MAP zapewniający dostęp do eltrombopagu w leczeniu pacjentów z medycznie istotną trombocytopenią

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego planu leczenia muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

- Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur przesiewowych lub przydziału leczenia należy uzyskać pisemną świadomą zgodę. Jeśli zgoda nie może być wyrażona na piśmie, musi być formalnie udokumentowana i poświadczona, najlepiej przez niezależnego zaufanego świadka. W przypadku pacjentów niekompetentnych prawnie (np. dzieci) należy podpisać akceptowalną alternatywę (np. formularz zgody lub zgodę rodzica lub opiekuna).

- Oprócz wyrażenia świadomej zgody, pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego planu leczenia nie mogą być włączeni do żadnego innego badania klinicznego dotyczącego eltrombopagu i muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria (wystarczy tylko jedna choroba wymieniona w kryterium nr 1):

1. Pacjent musi cierpieć na jedną z następujących chorób:

   • Potwierdzone rozpoznanie przewlekłej idiopatycznej plamicy małopłytkowej (ITP) zgodnie z konsensusowym raportem Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego/ICR International dotyczącym badania i leczenia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej, opisanym przez Neunerta (2011) i Provana (2009), a pacjent musi być oporny na leczenie na OR doszło do nawrotu choroby po co najmniej jednym wcześniejszym leczeniu ITP zalecanym przez wytyczne ASH/BCSH (kortykosteroidy lub dożylna immunoglobulina (IVIg) lub anty-D). Alternatywnie, pacjent, który ze względów medycznych nie kwalifikuje się do otrzymywania kortykosteroidów, musi mieć co najmniej jedną alternatywną terapię ITP, zgodnie z zaleceniami w wytycznych. Wcześniejsze terapie ITP i daty podania muszą być odnotowane w formularzu wniosku.
   • Pacjenci z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA), którzy nie mają dostępu do porównywalnego lub zadowalającego leczenia alternatywnego (tj. porównywalne lub zadowalające leczenie nie jest dostępne lub nie istnieje).
   • Pacjenci zakażeni wirusem HCV wymagający leczenia terapią opartą na interferonie i niemający dostępu do alternatywnych metod leczenia.
2. Pacjent musi mieć odpowiedni stan zdrowia i odpowiednią czynność narządów (np. czynność nerek, wątroby, serca itp.), zgodnie z oceną lekarza prowadzącego.
3. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji od dwóch tygodni przed podaniem eltrombopagu, przez cały czas podawania eltrombopagu i 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki eltrombopagu.
4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 14 dni od przyjęcia pierwszej dawki programu leczenia i wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie programu i przez tydzień po przyjęciu ostatniej dawki programu leczenia.
5. Pacjent jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wszystkich wymagań i instrukcji dotyczących otrzymywania MAP

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci kwalifikujący się do tego planu leczenia nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

1. Obecność umiarkowanych do ciężkich zaburzeń czynności nerek, na które wskazuje jedno lub wszystkie z poniższych kryteriów:

   • Klirens kreatyniny < 45 ml/min, obliczony za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta
   • Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl
2. Bilirubina całkowita > 1,5 × górna granica normy (GGN)
3. Transaminaza asparaginianowa (AST) > 3,0 × GGN
4. Transaminaza alaninowa (ALT) > 3,0 × GGN
5. Pacjent z marskością wątroby.
6. Infekcja nie jest odpowiednio kontrolowana za pomocą odpowiedniej terapii.
7. Pacjenci z obecnością wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu C lub antygenem powierzchniowym wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg). Pacjenci z ujemnym wynikiem HCV-RNA mogą zostać włączeni do badania.
8. Stan konający lub współistniejąca choroba wątroby, nerek, serca, neurologiczna, płucna, zakaźna lub metaboliczna o takim nasileniu, że uniemożliwia to pacjentowi wyrażenie zgody, przestrzeganie procedur badania, tolerowanie protokołu leczenia lub pacjenci z mniej niż 3-miesięczną długość życia.
9. Historia nadwrażliwości na eltrombopag lub na którąkolwiek substancję pomocniczą eltrombopagu
10. Pacjenci z jakąkolwiek wcześniejszą zakrzepicą tętniczą lub żylną (udar, przemijający napad niedokrwienny, zawał mięśnia sercowego, zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna) ORAZ ≥ dwa z następujących czynników ryzyka: hormonalna terapia zastępcza, systemowa antykoncepcja (zawierająca estrogen), palenie tytoniu, cukrzyca, hipercholesterolemia, leki na nadciśnienie, raka, dziedziczne zaburzenia zakrzepowe (np. czynnik V Leiden, niedobór ATIII itp.) lub jakikolwiek inny wywiad rodzinny w zakresie zakrzepicy tętniczej lub żylnej.
11. Pacjenci ze współistniejącą chorobą nowotworową.
12. Pacjenci z SLE, zespołem przeciwciał antyfosfolipidowych lub przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B,
13. Wszelkie poważne i/lub niestabilne istniejące wcześniej zaburzenia medyczne, psychiatryczne lub inne stany, które mogą wpływać na bezpieczeństwo uczestnika, uzyskanie świadomej zgody lub przestrzeganie wytycznych dotyczących leczenia.
14. Podanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, poprzedzających pierwszą dawkę leczenia programu.
15. Historia nieprzestrzegania schematów medycznych lub pacjentów, którzy są uważani za potencjalnie niewiarygodnych i/lub niechętnych do współpracy, niechętnych lub niezdolnych do przestrzegania wytycznych dotyczących leczenia.

16. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę (lub partnerki pacjentów płci męskiej), chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 3 miesiące po jego zakończeniu. Do wysoce skutecznych metod metod antykoncepcji należą:

    • Całkowita abstynencja (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
    • Sterylizacja kobiet (przeszła chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z wycięciem macicy lub bez), całkowita histerektomia lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leku. W przypadku samego usunięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy kobiety zostanie potwierdzony przez kontrolną ocenę poziomu hormonów
    • Sterylizacja męska (co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). W przypadku pacjentek biorących udział w badaniu partner płci męskiej po wazektomii powinien być jedynym partnerem tego pacjenta
    • Stosowanie doustnych (estrogenów i progesteronu), hormonalnych metod antykoncepcji w postaci iniekcji lub implantów lub zakładania wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzeń < 1%), na przykład hormonalny krążek dopochwowy lub hormonalna antykoncepcja przezskórna.
    • W przypadku stosowania doustnej antykoncepcji kobiety powinny być stabilne na tej samej pigułce przez co najmniej 3 miesiące przed przyjęciem badanego leku.
    • Kobiety są uważane za kobiety po menopauzie, które nie mogą zajść w ciążę, jeśli przez 12 miesięcy występował u nich naturalny (spontaniczny) brak miesiączki o odpowiednim profilu klinicznym (np. z odpowiednim do wieku wywiadem objawów naczynioruchowych) lub poddano chirurgicznemu obustronnemu wycięciu jajników (z wycięciem macicy lub bez), całkowitej histerektomii lub podwiązaniu jajowodów co najmniej sześć tygodni wcześniej. W przypadku samego usunięcia jajników dopiero po potwierdzeniu stanu rozrodczego kobiety przez kontrolną ocenę poziomu hormonów uznaje się ją za niezdolni do zajścia w ciążę.
17. Aktywni seksualnie mężczyźni muszą być chętni do używania prezerwatywy podczas stosunku w trakcie przyjmowania badanego leku i przez 3 miesiące po jego zakończeniu. Prezerwatywa jest wymagana dla wszystkich aktywnych seksualnie uczestników płci męskiej, aby uniemożliwić im spłodzenie dziecka ORAZ aby zapobiec dostarczaniu badanego leku poprzez płyn nasienny do partnera. Ponadto uczestnicy płci męskiej nie mogą oddawać nasienia przez okres określony powyżej.

Jeśli lokalne przepisy odbiegają od metod antykoncepcji wymienionych powyżej w celu zapobiegania ciąży, zastosowanie mają przepisy lokalne, które zostaną opisane w formularzu świadomej zgody (ICF).

Badacz nie może stosować żadnych dodatkowych wyłączeń, aby zapewnić, że badana populacja będzie reprezentatywna dla wszystkich kwalifikujących się pacjentów.