Studie för att utvärdera biverkningar och förändringar i sjukdomsaktivitet med orala kapslar av Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinationsterapier hos vuxna deltagare med cystisk fibros
15 juli 2024 uppdaterad av: AbbVie
En fas 2-studie av Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinationsterapier hos patienter med cystisk fibros som är homozygota eller heterozygota för F508del-mutationen
Cystisk fibros (CF) är en sällsynt, livshotande, genetisk sjukdom som påverkar lungorna och matsmältningssystemet, vilket avsevärt försämrar livskvaliteten, och de som drabbas har en medianålder för döden vid 40. Huvudsyftet med denna studie är att bedöma hur säker och effektiv kombinationsterapi av galicaftor/navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 är hos vuxna deltagare med CF som är homozygota eller heterozygota för F508del-mutationen i varje arm. .
Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 kombinationsbehandling och Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 utvecklas som ett prövningsläkemedel för behandling av CF. Studieläkarna placerar deltagarna i 1 av de 4 grupperna, så kallade behandlingsarmar. Varje grupp får olika behandling. Cirka 90 vuxna deltagare med diagnosen CF kommer att inkluderas i studien runt cirka 35 platser över hela världen.
Deltagarna i arm 1 kommer att få orala kapslar av galicaftor/navocaftor dubbel kombination i 28 dagar följt av galicaftor/navocaftor/ABBV-119 trippelkombination i 28 dagar. Deltagare i arm 2 och 3 kommer att få galicaftor/navocaftor/ABBV-119 trippelkombination eller placebo i 28 dagar. Deltagare i arm 4 kommer att få galicaftor/navocaftor/ABBV-576 trippelkombinationsterapi i 28 dagar. För alla studiearmar kommer ABBV-576, galicaftor, navocaftor, att ges en gång dagligen och ABBV-119 två gånger om dagen.
Det kan finnas en högre behandlingsbörda för deltagarna i denna studie jämfört med deras vårdstandard. Deltagarna kommer att närvara vid regelbundna besök under studien på ett sjukhus eller en klinik. Effekten av behandlingen kommer att kontrolleras genom medicinska bedömningar, blodprover, kontroll av biverkningar och att fylla i frågeformulär.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagare i kohorter 1 och 3 kommer att få öppen terapi.
Deltagare i Cohorts 2 kommer att få dubbelblind terapi.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
48
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
- Uza /Id# 228533
-
-
Bruxelles-Capitale
-
Jette, Bruxelles-Capitale, Belgien, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura, California, Förenta staterna, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester, New Hampshire, Förenta staterna, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
-
Den Haag, Nederländerna, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
-
-
-
-
Auckland
-
Epsom, Auckland, Nya Zeeland, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nya Zeeland, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovakien, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
-
Bratislava, Slovakien, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad klinisk diagnos av cystisk fibros (CF).
- Arm 1-deltagare med genotyp homozygot för F508del CF-transmembrankonduktansregulator-mutationen (CFTR) och som inte får behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
- Arm 2 och 3 deltagare med genotyp heterozygot för F508del CFTR-mutationen och en minimal funktion och inte får ETI-behandling.
- Arm 4 deltagare med genotyp antingen homozygot eller heterozygot för F508del-mutationen. Deltagarna måste få stabil (ETI) behandling.
- Procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) >= 40 % och
- För arm 1 och 2: svettklorid (SwCl) >= 60 mmol/L vid screening. För deltagare som deltog i studie M19-530 är det acceptabelt att använda ett SwCl-värde som det centrala labbet tillhandahållit i studie M19-530 för att fastställa behörighet.
- Vikt >= 35 kg vid screening och dag -28 för arm 1 eller dag 1 för arm 2 till 4.
Exklusions kriterier:
- Kliniskt signifikanta laboratorievärden vid screening som skulle utgöra onödig risk för deltagaren eller störa säkerhetsbedömningar (enligt utredaren).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: F508del Homozygot cystisk fibros (CF) Deltagare
F508del homozygot cystisk fibros (CF)-deltagare får galicaftor/navocaftor dubbel kombination (28 dagar) följt av galicaftor/navocaftor/ABBV-119 trippelkombinationsterapi (28 dagar).
|
Orala kapslar
Andra namn:
Orala kapslar
Andra namn:
Orala kapslar
|
|
Experimentell: F508del Heterozygota CF-deltagare (Active Drug Group)
F508del heterozygota CF-deltagare får galicaftor/navocaftor/ABBV-119 kombinationsterapi (28 dagar).
|
Orala kapslar
Andra namn:
Orala kapslar
Andra namn:
Orala kapslar
|
|
Placebo-jämförare: F508del Heterozygota CF-deltagare (Placebo Group)
F508del heterozygota CF-deltagare får placebo (28 dagar).
|
Orala kapslar
|
|
Experimentell: F508del Homozygota och heterozygota CF-deltagare
F508del homozygota och heterozygota CF-deltagare får galicaftor/navocaftor/ABBV-576 trippelkombinationsterapi under 28 dagar.
|
Orala kapslar
Andra namn:
Orala kapslar
Andra namn:
Orala kapslar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kohorter 1 och 2: Absolut förändring från baslinjen till och med dag 29 i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FEV1 är volymen luft som kan tvångsblåsas ut på en sekund, efter full inspiration och används som ett mått på lungfunktionen.
Blandeffektmodell med upprepade åtgärder (MMRM) användes för analyserna.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Kohort 3: Absolut förändring från baslinjen till och med dag 29 i svettklorid (SwCl) i mmol/L
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
Svettuppsamling utfördes för att utvärdera svettkloridkoncentrationen.
SwCl är en biomarkör för cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) aktivitet.
Personer med CF har högre nivåer av klorid i svetten.
MMRM användes för analysen.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen till och med dag 29 i forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FVC är den totala mängden luft som andas ut under test av forcerad utandningsvolym (FEV) och är ett lungfunktionstest som mäts under spirometri.
MMRM användes för analyserna.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Kohorter 1 och 2: Absolut förändring från baslinjen till och med dag 29 i svettklorid (SwCl) i mmol/L
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
Svettuppsamling utfördes för att utvärdera svettkloridkoncentrationen.
SwCl är en biomarkör för CFTR-aktivitet.
Personer med CF har högre nivåer av klorid i svetten.
MMRM användes för analysen.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Absolut förändring från baslinjen till och med dag 29 i forcerat utandningsflöde vid midlungkapacitet (FEF25-75)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FEF25-75 är ett lungfunktionstest som mäts under spirometri, och definieras som det forcerade utandningsflödet mellan 25 % och 75 % av vitalkapaciteten (mittlungkapaciteten).
MMRM användes för analyser.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Relativa förändringar från baslinjen till och med dag 29 i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FEV1 är volymen luft som kan tvångsblåsas ut på en sekund, efter full inspiration och används som ett mått på lungfunktionen.
MMRM användes för analyserna.
Obs: Den primära analysen av ppFEV1 med MMRM exkluderar data som inte överensstämmer med baslinjen när det gäller tidpunkten för luftrörsvidgare eller luftvägsrensning.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Relativa förändringar från baslinjen till och med dag 29 i forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FVC är den totala mängden luft som andas ut under FEV-testet och är ett lungfunktionstest som mäts under spirometri.
MMRM användes för analyserna.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Relativa förändringar från baslinjen till och med dag 29 i forcerat utandningsflöde vid midlungkapacitet (FEF25-75)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FEF25-75 är ett lungfunktionstest som mäts under spirometri, och definieras som det forcerade utandningsflödet mellan 25 % och 75 % av vitalkapaciteten (mittlungkapaciteten).
MMRM användes för analyser.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Absolut förändring i CF-enkätreviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng från baslinjen.
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score är designad för användning hos deltagare med diagnosen cystisk fibros och är utformad för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv, upplevt välbefinnande och symtom.
CFQ-R har totalt 50 frågor.
Frågorna 40, 41, 42, 44, 45, 46, med poängen 1, 2, 3 eller 4, från sämst till bäst, användes för att beräkna respiratorisk domänpoäng.
Den skalade poängen för domänen beräknas som 100 × (medelpoäng för alla frågor som inte saknas - 1) / 3, från 0 till 100.
Om fler än 3 frågor i domänen saknar poäng, angavs den skalade poängen som saknad.
Notera: LS-medelvärdet uppskattas med hjälp av linjär regression på förändringen i CFQ-R från baslinjen till dag 29.
Det högre CFQ-R andningsresultatet indikerar bättre hälsa.
En positiv förändring i CFQ-R-respiratorisk poäng sedan baslinjen indikerar förbättrad hälsokvalitet, medan en negativ förändring indikerar en minskad hälsokvalitet.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
|
Kohort 3: Absolut förändring från baslinjen till och med dag 29 i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
FEV1 är volymen luft som kan tvångsblåsas ut på en sekund, efter full inspiration och används som ett mått på lungfunktionen.
MMRM användes för analyserna.
Obs: Den primära analysen av ppFEV1 med MMRM exkluderar data som inte överensstämmer med baslinjen när det gäller tidpunkten för luftrörsvidgare eller luftvägsrensning.
|
Dag 1 (baslinje) till och med dag 29
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: ABBVIE INC., AbbVie
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 september 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
5 juni 2023
Avslutad studie (Faktisk)
5 juni 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 april 2021
Första postat (Faktisk)
21 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- M19-771
- 2020-005805-25 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
AbbVie är engagerad i ansvarsfull datadelning angående de kliniska prövningar vi sponsrar.
Detta inkluderar tillgång till anonymiserad, individuell data och data på försöksnivå (analysdataset), såväl som annan information (t.ex. protokoll, analysplaner, kliniska studierapporter), så länge som prövningarna inte är en del av ett pågående eller planerat regelverk. underkastelse.
Detta inkluderar förfrågningar om kliniska prövningsdata för olicensierade produkter och indikationer.
Tidsram för IPD-delning
För detaljer om när studier är tillgängliga för delning besök https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Kriterier för IPD Sharing Access
Tillgång till dessa kliniska prövningsdata kan begäras av alla kvalificerade forskare som engagerar sig i rigorös oberoende vetenskaplig forskning, och kommer att tillhandahållas efter granskning och godkännande av ett forskningsförslag och statistisk analysplan och genomförande av ett uttalande om datadelning.
Dataförfrågningar kan skickas in när som helst efter godkännande i USA och/eller EU och ett primärt manuskript accepteras för publicering.
För mer information om processen, eller för att skicka in en begäran, besök följande länk https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .