Estudo para avaliar eventos adversos e mudanças na atividade da doença com cápsulas orais de terapias combinadas Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 ou Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 em participantes adultos com fibrose cística
15 de julho de 2024 atualizado por: AbbVie
Um estudo de fase 2 de terapias de combinação Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 ou Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del
A Fibrose Cística (FC) é uma doença genética rara, com risco de vida, que afeta os pulmões e o sistema digestivo, prejudicando significativamente a qualidade de vida, com os afetados tendo uma idade média de morte aos 40 anos. O principal objetivo deste estudo é avaliar o quão segura e eficaz é a terapia combinada de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 ou Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 em participantes adultos com FC homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del em cada braço .
A terapia de combinação Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 e Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 está sendo desenvolvida como um medicamento experimental para o tratamento da FC. Os médicos do estudo colocam os participantes em 1 dos 4 grupos, chamados de braços de tratamento. Cada grupo recebe um tratamento diferente. Cerca de 90 participantes adultos com diagnóstico de FC serão incluídos no estudo em cerca de 35 locais em todo o mundo.
Os participantes do braço 1 receberão cápsulas orais de combinação dupla de galicaftor/navocaftor por 28 dias, seguidas de combinação tripla de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 por 28 dias. Os participantes nos braços 2 e 3 receberão a combinação tripla galicaftor/navocaftor/ABBV-119 ou placebo por 28 dias. Os participantes no braço 4 receberão terapia de combinação tripla galicaftor/navocaftor/ABBV-576 por 28 dias. Para todos os braços do estudo, ABBV-576, galicaftor, navocaftor serão administrados uma vez ao dia e ABBV-119 duas vezes ao dia.
Pode haver maior carga de tratamento para os participantes neste estudo em comparação com o padrão de atendimento. Os participantes comparecerão a visitas regulares durante o estudo em um hospital ou clínica. O efeito do tratamento será verificado por avaliações médicas, exames de sangue, verificação de efeitos colaterais e preenchimento de questionários.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes das Coortes 1 e 3 receberão terapia aberta.
Os participantes da Coorte 2 receberão terapia duplo-cega.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
48
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
- Uza /Id# 228533
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Bruxelles-Capitale
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Jette, Bruxelles-Capitale, Bélgica, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, Bélgica, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
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Banska Bystrica, Eslováquia, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
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Bratislava, Eslováquia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
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Ventura, California, Estados Unidos, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
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Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
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Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
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New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
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Den Haag, Holanda, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
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Zuid-Holland
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Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
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Budapest, Hungria, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
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Auckland
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Epsom, Auckland, Nova Zelândia, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
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Canterbury
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Christchurch, Canterbury, Nova Zelândia, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico confirmado de fibrose cística (FC).
- Participantes do braço 1 com genótipo homozigoto para a mutação do regulador de condutância transmembrana F508del CF (CFTR) e não recebendo tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
- Participantes dos braços 2 e 3 com genótipo heterozigoto para a mutação F508del CFTR e uma função mínima e não recebendo tratamento ETI.
- Participantes do braço 4 com genótipo homozigoto ou heterozigoto para a mutação F508del. Os participantes devem estar recebendo tratamento estável (ETI).
- Porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) >= 40% e
- Para os braços 1 e 2: cloreto de suor (SwCl) >= 60 mmol/L na triagem. Para participantes que participaram do Estudo M19-530, é aceitável usar um valor de SwCl fornecido pelo laboratório central no Estudo M19-530 para estabelecer a elegibilidade.
- Peso >= 35 kg na triagem e Dia -28 para o braço 1 ou dia 1 para os braços 2 a 4.
Critério de exclusão:
- Valores laboratoriais clinicamente significativos na triagem que representariam risco indevido para o participante ou interfeririam nas avaliações de segurança (de acordo com o investigador).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: F508del Participantes de Fibrose Cística (FC) Homozigótica
Os participantes da fibrose cística (FC) homozigótica F508del recebem a combinação dupla de galicaftor/navocaftor (28 dias), seguida de terapia de combinação tripla galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 dias).
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Cápsulas orais
Outros nomes:
Cápsulas orais
Outros nomes:
Cápsulas orais
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Experimental: F508del Heterozigotos com FC (grupo de drogas ativas)
Os participantes heterozigotos F508del com FC recebem terapia combinada de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 dias).
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Cápsulas orais
Outros nomes:
Cápsulas orais
Outros nomes:
Cápsulas orais
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Comparador de Placebo: F508del Heterozigotos com FC (Grupo Placebo)
Os participantes heterozigotos F508del com FC recebem placebo (28 dias).
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Cápsulas orais
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Experimental: F508del Participantes de FC homozigotos e heterozigotos
Os participantes F508del homozigotos e heterozigotos com FC recebem terapia de combinação tripla galicaftor/navocaftor/ABBV-576 por 28 dias.
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Cápsulas orais
Outros nomes:
Cápsulas orais
Outros nomes:
Cápsulas orais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Coortes 1 e 2: Alteração absoluta desde a linha de base até o dia 29 na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa e é usado como medida da função pulmonar.
O modelo de efeito misto com medidas repetidas (MMRM) foi utilizado para as análises.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Coorte 3: Alteração absoluta desde a linha de base até o dia 29 no cloreto de suor (SwCl) em mmol/L
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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A coleta de suor foi realizada para avaliar a concentração de cloreto no suor.
SwCl é um biomarcador da atividade do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).
Pessoas com FC apresentam níveis mais elevados de cloreto no suor.
MMRM foi utilizado para a análise.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta da linha de base até o dia 29 na capacidade vital forçada (FVC)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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A CVF é a quantidade total de ar exalado durante o teste de volume expiratório forçado (VEF) e é um teste de função pulmonar medido durante a espirometria.
MMRM foi usado para as análises.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Coortes 1 e 2: alteração absoluta desde a linha de base até o dia 29 no cloreto de suor (SwCl) em mmol/L
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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A coleta de suor foi realizada para avaliar a concentração de cloreto no suor.
SwCl é um biomarcador da atividade CFTR.
Pessoas com FC apresentam níveis mais elevados de cloreto no suor.
MMRM foi utilizado para a análise.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Alteração absoluta desde a linha de base até o dia 29 no fluxo expiratório forçado na capacidade pulmonar média (FEF25-75)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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FEF25-75 é um teste de função pulmonar medido durante a espirometria e é definido como o fluxo expiratório forçado entre 25% e 75% da capacidade vital (capacidade pulmonar média).
MMRM foi utilizado para análises.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Mudanças relativas desde a linha de base até o dia 29 em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa e é usado como medida da função pulmonar.
O MMRM foi utilizado para as análises.
Nota: A análise primária do ppFEV1 utilizando MMRM exclui dados que são inconsistentes com os valores basais em termos do momento do broncodilatador ou do regime de desobstrução das vias aéreas.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Mudanças relativas desde a linha de base até o dia 29 na capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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CVF é a quantidade total de ar exalado durante o teste de VEF e é um teste de função pulmonar medido durante a espirometria.
O MMRM foi utilizado para as análises.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Mudanças relativas desde a linha de base até o dia 29 no fluxo expiratório forçado na capacidade pulmonar média (FEF25-75)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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FEF25-75 é um teste de função pulmonar medido durante a espirometria e é definido como o fluxo expiratório forçado entre 25% e 75% da capacidade vital (capacidade pulmonar média).
MMRM foi utilizado para análises.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Mudança absoluta na pontuação do domínio respiratório revisado pelo questionário de FC (CFQ-R) desde a linha de base.
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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O CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score foi projetado para uso em participantes com diagnóstico de fibrose cística e foi projetado para medir o impacto na saúde geral, na vida diária, no bem-estar percebido e nos sintomas.
CFQ-R tem um total de 50 questões.
As questões 40, 41, 42, 44, 45, 46, com pontuação 1, 2, 3 ou 4, da pior para a melhor, foram utilizadas para calcular o escore do domínio respiratório.
A pontuação escalonada para o domínio é calculada como 100 × (pontuação média de todas as questões não faltantes - 1)/3, variando de 0 a 100.
Se mais de 3 questões do domínio apresentarem pontuações faltantes, a pontuação escalonada foi definida como faltante.
Nota: A média LS é estimada utilizando a regressão linear na alteração no CFQ-R desde o início até ao dia 29.
A maior pontuação respiratória do CFQ-R indica melhor saúde.
Uma mudança positiva na pontuação respiratória do CFQ-R desde o início indica melhoria da qualidade da saúde, enquanto uma mudança negativa indica uma diminuição da qualidade da saúde.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Coorte 3: Alteração absoluta desde a linha de base até o dia 29 na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa e é usado como medida da função pulmonar.
O MMRM foi utilizado para as análises.
Nota: A análise primária do ppFEV1 utilizando MMRM exclui dados que são inconsistentes com os valores basais em termos do momento do broncodilatador ou do regime de desobstrução das vias aéreas.
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Dia 1 (linha de base) até o dia 29
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: ABBVIE INC., AbbVie
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
5 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
5 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
21 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- M19-771
- 2020-005805-25 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A AbbVie está comprometida com o compartilhamento responsável de dados sobre os ensaios clínicos que patrocinamos.
Isso inclui acesso a dados anônimos, individuais e de nível de ensaio (conjuntos de dados de análise), bem como outras informações (por exemplo, protocolos, planos de análise, relatórios de estudos clínicos), desde que os ensaios não façam parte de um processo regulatório em andamento ou planejado submissão.
Isso inclui solicitações de dados de ensaios clínicos para indicações e produtos não licenciados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Para obter detalhes sobre quando os estudos estão disponíveis para compartilhamento, visite https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso a esses dados de ensaios clínicos pode ser solicitado por qualquer pesquisador qualificado que se envolva em pesquisa científica independente rigorosa e será fornecido após a revisão e aprovação de uma proposta de pesquisa e plano de análise estatística e execução de uma declaração de compartilhamento de dados.
As solicitações de dados podem ser enviadas a qualquer momento após a aprovação nos EUA e/ou UE e um manuscrito primário é aceito para publicação.
Para obter mais informações sobre o processo ou para enviar uma solicitação, visite o seguinte link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .