낭포성 섬유증이 있는 성인 참가자에서 Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 또는 Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 병용 요법의 경구 캡슐을 사용한 부작용 및 질병 활동의 변화를 평가하기 위한 연구
2024년 7월 15일 업데이트: AbbVie
F508del 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 또는 Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 병용 요법의 2상 연구
낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF)은 폐와 소화계에 영향을 미치는 희귀하고 생명을 위협하는 유전 질환으로 삶의 질을 크게 손상시키며 영향을 받는 사람들의 평균 사망 연령은 40세입니다. 이 연구의 주요 목적은 각 팔의 F508del 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 CF를 가진 성인 참가자에서 갈리카프터/나보카프터/ABBV-119 또는 갈리카프터/나보카프터/ABBV-576의 병용 요법이 얼마나 안전하고 효과적인지 평가하는 것입니다. .
갈리카프터/나보카프터/ABBV-119 병용요법과 갈리카프터/나보카프터/ABBV-576은 CF 치료를 위한 임상시험약으로 개발되고 있다. 연구 의사는 참가자를 치료군이라고 하는 4개 그룹 중 1개 그룹에 배치합니다. 각 그룹은 다른 치료를 받습니다. CF 진단을 받은 약 90명의 성인 참가자가 전 세계적으로 약 35개 사이트에서 연구에 등록됩니다.
1군 참가자는 28일 동안 갈리카프터/나보카프터 이중 조합의 경구 캡슐을 투여받은 후 28일 동안 갈리카프터/나보카프터/ABBV-119 삼중 조합을 투여받습니다. 2군과 3군 참가자는 28일 동안 갈리카프터/나보카프터/ABBV-119 3중 조합 또는 위약을 받게 됩니다. 4군 참가자는 28일 동안 갈리카프터/나보카프터/ABBV-576 3중 병용 요법을 받게 됩니다. 모든 연구 무기에 대해 ABBV-576, 갈리카프터, 나보카프터는 1일 1회, ABBV-119는 1일 2회 제공됩니다.
표준 치료에 비해 이 임상시험 참가자의 치료 부담이 더 높을 수 있습니다. 참가자는 연구 기간 동안 병원이나 진료소를 정기적으로 방문하게 됩니다. 치료의 효과는 의학적 평가, 혈액 검사, 부작용 확인 및 설문지 작성을 통해 확인됩니다.
연구 개요
상세 설명
코호트 1과 3의 참가자는 공개 라벨 치료를 받게 됩니다.
코호트 2의 참가자는 이중 맹검 치료를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
48
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
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Den Haag, 네덜란드, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
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Zuid-Holland
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Rotterdam, Zuid-Holland, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
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Auckland
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Epsom, Auckland, 뉴질랜드, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
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Canterbury
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Christchurch, Canterbury, 뉴질랜드, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
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Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
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Ventura, California, 미국, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
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Manchester, New Hampshire, 미국, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
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New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
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Toledo, Ohio, 미국, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
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Texas
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Tyler, Texas, 미국, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- Uza /Id# 228533
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Bruxelles-Capitale
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Jette, Bruxelles-Capitale, 벨기에, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, 벨기에, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, 벨기에, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
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Banska Bystrica, 슬로바키아, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
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Bratislava, 슬로바키아, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
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Budapest, 헝가리, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증(CF)의 임상 진단이 확인되었습니다.
- F508del CF 트랜스멤브레인 컨덕턴스 조절기(CFTR) 돌연변이에 대해 유전자형 동형접합체를 갖고 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터(ETI) 치료를 받지 않는 팔 1 참가자.
- F508del CFTR 돌연변이에 대한 유전자형 이형 접합체 및 최소한의 기능을 갖고 ETI 치료를 받지 않는 팔 2 및 3 참가자.
- F508del 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합 유전자형을 가진 Arm 4 참가자. 참가자는 안정적인(ETI) 치료를 받고 있어야 합니다.
- 1초간 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1) >= 40% 및
- 아암 1 및 2의 경우: 스크리닝 시 땀 염화물(SwCl) >= 60mmol/L. 연구 M19-530에 참가한 참가자의 경우, 적격성을 확립하기 위해 연구 M19-530에서 중앙 연구소가 제공한 SwCl 값을 사용하는 것이 허용됩니다.
- 스크리닝 시 체중 >= 35 kg 및 1군에 대해 -28일 또는 2 내지 4군에 대해 1일.
제외 기준:
- 참가자에게 과도한 위험을 초래하거나 안전성 평가를 방해하는 스크리닝 시 임상적으로 중요한 실험실 값(조사자당).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: F508del 동형접합 낭포성 섬유증(CF) 참가자
F508del 동형접합 낭포성 섬유증(CF) 참가자는 갈리카프터/나보카프터 이중 병용 요법(28일)에 이어 갈리카프터/나보카프터/ABBV-119 삼중 병용 요법(28일)을 받습니다.
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경구 캡슐
다른 이름들:
경구 캡슐
다른 이름들:
경구 캡슐
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실험적: F508del 이형 접합체 CF 참가자(활성 약물 그룹)
F508del 이형접합체 CF 참가자는 갈리카프터/나보카프터/ABBV-119 병용 요법(28일)을 받습니다.
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경구 캡슐
다른 이름들:
경구 캡슐
다른 이름들:
경구 캡슐
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위약 비교기: F508del 이형 접합체 CF 참가자(위약 그룹)
F508del 이형 접합체 CF 참가자는 위약(28일)을 받습니다.
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경구 캡슐
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실험적: F508del 동형접합체 및 이형접합체 CF 참가자
F508del 동형접합 및 이형접합 CF 참가자는 28일 동안 갈리카프터/나보카프터/ABBV-576 삼중 병용 요법을 받습니다.
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경구 캡슐
다른 이름들:
경구 캡슐
다른 이름들:
경구 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 1 및 2: 기준선에서 29일까지 1초 동안 강제 호기량 예측 백분율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FEV1은 완전히 흡기한 후 1초 동안 강제로 내보낼 수 있는 공기의 양으로 폐 기능의 척도로 사용됩니다.
분석에는 반복 측정을 사용한 혼합 효과 모델(MMRM)이 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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코호트 3: 기준선에서 29일까지 땀염화물(SwCl)의 절대 변화(mmol/L)
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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땀의 염화물 농도를 평가하기 위해 땀 채취를 실시했습니다.
SwCl은 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 활성의 바이오마커입니다.
CF를 앓고 있는 사람의 땀에는 염화물 수치가 더 높습니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FVC(강제 폐활량)의 기준선에서 29일까지 절대 변화
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FVC는 강제 호기량(FEV) 검사 시 내쉬는 총 공기량이며 폐활량 측정 시 측정하는 폐 기능 검사입니다.
MMRM은 분석에 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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코호트 1 및 2: 기준선에서 29일까지 땀염화물(SwCl)의 절대 변화(mmol/L)
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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땀의 염화물 농도를 평가하기 위해 땀 채취를 실시했습니다.
SwCl은 CFTR 활동의 바이오마커입니다.
