Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке нежелательных явлений и изменения активности заболевания при пероральном приеме капсул галикафтора/навокафтора/ABBV-119 или комбинированной терапии галикафтора/навокафтора/ABBV-576 у взрослых участников с кистозным фиброзом

21 июня 2023 г. обновлено: AbbVie

Исследование фазы 2 комбинированной терапии Галикафтор/Навокафтор/ABBV-119 или Галикафтор/Навокафтор/ABBV-576 у субъектов с муковисцидозом, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del

Кистозный фиброз (МВ) — это редкое, опасное для жизни генетическое заболевание, поражающее легкие и пищеварительную систему, значительно ухудшающее качество жизни, при этом у больных средний возраст смерти составляет 40 лет. Основная цель этого исследования — оценить, насколько безопасна и эффективна комбинированная терапия галикафтором/навокафтором/ABBV-119 или галикафтором/навокафтором/ABBV-576 у взрослых участников с муковисцидозом, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del в каждой группе. .

Комбинированная терапия Галикафтор/Навокафтор/ABBV-119 и Галикафтор/Навокафтор/ABBV-576 разрабатываются в качестве экспериментального препарата для лечения муковисцидоза. Врачи-исследователи помещают участников в 1 из 4 групп, называемых лечебными группами. Каждая группа получает разное лечение. Около 90 взрослых участников с диагнозом муковисцидоз будут включены в исследование примерно в 35 центрах по всему миру.

Участники группы 1 будут получать пероральные капсулы двойной комбинации галикафтор/навокафтор в течение 28 дней, а затем тройную комбинацию галикафтор/навокафтор/ABBV-119 в течение 28 дней. Участники групп 2 и 3 будут получать тройную комбинацию галикафтор/навокафтор/ABBV-119 или плацебо в течение 28 дней. Участники группы 4 будут получать тройную комбинированную терапию галикафтор/навокафтор/ABBV-576 в течение 28 дней. Во всех исследуемых группах ABBV-576, галикафтор, навокафтор будут давать один раз в день, а ABBV-119 два раза в день.

Для участников этого испытания может быть более высокая нагрузка на лечение по сравнению с их стандартом лечения. Участники будут посещать регулярные визиты во время исследования в больницу или клинику. Эффект лечения будет проверяться медицинскими осмотрами, анализами крови, проверкой побочных эффектов и заполнением анкет.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

48

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital /ID# 227281
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Health /ID# 227283
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital /ID# 227280
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Institute for Respiratory Health /ID# 227624
  • Бельгия
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
        • Uza /Id# 228533
    • Bruxelles-Capitale
      • Jette, Bruxelles-Capitale, Бельгия, 1090
        • UZ Brussel /ID# 226607
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
        • UZ Gent /ID# 226605
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Бельгия, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1121
        • Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
      • Den Haag, Нидерланды, 2545 AA
        • HagaZiekenhuis /ID# 234138
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
  • Новая Зеландия
    • Auckland
      • Epsom, Auckland, Новая Зеландия, 1051
        • Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Новая Зеландия, 8011
        • Christchurch Hospital /ID# 227335
  • Словакия
      • Banska Bystrica, Словакия, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
      • Bratislava, Словакия, 821 06
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238629
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust /ID# 238632
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238628
      • London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield Hospitals /ID# 238635
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust /ID# 238634
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust /ID# 238637
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Соединенное Королевство, NG5 1PB
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust /ID# 238636
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Соединенное Королевство, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow and Clyde /ID# 238630
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XN
        • Cardiff & Vale University Health Board /ID# 238631
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36608-1771
        • Velocity Clinical Research /ID# 248675
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90030
        • University of Southern California /ID# 249147
      • Ventura, California, Соединенные Штаты, 93003-1651
        • Ventura County Medical Center /ID# 248586
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160-8500
        • University of Kansas Health Sy /ID# 249056
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital /ID# 248646
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Harper University Hospital /ID# 248917
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University-School of Medicine /ID# 245393
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03104-4125
        • Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208-3504
        • Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College /ID# 248640
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267-0585
        • University of Cincinnati /ID# 249646
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606-3845
        • ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104-5410
        • University of Oklahoma HSC /ID# 249190
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Health /ID# 248585
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina /ID# 245403
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78705-1000
        • Ascension Seton - Medical Park Tower /ID# 248643
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226-3548
        • Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный клинический диагноз муковисцидоза (МВ).
  • Участники группы 1 с генотипом, гомозиготным по мутации F508del CF трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) и не получавшие лечение элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором (ETI).
  • Группа 2 и 3 участников с генотипом, гетерозиготным по мутации F508del CFTR и минимальной функцией, и не получающих лечение ETI.
  • Подготовьте 4 участников с генотипом, гомозиготным или гетерозиготным по мутации F508del. Участники должны получать стабильное (ETI) лечение.
  • Процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) >= 40% и
  • Для групп 1 и 2: хлорид пота (SwCl) >= 60 ммоль/л при скрининге. Для участников, принимавших участие в исследовании M19-530, допустимо использовать значение SwCl, предоставленное центральной лабораторией в исследовании M19-530, для установления права на участие.
  • Вес >= 35 кг при скрининге и день -28 для группы 1 или день 1 для групп со 2 по 4.

Критерий исключения:

- Клинически значимые лабораторные значения при скрининге, которые могут представлять чрезмерный риск для участника или мешать оценке безопасности (по мнению исследователя).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: F508del Участники гомозиготного кистозного фиброза (МВ)
Участники с гомозиготным муковисцидозом (МВ) F508del получают двойную комбинацию галикафтор/навокафтор (28 дней), за которой следует тройная комбинированная терапия галикафтор/навокафтор/ABBV-119 (28 дней).
Лекарство: Галикафтор
Капсулы для приема внутрь
Лекарство: Навокафтор
Капсулы для приема внутрь
Лекарство: АББВ-119
Капсулы для приема внутрь
Экспериментальный: F508del Участники гетерозиготного МВ (группа активных препаратов)
Участники гетерозиготного МВ F508del получают комбинированную терапию галикафтор/навокафтор/ABBV-119 (28 дней).
Лекарство: Галикафтор
Капсулы для приема внутрь
Лекарство: Навокафтор
Капсулы для приема внутрь
Лекарство: АББВ-119
Капсулы для приема внутрь
Плацебо Компаратор: F508del Гетерозиготные участники CF (группа плацебо)
Участники гетерозиготного МВ F508del получали плацебо (28 дней).
Лекарство: Плацебо
Капсулы для приема внутрь
Экспериментальный: F508del Гомозиготные и гетерозиготные участники муковисцидоза
Участники гомозиготного и гетерозиготного МВ F508del получают тройную комбинированную терапию галикафтор/навокафтор/ABBV-576 в течение 28 дней.
Лекарство: Галикафтор
Капсулы для приема внутрь
Лекарство: Навокафтор
Капсулы для приема внутрь
Лекарство: АББВ-576
Капсулы для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когорты 1 и 2: абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: До 29 дней
Процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1).
До 29 дней
Когорта 3: абсолютное изменение хлорида пота (SwCl).
Временное ограничение: До 29 дней
Концентрация хлорида пота (SwCl) является биомаркером функции ионных каналов трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) муковисцидоза.
До 29 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когорты 1 и 2: абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: До 29 дней
Концентрация SwCl является биомаркером функции ионного канала трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) муковисцидоза.
До 29 дней
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем форсированной жизненной емкости легких [ФЖЕЛ]
Временное ограничение: До 29 дней
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ).
До 29 дней
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем скорости форсированного выдоха при средней емкости легких [FEF25-75]
Временное ограничение: До 29 дней
Форсированный выдох от 25% до 75% выдыхаемого объема (FEF25-75).
До 29 дней
Относительные изменения относительно исходного уровня в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: До 29 дней
Процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1).
До 29 дней
Относительные изменения по сравнению с исходным уровнем форсированной жизненной емкости легких [ФЖЕЛ]
Временное ограничение: До 29 дней
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ).
До 29 дней
Относительные изменения по сравнению с исходным уровнем скорости форсированного выдоха в диапазоне от 25% до 75% выдыхаемого объема (FEF25-75)
Временное ограничение: До 29 дней
Форсированный выдох от 25% до 75% выдыхаемого объема (FEF25-75).
До 29 дней
Абсолютное изменение показателя респираторной области по пересмотренному опроснику CF (CFQ-R) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 29 дней
CFQ-R предназначен для использования у участников с диагнозом муковисцидоз и предназначен для измерения влияния на общее состояние здоровья, повседневную жизнь, ощущение благополучия и симптомы. Участники заполнят CFQ-R в электронном виде через планшетное устройство.
До 29 дней
Когорта 3: Абсолютные изменения по сравнению с исходным уровнем в ppFEV1
Временное ограничение: До 29 дней
Процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1).
До 29 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AbbVie

Следователи

  • Директор по исследованиям: ABBVIE INC., AbbVie

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • M19-771
  • 2020-005805-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Компания AbbVie стремится к ответственному обмену данными о клинических испытаниях, которые мы спонсируем. Это включает доступ к анонимным, индивидуальным данным и данным на уровне испытаний (наборам данных анализа), а также к другой информации (например, протоколам, планам анализов, отчетам о клинических исследованиях), если испытания не являются частью текущих или запланированных нормативных требований. подчинение. Сюда входят запросы на данные клинических испытаний для нелицензионных продуктов и показаний.

Сроки обмена IPD

Для получения подробной информации о том, когда исследования доступны для обмена, посетите https://vivli.org/ourmember/abbvie/

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ к данным этого клинического испытания может быть запрошен любым квалифицированным исследователем, который занимается тщательным независимым научным исследованием, и будет предоставлен после рассмотрения и утверждения исследовательского предложения и плана статистического анализа и выполнения заявления об обмене данными. Запросы данных могут быть поданы в любое время после утверждения в США и/или ЕС, и первичная рукопись принимается к публикации. Чтобы получить дополнительную информацию о процессе или отправить запрос, перейдите по следующей ссылке https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Муковисцидоз (МВ)

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Singapore

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться