MAP för att ge tillgång till Eltrombopag, för behandling av patienter med medicinskt signifikant trombocytopeni

Inklusionskriterier:

Patienter som är kvalificerade för inkludering i denna behandlingsplan måste uppfylla alla följande kriterier:

- Skriftligt informerat samtycke måste erhållas före eventuella screeningprocedurer eller behandlingsuppdrag. Om samtycke inte kan uttryckas skriftligt måste det formellt dokumenteras och bevittnas, helst via ett oberoende betrodd vittne. Ett godtagbart alternativ (t.ex. ett samtyckesformulär eller samtycke från en förälder eller vårdnadshavare) bör undertecknas för juridiskt inkompetenta patienter (t.ex. barn).

- Förutom informerat samtycke kan patienter som är kvalificerade för inkludering i denna behandlingsplan inte registreras i någon annan klinisk prövning av eltrombopag och måste uppfylla alla följande kriterier (endast en av sjukdomarna listade under kriterium 1 räcker):

1. Patienten måste ha någon av följande sjukdomar:

   • En bekräftad diagnos av kronisk idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) enligt American Society of Haematology/ICR International konsensusrapport om utredning och hantering av primär immun trombocytopeni rapporterad av Neunert (2011) och Provan (2009), och patienten måste vara refraktär till OR har återfallit efter minst en tidigare ITP-behandling som rekommenderas av ASH/BCSH-riktlinjerna (kortikosteroider eller intravenöst immunglobulin (IVIg) eller anti-D). Alternativt måste en patient som inte är medicinskt berättigad att få kortikosteroider ha genomgått minst en alternativ ITP-behandling enligt riktlinjerna. Tidigare behandlingar för ITP och administreringsdatum ska antecknas på ansökningsblanketten.
   • Patienter med svår aplastisk anemi (SAA) som inte har tillgång till en jämförbar eller tillfredsställande alternativ behandling (dvs. jämförbar eller tillfredsställande behandling är inte tillgänglig eller existerar inte).
   • HCV-patienter som behöver behandling med en interferonbaserad terapi och som inte har tillgång till alternativa behandlingar.
2. Patienten måste ha adekvat medicinskt tillstånd och adekvat organfunktion (t. njur-, lever-, hjärtfunktion etc.), enligt bedömning av den behandlande läkaren.
3. Patienter i fertil ålder måste använda en acceptabel preventivmetod från två veckor före administrering av eltrombopag, under hela administreringen av eltrombopag och 1 månad efter den sista dosen av eltrombopag.
4. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 14 dagar efter den första dosen av programbehandlingen och samtycka till att använda effektiv preventivmetod, under programmet och under en vecka efter den sista dosen av programbehandlingen.
5. Patienten kan förstå och följa alla krav och instruktioner för att ta emot MAP

Exklusions kriterier:

Patienter som är kvalificerade för denna behandlingsplan får inte uppfylla något av följande kriterier:

1. Förekomst av måttligt till gravt nedsatt njurfunktion enligt något eller alla av följande kriterier:

   • Kreatininclearance < 45 ml/min beräknat med Cockcroft-Gaults formel
   • Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
2. Totalt bilirubin > 1,5 × övre normalgräns (ULN)
3. Aspartattransaminas (ASAT) > 3,0 × ULN
4. Alanintransaminas (ALT) > 3,0 × ULN
5. Patient med levercirros.
6. Infektion inte tillräckligt kontrollerad med lämplig terapi.
7. Patienter som är positiva för humant immunbristvirus (HIV), hepatit C-virus eller hepatit B-ytantigen (HBsAg). HCV-RNA-negativa patienter tillåts registreras.
8. Döende status eller samtidig lever-, njur-, hjärt-, neurologisk, lung-, infektions- eller metabol sjukdom av sådan svårighetsgrad att det skulle utesluta patientens förmåga att samtycka, följa studieprocedurer, tolerera protokollbehandling eller patienter med mindre än 3 månaders behandling. förväntad livslängd.
9. Tidigare överkänslighet mot eltrombopag eller mot något av hjälpämnena i eltrombopag
10. Patienter med tidigare arteriell eller venös trombos (stroke, övergående ischemisk attack, hjärtinfarkt, djup ventrombos eller lungemboli), OCH ≥ två av följande riskfaktorer: hormonersättningsterapi, systemisk preventivmedel (innehållande östrogen), rökning, diabetes, hyperkolesterolemi, medicinering för hypertoni, cancer, ärftliga trombofila störningar (t.ex. Faktor V Leiden, ATIII-brist, etc), eller någon annan familjehistoria av arteriell eller venös trombos.
11. Patienter med samtidig malign sjukdom.
12. Patienter med SLE, antifosfolipidantikroppssyndrom eller kronisk hepatit B-infektion,
13. Alla allvarliga och/eller instabila redan existerande medicinska, psykiatriska störningar eller andra tillstånd som kan störa patientens säkerhet, erhållande av informerat samtycke eller efterlevnad av behandlingsriktlinjerna.
14. Administrering av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före den första dosen av programbehandlingen.
15. Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller patienter som anses potentiellt opålitliga och/eller inte samarbeta, ovilliga eller oförmögna att följa behandlingsriktlinjerna.

16. Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som fysiologiskt kan bli gravida (eller kvinnliga partners till manliga patienter) såvida de inte använder högeffektiva preventivmetoder medan de tar studiebehandling och i 3 månader efter avslutad medicinering. Mycket effektiva metoder för preventivmedel inkluderar:

    • Total abstinens (när detta är i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil. Periodisk abstinens (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska metoder, metoder efter ägglossning) och abstinens är inte acceptabla preventivmedelsmetoder
    • Kvinnlig sterilisering (har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi med eller utan hysterektomi), total hysterektomi eller äggledarligering minst sex veckor innan studiebehandling. Enbart vid ooforektomi, endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån
    • Sterilisering av män (minst 6 månader före screening). För kvinnliga patienter i studien bör den vasektomerade manliga partnern vara den enda partnern för den patienten
    • Användning av orala (östrogen och progesteron), injicerade eller implanterade hormonella preventivmetoder eller placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andra former av hormonell preventivmetod som har jämförbar effekt (felfrekvens < 1 %), till exempel hormon vaginal ring eller transdermal hormon preventivmedel..
    • Vid användning av p-piller bör kvinnor ha varit stabila på samma piller i minst 3 månader innan studiebehandling.
    • Kvinnor anses vara postmenopausala och inte i fertil ålder om de har haft 12 månaders naturlig (spontan) amenorré med en lämplig klinisk profil (t. åldersanpassad historia av vasomotoriska symtom) eller har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller utan hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering minst sex veckor i förväg. När det gäller enbart ooforektomi, anses hon inte vara i fertil ålder endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån.
17. Sexuellt aktiva män måste vara villiga att använda kondom under samlag under studiebehandling och i 3 månader efter avslutad studiebehandling. En kondom krävs för alla sexuellt aktiva manliga deltagare för att förhindra att de blir far till ett barn OCH för att förhindra leverans av studiebehandling via sädesvätska till sin partner. Dessutom får manliga deltagare inte donera spermier under den tidsperiod som anges ovan.

Om lokala bestämmelser avviker från preventivmetoderna som anges ovan för att förhindra graviditet, gäller lokala bestämmelser och kommer att beskrivas i formuläret för informerat samtycke (ICF).

Inga ytterligare undantag får tillämpas av utredaren för att säkerställa att studiepopulationen kommer att vara representativ för alla kvalificerade patienter.