Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af uønskede hændelser og ændring i sygdomsaktivitet med orale kapsler af Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinationsterapier hos voksne deltagere med cystisk fibrose

15. juli 2024 opdateret af: AbbVie

Et fase 2-studie af Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 kombinationsterapier hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der er homozygote eller heterozygote for F508del-mutationen

Cystisk fibrose (CF) er en sjælden, livstruende, genetisk sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet, hvilket væsentligt forringer livskvaliteten, og de ramte har en gennemsnitlig dødsalder ved 40. Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere, hvor sikker og effektiv kombinationsbehandlingen af ​​galicaftor/navocaftor/ABBV-119 eller Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 er hos voksne deltagere med CF, som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutationen i hver arm. .

Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 kombinationsbehandling og Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 udvikles som et forsøgslægemiddel til behandling af CF. Studielæger placerer deltagere i 1 af de 4 grupper, kaldet behandlingsarme. Hver gruppe får en forskellig behandling. Omkring 90 voksne deltagere med en diagnose af CF vil blive optaget i undersøgelsen omkring cirka 35 steder verden over.

Deltagere i arm 1 vil modtage orale kapsler af galicaftor/navocaftor dobbelt kombination i 28 dage efterfulgt af galicaftor/navocaftor/ABBV-119 triple kombination i 28 dage. Deltagere i arm 2 og 3 vil modtage galicaftor/navocaftor/ABBV-119 triple kombination eller placebo i 28 dage. Deltagere i arm 4 vil modtage galicaftor/navocaftor/ABBV-576 triple kombinationsterapi i 28 dage. Til alle undersøgelsesarme vil ABBV-576, galicaftor, navocaftor, blive givet én gang dagligt og ABBV-119 to gange dagligt.

Der kan være højere behandlingsbyrde for deltagere i dette forsøg sammenlignet med deres standardbehandling. Deltagerne vil deltage i regelmæssige besøg under undersøgelsen på et hospital eller en klinik. Effekten af ​​behandlingen vil blive kontrolleret ved lægelige vurderinger, blodprøver, kontrol for bivirkninger og udfyldelse af spørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere i kohorte 1 og 3 vil modtage Open-label terapi. Deltagere i kohorter 2 vil modtage dobbeltblindet terapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital /ID# 227281
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health /ID# 227283
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital /ID# 227280
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Institute for Respiratory Health /ID# 227624
  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Uza /Id# 228533
    • Bruxelles-Capitale
      • Jette, Bruxelles-Capitale, Belgien, 1090
        • UZ Brussel /ID# 226607
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • UZ Gent /ID# 226605
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608-1771
        • Velocity Clinical Research /ID# 248675
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90030
        • University of Southern California /ID# 249147
      • Ventura, California, Forenede Stater, 93003-1651
        • Ventura County Medical Center /ID# 248586
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-8500
        • University of Kansas Health Sy /ID# 249056
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital /ID# 248646
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital /ID# 248917
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University-School of Medicine /ID# 245393
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03104-4125
        • Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208-3504
        • Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College /ID# 248640
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606-3845
        • ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104-5410
        • University of Oklahoma HSC /ID# 249190
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health /ID# 248585
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina /ID# 245403
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226-3548
        • Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
      • Den Haag, Holland, 2545 AA
        • HagaZiekenhuis /ID# 234138
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
  • New Zealand
    • Auckland
      • Epsom, Auckland, New Zealand, 1051
        • Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, New Zealand, 8011
        • Christchurch Hospital /ID# 227335
  • Slovakiet
      • Banska Bystrica, Slovakiet, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
      • Bratislava, Slovakiet, 821 06
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1121
        • Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet klinisk diagnose af cystisk fibrose (CF).
  • Arm 1 deltagere med genotype homozygot for F508del CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation og modtager ikke elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) behandling.
  • Arm 2 og 3 deltagere med genotype heterozygot for F508del CFTR-mutationen og en minimal funktion og modtager ikke ETI-behandling.
  • Arm 4 deltagere med genotype enten homozygot eller heterozygot for F508del-mutationen. Deltagerne skal modtage stabil (ETI) behandling.
  • Procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1) >= 40 % og
  • For arm 1 og 2: svedklorid (SwCl) >= 60 mmol/L ved screening. For deltagere, der deltog i undersøgelse M19-530, er det acceptabelt at bruge en SwCl-værdi, som det centrale laboratorium tilvejebragte i undersøgelse M19-530 for at fastslå berettigelse.
  • Vægt >= 35 kg ved screening og dag -28 for arm 1 eller dag 1 for arm 2 til 4.

Ekskluderingskriterier:

- Klinisk signifikante laboratorieværdier ved screening, som ville udgøre unødig risiko for deltageren eller forstyrre sikkerhedsvurderinger (ifølge investigator).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: F508del Homozygot cystisk fibrose (CF) deltagere
F508del homozygot cystisk fibrose (CF) deltagere modtager galicaftor/navocaftor dobbelt kombination (28 dage) efterfulgt af galicaftor/navocaftor/ABBV-119 triple kombinationsterapi (28 dage).
Medicin: Galicaftor
Orale kapsler
Andre navne:
  • ABBV-2222
Medicin: Navocaftor
Orale kapsler
Andre navne:
  • ABBV-3067
Medicin: ABBV-119
Orale kapsler
Eksperimentel: F508del Heterozygote CF-deltagere (Active Drug Group)
F508del heterozygote CF-deltagere modtager galicaftor/navocaftor/ABBV-119 kombinationsbehandling (28 dage).
Medicin: Galicaftor
Orale kapsler
Andre navne:
  • ABBV-2222
Medicin: Navocaftor
Orale kapsler
Andre navne:
  • ABBV-3067
Medicin: ABBV-119
Orale kapsler
Placebo komparator: F508del Heterozygote CF-deltagere (placebogruppe)
F508del heterozygote CF-deltagere får placebo (28 dage).
Medicin: Placebo
Orale kapsler
Eksperimentel: F508del Homozygote og heterozygote CF-deltagere
F508del homozygote og heterozygote CF-deltagere modtager galicaftor/navocaftor/ABBV-576 triple kombinationsterapi i 28 dage.
Medicin: Galicaftor
Orale kapsler
Andre navne:
  • ABBV-2222
Medicin: Navocaftor
Orale kapsler
Andre navne:
  • ABBV-3067
Medicin: ABBV-576
Orale kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte 1 og 2: Absolut ændring fra baseline til dag 29 i procent af forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration og bruges som et mål for lungefunktionen. Mixed-effect model with repeated measurements (MMRM) blev brugt til analyserne.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Kohorte 3: Absolut ændring fra baseline til dag 29 i svedklorid (SwCl) i mmol/L
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Svedopsamling blev udført for at evaluere koncentrationen af ​​svedchlorid. SwCl er en biomarkør for cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) aktivitet. Personer med CF har højere niveauer af klorid i deres sved. MMRM blev brugt til analysen.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline til dag 29 i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FVC er den samlede mængde luft, der udåndes under forceret ekspiratorisk volumen (FEV) test og er en lungefunktionstest, der måles under spirometri. MMRM blev brugt til analyserne.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Kohorte 1 og 2: Absolut ændring fra baseline til dag 29 i svedklorid (SwCl) i mmol/L
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Svedopsamling blev udført for at evaluere koncentrationen af ​​svedchlorid. SwCl er en biomarkør for CFTR-aktivitet. Personer med CF har højere niveauer af klorid i deres sved. MMRM blev brugt til analysen.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Absolut ændring fra baseline til dag 29 i forceret ekspiratorisk flow ved mellemlungekapacitet (FEF25-75)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FEF25-75 er en lungefunktionstest, der måles under spirometri, og er defineret som det forcerede ekspiratoriske flow mellem 25 % og 75 % af vital kapacitet (midt-lungekapacitet). MMRM blev brugt til analyser.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Relative ændringer fra baseline til og med dag 29 i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration og bruges som et mål for lungefunktionen. MMRM blev brugt til analyserne. Bemærk: Den primære analyse af ppFEV1 ved hjælp af MMRM udelukker data, der er inkonsistente med baseline med hensyn til tidspunktet for bronkodilatator eller luftvejsclearance regime.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Relative ændringer fra baseline til og med dag 29 i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FVC er den samlede mængde luft, der udåndes under FEV-testen og er en lungefunktionstest, der måles under spirometri. MMRM blev brugt til analyserne.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Relative ændringer fra baseline til dag 29 i forceret ekspiratorisk flow ved mellemlungekapacitet (FEF25-75)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FEF25-75 er en lungefunktionstest, der måles under spirometri, og er defineret som det forcerede ekspiratoriske flow mellem 25 % og 75 % af vital kapacitet (midt-lungekapacitet). MMRM blev brugt til analyser.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Absolut ændring i CF-spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domænescore fra baseline.
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score er designet til brug hos deltagere med en diagnose af cystisk fibrose og er designet til at måle indvirkning på det overordnede helbred, daglige liv, opfattet velvære og symptomer. CFQ-R har i alt 50 spørgsmål. Spørgsmål 40, 41, 42, 44, 45, 46, scoret 1, 2, 3 eller 4, fra dårligst til bedst, blev brugt til at beregne respiratorisk domænescore. Den skalerede score for domænet beregnes som 100 × (gennemsnitlig score for alle ikke-manglende spørgsmål - 1) / 3, der spænder fra 0 til 100. Hvis mere end 3 spørgsmål i domænet mangler score, blev den skalerede score angivet som manglende. Bemærk: LS-gennemsnittet estimeres ved hjælp af den lineære regression på ændringen i CFQ-R fra baseline til dag 29. Den højere CFQ-R respirationsscore indikerer bedre helbred. En positiv ændring i CFQ-R respirationsscore siden baseline indikerer forbedret sundhedskvalitet, mens en negativ ændring indikerer en nedsat sundhedskvalitet.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
Kohorte 3: Absolut ændring fra baseline til dag 29 i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) til og med dag 29
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration og bruges som et mål for lungefunktionen. MMRM blev brugt til analyserne. Bemærk: Den primære analyse af ppFEV1 ved hjælp af MMRM udelukker data, der er inkonsistente med baseline med hensyn til tidspunktet for bronkodilatator eller luftvejsclearance regime.
Dag 1 (basislinje) til og med dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AbbVie

Efterforskere

  • Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

5. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2021

Først opslået (Faktiske)

21. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • M19-771
  • 2020-005805-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

AbbVie er forpligtet til ansvarlig datadeling vedrørende de kliniske forsøg, vi sponsorerer. Dette inkluderer adgang til anonymiserede, individuelle data og data på forsøgsniveau (analysedatasæt) samt andre oplysninger (f.eks. protokoller, analyseplaner, kliniske undersøgelsesrapporter), så længe forsøgene ikke er en del af en igangværende eller planlagt reguleringsbestemmelse. indsendelse. Dette omfatter anmodninger om kliniske forsøgsdata for ulicenserede produkter og indikationer.

IPD-delingstidsramme

For detaljer om, hvornår undersøgelser er tilgængelige for deling, besøg https://vivli.org/ourmember/abbvie/

IPD-delingsadgangskriterier

Adgang til disse kliniske forsøgsdata kan anmodes om af alle kvalificerede forskere, der engagerer sig i streng uafhængig videnskabelig forskning, og vil blive givet efter gennemgang og godkendelse af et forskningsforslag og en statistisk analyseplan og udførelse af en datadelingserklæring. Dataanmodninger kan indsendes til enhver tid efter godkendelse i USA og/eller EU, og et primært manuskript accepteres til offentliggørelse. For mere information om processen eller for at indsende en anmodning, besøg følgende link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose (CF)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner