- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04853368
Studio per valutare gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia con le capsule orali di terapie combinate Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 o Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 in partecipanti adulti con fibrosi cistica
Uno studio di fase 2 sulle terapie combinate Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 o Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del
La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica rara, pericolosa per la vita, che colpisce i polmoni e l'apparato digerente, compromettendo in modo significativo la qualità della vita, con un'età media di morte di 40 anni per le persone colpite. L'obiettivo principale di questo studio è valutare quanto sia sicura ed efficace la terapia di combinazione di galicaftor/navocaftor/ABBV-119 o Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 in partecipanti adulti con FC che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del in ciascun braccio .
La terapia di combinazione Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 e Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 è in fase di sviluppo come farmaco sperimentale per il trattamento della FC. I medici dello studio collocano i partecipanti in 1 dei 4 gruppi, chiamati bracci di trattamento. Ogni gruppo riceve un trattamento diverso. Circa 90 partecipanti adulti con diagnosi di FC saranno arruolati nello studio in circa 35 siti in tutto il mondo.
I partecipanti al braccio 1 riceveranno capsule orali di doppia combinazione galicaftor/navocaftor per 28 giorni seguite dalla tripla combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 per 28 giorni. I partecipanti ai bracci 2 e 3 riceveranno la tripla combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 o placebo per 28 giorni. I partecipanti al braccio 4 riceveranno la tripla terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-576 per 28 giorni. Per tutti i bracci dello studio, ABBV-576, galicaftor, navocaftor, verrà somministrato una volta al giorno e ABBV-119 due volte al giorno.
Potrebbe esserci un carico di trattamento più elevato per i partecipanti a questo studio rispetto al loro standard di cura. I partecipanti parteciperanno a visite regolari durante lo studio presso un ospedale o una clinica. L'effetto del trattamento sarà verificato mediante valutazioni mediche, esami del sangue, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
- Uza /Id# 228533
-
-
Bruxelles-Capitale
-
Jette, Bruxelles-Capitale, Belgio, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgio, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
-
-
-
-
Auckland
-
Epsom, Auckland, Nuova Zelanda, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nuova Zelanda, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
-
Den Haag, Olanda, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
-
-
-
-
-
Cambridge, Regno Unito, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238629
-
Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust /ID# 238632
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust /ID# 238628
-
London, Regno Unito, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Hospitals /ID# 238635
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust /ID# 238634
-
-
Lancashire
-
Manchester, Lancashire, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust /ID# 238637
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG5 1PB
- Nottingham University Hospitals NHS Trust /ID# 238636
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Regno Unito, G12 0XH
- NHS Greater Glasgow and Clyde /ID# 238630
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XN
- Cardiff & Vale University Health Board /ID# 238631
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovacchia, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
-
Bratislava, Slovacchia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura, California, Stati Uniti, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
-
-
New York
-
Albany, New York, Stati Uniti, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0585
- University of Cincinnati /ID# 249646
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78705-1000
- Ascension Seton - Medical Park Tower /ID# 248643
-
Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
-
-
-
-
-
Budapest, Ungheria, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica confermata di fibrosi cistica (CF).
- Partecipanti al braccio 1 con genotipo omozigote per la mutazione del regolatore di conduttanza transmembrana F508del CF (CFTR) e non sottoposti a trattamento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
- Partecipanti al braccio 2 e 3 con genotipo eterozigote per la mutazione CFTR F508del e una funzione minima e non sottoposti a trattamento ETI.
- Partecipanti al braccio 4 con genotipo omozigote o eterozigote per la mutazione F508del. I partecipanti devono ricevere un trattamento stabile (ETI).
- Percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) >= 40% e
- Per i bracci 1 e 2: cloruro nel sudore (SwCl) >= 60 mmol/L allo screening. Per i partecipanti che hanno partecipato allo Studio M19-530, è accettabile utilizzare un valore SwCl che il laboratorio centrale ha fornito nello Studio M19-530 per stabilire l'idoneità.
- Peso >= 35 kg allo screening e al giorno -28 per il braccio 1 o al giorno 1 per i bracci da 2 a 4.
Criteri di esclusione:
- Valori di laboratorio clinicamente significativi allo screening che rappresenterebbero un rischio eccessivo per il partecipante o interferirebbero con le valutazioni di sicurezza (secondo lo sperimentatore).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: F508del Partecipanti alla fibrosi cistica omozigote (CF).
I partecipanti alla fibrosi cistica omozigote (CF) F508del ricevono la doppia combinazione galicaftor/navocaftor (28 giorni) seguita dalla tripla terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 giorni).
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Capsule orali
Capsule orali
Capsule orali
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Sperimentale: F508del Partecipanti CF eterozigoti (gruppo di farmaci attivi)
I partecipanti CF eterozigoti F508del ricevono la terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 giorni).
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Capsule orali
Capsule orali
Capsule orali
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Comparatore placebo: F508del Partecipanti CF eterozigoti (gruppo Placebo)
I partecipanti CF eterozigoti F508del ricevono placebo (28 giorni).
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Capsule orali
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Sperimentale: F508del Partecipanti CF omozigoti ed eterozigoti
I partecipanti F508del omozigoti ed eterozigoti CF ricevono la tripla terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-576 per 28 giorni.
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Capsule orali
Capsule orali
Capsule orali
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Coorti 1 e 2: variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1).
|
Fino a 29 giorni
|
Coorte 3: variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl).
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
La concentrazione di cloruro nel sudore (SwCl) è un biomarcatore della funzione del canale ionico del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
|
Fino a 29 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Coorti 1 e 2: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
La concentrazione di SwCl è un biomarcatore della funzione del canale ionico del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
|
Fino a 29 giorni
|
Variazione assoluta rispetto al basale della capacità vitale forzata [FVC]
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Capacità vitale forzata (FVC).
|
Fino a 29 giorni
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel flusso espiratorio forzato alla capacità medio-polmonare [FEF25-75]
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Flusso espiratorio forzato compreso tra il 25% e il 75% del volume espirato (FEF25-75).
|
Fino a 29 giorni
|
Variazioni relative rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1).
|
Fino a 29 giorni
|
Cambiamenti relativi rispetto al basale nella capacità vitale forzata [FVC]
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Capacità vitale forzata (FVC).
|
Fino a 29 giorni
|
Variazioni relative rispetto al basale nel flusso espiratorio forzato tra il 25% e il 75% del volume espirato (FEF25-75)
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Flusso espiratorio forzato compreso tra il 25% e il 75% del volume espirato (FEF25-75).
|
Fino a 29 giorni
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Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario CF (CFQ-R) rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
|
Il CFQ-R è progettato per l'uso nei partecipanti con una diagnosi di fibrosi cistica ed è progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere percepito e sui sintomi.
I partecipanti completeranno il CFQ-R elettronicamente tramite un dispositivo tablet.
|
Fino a 29 giorni
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Coorte 3: variazioni assolute rispetto al basale in ppFEV1
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
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Percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1).
|
Fino a 29 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- M19-771
- 2020-005805-25 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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Prove cliniche su Fibrosi Cistica (CF)
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Medical Center AlkmaarCompletatoBronchiectasie non CFOlanda
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University of Texas Southwestern Medical CenterCompletato
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Horizon Pharma USA, Inc.CompletatoFibrosi Cistica (CF)Germania, Stati Uniti, Olanda
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University Hospital St Luc, BrusselsKU LeuvenRitiratoFibrosi Cistica (CF)Belgio
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ProtalixCompletato
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiReclutamentoFibrosi cistica | Bronchiectasie non CFStati Uniti
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University of AarhusReclutamentoFibrosi Cistica (CF) | Mutazione del gene CFTRDanimarca