- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04853368
Studie k vyhodnocení nežádoucích příhod a změn v aktivitě onemocnění s perorálními tobolkami Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 nebo Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinované terapie u dospělých účastníků s cystickou fibrózou
Studie fáze 2 kombinované terapie Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 nebo Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del
Cystická fibróza (CF) je vzácné, život ohrožující genetické onemocnění, které postihuje plíce a trávicí systém a významně zhoršuje kvalitu života, přičemž průměrný věk úmrtí postižených je 40 let. Hlavním cílem této studie je posoudit, jak bezpečná a účinná je kombinovaná terapie galicaftor/navocaftor/ABBV-119 nebo Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 u dospělých účastníků s CF, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del v každém rameni. .
Kombinovaná terapie Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 a Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 je vyvíjen jako zkoumaný lék pro léčbu CF. Lékaři studie zařazují účastníky do 1 ze 4 skupin, nazývaných léčebná ramena. Každá skupina dostává jiné zacházení. Do studie bude zařazeno kolem 90 dospělých účastníků s diagnózou CF na přibližně 35 místech po celém světě.
Účastníci v rameni 1 dostanou perorální tobolky dvojkombinace galicaftor/navokaftor po dobu 28 dnů a následně trojkombinaci galicaftor/navokaftor/ABBV-119 po dobu 28 dnů. Účastníci ve větvi 2 a 3 budou dostávat trojkombinaci galicaftor/navokaftor/ABBV-119 nebo placebo po dobu 28 dnů. Účastníci v rameni 4 budou dostávat trojkombinační terapii galicaftor/navokaftor/ABBV-576 po dobu 28 dnů. Pro všechna ramena studie bude ABBV-576, galicaftor, navocaftor podáván jednou denně a ABBV-119 dvakrát denně.
Pro účastníky této studie může být vyšší léčebná zátěž ve srovnání s jejich standardní péčí. Účastníci budou během studie navštěvovat pravidelné návštěvy v nemocnici nebo na klinice. Účinek léčby bude kontrolován lékařskými posudky, krevními testy, kontrolou nežádoucích účinků a vyplňováním dotazníků.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
- Uza /Id# 228533
-
-
Bruxelles-Capitale
-
Jette, Bruxelles-Capitale, Belgie, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgie, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
-
Den Haag, Holandsko, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
-
-
-
-
Auckland
-
Epsom, Auckland, Nový Zéland, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nový Zéland, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovensko, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
-
Bratislava, Slovensko, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238629
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust /ID# 238632
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238628
-
London, Spojené království, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Hospitals /ID# 238635
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust /ID# 238634
-
-
Lancashire
-
Manchester, Lancashire, Spojené království, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust /ID# 238637
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Spojené království, NG5 1PB
- Nottingham University Hospitals NHS Trust /ID# 238636
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Spojené království, G12 0XH
- NHS Greater Glasgow and Clyde /ID# 238630
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XN
- Cardiff & Vale University Health Board /ID# 238631
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura, California, Spojené státy, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267-0585
- University of Cincinnati /ID# 249646
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78705-1000
- Ascension Seton - Medical Park Tower /ID# 248643
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená klinická diagnóza cystické fibrózy (CF).
- Účastníci ramene 1 s genotypem homozygotním pro mutaci regulátoru transmembránové vodivosti F508del CF (CFTR), kteří nedostávají léčbu elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem (ETI).
- Účastníci ramene 2 a 3 s genotypem heterozygotním pro mutaci F508del CFTR a minimální funkcí a nedostávající léčbu ETI.
- Vyzbrojte účastníky 4 s genotypem buď homozygotním, nebo heterozygotním pro mutaci F508del. Účastníci musí dostávat stabilní léčbu (ETI).
- Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) >= 40 % a
- Pro ramena 1 a 2: chlorid potu (SwCl) >= 60 mmol/l při screeningu. Pro účastníky, kteří se zúčastnili studie M19-530, je přijatelné použít ke stanovení způsobilosti hodnotu SwCl, kterou centrální laboratoř poskytla ve studii M19-530.
- Hmotnost >= 35 kg při screeningu a den -28 pro rameno 1 nebo den 1 pro paže 2 až 4.
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné laboratorní hodnoty při screeningu, které by pro účastníka představovaly nepřiměřené riziko nebo by narušovaly hodnocení bezpečnosti (podle zkoušejícího).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: F508del Účastníci homozygotní cystické fibrózy (CF).
Účastníci F508del s homozygotní cystickou fibrózou (CF) dostávají dvojkombinaci galicaftor/navokaftor (28 dní) následovanou trojkombinační terapií galicaftor/navokaftor/ABBV-119 (28 dní).
|
Perorální kapsle
Perorální kapsle
Perorální kapsle
|
Experimentální: F508del Heterozygotní účastníci CF (skupina aktivních léků)
Účastníci heterozygotní CF F508del dostávají kombinovanou terapii galicaftor/navokaftor/ABBV-119 (28 dní).
|
Perorální kapsle
Perorální kapsle
Perorální kapsle
|
Komparátor placeba: F508del Heterozygotní účastníci CF (skupina Placebo)
Účastníci heterozygotní CF F508del dostávají placebo (28 dní).
|
Perorální kapsle
|
Experimentální: F508del Homozygotní a heterozygotní účastníci CF
F508del homozygotní a heterozygotní účastníci CF dostávají trojkombinační terapii galicaftor/navokaftor/ABBV-576 po dobu 28 dnů.
|
Perorální kapsle
Perorální kapsle
Perorální kapsle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Až 29 dní
|
Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1).
|
Až 29 dní
|
Kohorta 3: Absolutní změna v chloridu potu (SwCl).
Časové okno: Až 29 dní
|
Koncentrace chloridu potu (SwCl) je biomarkerem funkce iontového kanálu regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR).
|
Až 29 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Až 29 dní
|
Koncentrace SwCl je biomarkerem funkce iontového kanálu regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.
|
Až 29 dní
|
Absolutní změna ve vynucené vitální kapacitě od základní linie [FVC]
Časové okno: Až 29 dní
|
Vynucená vitální kapacita (FVC).
|
Až 29 dní
|
Absolutní změna od základní hodnoty v toku nuceného výdechu při kapacitě uprostřed plic [FEF25-75]
Časové okno: Až 29 dní
|
Nucený výdechový průtok mezi 25 % a 75 % vydechovaného objemu (FEF25-75).
|
Až 29 dní
|
Relativní změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Až 29 dní
|
Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1).
|
Až 29 dní
|
Relativní změny ve vynucené vitální kapacitě oproti základnímu stavu [FVC]
Časové okno: Až 29 dní
|
Vynucená vitální kapacita (FVC).
|
Až 29 dní
|
Relativní změny od výchozí hodnoty v průtoku při nuceném výdechu mezi 25 % a 75 % vydechovaného objemu (FEF25-75)
Časové okno: Až 29 dní
|
Nucený výdechový průtok mezi 25 % a 75 % vydechovaného objemu (FEF25-75).
|
Až 29 dní
|
Absolutní změna ve skóre revidovaného dotazníku CF (CFQ-R) respirační domény od výchozího stavu
Časové okno: Až 29 dní
|
CFQ-R je navržen pro použití u účastníků s diagnózou cystické fibrózy a je navržen k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život, vnímanou pohodu a symptomy.
Účastníci vyplní CFQ-R elektronicky prostřednictvím tabletu.
|
Až 29 dní
|
Kohorta 3: Absolutní změny od výchozí hodnoty v ppFEV1
Časové okno: Až 29 dní
|
Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1).
|
Až 29 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: ABBVIE INC., AbbVie
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- M19-771
- 2020-005805-25 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Cystická fibróza (CF)
-
COPD FoundationNáborBronchiektázie bez CF | Netuberkulózní mykobakterie (NTM)Spojené státy
-
Medical Center AlkmaarDokončenoBronchiektázie bez CFHolandsko
-
National Jewish HealthDokončenoCystická fibróza (CF)Spojené státy
-
University of Texas Southwestern Medical CenterDokončeno
-
Horizon Pharma USA, Inc.DokončenoCystická fibróza (CF)Německo, Spojené státy, Holandsko
-
University Hospital St Luc, BrusselsKU LeuvenStaženo
-
ProtalixDokončenoCystická fibróza (CF)Izrael
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNáborCystická fibróza | Bronchiektázie bez CFSpojené státy
-
University of AarhusNáborCystická fibróza (CF) | Mutace genu CFTRDánsko
-
NYU Langone HealthDokončeno