Studie for å evaluere uønskede hendelser og endring i sykdomsaktivitet med orale kapsler av Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinasjonsterapier hos voksne deltakere med cystisk fibrose
15. juli 2024 oppdatert av: AbbVie
En fase 2-studie av Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinasjonsterapier hos personer med cystisk fibrose som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen
Cystisk fibrose (CF) er en sjelden, livstruende, genetisk sykdom som påvirker lungene og fordøyelsessystemet, betydelig svekker livskvaliteten, og de som rammes har en median alder for død ved 40 år. Hovedmålet med denne studien er å vurdere hvor sikker og effektiv kombinasjonsterapien av galicaftor/navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 er hos voksne deltakere med CF som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen i hver arm. .
Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 kombinasjonsbehandling og Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 utvikles som et undersøkelseslegemiddel for behandling av CF. Studieleger plasserer deltakere i 1 av de 4 gruppene, kalt behandlingsarmer. Hver gruppe får forskjellig behandling. Rundt 90 voksne deltakere med diagnosen CF vil bli registrert i studien rundt omkring 35 steder over hele verden.
Deltakere i arm 1 vil motta orale kapsler av galicaftor/navocaftor dobbel kombinasjon i 28 dager etterfulgt av galicaftor/navocaftor/ABBV-119 trippelkombinasjon i 28 dager. Deltakere i arm 2 og 3 vil motta trippelkombinasjonen galicaftor/navocaftor/ABBV-119 eller placebo i 28 dager. Deltakere i arm 4 vil motta galicaftor/navocaftor/ABBV-576 trippel kombinasjonsbehandling i 28 dager. For alle studiearmer vil ABBV-576, galicaftor, navocaftor, gis én gang daglig og ABBV-119 to ganger daglig.
Det kan være høyere behandlingsbyrde for deltakerne i denne studien sammenlignet med deres standard på omsorg. Deltakerne vil delta på regelmessige besøk under studien på et sykehus eller en klinikk. Effekten av behandlingen vil bli sjekket ved medisinske vurderinger, blodprøver, sjekk for bivirkninger og utfylling av spørreskjemaer.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere i kull 1 og 3 vil motta åpen terapi.
Deltakere i kohorter 2 vil få dobbeltblindet terapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
48
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Uza /Id# 228533
-
-
Bruxelles-Capitale
-
Jette, Bruxelles-Capitale, Belgia, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura, California, Forente stater, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
-
Den Haag, Nederland, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Nederland, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
-
-
-
-
Auckland
-
Epsom, Auckland, New Zealand, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, New Zealand, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovakia, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
-
Bratislava, Slovakia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet klinisk diagnose av cystisk fibrose (CF).
- Arm 1-deltakere med genotype homozygot for F508del CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutasjon og ikke mottar elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) behandling.
- Arm 2 og 3 deltakere med genotype heterozygot for F508del CFTR-mutasjonen og en minimal funksjon og ikke mottar ETI-behandling.
- Arm 4 deltakere med genotype enten homozygot eller heterozygot for F508del-mutasjonen. Deltakerne må motta stabil (ETI) behandling.
- Prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) >= 40 % og
- For arm 1 og 2: svetteklorid (SwCl) >= 60 mmol/L ved screening. For deltakere som deltok i studie M19-530, er det akseptabelt å bruke en SwCl-verdi som det sentrale laboratoriet ga i studie M19-530 for å fastslå kvalifisering.
- Vekt >= 35 kg ved screening og dag -28 for arm 1 eller dag 1 for arm 2 til 4.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante laboratorieverdier ved screening som ville utgjøre unødig risiko for deltakeren eller forstyrre sikkerhetsvurderinger (i henhold til etterforskeren).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: F508del Homozygot cystisk fibrose (CF) Deltakere
F508del homozygot cystisk fibrose (CF)-deltakere får galicaftor/navocaftor dobbel kombinasjon (28 dager) etterfulgt av galicaftor/navocaftor/ABBV-119 trippel kombinasjonsbehandling (28 dager).
|
Orale kapsler
Andre navn:
Orale kapsler
Andre navn:
Orale kapsler
|
|
Eksperimentell: F508del Heterozygote CF-deltakere (Active Drug Group)
F508del heterozygote CF-deltakere får galicaftor/navocaftor/ABBV-119 kombinasjonsbehandling (28 dager).
|
Orale kapsler
Andre navn:
Orale kapsler
Andre navn:
Orale kapsler
|
|
Placebo komparator: F508del Heterozygote CF-deltakere (Placebo Group)
F508del heterozygote CF-deltakere får placebo (28 dager).
|
Orale kapsler
|
|
Eksperimentell: F508del Homozygote og heterozygote CF-deltakere
F508del homozygote og heterozygote CF-deltakere får galicaftor/navocaftor/ABBV-576 trippelkombinasjonsbehandling i 28 dager.
|
Orale kapsler
Andre navn:
Orale kapsler
Andre navn:
Orale kapsler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kohorter 1 og 2: Absolutt endring fra baseline til og med dag 29 i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut i løpet av ett sekund, etter full inspirasjon og brukes som et mål på lungefunksjonen.
Blandet effektmodell med gjentatte tiltak (MMRM) ble brukt til analysene.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Kohort 3: Absolutt endring fra baseline til dag 29 i svetteklorid (SwCl) i mmol/L
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
Svetteoppsamling ble utført for å evaluere konsentrasjonen av svetteklorid.
SwCl er en biomarkør for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) aktivitet.
Personer med CF har høyere nivåer av klorid i svetten.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring fra baseline til dag 29 i forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FVC er den totale mengden luft som pustes ut under test av forsert ekspiratorisk volum (FEV) og er en lungefunksjonstest som måles under spirometri.
MMRM ble brukt til analysene.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Kohorter 1 og 2: Absolutt endring fra baseline til og med dag 29 i svetteklorid (SwCl) i mmol/L
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
Svetteoppsamling ble utført for å evaluere konsentrasjonen av svetteklorid.
SwCl er en biomarkør for CFTR-aktivitet.
Personer med CF har høyere nivåer av klorid i svetten.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Absolutt endring fra baseline til og med dag 29 i tvungen ekspirasjonsstrøm ved midlungekapasitet (FEF25-75)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FEF25-75 er en lungefunksjonstest som måles under spirometri, og er definert som den forserte ekspirasjonsstrømmen mellom 25 % og 75 % av vitalkapasiteten (midt-lungekapasitet).
MMRM ble brukt til analyser.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Relative endringer fra baseline til og med dag 29 i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut i løpet av ett sekund, etter full inspirasjon og brukes som et mål på lungefunksjonen.
MMRM ble brukt til analysene.
Merk: Den primære analysen av ppFEV1 ved bruk av MMRM ekskluderer data som er inkonsistente med baseline når det gjelder tidspunktet for bronkodilatator eller luftveisklarering.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Relative endringer fra baseline til og med dag 29 i forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FVC er den totale mengden luft som pustes ut under FEV-testen og er en lungefunksjonstest som måles under spirometri.
MMRM ble brukt til analysene.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Relative endringer fra baseline til og med dag 29 i tvungen ekspirasjonsstrøm ved midlungekapasitet (FEF25-75)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FEF25-75 er en lungefunksjonstest som måles under spirometri, og er definert som den forserte ekspirasjonsstrømmen mellom 25 % og 75 % av vitalkapasiteten (midt-lungekapasitet).
MMRM ble brukt til analyser.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Absolutt endring i CF-spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng fra baseline.
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score er utviklet for bruk hos deltakere med en diagnose av cystisk fibrose og er designet for å måle innvirkning på generell helse, dagligliv, opplevd velvære og symptomer.
CFQ-R har totalt 50 spørsmål.
Spørsmål 40, 41, 42, 44, 45, 46, scoret 1, 2, 3 eller 4, fra dårligst til best, ble brukt til å beregne respirasjonsdomene-score.
Den skalerte poengsummen for domenet beregnes som 100 × (gjennomsnittlig poengsum for alle spørsmål som ikke mangler - 1) / 3, fra 0 til 100.
Hvis mer enn 3 spørsmål i domenet mangler poeng, ble den skalerte poengsummen satt som manglende.
Merk: LS-gjennomsnittet estimeres ved å bruke den lineære regresjonen på endringen i CFQ-R fra baseline til dag 29.
Den høyere CFQ-R respirasjonsskåren indikerer bedre helse.
En positiv endring i CFQ-R respirasjonsskåre siden baseline indikerer forbedret helsekvalitet, mens en negativ endring indikerer redusert helsekvalitet.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
|
Kohort 3: Absolutt endring fra baseline til dag 29 i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut i løpet av ett sekund, etter full inspirasjon og brukes som et mål på lungefunksjonen.
MMRM ble brukt til analysene.
Merk: Den primære analysen av ppFEV1 ved bruk av MMRM ekskluderer data som er inkonsistente med baseline når det gjelder tidspunktet for bronkodilatator eller luftveisklarering.
|
Dag 1 (grunnlinje) til og med dag 29
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
5. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
5. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
21. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- M19-771
- 2020-005805-25 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
AbbVie er forpliktet til ansvarlig datadeling angående de kliniske forsøkene vi sponser.
Dette inkluderer tilgang til anonymiserte, individuelle data og data på prøvenivå (analysedatasett), samt annen informasjon (f.eks. protokoller, analyseplaner, kliniske studierapporter), så lenge forsøkene ikke er en del av et pågående eller planlagt regelverk. innlevering.
Dette inkluderer forespørsler om kliniske forsøksdata for ulisensierte produkter og indikasjoner.
IPD-delingstidsramme
For detaljer om når studier er tilgjengelige for deling besøk https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang til disse kliniske studiedataene kan bes om av alle kvalifiserte forskere som engasjerer seg i streng uavhengig vitenskapelig forskning, og vil bli gitt etter gjennomgang og godkjenning av et forskningsforslag og statistisk analyseplan og utførelse av en datadelingserklæring.
Dataforespørsler kan sendes inn når som helst etter godkjenning i USA og/eller EU, og et primærmanuskript godtas for publisering.
For mer informasjon om prosessen, eller for å sende inn en forespørsel, besøk følgende lenke https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .