MAP 提供艾曲波帕，用于治疗具有医学上显着的血小板减少症的患者

纳入标准：

有资格纳入此治疗计划的患者必须满足以下所有标准：

- 必须在任何筛选程序或治疗分配之前获得书面知情同意书。 如果不能以书面形式表示同意，则必须正式记录和见证，最好是通过独立的可信赖证人。 对于法律上无行为能力的患者（例如儿童），应签署可接受的替代方案（例如，同意书或父母或监护人的同意书）。

- 除知情同意外，符合纳入本治疗计划的患者不得参加任何其他艾曲波帕临床试验，并且必须满足以下所有标准（仅符合标准 1 下列出的一种疾病即可）：

1. 患者必须患有以下任何一种疾病：

   • 根据美国血液学会/ICR Neunert (2011) 和 Provan (2009) 报告的原发性免疫性血小板减少症调查和管理国际共识报告，确诊为慢性特发性血小板减少性紫癜 (ITP)，并且患者必须是难治性的在 ASH/BC​​SH 指南（皮质类固醇或静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 或抗-D）推荐的至少一种先前 ITP 治疗后，OR 复发。 或者，在医学上不符合接受皮质类固醇激素治疗条件的患者必须接受过指南推荐的至少一种替代 ITP 治疗。 以前的 ITP 治疗和给药日期必须记录在申请表上。
   • 无法获得可比较或令人满意的替代治疗的严重再生障碍性贫血 (SAA) 患者（即，可比较或令人满意的治疗不可用或不存在）。
   • 需要使用基于干扰素的疗法进行治疗且无法获得替代疗法的 HCV 患者。
2. 患者必须有足够的医疗条件和足够的器官功能（例如 肾、肝、心脏功能等），由主治医师评估。
3. 从艾曲波帕给药前两周到艾曲波帕给药期间，以及艾曲波帕最后一次给药后 1 个月，育龄患者必须采用可接受的避孕方法。
4. 有生育能力的妇女必须在接受第一次方案治疗后 14 天内进行血清妊娠试验阴性，并同意在方案期间和最后一次方案治疗后的一周内使用有效的避孕措施。
5. 患者能够理解并遵守接受 MAP 的所有要求和说明

排除标准：

符合此治疗计划资格的患者不得满足以下任何标准：

1. 存在以下任何或所有标准所表明的中度至重度肾功能受损：

   • 使用 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率 < 45 mL/min
   • 血清肌酐 > 1.5 毫克/分升
2. 总胆红素 > 1.5 × 正常上限 (ULN)
3. 天冬氨酸转氨酶 (AST) > 3.0 × ULN
4. 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 3.0 × ULN
5. 肝硬化患者。
6. 适当的治疗不能充分控制感染。
7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎病毒或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性的患者。 允许登记HCV-RNA阴性患者。
8. 垂死状态或并发肝病、肾病、心脏病、神经病、肺病、感染病或代谢性疾病，其严重程度会妨碍患者同意、遵守研究程序、耐受方案治疗的能力，或患者少于 3 个月的预期寿命。
9. 对艾曲波帕或艾曲波帕中的任何赋形剂过敏史
10. 既往有任何动脉或静脉血栓病史（中风、短暂性脑缺血发作、心肌梗死、深静脉血栓或肺栓塞）的患者，并且有≥ 2 个以下危险因素：激素替代疗法、全身避孕（含雌激素）、吸烟、糖尿病、高胆固醇血症、治疗高血压的药物、癌症、遗传性血栓形成性疾病（例如，因子 V Leiden、ATIII 缺乏症等），或任何其他动脉或静脉血栓形成的家族史。
11. 并发恶性疾病的患者。
12. SLE、抗磷脂抗体综合征或慢性乙型肝炎感染患者，
13. 任何严重和/或不稳定的预先存在的医疗、精神障碍或其他可能影响受试者安全、获得知情同意或遵守治疗指南的情况。
14. 在首次给药方案治疗之前，在 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内给予研究药物。
15. 不遵守医疗方案的历史或被认为可能不可靠和/或不合作、不愿意或不能遵守治疗指南的患者。

16. 有生育能力的女性，定义为所有生理上能够怀孕的女性（或男性患者的女性伴侣），除非她们在接受研究治疗期间和停药后 3 个月内使用高效避孕方法。 高效的避孕方法包括：

    • 完全戒断（当这符合患者的首选和通常的生活方式时。 定期禁欲（例如日历、排卵、症状体温、排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法
    • 女性绝育（在接受研究治疗前至少 6 周进行过双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术）、全子宫切除术或输卵管结扎术。 如果仅进行卵巢切除术，仅当妇女的生育状况已通过后续激素水平评估得到确认时
    • 男性绝育（筛选前至少 6 个月）。 对于研究中的女性患者，输精管切除术的男性伴侣应该是该患者的唯一伴侣
    • 使用口服（雌激素和黄体酮）、注射或植入激素避孕方法或放置宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统 (IUS)，或具有相当疗效的其他形式的激素避孕（失败率 < 1%），例如，激素阴道环或经皮激素避孕药。
    • 在使用口服避孕药的情况下，女性在服用研究治疗药物之前应该已经稳定服用同一种药丸至少 3 个月。
    • 如果女性有 12 个月的自然（自发）闭经并具有适当的临床特征（例如 年龄适当的血管舒缩症状史）或至少提前六周进行过双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）、全子宫切除术或输卵管结扎术。 在单独进行卵巢切除术的情况下，只有当妇女的生育状况通过后续激素水平评估得到证实时，才认为她没有生育潜力。
17. 性活跃的男性必须愿意在接受研究治疗期间的性交过程中以及停止研究治疗后的 3 个月内使用安全套。 所有性活跃的男性参与者都需要使用安全套，以防止他们成为孩子的父亲，并防止通过精液向其伴侣提供研究治疗药物。 此外，男性参与者不得在上述指定时间段内捐献精子。

如果当地法规偏离上述避孕方法以防止怀孕，则适用当地法规，并将在知情同意书 (ICF) 中说明。

研究者不得应用额外的排除，以确保研究人群将代表所有符合条件的患者。