Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení nežádoucích příhod a změn v aktivitě onemocnění s perorálními tobolkami Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 nebo Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinované terapie u dospělých účastníků s cystickou fibrózou

15. července 2024 aktualizováno: AbbVie

Studie fáze 2 kombinované terapie Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 nebo Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del

Cystická fibróza (CF) je vzácné, život ohrožující genetické onemocnění, které postihuje plíce a trávicí systém a významně zhoršuje kvalitu života, přičemž průměrný věk úmrtí postižených je 40 let. Hlavním cílem této studie je posoudit, jak bezpečná a účinná je kombinovaná terapie galicaftor/navocaftor/ABBV-119 nebo Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 u dospělých účastníků s CF, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del v každém rameni. .

Kombinovaná terapie Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 a Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 je vyvíjen jako zkoumaný lék pro léčbu CF. Lékaři studie zařazují účastníky do 1 ze 4 skupin, nazývaných léčebná ramena. Každá skupina dostává jiné zacházení. Do studie bude zařazeno kolem 90 dospělých účastníků s diagnózou CF na přibližně 35 místech po celém světě.

Účastníci v rameni 1 dostanou perorální tobolky dvojkombinace galicaftor/navokaftor po dobu 28 dnů a následně trojkombinaci galicaftor/navokaftor/ABBV-119 po dobu 28 dnů. Účastníci ve větvi 2 a 3 budou dostávat trojkombinaci galicaftor/navokaftor/ABBV-119 nebo placebo po dobu 28 dnů. Účastníci v rameni 4 budou dostávat trojkombinační terapii galicaftor/navokaftor/ABBV-576 po dobu 28 dnů. Pro všechna ramena studie bude ABBV-576, galicaftor, navocaftor podáván jednou denně a ABBV-119 dvakrát denně.

Pro účastníky této studie může být vyšší léčebná zátěž ve srovnání s jejich standardní péčí. Účastníci budou během studie navštěvovat pravidelné návštěvy v nemocnici nebo na klinice. Účinek léčby bude kontrolován lékařskými posudky, krevními testy, kontrolou nežádoucích účinků a vyplňováním dotazníků.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci v kohortách 1 a 3 dostanou otevřenou terapii. Účastníci kohort 2 obdrží dvojitě zaslepenou terapii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

48

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital /ID# 227281
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Health /ID# 227283
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital /ID# 227280
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Institute for Respiratory Health /ID# 227624
  • Belgie
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Uza /Id# 228533
    • Bruxelles-Capitale
      • Jette, Bruxelles-Capitale, Belgie, 1090
        • UZ Brussel /ID# 226607
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
        • UZ Gent /ID# 226605
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgie, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
      • Den Haag, Holandsko, 2545 AA
        • HagaZiekenhuis /ID# 234138
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1121
        • Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Epsom, Auckland, Nový Zéland, 1051
        • Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nový Zéland, 8011
        • Christchurch Hospital /ID# 227335
  • Slovensko
      • Banska Bystrica, Slovensko, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
      • Bratislava, Slovensko, 821 06
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36608-1771
        • Velocity Clinical Research /ID# 248675
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90030
        • University of Southern California /ID# 249147
      • Ventura, California, Spojené státy, 93003-1651
        • Ventura County Medical Center /ID# 248586
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-8500
        • University of Kansas Health Sy /ID# 249056
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital /ID# 248646
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Harper University Hospital /ID# 248917
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University-School of Medicine /ID# 245393
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104-4125
        • Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208-3504
        • Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College /ID# 248640
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606-3845
        • ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104-5410
        • University of Oklahoma HSC /ID# 249190
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Health /ID# 248585
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina /ID# 245403
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226-3548
        • Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená klinická diagnóza cystické fibrózy (CF).
  • Účastníci ramene 1 s genotypem homozygotním pro mutaci regulátoru transmembránové vodivosti F508del CF (CFTR), kteří nedostávají léčbu elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem (ETI).
  • Účastníci ramene 2 a 3 s genotypem heterozygotním pro mutaci F508del CFTR a minimální funkcí a nedostávající léčbu ETI.
  • Vyzbrojte účastníky 4 s genotypem buď homozygotním, nebo heterozygotním pro mutaci F508del. Účastníci musí dostávat stabilní léčbu (ETI).
  • Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) >= 40 % a
  • Pro ramena 1 a 2: chlorid potu (SwCl) >= 60 mmol/l při screeningu. Pro účastníky, kteří se zúčastnili studie M19-530, je přijatelné použít ke stanovení způsobilosti hodnotu SwCl, kterou centrální laboratoř poskytla ve studii M19-530.
  • Hmotnost >= 35 kg při screeningu a den -28 pro rameno 1 nebo den 1 pro paže 2 až 4.

