嚢胞性線維症の成人参加者における Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 または Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 併用療法の経口カプセルによる有害事象および疾患活動性の変化を評価するための研究
2024年7月15日 更新者：AbbVie
F508del変異のホモ接合体またはヘテロ接合体である嚢胞性線維症の被験者におけるガリカフトール/ナボカフトール/ABBV-119またはガリカフトール/ナボカフトール/ABBV-576併用療法の第2相試験
嚢胞性線維症 (CF) は、生命を脅かすまれな遺伝性疾患であり、肺と消化器系に影響を与え、生活の質を著しく損ない、罹患者の死亡年齢の中央値は 40 歳です。 この研究の主な目的は、各腕の F508del 変異についてホモ接合体またはヘテロ接合体である CF の成人参加者におけるガリカフトール/ナボカフトール/ABBV-119 またはガリカフトール/ナボカフトール/ABBV-576 の併用療法がどれほど安全で効果的かを評価することです。 .
Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 併用療法および Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 は、CF の治療薬として開発されています。 治験担当医師は、参加者を治療群と呼ばれる 4 つのグループのうちの 1 つに配置します。 各グループは異なる治療を受けます。 CFと診断された約90人の成人参加者が、世界中の約35施設の研究に登録されます。
アーム1の参加者は、ガリカフトール/ナボカフトールのデュアルコンビネーションの経口カプセルを28日間受け取り、続いてガリカフトール/ナボカフトール/ABBV-119のトリプルコンビネーションを28日間受け取ります。 アーム 2 および 3 の参加者は、galicaftor/navocaftor/ABBV-119 トリプル コンビネーションまたはプラセボを 28 日間受け取ります。 アーム 4 の参加者は、ガリカフトール / ナボカフトール / ABBV-576 トリプルコンビネーション療法を 28 日間受けます。 すべての研究群について、ABBV-576、galicaftor、navocaftor は 1 日 1 回、ABBV-119 は 1 日 2 回投与されます。
この試験の参加者は、標準治療に比べて治療負担が大きくなる可能性があります。 参加者は、病院または診療所での研究中に定期的な訪問に参加します。 治療の効果は、医学的評価、血液検査、副作用のチェック、およびアンケートへの記入によって確認されます。
調査の概要
詳細な説明
コホート 1 および 3 の参加者は非盲検療法を受けます。
コホート 2 の参加者は二重盲検療法を受けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
48
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Mobile、Alabama、アメリカ、36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura、California、アメリカ、93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
-
New Hampshire
-
Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester、New Hampshire、アメリカ、03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
-
-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Health /ID# 248585
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
-
-
Texas
-
Tyler、Texas、アメリカ、75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
-
-
-
-
-
Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
-
Den Haag、オランダ、2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam、Zuid-Holland、オランダ、3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
-
Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
-
-
Queensland
-
South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
-
-
South Australia
-
Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Alfred Health /ID# 227283
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
-
-
Western Australia
-
Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
-
-
-
-
-
Banska Bystrica、スロバキア、975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
-
Bratislava、スロバキア、821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
-
-
-
-
Auckland
-
Epsom、Auckland、ニュージーランド、1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
-
-
Canterbury
-
Christchurch、Canterbury、ニュージーランド、8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー、1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
- Uza /Id# 228533
-
-
Bruxelles-Capitale
-
Jette、Bruxelles-Capitale、ベルギー、1090
- UZ Brussel /ID# 226607
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9000
- UZ Gent /ID# 226605
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven、Vlaams-Brabant、ベルギー、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -嚢胞性線維症（CF）の臨床診断が確認されています。
- F508del CF膜貫通コンダクタンスレギュレーター（CFTR）変異の遺伝子型がホモ接合であり、エレクサカフトール/テザカフトール/イバカフトール（ETI）治療を受けていないArm 1参加者。
- F508del CFTR 変異の遺伝子型がヘテロ接合で、機能が最小限で、ETI 治療を受けていないアーム 2 および 3 の参加者。
- F508del 変異のホモ接合体またはヘテロ接合体のいずれかの遺伝子型を持つ 4 人の参加者をアームします。 -参加者は安定した（ETI）治療を受けている必要があります。
- 1 秒間の強制呼気量の予測パーセント (ppFEV1) >= 40% および
- アーム 1 および 2: スクリーニング時の汗塩化物 (SwCl) >= 60 mmol/L。 研究 M19-530 に参加した参加者の場合、中央検査室が研究 M19-530 で提供した SwCl 値を使用して適格性を確立することは許容されます。
- -スクリーニング時の体重> = 35 kg、アーム1の場合は-28日目、アーム2〜4の場合は1日目。
除外基準:
-参加者に過度のリスクをもたらすか、安全性評価を妨げるスクリーニング時の臨床的に重要な検査値（研究者による）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：F508del ホモ接合性嚢胞性線維症 (CF) 参加者
F508del ホモ接合性嚢胞性線維症 (CF) の参加者は、galicaftor/navocaftor/ABBV-119 の 3 剤併用療法 (28 日間) に続いて、galicaftor/navocaftor の 2 剤併用療法 (28 日間) を受けます。
|
経口カプセル
他の名前：
経口カプセル
他の名前：
経口カプセル
|
|
実験的：F508del ヘテロ接合 CF 参加者 (アクティブ ドラッグ グループ)
F508del ヘテロ接合 CF 参加者は、galicaftor/navocaftor/ABBV-119 併用療法 (28 日間) を受けます。
|
経口カプセル
他の名前：
経口カプセル
他の名前：
経口カプセル
|
|
プラセボコンパレーター：F508del ヘテロ接合 CF 参加者 (プラセボ群)
F508del ヘテロ接合体 CF 参加者は、プラセボを受け取ります (28 日間)。
|
経口カプセル
|
|
実験的：F508del ホモ接合体およびヘテロ接合体 CF 参加者
F508del ホモ接合体およびヘテロ接合体の CF 参加者は、28 日間、galicaftor/navocaftor/ABBV-576 トリプル併用療法を受けます。
|
経口カプセル
他の名前：
経口カプセル
他の名前：
経口カプセル
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
コホート 1 および 2: 1 秒当たりの予測努力呼気量 (ppFEV1) のベースラインから 29 日目までの絶対変化
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量であり、肺機能の尺度として使用されます。
分析には反復測定混合効果モデル (MMRM) が使用されました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
コホート 3: ベースラインから 29 日目までの汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化 (mmol/L)
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
汗の採取を行い、汗の塩化物濃度を評価しました。
SwCl は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 活性のバイオマーカーです。
CF の人は、汗中の塩素濃度が高くなります。
分析にはMMRMを使用しました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインから29日目までの努力肺活量（FVC）の絶対変化
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FVC は努力呼気量 (FEV) 検査中に吐き出された空気の総量であり、肺活量測定中に測定される肺機能検査です。
分析にはMMRMを使用しました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
コホート 1 および 2: ベースラインから 29 日目までの汗塩化物 (SwCl) の絶対変化 (mmol/L)
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
汗の採取を行い、汗の塩化物濃度を評価しました。
SwCl は CFTR 活性のバイオマーカーです。
CF の人は、汗中の塩素濃度が高くなります。
分析にはMMRMを使用しました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
中肺活量における努力性呼気流量のベースラインから 29 日目までの絶対変化 (FEF25-75)
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FEF25-75 は肺活量測定中に測定される肺機能検査で、肺活量 (中肺活量) の 25% ～ 75% の間の努力呼気流量として定義されます。
分析にはMMRMを使用しました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
ベースラインから 29 日目までの 1 秒当たりの予測努力呼気量 (ppFEV1) の相対変化
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量であり、肺機能の尺度として使用されます。
分析にはMMRMを使用しました。
注: MMRM を使用した ppFEV1 の一次解析では、気管支拡張薬または気道確保レジメンのタイミングに関してベースラインと一致しないデータは除外されます。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
ベースラインから29日目までの努力肺活量（FVC）の相対変化
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FVC は、FEV 検査中に吐き出された空気の総量であり、肺活量測定中に測定される肺機能検査です。
分析にはMMRMを使用しました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
中肺活量（FEF25-75）における努力性呼気流量のベースラインから29日目までの相対変化
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FEF25-75 は肺活量測定中に測定される肺機能検査で、肺活量 (中肺活量) の 25% ～ 75% の間の努力呼気流量として定義されます。
分析にはMMRMを使用しました。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) 呼吸領域スコアのベースラインからの絶対変化。
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) 呼吸領域スコアは、嚢胞性線維症と診断された参加者が使用できるように設計されており、健康全体、日常生活、知覚される幸福感、および症状への影響を測定するように設計されています。
CFQ-R には合計 50 の質問があります。
質問 40、41、42、44、45、46 は、最悪から最高まで 1、2、3、または 4 のスコアが付けられ、呼吸領域スコアを計算するために使用されました。
ドメインのスケール スコアは、100 × (欠損していないすべての質問の平均スコア - 1) / 3 として計算され、範囲は 0 ～ 100 です。
ドメイン内の 3 つ以上の質問にスコアが欠落している場合、スケールされたスコアは欠落として設定されます。
注: LS 平均は、ベースラインから 29 日目までの CFQ-R の変化に関する線形回帰を使用して推定されます。
CFQ-R 呼吸スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
ベースラインからの CFQ-R 呼吸スコアのプラスの変化は健康の質の向上を示し、マイナスの変化は健康の質の低下を示します。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
|
コホート 3: 1 秒あたりの予測努力呼気量 (ppFEV1) のベースラインから 29 日目までの絶対変化
時間枠：1日目（ベースライン）から29日目まで
|
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量であり、肺機能の尺度として使用されます。
分析にはMMRMを使用しました。
注: MMRM を使用した ppFEV1 の一次解析では、気管支拡張薬または気道確保レジメンのタイミングに関してベースラインと一致しないデータは除外されます。
|
1日目（ベースライン）から29日目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：ABBVIE INC.、AbbVie
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月20日
一次修了 (実際)
2023年6月5日
研究の完了 (実際)
2023年6月5日
試験登録日
最初に提出
2021年4月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月19日
最初の投稿 (実際)
2021年4月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月15日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- M19-771
- 2020-005805-25 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アッヴィは、スポンサーとなっている臨床試験に関する責任あるデータ共有に取り組んでいます。
これには、匿名化された個人および試験レベルのデータ（分析データセット）、およびその他の情報（プロトコル、分析計画、臨床研究レポートなど）へのアクセスが含まれます。提出。
これには、認可されていない製品および適応症の臨床試験データの要求が含まれます。
IPD 共有時間枠
いつ研究を共有できるかについての詳細は、https://vivli.org/ourmember/abbvie/ をご覧ください。
IPD 共有アクセス基準
この臨床試験データへのアクセスは、厳格な独立した科学研究に携わる資格のある研究者であれば誰でも要求でき、研究提案と統計分析計画のレビューと承認、およびデータ共有声明の実行後に提供されます。
データのリクエストは、米国および/または EU で承認された後、いつでも提出できます。
プロセスの詳細について、またはリクエストを送信するには、次のリンクにアクセスしてください https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。