A MAP hozzáférést biztosít az Eltrombopaghoz az orvosilag jelentős thrombocytopeniában szenvedő betegek kezelésére

Bevételi kritériumok:

A kezelési tervben való részvételre jogosult betegeknek meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

- Minden szűrési eljárás vagy kezelési megbízás előtt írásbeli beleegyezést kell szerezni. Ha a beleegyezés írásban nem adható ki, akkor azt formálisan dokumentálni kell, és tanúskodni kell, ideális esetben független, megbízható tanú útján. A jogilag alkalmatlan betegek (pl. gyermekek) számára elfogadható alternatívát (például hozzájáruló nyilatkozatot vagy szülői vagy gondviselői hozzájárulást) kell aláírni.

- A tájékozott beleegyezésen túlmenően, a jelen Kezelési Tervben való részvételre jogosult betegek semmilyen más eltrombopag klinikai vizsgálatba nem vonhatók be, és meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak (az 1. kritériumban felsorolt ​​betegségek közül csak egy elég):

1. A betegnek az alábbi betegségek valamelyikében kell szenvednie:

   • A krónikus idiopátiás thrombocytopeniás purpura (ITP) megerősített diagnózisa az American Society of Hematology/ICR International konszenzusjelentése szerint az elsődleges immunthrombocytopenia kivizsgálásáról és kezeléséről Neunert (2011) és Provan (2009), és a betegnek refrakternek kell lennie. az OR-hez legalább egy korábbi, az ASH/BCSH irányelvek által javasolt ITP-kezelés után (kortikoszteroidok vagy intravénás immunglobulin (IVIg) vagy anti-D) visszaesett. Alternatív megoldásként egy olyan betegnek, aki orvosilag nem jogosult kortikoszteroid kezelésre, legalább egy alternatív ITP-kezelésben kell részesülnie, az irányelvek ajánlása szerint. A jelentkezési lapon fel kell tüntetni az ITP korábbi terápiáit és az alkalmazás időpontját.
   • Súlyos aplasztikus anémiában (SAA) szenvedő betegek, akik nem férnek hozzá hasonló vagy kielégítő alternatív kezeléshez (azaz hasonló vagy kielégítő kezelés nem áll rendelkezésre, vagy nem létezik).
   • HCV-betegek, akik interferon alapú kezelést igényelnek, és akiknek nincs hozzáférésük alternatív kezelésekhez.
2. A betegnek megfelelő egészségügyi állapottal és megfelelő szervfunkcióval kell rendelkeznie (pl. vese-, máj-, szívműködés stb.), a kezelőorvos értékelése szerint.
3. A fogamzóképes korú betegeknek elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk az eltrombopag beadása előtt két héttel, az eltrombopag beadása előtt, és az utolsó eltrombopag adag beadása után 1 hónappal.
4. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum terhességi tesztet kell mutatniuk a programkezelés első adagját követő 14 napon belül, és bele kell állniuk a hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába, a program ideje alatt és a program utolsó adagját követő egy hétig.
5. A beteg képes megérteni és betartani a MAP fogadására vonatkozó összes követelményt és utasítást

Kizárási kritériumok:

A kezelési tervre jogosult betegek nem felelhetnek meg az alábbi kritériumok egyikének sem:

1. Közepes vagy súlyos vesekárosodás jelenléte, amelyet az alábbi kritériumok bármelyike ​​vagy mindegyike jelez:

   • Kreatinin-clearance < 45 ml/perc, a Cockcroft-Gault képlet alapján számítva
   • A szérum kreatinin > 1,5 mg/dl
2. Összes bilirubin > 1,5 × a normál felső határ (ULN)
3. Aszpartát transzamináz (AST) > 3,0 × ULN
4. Alanin transzamináz (ALT) > 3,0 × ULN
5. Májcirrhosisban szenvedő beteg.
6. A fertőzés megfelelő terápiával nem kontrollált megfelelően.
7. Humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis C vírus vagy hepatitis B felületi antigén (HBsAg) pozitív betegek. HCV-RNS negatív betegek felvétele megengedett.
8. Haldokló állapot vagy egyidejű olyan súlyosságú máj-, vese-, szív-, neurológiai, tüdő-, fertőző vagy anyagcsere-betegség, amely kizárja a páciens beleegyezését, a vizsgálati eljárásoknak való megfelelést, a protokollos terápia tolerálását, vagy olyan betegeket, akiknek 3 hónapnál rövidebb ideje van. várható élettartam.
9. Az eltrombopaggal vagy az eltrombopag bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység anamnézisében
10. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében artériás vagy vénás trombózis szerepel (stroke, átmeneti ischaemiás roham, szívinfarktus, mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia), ÉS ≥ a következő kockázati tényezők közül kettő: hormonpótló kezelés, szisztémás fogamzásgátlás (ösztrogén tartalmú), dohányzás, cukorbetegség, hiperkoleszterinémia, magas vérnyomás, rák, örökletes thrombophiliás betegségek (pl. V. faktor Leiden, ATIII-hiány stb.) gyógyszeres kezelés, vagy bármely más artériás vagy vénás trombózis a családban.
11. Egyidejű rosszindulatú betegségben szenvedő betegek.
12. SLE-ben, antifoszfolipid antitest szindrómában vagy krónikus hepatitis B fertőzésben szenvedő betegek,
13. Bármilyen súlyos és/vagy instabil, már meglévő egészségügyi, pszichiátriai rendellenesség vagy egyéb állapot, amely megzavarhatja az alany biztonságát, a tájékozott beleegyezés megszerzését vagy a kezelési irányelvek betartását.
14. Vizsgálati gyógyszer beadása a programkezelés első adagját megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
15. Az orvosi kezelések be nem tartása a kórelőzményben, vagy olyan betegek, akiket potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartanak, nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a kezelési irányelveknek.

16. Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni, (vagy férfibeteg női partnere), kivéve, ha rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés alatt és a gyógyszeres kezelés abbahagyása után 3 hónapig. A fogamzásgátló módszerek rendkívül hatékony módszerei a következők:

    • Teljes absztinencia (ha ez összhangban van a beteg preferált és megszokott életmódjával. Az időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek) és megvonása nem elfogadható fogamzásgátlási módszer
    • Nők sterilizálása (sebészeti kétoldali petefészek-eltávolításon esett át méheltávolítással vagy anélkül), teljes méheltávolítás vagy petevezeték lekötése legalább hat héttel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt. Egyedül végzett peteeltávolítás esetén csak akkor, ha a nő reproduktív állapotát a hormonszint-ellenőrzés igazolta
    • Férfi sterilizálás (legalább 6 hónappal a szűrés előtt). A vizsgálatban részt vevő nőbetegek esetében a vazectomizált férfi partnernek kell az egyetlen partnernek lennie
    • Orális (ösztrogén és progeszteron), injektált vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszerek alkalmazása, intrauterin eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS) elhelyezése, vagy a hormonális fogamzásgátlás egyéb formái, amelyek hasonló hatékonysággal rendelkeznek (a sikertelenség aránya < 1%), például hormon hüvelygyűrű vagy transzdermális hormon fogamzásgátlás.
    • Orális fogamzásgátlás alkalmazása esetén a nőknek stabilan ugyanazt a tablettát kell szedniük legalább 3 hónapig a vizsgálati kezelés megkezdése előtt.
    • A nők akkor tekinthetők posztmenopauzásnak és nem fogamzóképesnek, ha 12 hónapig természetes (spontán) amenorrhoeájuk volt megfelelő klinikai profillal (pl. életkorának megfelelő vazomotoros tünetek anamnézisében), vagy legalább hat héttel korábban műtéti kétoldali petefészek-eltávolítás (histerectomiával vagy anélkül), teljes méheltávolítás vagy petevezeték lekötése volt. Önmagában végzett peteeltávolítás esetén csak akkor tekinthető fogamzóképesnek, ha a nő reproduktív állapotát a hormonszint követése igazolja.
17. A szexuálisan aktív férfiaknak hajlandónak kell lenniük az óvszer használatára a közösülés során a vizsgálati kezelés alatt és a vizsgálati kezelés leállítása után 3 hónapig. Minden szexuálisan aktív férfi résztvevőnek óvszerre van szüksége, hogy megakadályozza, hogy gyermeket szüljön, ÉS hogy megakadályozza, hogy a vizsgálati kezelést magfolyadékon keresztül partnere megkapja. Ezenkívül a férfi résztvevők nem adhatnak spermát a fent meghatározott ideig.

Ha a helyi előírások eltérnek a fent felsorolt ​​fogamzásgátlási módszerektől a terhesség megelőzése érdekében, a helyi előírások érvényesek, és a tájékoztatást az informált beleegyezési űrlapon (ICF) ismertetjük.

A vizsgáló nem alkalmazhat további kizárásokat annak biztosítása érdekében, hogy a vizsgálati populáció az összes alkalmas beteget reprezentálja.