CF를 앓고 있는 사람의 땀에는 염화물 수치가 더 높습니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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기준선에서 29일까지 중폐 용량에서의 강제 호기 흐름의 절대 변화(FEF25-75)
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FEF25-75는 폐활량 측정 시 측정하는 폐기능 검사로 폐활량(중폐활량)의 25%~75% 사이의 강제호기량으로 정의됩니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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기준선부터 29일까지의 1초 강제 호기량 예측 비율(ppFEV1)의 상대적 변화
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FEV1은 완전히 흡기한 후 1초 동안 강제로 내보낼 수 있는 공기의 양으로 폐 기능의 척도로 사용됩니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
참고: MMRM을 사용한 ppFEV1의 1차 분석에서는 기관지 확장제 또는 기도 제거 요법의 시기 측면에서 기준선과 일치하지 않는 데이터를 제외합니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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강제 폐활량(FVC)의 기준선부터 29일까지의 상대적 변화
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FVC는 FEV 검사 중에 내쉬는 공기의 총량으로 폐활량 측정 중에 측정하는 폐 기능 검사입니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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기준선부터 29일까지 중폐 용량에서의 강제 호기 흐름의 상대적 변화(FEF25-75)
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FEF25-75는 폐활량 측정 시 측정하는 폐기능 검사로 폐활량(중폐활량)의 25%~75% 사이의 강제호기량으로 정의됩니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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기준선에서 CF 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 절대 변화.
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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CF 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 영역 점수는 낭포성 섬유증 진단을 받은 참가자에게 사용하도록 설계되었으며 전반적인 건강, 일상 생활, 인지된 웰빙 및 증상에 대한 영향을 측정하도록 설계되었습니다.
CFQ-R에는 총 50개의 질문이 있습니다.
최악부터 최고까지 1, 2, 3, 4점을 받은 질문 40, 41, 42, 44, 45, 46번을 사용하여 호흡 영역 점수를 계산했습니다.
도메인의 환산 점수는 100 × (누락되지 않은 모든 질문의 평균 점수 - 1) / 3(0~100 범위)으로 계산됩니다.
도메인 내 3개 이상의 질문에 누락 점수가 있는 경우 환산 점수가 누락으로 설정되었습니다.
참고: LS 평균은 기준선에서 29일차까지의 CFQ-R 변화에 대한 선형 회귀를 사용하여 추정됩니다.
CFQ-R 호흡기 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
기준선 이후 CFQ-R 호흡기 점수의 긍정적인 변화는 건강의 질이 향상되었음을 의미하는 반면, 부정적인 변화는 건강의 질이 저하되었음을 나타냅니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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코호트 3: 기준선부터 29일까지 1초 동안 강제 호기량 예측 비율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 1일차(기준선)부터 29일차까지
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FEV1은 완전히 흡기한 후 1초 동안 강제로 내보낼 수 있는 공기의 양으로 폐 기능의 척도로 사용됩니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
참고: MMRM을 사용한 ppFEV1의 1차 분석에서는 기관지 확장제 또는 기도 제거 요법의 시기 측면에서 기준선과 일치하지 않는 데이터를 제외합니다.
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1일차(기준선)부터 29일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: ABBVIE INC., AbbVie
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 20일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 5일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 19일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- M19-771
- 2020-005805-25 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
AbbVie는 우리가 후원하는 임상 시험과 관련하여 책임 있는 데이터 공유를 약속합니다.
여기에는 임상시험이 진행 중이거나 계획된 규제의 일부가 아닌 한 익명화된 개인 및 시험 수준 데이터(분석 데이터 세트)와 기타 정보(예: 프로토콜, 분석 계획, 임상 연구 보고서)에 대한 액세스가 포함됩니다. 제출.
여기에는 허가되지 않은 제품 및 적응증에 대한 임상 시험 데이터 요청이 포함됩니다.
IPD 공유 기간
언제 연구를 공유할 수 있는지에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org/ourmember/abbvie/를 방문하십시오.
IPD 공유 액세스 기준
이 임상 시험 데이터에 대한 액세스는 엄격하고 독립적인 과학 연구에 참여하는 모든 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있으며 연구 제안 및 통계 분석 계획의 검토 및 승인과 데이터 공유 성명서의 실행 후에 제공됩니다.
데이터 요청은 미국 및/또는 EU에서 승인을 받은 후 언제든지 제출할 수 있으며 기본 원고의 출판이 승인됩니다.
프로세스에 대한 자세한 내용을 보거나 요청을 제출하려면 다음 링크를 방문하십시오 https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .