MAP for å gi tilgang til Eltrombopag, for behandling av pasienter med medisinsk signifikant trombocytopeni

Inklusjonskriterier:

Pasienter som er kvalifisert for inkludering i denne behandlingsplanen, må oppfylle alle følgende kriterier:

- Skriftlig informert samtykke må innhentes før eventuelle screeningprosedyrer eller behandlingsoppdrag. Hvis samtykke ikke kan uttrykkes skriftlig, må det formelt dokumenteres og bevitnes, ideelt sett via et uavhengig betrodd vitne. Et akseptabelt alternativ (f.eks. et samtykkeskjema, eller samtykke fra en forelder eller verge) bør signeres for juridisk inkompetente pasienter (f.eks. barn).

- I tillegg til informert samtykke, kan pasienter som er kvalifisert for inkludering i denne behandlingsplanen ikke registreres i noen annen klinisk studie med eltrombopag og må oppfylle alle følgende kriterier (bare én av sykdommene oppført under kriterium nr. 1 er nok):

1. Pasienten må ha en av følgende sykdommer:

   • En bekreftet diagnose av kronisk idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) i henhold til American Society of Haematology/ICR International konsensusrapport om undersøkelse og behandling av primær immun trombocytopeni rapportert av Neunert (2011) og Provan (2009), og pasienten må være refraktær til OR har fått tilbakefall etter minst én tidligere ITP-behandling anbefalt av ASH/BCSH-retningslinjene (kortikosteroider eller intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) eller anti-D). Alternativt må en pasient som medisinsk ikke er kvalifisert for å få kortikosteroider ha hatt minst én alternativ ITP-behandling som anbefalt i retningslinjene. Tidligere behandlinger for ITP og administrasjonsdatoer skal registreres på søknadsskjemaet.
   • Pasienter med alvorlig aplastisk anemi (SAA) som ikke har tilgang til en sammenlignbar eller tilfredsstillende alternativ behandling (dvs. sammenlignbar eller tilfredsstillende behandling er ikke tilgjengelig eller eksisterer ikke).
   • HCV-pasienter som trenger behandling med en interferonbasert terapi og som ikke har tilgang til alternative behandlinger.
2. Pasienten må ha tilstrekkelig medisinsk tilstand og tilstrekkelig organfunksjon (f. nyre-, lever-, hjertefunksjon, etc.), som vurderes av behandlende lege.
3. Pasienter i fertil alder må praktisere en akseptabel prevensjonsmetode fra to uker før administrasjon av eltrombopag, gjennom administrasjon av eltrombopag og 1 måned etter siste dose eltrombopag.
4. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest innen 14 dager etter første dose av programbehandlingen og samtykke i å bruke effektiv prevensjon, under programmet og i én uke etter siste dose av programbehandlingen.
5. Pasienten er i stand til å forstå og etterkomme alle krav og instruksjoner for å motta MAP

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som er kvalifisert for denne behandlingsplanen må ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

1. Tilstedeværelse av moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon som indikert av noen eller alle av følgende kriterier:

   • Kreatininclearance < 45 ml/min beregnet ved bruk av Cockcroft-Gault-formelen
   • Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
2. Total bilirubin > 1,5 × øvre normalgrense (ULN)
3. Aspartattransaminase (AST) > 3,0 × ULN
4. Alanintransaminase (ALT) > 3,0 × ULN
5. Pasient med levercirrhose.
6. Infeksjon ikke tilstrekkelig kontrollert med passende terapi.
7. Pasienter som er positive med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus eller hepatitt B overflateantigen (HBsAg). HCV-RNA-negative pasienter tillates registrert.
8. Døende status eller samtidig lever-, nyre-, hjerte-, nevrologisk, lunge-, infeksjons- eller metabolsk sykdom av en slik alvorlighetsgrad at det vil utelukke pasientens evne til å samtykke, være i samsvar med studieprosedyrer, tolerere protokollbehandling eller pasienter med mindre enn 3 måneders behandling. forventet levealder.
9. Anamnese med overfølsomhet overfor eltrombopag eller overfor noen av hjelpestoffene i eltrombopag
10. Pasienter med tidligere arteriell eller venøs trombose (slag, forbigående iskemisk anfall, hjerteinfarkt, dyp venetrombose eller lungeemboli), OG ≥ to av følgende risikofaktorer: hormonbehandling, systemisk prevensjon (som inneholder østrogen), røyking, diabetes, hyperkolesterolemi, medisiner for hypertensjon, kreft, arvelige trombofile lidelser (f.eks. Faktor V Leiden, ATIII-mangel osv.), eller annen familiehistorie med arteriell eller venøs trombose.
11. Pasienter med samtidig ondartet sykdom.
12. Pasienter med SLE, antifosfolipid-antistoffsyndrom eller kronisk hepatitt B-infeksjon,
13. Enhver alvorlig og/eller ustabil allerede eksisterende medisinsk, psykiatrisk lidelse eller andre tilstander som kan forstyrre pasientens sikkerhet, innhenting av informert samtykke eller overholdelse av behandlingsretningslinjene.
14. Administrering av et forsøkslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første dosen av programbehandlingen.
15. Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige, uvillige eller ute av stand til å overholde behandlingsretningslinjene.

16. Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide (eller kvinnelige partnere til mannlige pasienter) med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder mens de tar studiebehandling og i 3 måneder etter avsluttet medisinering. Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

    • Total avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder
    • Kvinnelig sterilisering (har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uten hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering minst seks uker før studiebehandling. Ved ooforektomi alene, kun når reproduksjonsstatusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering
    • Hannsterilisering (minst 6 måneder før screening). For kvinnelige pasienter i studien bør den vasektomiserte mannlige partneren være den eneste partneren for den pasienten
    • Bruk av orale (østrogen og progesteron), injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (sviktrate < 1 %), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprevensjon..
    • Ved bruk av p-piller bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder før de tok studiebehandling.
    • Kvinner anses som postmenopausale og ikke i fertil alder hvis de har hatt 12 måneder med naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. alderstilpasset historie med vasomotoriske symptomer) eller har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering minst seks uker i forveien. Når det gjelder ooforektomi alene, anses hun som ikke i fertil alder, først når reproduktiv status til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
17. Seksuelt aktive menn må være villige til å bruke kondom under samleie mens de tar studiebehandling og i 3 måneder etter avsluttet studiebehandling. Kondom kreves for alle seksuelt aktive mannlige deltakere for å hindre dem i å bli far til et barn OG for å forhindre levering av studiebehandling via sædvæske til partneren. I tillegg må ikke mannlige deltakere donere sæd i tidsperioden spesifisert ovenfor.

Hvis lokale forskrifter avviker fra prevensjonsmetodene oppført ovenfor for å forhindre graviditet, gjelder lokale forskrifter og vil bli beskrevet i skjemaet for informert samtykke (ICF).

Ingen ytterligere ekskluderinger kan brukes av etterforskeren, for å sikre at studiepopulasjonen vil være representativ for alle kvalifiserte pasienter.