Estudio para evaluar los eventos adversos y el cambio en la actividad de la enfermedad con cápsulas orales de galicaftor/navocaftor/abbv-119 o terapias combinadas de galicaftor/navocaftor/abbv-576 en participantes adultos con fibrosis quística
15 de julio de 2024 actualizado por: AbbVie
Un estudio de fase 2 de terapias combinadas de galicaftor/navocaftor/abbv-119 o galicaftor/navocaftor/abbv-576 en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal que afecta los pulmones y el sistema digestivo, lo que afecta significativamente la calidad de vida, y los afectados tienen una edad promedio de muerte de 40 años. El objetivo principal de este estudio es evaluar qué tan segura y efectiva es la terapia de combinación de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 o galicaftor/navocaftor/ABBV-576 en participantes adultos con FQ que son homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del en cada brazo .
La terapia combinada de galicaftor/navocaftor/abbv-119 y galicaftor/navocaftor/abbv-576 se está desarrollando como un fármaco en investigación para el tratamiento de la fibrosis quística. Los médicos del estudio colocan a los participantes en 1 de los 4 grupos, llamados brazos de tratamiento. Cada grupo recibe un trato diferente. Alrededor de 90 participantes adultos con diagnóstico de FQ se inscribirán en el estudio en aproximadamente 35 sitios en todo el mundo.
Los participantes en el grupo 1 recibirán cápsulas orales de la combinación dual de galicaftor/navocaftor durante 28 días, seguidas de la combinación triple de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 durante 28 días. Los participantes en los brazos 2 y 3 recibirán la combinación triple de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 o placebo durante 28 días. Los participantes en el brazo 4 recibirán una terapia de combinación triple de galicaftor/navocaftor/ABBV-576 durante 28 días. Para todos los brazos del estudio, ABBV-576, galicaftor, navocaftor se administrarán una vez al día y ABBV-119 dos veces al día.
Puede haber una mayor carga de tratamiento para los participantes en este ensayo en comparación con su estándar de atención. Los participantes asistirán a visitas periódicas durante el estudio en un hospital o clínica. El efecto del tratamiento se comprobará mediante valoraciones médicas, análisis de sangre, comprobación de efectos secundarios y cumplimentación de cuestionarios.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes de las cohortes 1 y 3 recibirán terapia de etiqueta abierta.
Los participantes de la cohorte 2 recibirán terapia doble ciego.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
48
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
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Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
- Uza /Id# 228533
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Bruxelles-Capitale
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Jette, Bruxelles-Capitale, Bélgica, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, Bélgica, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
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Banska Bystrica, Eslovaquia, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
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Bratislava, Eslovaquia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura, California, Estados Unidos, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
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New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
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Texas
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
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Budapest, Hungría, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
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Auckland
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Epsom, Auckland, Nueva Zelanda, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
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Canterbury
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Christchurch, Canterbury, Nueva Zelanda, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
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-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
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Den Haag, Países Bajos, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
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Zuid-Holland
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Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico confirmado de fibrosis quística (FQ).
- Participantes del brazo 1 con genotipo homocigoto para la mutación del regulador de conductancia transmembrana (CFTR) F508del CF y que no reciben tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
- Participantes de los brazos 2 y 3 con genotipo heterocigoto para la mutación F508del CFTR y una función mínima y que no reciben tratamiento con ETI.
- Brazo 4 participantes con genotipo homocigoto o heterocigoto para la mutación F508del. Los participantes deben estar recibiendo tratamiento estable (ETI).
- Porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) >= 40 % y
- Para los brazos 1 y 2: cloruro en el sudor (SwCl) >= 60 mmol/L en la selección. Para los participantes que participaron en el Estudio M19-530, es aceptable usar un valor de SwCl que el laboratorio central proporcionó en el Estudio M19-530 para establecer la elegibilidad.
- Peso >= 35 kg en la selección y el día -28 para el brazo 1 o el día 1 para los brazos 2 a 4.
Criterio de exclusión:
- Valores de laboratorio clínicamente significativos en la selección que supondrían un riesgo indebido para el participante o interferirían con las evaluaciones de seguridad (según el investigador).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: F508del Homocigotos Fibrosis Quística (FQ) Participantes
Los participantes homocigóticos con fibrosis quística (FQ) F508del reciben una combinación dual de galicaftor/navocaftor (28 días) seguida de una terapia de combinación triple de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 días).
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Cápsulas orales
Otros nombres:
Cápsulas orales
Otros nombres:
Cápsulas orales
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Experimental: F508del Participantes heterocigóticos con FQ (grupo de fármaco activo)
Los participantes heterocigóticos con F508del FQ reciben una terapia combinada de galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 días).
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Cápsulas orales
Otros nombres:
Cápsulas orales
Otros nombres:
Cápsulas orales
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Comparador de placebos: F508del Participantes heterocigotos con FQ (grupo placebo)
Los participantes F508del heterocigotos con FQ reciben placebo (28 días).
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Cápsulas orales
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Experimental: F508del Participantes homocigotos y heterocigotos con FQ
Los participantes con FQ homocigotos y heterocigotos F508del reciben una terapia de combinación triple de galicaftor/navocaftor/ABBV-576 durante 28 días.
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Cápsulas orales
Otros nombres:
Cápsulas orales
Otros nombres:
Cápsulas orales
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cohortes 1 y 2: cambio absoluto desde el inicio hasta el día 29 en porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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El FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar con fuerza en un segundo, después de una inspiración completa, y se utiliza como medida de la función pulmonar.
Para los análisis se utilizó el modelo de efectos mixtos con medidas repetidas (MMRM).
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cohorte 3: Cambio absoluto desde el inicio hasta el día 29 en el cloruro del sudor (SwCl) en mmol/l
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Se realizó una recolección de sudor para evaluar la concentración de cloruro en el sudor.
SwCl es un biomarcador de la actividad del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
Las personas con FQ tienen niveles más altos de cloruro en el sudor.
Se utilizó MMRM para el análisis.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio absoluto desde el inicio hasta el día 29 en la capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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FVC es la cantidad total de aire exhalado durante la prueba de volumen espiratorio forzado (FEV) y es una prueba de función pulmonar que se mide durante la espirometría.
Se utilizó MMRM para los análisis.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cohortes 1 y 2: cambio absoluto desde el inicio hasta el día 29 en el cloruro del sudor (SwCl) en mmol/l
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Se realizó una recolección de sudor para evaluar la concentración de cloruro en el sudor.
SwCl es un biomarcador de la actividad CFTR.
Las personas con FQ tienen niveles más altos de cloruro en el sudor.
Se utilizó MMRM para el análisis.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cambio absoluto desde el inicio hasta el día 29 en el flujo espiratorio forzado a capacidad pulmonar media (FEF25-75)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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FEF25-75 es una prueba de función pulmonar que se mide durante la espirometría y se define como el flujo espiratorio forzado entre el 25% y el 75% de la capacidad vital (capacidad pulmonar media).
Se utilizó MMRM para los análisis.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cambios relativos desde el inicio hasta el día 29 en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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El FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar con fuerza en un segundo, después de una inspiración completa, y se utiliza como medida de la función pulmonar.
Se utilizó MMRM para los análisis.
Nota: El análisis principal de ppFEV1 utilizando MMRM excluye los datos que no son consistentes con los valores iniciales en términos del momento del broncodilatador o del régimen de limpieza de las vías respiratorias.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cambios relativos desde el inicio hasta el día 29 en la capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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La FVC es la cantidad total de aire exhalado durante la prueba FEV y es una prueba de función pulmonar que se mide durante la espirometría.
Se utilizó MMRM para los análisis.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cambios relativos desde el inicio hasta el día 29 en el flujo espiratorio forzado a capacidad pulmonar media (FEF25-75)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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FEF25-75 es una prueba de función pulmonar que se mide durante la espirometría y se define como el flujo espiratorio forzado entre el 25% y el 75% de la capacidad vital (capacidad pulmonar media).
Se utilizó MMRM para los análisis.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio revisado del cuestionario de FQ (CFQ-R) desde el inicio.
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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La puntuación del dominio respiratorio del cuestionario de FQ revisado (CFQ-R) está diseñada para su uso en participantes con un diagnóstico de fibrosis quística y está diseñada para medir el impacto en la salud general, la vida diaria, el bienestar percibido y los síntomas.
CFQ-R tiene un total de 50 preguntas.
Para calcular la puntuación del dominio respiratorio se utilizaron las preguntas 40, 41, 42, 44, 45, 46, puntuadas 1, 2, 3 o 4, de peor a mejor.
La puntuación escalada para el dominio se calcula como 100 × (puntuaciones medias de todas las preguntas no faltantes - 1) / 3, con un rango de 0 a 100.
Si a más de 3 preguntas del dominio les faltan puntuaciones, la puntuación escalada se estableció como faltante.
Nota: La media LS se estima mediante la regresión lineal del cambio en CFQ-R desde el inicio hasta el día 29.
La puntuación respiratoria más alta del CFQ-R indica una mejor salud.
Un cambio positivo en la puntuación respiratoria del CFQ-R desde el inicio indica una mejor calidad de la salud, mientras que un cambio negativo indica una disminución de la calidad de la salud.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Cohorte 3: cambio absoluto desde el inicio hasta el día 29 en porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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El FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar con fuerza en un segundo, después de una inspiración completa, y se utiliza como medida de la función pulmonar.
Se utilizó MMRM para los análisis.
Nota: El análisis principal de ppFEV1 utilizando MMRM excluye los datos que no son consistentes con los valores iniciales en términos del momento del broncodilatador o del régimen de limpieza de las vías respiratorias.
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Día 1 (línea de base) hasta el día 29
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: ABBVIE INC., AbbVie
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
5 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
21 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- M19-771
- 2020-005805-25 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
AbbVie está comprometida con el intercambio responsable de datos sobre los ensayos clínicos que patrocinamos.
Esto incluye el acceso a datos anonimizados, individuales y a nivel de ensayo (conjuntos de datos de análisis), así como otra información (p. ej., protocolos, planes de análisis, informes de estudios clínicos), siempre que los ensayos no formen parte de un marco regulatorio planificado o en curso. envío.
Esto incluye solicitudes de datos de ensayos clínicos para productos e indicaciones sin licencia.
Marco de tiempo para compartir IPD
Para obtener detalles sobre cuándo los estudios están disponibles para compartir, visite https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso a los datos de este ensayo clínico puede ser solicitado por cualquier investigador calificado que participe en una investigación científica independiente rigurosa, y se proporcionará luego de la revisión y aprobación de una propuesta de investigación y un plan de análisis estadístico y la ejecución de una declaración de intercambio de datos.
Las solicitudes de datos se pueden enviar en cualquier momento después de la aprobación en los EE. UU. y/o la UE y se acepta un manuscrito principal para su publicación.
Para obtener más información sobre el proceso o enviar una solicitud, visite el siguiente enlace https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .