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Étude pour évaluer les événements indésirables et les changements dans l'activité de la maladie avec des gélules orales de Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 ou Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 thérapies combinées chez les participants adultes atteints de fibrose kystique

21 juin 2023 mis à jour par: AbbVie

Une étude de phase 2 sur les thérapies combinées Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 ou Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 chez des sujets atteints de mucoviscidose homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare, potentiellement mortelle, qui affecte les poumons et le système digestif, altérant considérablement la qualité de vie, les personnes touchées ayant un âge médian de décès à 40 ans. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie combinée galicaftor/navocaftor/ABBV-119 ou Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 chez les participants adultes atteints de mucoviscidose homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del dans chaque bras. .

La thérapie combinée Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 et Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 est en cours de développement en tant que médicament expérimental pour le traitement de la mucoviscidose. Les médecins de l'étude placent les participants dans 1 des 4 groupes, appelés bras de traitement. Chaque groupe reçoit un traitement différent. Environ 90 participants adultes avec un diagnostic de mucoviscidose seront inscrits à l'étude autour d'environ 35 sites dans le monde.

Les participants du bras 1 recevront des gélules orales de galicaftor/navocaftor double combinaison pendant 28 jours suivis de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 triple combinaison pendant 28 jours. Les participants des bras 2 et 3 recevront la triple combinaison galicaftor/navocaftor/ABBV-119 ou un placebo pendant 28 jours. Les participants du bras 4 recevront une trithérapie galicaftor/navocaftor/ABBV-576 pendant 28 jours. Pour tous les bras de l'étude, ABBV-576, galicaftor, navafetor, seront administrés une fois par jour et ABBV-119 deux fois par jour.

Le fardeau du traitement pourrait être plus élevé pour les participants à cet essai par rapport à leur norme de soins. Les participants assisteront à des visites régulières pendant l'étude dans un hôpital ou une clinique. L'effet du traitement sera vérifié par des évaluations médicales, des tests sanguins, la vérification des effets secondaires et le remplissage de questionnaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

48

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital /ID# 227281
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Health /ID# 227283
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital /ID# 227280
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Institute for Respiratory Health /ID# 227624
  • Belgique
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • Uza /Id# 228533
    • Bruxelles-Capitale
      • Jette, Bruxelles-Capitale, Belgique, 1090
        • UZ Brussel /ID# 226607
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
        • UZ Gent /ID# 226605
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgique, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1121
        • Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
  • Nouvelle-Zélande
    • Auckland
      • Epsom, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1051
        • Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Christchurch Hospital /ID# 227335
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
      • Den Haag, Pays-Bas, 2545 AA
        • HagaZiekenhuis /ID# 234138
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238629
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust /ID# 238632
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238628
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield Hospitals /ID# 238635
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust /ID# 238634
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust /ID# 238637
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Royaume-Uni, NG5 1PB
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust /ID# 238636
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Royaume-Uni, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow and Clyde /ID# 238630
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Royaume-Uni, CF14 4XN
        • Cardiff & Vale University Health Board /ID# 238631
  • Slovaquie
      • Banska Bystrica, Slovaquie, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
      • Bratislava, Slovaquie, 821 06
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36608-1771
        • Velocity Clinical Research /ID# 248675
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90030
        • University of Southern California /ID# 249147
      • Ventura, California, États-Unis, 93003-1651
        • Ventura County Medical Center /ID# 248586
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-8500
        • University of Kansas Health Sy /ID# 249056
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital /ID# 248646
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Harper University Hospital /ID# 248917
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University-School of Medicine /ID# 245393
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03104-4125
        • Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208-3504
        • Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
        • Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College /ID# 248640
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267-0585
        • University of Cincinnati /ID# 249646
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606-3845
        • ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104-5410
        • University of Oklahoma HSC /ID# 249190
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Health /ID# 248585
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina /ID# 245403
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78705-1000
        • Ascension Seton - Medical Park Tower /ID# 248643
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-3548
        • Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique confirmé de fibrose kystique (FK).
  • Participants du bras 1 avec un génotype homozygote pour la mutation du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) F508del CF et ne recevant pas de traitement elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) .
  • Participants des bras 2 et 3 avec un génotype hétérozygote pour la mutation F508del CFTR et une fonction minimale et ne recevant pas de traitement ETI.
  • Participants du bras 4 avec un génotype homozygote ou hétérozygote pour la mutation F508del. Les participants doivent recevoir un traitement stable (ETI).
  • Pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) >= 40 % et
  • Pour les bras 1 et 2 : chlorure de sueur (SwCl) >= 60 mmol/L au dépistage. Pour les participants qui ont participé à l'étude M19-530, il est acceptable d'utiliser une valeur SwCl fournie par le laboratoire central dans l'étude M19-530 pour établir l'éligibilité.
  • Poids >= 35 kg au dépistage et Jour -28 pour le bras 1 ou jour 1 pour les bras 2 à 4.

Critère d'exclusion:

- Valeurs de laboratoire cliniquement significatives lors du dépistage qui poseraient un risque excessif pour le participant ou interféreraient avec les évaluations de sécurité (selon l'investigateur).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants F508del atteints de fibrose kystique homozygote (FK)
Les participants homozygotes atteints de fibrose kystique (FK) F508del reçoivent une double combinaison galicaftor/navocaftor (28 jours) suivie d'une trithérapie galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 jours).
Médicament: Galicaftor
Gélules orales
Médicament: Navocaftor
Gélules orales
Médicament: ABBV-119
Gélules orales
Expérimental: F508del Participants FK hétérozygotes (groupe de médicaments actifs)
Les participants CF hétérozygotes F508del reçoivent une thérapie combinée galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 jours).
Médicament: Galicaftor
Gélules orales
Médicament: Navocaftor
Gélules orales
Médicament: ABBV-119
Gélules orales
Comparateur placebo: F508del Participants CF hétérozygotes (groupe placebo)
Les participants F508del hétérozygotes CF reçoivent un placebo (28 jours).
Médicament: Placebo
Gélules orales
Expérimental: F508del Participants FK homozygotes et hétérozygotes
Les participants homozygotes et hétérozygotes F508del reçoivent une trithérapie galicaftor/navocaftor/ABBV-576 pendant 28 jours.
Médicament: Galicaftor
Gélules orales
Médicament: Navocaftor
Gélules orales
Médicament: ABBV-576
Gélules orales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohortes 1 et 2 : changement absolu par rapport au départ en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Jusqu'à 29 jours
Pourcentage du volume expiratoire forcé prédit en 1 seconde (ppFEV1).
Jusqu'à 29 jours
Cohorte 3 : Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl).
Délai: Jusqu'à 29 jours
La concentration de chlorure de sueur (SwCl) est un biomarqueur de la fonction du canal ionique du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).
Jusqu'à 29 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohortes 1 et 2 : changement absolu par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: Jusqu'à 29 jours
La concentration de SwCl est un biomarqueur de la fonction du canal ionique du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).
Jusqu'à 29 jours
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée [FVC]
Délai: Jusqu'à 29 jours
Capacité vitale forcée (CVF).
Jusqu'à 29 jours
Changement absolu par rapport à la ligne de base du débit expiratoire forcé à capacité pulmonaire moyenne [FEF25-75]
Délai: Jusqu'à 29 jours
Débit expiratoire forcé entre 25 % et 75 % du volume expiré (FEF25-75).
Jusqu'à 29 jours
Changements relatifs par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Jusqu'à 29 jours
Pourcentage du volume expiratoire forcé prédit en 1 seconde (ppFEV1).
Jusqu'à 29 jours
Changements relatifs par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée [FVC]
Délai: Jusqu'à 29 jours
Capacité vitale forcée (CVF).
Jusqu'à 29 jours
Changements relatifs par rapport à la ligne de base du débit expiratoire forcé entre 25 % et 75 % du volume expiré (FEF25-75)
Délai: Jusqu'à 29 jours
Débit expiratoire forcé entre 25 % et 75 % du volume expiré (FEF25-75).
Jusqu'à 29 jours
Changement absolu dans le score du domaine respiratoire révisé par le questionnaire CF (CFQ-R) par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à 29 jours
Le CFQ-R est conçu pour être utilisé chez les participants ayant reçu un diagnostic de fibrose kystique et est conçu pour mesurer l'impact sur la santé globale, la vie quotidienne, le bien-être perçu et les symptômes. Les participants rempliront le CFQ-R par voie électronique via une tablette.
Jusqu'à 29 jours
Cohorte 3 : Changements absolus par rapport à la ligne de base dans le ppFEV1
Délai: Jusqu'à 29 jours
Pourcentage du volume expiratoire forcé prédit en 1 seconde (ppFEV1).
Jusqu'à 29 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AbbVie

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: ABBVIE INC., AbbVie

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

5 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

5 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2021

Première publication (Réel)

21 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • M19-771
  • 2020-005805-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

AbbVie s'engage à partager les données de manière responsable concernant les essais cliniques que nous parrainons. Cela inclut l'accès à des données anonymisées, individuelles et au niveau des essais (ensembles de données d'analyse), ainsi qu'à d'autres informations (par exemple, protocoles, plans d'analyses, rapports d'études cliniques), tant que les essais ne font pas partie d'un programme réglementaire en cours ou prévu. soumission. Cela inclut les demandes de données d'essais cliniques pour des produits et des indications non homologués.

Délai de partage IPD

Pour plus de détails sur le moment où les études sont disponibles pour le partage, visitez https://vivli.org/ourmember/abbvie/

Critères d'accès au partage IPD

L'accès à ces données d'essai clinique peut être demandé par tout chercheur qualifié qui s'engage dans une recherche scientifique indépendante rigoureuse, et sera fourni après examen et approbation d'une proposition de recherche et d'un plan d'analyse statistique et exécution d'une déclaration de partage de données. Les demandes de données peuvent être soumises à tout moment après approbation aux États-Unis et/ou dans l'UE et un manuscrit principal est accepté pour publication. Pour plus d'informations sur le processus ou pour soumettre une demande, visitez le lien suivant https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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