적절한 장기 기능(예: 신장, 간, 심장 기능 등), 치료 의사가 평가합니다.
3. 가임기 환자는 엘트롬보팍 투여 2주 전부터 엘트롬보팍 투여 전 기간 및 마지막 투여 후 1개월 동안 허용 가능한 피임 방법을 실천해야 합니다.
4. 가임 여성은 프로그램 치료 첫 투여 후 14일 이내에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 프로그램 도중 및 프로그램 치료 마지막 투여 후 1주 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
5. 환자가 MAP를 받기 위한 모든 요구 사항 및 지침을 이해하고 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

이 치료 계획에 적격인 환자는 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.

1. 다음 기준 중 일부 또는 전부에 의해 표시되는 중등도에서 중증의 신장 기능 장애 존재:

   • Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 계산한 크레아티닌 청소율 < 45 mL/min
   • 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dL
2. 총 빌리루빈 > 1.5 × 정상 상한(ULN)
3. 아스파테이트 트랜스아미나제(AST) > 3.0 × ULN
4. 알라닌 트랜스아미나제(ALT) > 3.0 × ULN
5. 간경화 환자.
6. 적절한 치료로 적절히 조절되지 않는 감염.
7. 인간 면역 결핍 바이러스(HIV), C형 간염 바이러스 또는 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성인 환자. HCV-RNA 음성 환자는 등록이 허용됩니다.
8. 환자가 동의하거나, 연구 절차를 준수하거나, 프로토콜 요법을 견딜 수 없거나, 3개월 미만의 환자의 능력을 배제할 정도의 중증도의 빈사 상태 또는 동시 간, 신장, 심장, 신경, 폐, 감염 또는 대사 질환 기대 수명.
9. 엘트롬보팍 또는 엘트롬보팍의 부형제에 대한 과민증 병력
10. 동맥 또는 정맥 혈전증(뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심근 경색, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증)의 이전 병력이 있고 다음 위험 요소 중 2개 이상인 환자: 호르몬 대체 요법, 전신 피임(에스트로겐 포함), 흡연, 당뇨병, 고콜레스테롤혈증, 고혈압 치료제, 암, 유전성 혈전성 장애(예: Factor V Leiden, ATIII 결핍 등), 또는 동맥 또는 정맥 혈전증의 기타 가족력.
11. 동시 악성 질환이 있는 환자.
12. SLE, 항인지질 항체 증후군 또는 만성 B형 간염 감염 환자,
13. 심각하고/또는 불안정한 기존의 의학적, 정신과적 장애 또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 기타 상태, 정보에 입각한 동의 또는 치료 지침 준수를 얻습니다.
14. 프로그램 치료의 첫 번째 용량에 앞서 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 약물을 투여합니다.
15. 의학적 요법에 대한 비순응 이력 또는 잠재적으로 신뢰할 수 없거나 비협조적인 것으로 간주되는 환자, 치료 지침을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 환자.

16. 연구 치료제를 복용하는 동안과 투약을 중단한 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성(또는 남성 환자의 여성 파트너)으로 정의되는 가임 여성. 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

    • 완전한 금욕(이것이 환자의 선호되고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
    • 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁절제술을 포함하거나 포함하지 않는 외과적 양측 난소절제술을 받았음), 전체 자궁절제술 또는 난관 결찰. 난소절제 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함
    • 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 연구에 참여하는 여성 환자의 경우, 정관 수술을 받은 남성 파트너가 해당 환자의 유일한 파트너여야 합니다.
    • 경구(에스트로겐 및 프로게스테론), 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법 또는 자궁내 장치(IUD) 또는 자궁내 시스템(IUS) 배치 또는 비슷한 효능을 가진 다른 형태의 호르몬 피임(실패율 < 1%), 예를 들어, 호르몬 질 링 또는 경피 호르몬 피임..
    • 경구 피임약을 사용하는 경우 여성은 연구 치료를 받기 전 최소 3개월 동안 동일한 알약을 안정적으로 복용해야 합니다.
    • 여성은 폐경 후로 간주되며 적절한 임상 프로필(예: 나이에 맞는 혈관 운동 증상 병력) 또는 적어도 6주 전에 외과적 양측 난소 절제술(자궁 절제술을 포함하거나 포함하지 않음), 전체 자궁 절제술 또는 난관 결찰술을 받은 적이 있습니다. 난소절제술 단독의 경우 여성의 가임 상태가 후속 호르몬 수치 평가를 통해 확인된 경우에만 가임 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.
17. 성적으로 활동적인 남성은 연구 치료제를 복용하는 동안과 연구 치료제를 중단한 후 3개월 동안 성교 중에 콘돔을 기꺼이 사용해야 합니다. 성적 활동이 활발한 모든 남성 참가자는 아이를 낳는 것을 방지하고 정액을 통해 파트너에게 연구 치료제가 전달되는 것을 방지하기 위해 콘돔이 필요합니다. 또한 남성 참가자는 위에 명시된 기간 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.

현지 규정이 임신 예방을 위해 위에 나열된 피임 방법과 다른 경우 현지 규정이 적용되며 정보에 입각한 동의서(ICF)에 설명됩니다.

연구 모집단이 모든 적격 환자를 대표하도록 하기 위해 조사자는 추가 제외를 적용할 수 없습니다.