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Studio per valutare gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia con le capsule orali di terapie combinate Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 o Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 in partecipanti adulti con fibrosi cistica

15 luglio 2024 aggiornato da: AbbVie

Uno studio di fase 2 sulle terapie combinate Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 o Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del

La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica rara, pericolosa per la vita, che colpisce i polmoni e l'apparato digerente, compromettendo in modo significativo la qualità della vita, con un'età media di morte di 40 anni per le persone colpite. L'obiettivo principale di questo studio è valutare quanto sia sicura ed efficace la terapia di combinazione di galicaftor/navocaftor/ABBV-119 o Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 in partecipanti adulti con FC che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del in ciascun braccio .

La terapia di combinazione Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 e Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 è in fase di sviluppo come farmaco sperimentale per il trattamento della FC. I medici dello studio collocano i partecipanti in 1 dei 4 gruppi, chiamati bracci di trattamento. Ogni gruppo riceve un trattamento diverso. Circa 90 partecipanti adulti con diagnosi di FC saranno arruolati nello studio in circa 35 siti in tutto il mondo.

I partecipanti al braccio 1 riceveranno capsule orali di doppia combinazione galicaftor/navocaftor per 28 giorni seguite dalla tripla combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 per 28 giorni. I partecipanti ai bracci 2 e 3 riceveranno la tripla combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 o placebo per 28 giorni. I partecipanti al braccio 4 riceveranno la tripla terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-576 per 28 giorni. Per tutti i bracci dello studio, ABBV-576, galicaftor, navocaftor, verrà somministrato una volta al giorno e ABBV-119 due volte al giorno.

Potrebbe esserci un carico di trattamento più elevato per i partecipanti a questo studio rispetto al loro standard di cura. I partecipanti parteciperanno a visite regolari durante lo studio presso un ospedale o una clinica. L'effetto del trattamento sarà verificato mediante valutazioni mediche, esami del sangue, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti alle coorti 1 e 3 riceveranno una terapia in aperto. I partecipanti alle coorti 2 riceveranno una terapia in doppio cieco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital /ID# 227281
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health /ID# 227283
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital /ID# 227280
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Institute for Respiratory Health /ID# 227624
  • Belgio
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Uza /Id# 228533
    • Bruxelles-Capitale
      • Jette, Bruxelles-Capitale, Belgio, 1090
        • UZ Brussel /ID# 226607
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • UZ Gent /ID# 226605
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Epsom, Auckland, Nuova Zelanda, 1051
        • Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nuova Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital /ID# 227335
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
      • Den Haag, Olanda, 2545 AA
        • HagaZiekenhuis /ID# 234138
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
  • Slovacchia
      • Banska Bystrica, Slovacchia, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
      • Bratislava, Slovacchia, 821 06
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608-1771
        • Velocity Clinical Research /ID# 248675
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90030
        • University of Southern California /ID# 249147
      • Ventura, California, Stati Uniti, 93003-1651
        • Ventura County Medical Center /ID# 248586
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-8500
        • University of Kansas Health Sy /ID# 249056
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital /ID# 248646
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital /ID# 248917
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University-School of Medicine /ID# 245393
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104-4125
        • Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208-3504
        • Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College /ID# 248640
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606-3845
        • ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104-5410
        • University of Oklahoma HSC /ID# 249190
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health /ID# 248585
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina /ID# 245403
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3548
        • Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1121
        • Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica confermata di fibrosi cistica (CF).
  • Partecipanti al braccio 1 con genotipo omozigote per la mutazione del regolatore di conduttanza transmembrana F508del CF (CFTR) e non sottoposti a trattamento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
  • Partecipanti al braccio 2 e 3 con genotipo eterozigote per la mutazione CFTR F508del e una funzione minima e non sottoposti a trattamento ETI.
  • Partecipanti al braccio 4 con genotipo omozigote o eterozigote per la mutazione F508del. I partecipanti devono ricevere un trattamento stabile (ETI).
  • Percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) >= 40% e
  • Per i bracci 1 e 2: cloruro nel sudore (SwCl) >= 60 mmol/L allo screening. Per i partecipanti che hanno partecipato allo Studio M19-530, è accettabile utilizzare un valore SwCl che il laboratorio centrale ha fornito nello Studio M19-530 per stabilire l'idoneità.
  • Peso >= 35 kg allo screening e al giorno -28 per il braccio 1 o al giorno 1 per i bracci da 2 a 4.

Criteri di esclusione:

- Valori di laboratorio clinicamente significativi allo screening che rappresenterebbero un rischio eccessivo per il partecipante o interferirebbero con le valutazioni di sicurezza (secondo lo sperimentatore).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: F508del Partecipanti alla fibrosi cistica omozigote (CF).
I partecipanti alla fibrosi cistica omozigote (CF) F508del ricevono la doppia combinazione galicaftor/navocaftor (28 giorni) seguita dalla tripla terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 giorni).
Droga: Galicaftor
Capsule orali
Altri nomi:
  • ABBV-2222
Droga: Navocaftor
Capsule orali
Altri nomi:
  • ABBV-3067
Droga: ABBV-119
Capsule orali
Sperimentale: F508del Partecipanti CF eterozigoti (gruppo di farmaci attivi)
I partecipanti CF eterozigoti F508del ricevono la terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 giorni).
Droga: Galicaftor
Capsule orali
Altri nomi:
  • ABBV-2222
Droga: Navocaftor
Capsule orali
Altri nomi:
  • ABBV-3067
Droga: ABBV-119
Capsule orali
Comparatore placebo: F508del Partecipanti CF eterozigoti (gruppo Placebo)
I partecipanti CF eterozigoti F508del ricevono placebo (28 giorni).
Droga: Placebo
Capsule orali
Sperimentale: F508del Partecipanti CF omozigoti ed eterozigoti
I partecipanti F508del omozigoti ed eterozigoti CF ricevono la tripla terapia di combinazione galicaftor/navocaftor/ABBV-576 per 28 giorni.
Droga: Galicaftor
Capsule orali
Altri nomi:
  • ABBV-2222
Droga: Navocaftor
Capsule orali
Altri nomi:
  • ABBV-3067
Droga: ABBV-576
Capsule orali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorti 1 e 2: variazione assoluta dal basale fino al giorno 29 della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso con forza in un secondo, dopo un'inspirazione completa e viene utilizzato come misura della funzione polmonare. Per le analisi è stato utilizzato il modello a effetti misti con misure ripetute (MMRM).
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Coorte 3: Variazione assoluta dal basale fino al giorno 29 del cloruro nel sudore (SwCl) in mmol/L
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
È stata eseguita la raccolta del sudore per valutare la concentrazione di cloruro nel sudore. SwCl è un biomarcatore dell’attività del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Le persone affette da FC hanno livelli più elevati di cloruro nel sudore. Per l'analisi è stato utilizzato MMRM.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal basale fino al giorno 29 nella capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (linea di base) al giorno 29
FVC è la quantità totale di aria espirata durante il test del volume espiratorio forzato (FEV) ed è un test di funzionalità polmonare che viene misurato durante la spirometria. MMRM è stato utilizzato per le analisi.
Dal giorno 1 (linea di base) al giorno 29
Coorti 1 e 2: variazione assoluta dal basale fino al giorno 29 del cloruro nel sudore (SwCl) in mmol/L
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
È stata eseguita la raccolta del sudore per valutare la concentrazione di cloruro nel sudore. SwCl è un biomarcatore dell'attività del CFTR. Le persone affette da FC hanno livelli più elevati di cloruro nel sudore. Per l'analisi è stato utilizzato MMRM.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Variazione assoluta dal basale fino al giorno 29 del flusso espiratorio forzato alla capacità medio polmonare (FEF25-75)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
FEF25-75 è un test di funzionalità polmonare misurato durante la spirometria ed è definito come il flusso espiratorio forzato compreso tra il 25% e il 75% della capacità vitale (capacità medio polmonare). Per le analisi è stato utilizzato MMRM.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Variazioni relative dal basale fino al giorno 29 in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso con forza in un secondo, dopo un'inspirazione completa e viene utilizzato come misura della funzione polmonare. Per le analisi è stato utilizzato MMRM. Nota: l’analisi primaria della ppFEV1 utilizzando MMRM esclude i dati che non sono coerenti con il basale in termini di tempistica del broncodilatatore o del regime di clearance delle vie aeree.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Variazioni relative dal basale fino al giorno 29 nella capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
La FVC è la quantità totale di aria espirata durante il test FEV1 ed è un test di funzionalità polmonare misurato durante la spirometria. Per le analisi è stato utilizzato MMRM.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Variazioni relative dal basale fino al giorno 29 nel flusso espiratorio forzato alla capacità medio polmonare (FEF25-75)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
FEF25-75 è un test di funzionalità polmonare misurato durante la spirometria ed è definito come il flusso espiratorio forzato compreso tra il 25% e il 75% della capacità vitale (capacità medio polmonare). Per le analisi è stato utilizzato MMRM.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio rivisto nel questionario CF (CFQ-R) rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Il CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score è progettato per l'uso nei partecipanti con una diagnosi di fibrosi cistica ed è progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere percepito e sui sintomi. CFQ-R ha un totale di 50 domande. Le domande 40, 41, 42, 44, 45, 46, con punteggio 1, 2, 3 o 4, dal peggiore al migliore, sono state utilizzate per calcolare il punteggio del dominio respiratorio. Il punteggio scalato per il dominio è calcolato come 100 × (punteggi medi di tutte le domande non mancanti - 1) / 3, compreso tra 0 e 100. Se più di 3 domande nel dominio presentano punteggi mancanti, il punteggio scalato veniva impostato come mancante. Nota: la media LS è stimata utilizzando la regressione lineare sulla variazione del CFQ-R dal basale al giorno 29. Il punteggio respiratorio CFQ-R più alto indica una salute migliore. Una variazione positiva nel punteggio respiratorio CFQ-R rispetto al basale indica una migliore qualità della salute, mentre una variazione negativa indica una diminuzione della qualità della salute.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29
Coorte 3: Variazione assoluta dal basale fino al giorno 29 della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (base) al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso con forza in un secondo, dopo un'inspirazione completa e viene utilizzato come misura della funzione polmonare. Per le analisi è stato utilizzato MMRM. Nota: l’analisi primaria della ppFEV1 utilizzando MMRM esclude i dati che non sono coerenti con il basale in termini di tempistica del broncodilatatore o del regime di clearance delle vie aeree.
Dal giorno 1 (base) al giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AbbVie

Investigatori

  • Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

5 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

5 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • M19-771
  • 2020-005805-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

AbbVie si impegna a condividere in modo responsabile i dati riguardanti le sperimentazioni cliniche che sponsorizziamo. Ciò include l'accesso a dati anonimi, individuali e a livello di sperimentazione (set di dati di analisi), nonché altre informazioni (ad es. protocolli, piani di analisi, rapporti di studi clinici), purché le sperimentazioni non facciano parte di un programma normativo in corso o pianificato sottomissione. Ciò include le richieste di dati di studi clinici per prodotti e indicazioni senza licenza.

Periodo di condivisione IPD

Per dettagli su quando gli studi sono disponibili per la condivisione, visita https://vivli.org/ourmember/abbvie/

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso a questi dati della sperimentazione clinica può essere richiesto da qualsiasi ricercatore qualificato che si impegni in una rigorosa ricerca scientifica indipendente e sarà fornito dopo la revisione e l'approvazione di una proposta di ricerca e di un piano di analisi statistica e l'esecuzione di una dichiarazione di condivisione dei dati. Le richieste di dati possono essere presentate in qualsiasi momento dopo l'approvazione negli Stati Uniti e/o nell'UE e un manoscritto primario è accettato per la pubblicazione. Per ulteriori informazioni sul processo o per inviare una richiesta, visitare il seguente link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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