Kritéria vyloučení:

- Klinicky významné laboratorní hodnoty při screeningu, které by pro účastníka představovaly nepřiměřené riziko nebo by narušovaly hodnocení bezpečnosti (podle zkoušejícího).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: F508del Účastníci homozygotní cystické fibrózy (CF).
Účastníci F508del s homozygotní cystickou fibrózou (CF) dostávají dvojkombinaci galicaftor/navokaftor (28 dní) následovanou trojkombinační terapií galicaftor/navokaftor/ABBV-119 (28 dní).
Lék: Galicaftor
Perorální kapsle
Ostatní jména:
  • ABBV-2222
Lék: Navocaftor
Perorální kapsle
Ostatní jména:
  • ABBV-3067
Lék: ABBV-119
Perorální kapsle
Experimentální: F508del Heterozygotní účastníci CF (skupina aktivních léků)
Účastníci heterozygotní CF F508del dostávají kombinovanou terapii galicaftor/navokaftor/ABBV-119 (28 dní).
Lék: Galicaftor
Perorální kapsle
Ostatní jména:
  • ABBV-2222
Lék: Navocaftor
Perorální kapsle
Ostatní jména:
  • ABBV-3067
Lék: ABBV-119
Perorální kapsle
Komparátor placeba: F508del Heterozygotní účastníci CF (skupina Placebo)
Účastníci heterozygotní CF F508del dostávají placebo (28 dní).
Lék: Placebo
Perorální kapsle
Experimentální: F508del Homozygotní a heterozygotní účastníci CF
F508del homozygotní a heterozygotní účastníci CF dostávají trojkombinační terapii galicaftor/navokaftor/ABBV-576 po dobu 28 dnů.
Lék: Galicaftor
Perorální kapsle
Ostatní jména:
  • ABBV-2222
Lék: Navocaftor
Perorální kapsle
Ostatní jména:
  • ABBV-3067
Lék: ABBV-576
Perorální kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna od výchozího stavu do 29. dne v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí a používá se jako měřítko funkce plic. Pro analýzy byl použit model smíšeného efektu s opakovanými měřeními (MMRM).
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Kohorta 3: Absolutní změna od výchozí hodnoty do dne 29 v množství chloridu potu (SwCl) v mmol/l
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
Pro vyhodnocení koncentrace chloridu v potu byl proveden odběr potu. SwCl je biomarker aktivity transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy. Osoby s CF mají vyšší hladiny chloridů v potu. Pro analýzu bylo použito MMRM.
Den 1 (základní hodnota) až den 29

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od základní úrovně do 29. dne ve vynucené vitální kapacitě (FVC)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FVC je celkové množství vzduchu vydechnutého během testu usilovného výdechového objemu (FEV) a je to test funkce plic, který se měří během spirometrie. Pro analýzy bylo použito MMRM.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Skupiny 1 a 2: Absolutní změna od výchozí hodnoty do dne 29 v množství chloridu potu (SwCl) v mmol/l
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
Pro vyhodnocení koncentrace chloridu v potu byl proveden odběr potu. SwCl je biomarker aktivity CFTR. Osoby s CF mají vyšší hladiny chloridů v potu. Pro analýzu bylo použito MMRM.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Absolutní změna od základní hodnoty do 29. dne ve vynuceném výdechovém průtoku při kapacitě středních plic (FEF25-75)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FEF25-75 je test plicních funkcí, který se měří během spirometrie a je definován jako usilovný výdechový průtok mezi 25 % a 75 % vitální kapacity (kapacita středních plic). Pro analýzy bylo použito MMRM.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Relativní změny od výchozího stavu do 29. dne v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí a používá se jako měřítko funkce plic. Pro analýzy bylo použito MMRM. Poznámka: Primární analýza ppFEV1 pomocí MMRM vylučuje data, která nejsou konzistentní s výchozí hodnotou, pokud jde o načasování bronchodilatačního režimu nebo režimu čištění dýchacích cest.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Relativní změny od základní úrovně do 29. dne ve vynucené vitální kapacitě (FVC)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FVC je celkové množství vzduchu vydechnutého během testu FEV a je testem funkce plic, který se měří během spirometrie. Pro analýzy bylo použito MMRM.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Relativní změny od výchozího stavu do 29. dne v toku nuceného výdechu při kapacitě středních plic (FEF25-75)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FEF25-75 je test plicních funkcí, který se měří během spirometrie a je definován jako usilovný výdechový průtok mezi 25 % a 75 % vitální kapacity (kapacita středních plic). Pro analýzy bylo použito MMRM.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Absolutní změna skóre respirační domény revidovaného dotazníkem CF (CFQ-R) od výchozího stavu.
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score je navrženo pro použití u účastníků s diagnózou cystické fibrózy a je navrženo k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život, vnímanou pohodu a symptomy. CFQ-R má celkem 50 otázek. K výpočtu skóre respirační domény byly použity otázky 40, 41, 42, 44, 45, 46, skóre 1, 2, 3 nebo 4, od nejhoršího po nejlepší. Škálované skóre pro doménu se vypočítá jako 100 × (průměrné skóre všech nevynechaných otázek - 1) / 3, v rozsahu od 0 do 100. Pokud více než 3 otázky v doméně mají chybějící skóre, škálované skóre bylo nastaveno jako chybějící. Poznámka: Průměr LS se odhaduje pomocí lineární regrese na změnu CFQ-R od výchozí hodnoty do 29. dne. Vyšší respirační skóre CFQ-R ukazuje na lepší zdraví. Pozitivní změna v respiračním skóre CFQ-R od výchozího stavu znamená zlepšení kvality zdraví, zatímco negativní změna znamená sníženou kvalitu zdraví.
Den 1 (základní hodnota) až den 29
Kohorta 3: Absolutní změna od výchozího stavu do dne 29 v procentech předpokládaného objemu vynuceného exspirace za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Den 1 (základní hodnota) až den 29
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí a používá se jako měřítko funkce plic. Pro analýzy bylo použito MMRM. Poznámka: Primární analýza ppFEV1 pomocí MMRM vylučuje data, která nejsou konzistentní s výchozí hodnotou, pokud jde o načasování bronchodilatačního režimu nebo režimu čištění dýchacích cest.
Den 1 (základní hodnota) až den 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AbbVie

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: ABBVIE INC., AbbVie

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

5. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

5. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • M19-771
  • 2020-005805-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost AbbVie se zavázala k odpovědnému sdílení údajů týkajících se klinických studií, které sponzorujeme. To zahrnuje přístup k anonymizovaným, individuálním údajům a údajům na úrovni studií (soubory analytických dat), jakož i dalším informacím (např. protokoly, plány analýz, zprávy o klinických studiích), pokud studie nejsou součástí probíhajících nebo plánovaných regulačních podání. To zahrnuje žádosti o údaje z klinických studií pro nelicencované produkty a indikace.

Časový rámec sdílení IPD

Podrobnosti o tom, kdy jsou studie k dispozici pro sdílení, najdete na https://vivli.org/ourmember/abbvie/

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

O přístup k těmto údajům z klinického hodnocení mohou požádat všichni kvalifikovaní výzkumní pracovníci, kteří se zabývají přísným nezávislým vědeckým výzkumem, a bude poskytnut po přezkoumání a schválení návrhu výzkumu a plánu statistické analýzy a provedení prohlášení o sdílení dat. Žádosti o data lze podávat kdykoli po schválení v USA a/nebo EU a primární rukopis je přijat ke zveřejnění. Pro více informací o procesu nebo pro odeslání žádosti navštivte následující odkaz https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cystická fibróza (CF)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit