Badanie mające na celu ocenę zdarzeń niepożądanych i zmian w aktywności choroby po podaniu doustnych kapsułek Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 lub Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 w terapii skojarzonej u dorosłych uczestników z mukowiscydozą
15 lipca 2024 zaktualizowane przez: AbbVie
Badanie fazy 2 dotyczące terapii skojarzonych Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 lub Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del
Mukowiscydoza (CF) to rzadka, zagrażająca życiu choroba genetyczna, która atakuje płuca i układ pokarmowy, znacznie pogarszając jakość życia, a mediana wieku zgonu osób nią dotkniętych wynosi 40 lat. Głównym celem tego badania jest ocena, na ile bezpieczna i skuteczna jest terapia skojarzona galicaftor/navocaftor/ABBV-119 lub Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 u dorosłych uczestników z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del w każdym ramieniu .
Terapia skojarzona Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 i Galicaftor/Navocaftor/ABBV-576 jest opracowywana jako lek eksperymentalny do leczenia mukowiscydozy. Lekarze biorący udział w badaniu umieszczają uczestników w 1 z 4 grup, zwanych grupami terapeutycznymi. Każda grupa otrzymuje inne leczenie. Około 90 dorosłych uczestników z rozpoznaniem mukowiscydozy zostanie włączonych do badania w około 35 ośrodkach na całym świecie.
Uczestnicy ramienia 1 będą otrzymywać doustne kapsułki złożone z podwójnej kombinacji galicaftor/navocaftor przez 28 dni, a następnie potrójną kombinację galicaftor/navocaftor/ABBV-119 przez 28 dni. Uczestnicy ramion 2 i 3 otrzymają potrójną kombinację galicaftor/navocaftor/ABBV-119 lub placebo przez 28 dni. Uczestnicy ramienia 4 będą otrzymywać potrójną terapię skojarzoną galicaftor/navocaftor/ABBV-576 przez 28 dni. We wszystkich ramionach badania ABBV-576, galicaftor, navocaftor będą podawane raz dziennie, a ABBV-119 dwa razy dziennie.
Uczestnicy tego badania mogą być bardziej obciążeni leczeniem w porównaniu ze standardem opieki. Uczestnicy będą uczestniczyć w regularnych wizytach podczas badania w szpitalu lub klinice. Efekt kuracji zostanie sprawdzony poprzez badania lekarskie, badania krwi, sprawdzenie pod kątem skutków ubocznych oraz wypełnienie kwestionariuszy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy kohort 1 i 3 zostaną poddani terapii metodą otwartej próby.
Uczestnicy Kohorty 2 zostaną poddani terapii z podwójnie ślepą próbą.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
48
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital /ID# 228781
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital /ID# 227281
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Limited /ID# 227279
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital /ID# 228486
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health /ID# 227283
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital /ID# 227280
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health /ID# 227624
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Uza /Id# 228533
-
-
Bruxelles-Capitale
-
Jette, Bruxelles-Capitale, Belgia, 1090
- UZ Brussel /ID# 226607
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- UZ Gent /ID# 226605
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 226608
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum /ID# 234253
-
Den Haag, Holandia, 2545 AA
- HagaZiekenhuis /ID# 234138
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holandia, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum /ID# 234254
-
-
-
-
Auckland
-
Epsom, Auckland, Nowa Zelandia, 1051
- Greenlane Clinical Centre /ID# 227282
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nowa Zelandia, 8011
- Christchurch Hospital /ID# 227335
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608-1771
- Velocity Clinical Research /ID# 248675
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90030
- University of Southern California /ID# 249147
-
Ventura, California, Stany Zjednoczone, 93003-1651
- Ventura County Medical Center /ID# 248586
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central FL Pulmonary Orlando /ID# 245432
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-8500
- University of Kansas Health Sy /ID# 249056
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital /ID# 248646
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Harper University Hospital /ID# 248917
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 245393
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 245706
-
Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03104-4125
- Dartmouth Hitchcock Manchester /ID# 248795
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208-3504
- Albany Medical College-Pulmonary /ID# 248838
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Northwell Health/Long Island Jewish Hospital /ID# 248916
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
- New York Medical College /ID# 248640
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 245433
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606-3845
- ProMedica Toledo Harris McIntosh /ID# 248627
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104-5410
- University of Oklahoma HSC /ID# 249190
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Health /ID# 248585
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina /ID# 245403
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 245400
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
- The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 248498
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU /ID# 248561
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226-3548
- Medical College of Wisconsin - Plank Rd /ID# 249079
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Słowacja, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F.D. Roosevelta Banska Bystrica /ID# 228044
-
Bratislava, Słowacja, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica Ruzinov /ID# 228042
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1121
- Orszagos Koranyi Pulmonologiai Intezet /ID# 228810
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone kliniczne rozpoznanie mukowiscydozy (CF).
- Uczestnicy ramienia 1 z genotypem homozygotycznym pod względem mutacji regulatora transbłonowego przewodnictwa (CFTR) F508del CF i nieotrzymujący leczenia eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI).
- Uczestnicy ramienia 2 i 3 z genotypem heterozygotycznym pod względem mutacji F508del CFTR i minimalną funkcją oraz nieotrzymujący leczenia ETI.
- Ramię 4 uczestników z genotypem homozygotycznym lub heterozygotycznym pod względem mutacji F508del. Uczestnicy muszą być leczeni stabilnie (ETI).
- Procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) >= 40% i
- Dla ramion 1 i 2: stężenie chlorków w pocie (SwCl) >= 60 mmol/l podczas badania przesiewowego. W przypadku uczestników, którzy brali udział w badaniu M19-530, dopuszczalne jest użycie wartości SwCl podanej przez laboratorium centralne w badaniu M19-530 w celu ustalenia uprawnień.
- Masa ciała >= 35 kg podczas badania przesiewowego i dnia -28 dla ramienia 1 lub dnia 1 dla ramion 2 do 4.
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotne wartości laboratoryjne podczas badania przesiewowego, które stwarzałyby nadmierne ryzyko dla uczestnika lub zakłócały ocenę bezpieczeństwa (według badacza).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Uczestnicy F508del Homozygotyczna mukowiscydoza (CF).
Uczestnicy F508del z homozygotycznym mukowiscydozą (CF) otrzymują podwójną kombinację galicaftor/navocaftor (28 dni), a następnie potrójną terapię skojarzoną galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 dni).
|
Kapsułki doustne
Inne nazwy:
Kapsułki doustne
Inne nazwy:
Kapsułki doustne
|
|
Eksperymentalny: F508del Heterozygotyczni uczestnicy mukowiscydozy (grupa leków aktywnych)
Pacjenci z mukowiscydozą heterozygotyczną F508del otrzymują terapię skojarzoną galicaftor/navocaftor/ABBV-119 (28 dni).
|
Kapsułki doustne
Inne nazwy:
Kapsułki doustne
Inne nazwy:
Kapsułki doustne
|
|
Komparator placebo: F508del Heterozygotyczni uczestnicy mukowiscydozy (grupa placebo)
Uczestnicy mukowiscydozy heterozygotycznej F508del otrzymują placebo (28 dni).
|
Kapsułki doustne
|
|
Eksperymentalny: Homozygotyczni i heterozygotyczni uczestnicy mukowiscydozy F508del
Homozygotyczne i heterozygotyczne mukowiscydozy F508del otrzymują potrójną terapię skojarzoną galicaftor/navocaftor/ABBV-576 przez 28 dni.
|
Kapsułki doustne
Inne nazwy:
Kapsułki doustne
Inne nazwy:
Kapsułki doustne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kohorty 1 i 2: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do 29. dnia w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu, i służy do pomiaru czynności płuc.
Do analiz wykorzystano model mieszany z powtarzanymi pomiarami (MMRM).
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Kohorta 3: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do dnia 29 w zakresie chlorków potu (SwCl) w mmol/l
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
Pobrano pot w celu oceny stężenia chlorków w pocie.
SwCl jest biomarkerem aktywności transbłonowego regulatora przewodnictwa w mukowiscydozie (CFTR).
Osoby chore na mukowiscydozę mają wyższy poziom chlorków w pocie.
Do analizy wykorzystano MMRM.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do dnia 29 w natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) do dnia 29
|
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego podczas testu natężonej objętości wydechowej (FEV) i jest to badanie czynności płuc, które jest mierzone podczas spirometrii.
Do analiz użyto MMRM.
|
Dzień 1 (linia bazowa) do dnia 29
|
|
Kohorty 1 i 2: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do dnia 29 w zakresie chlorków potu (SwCl) w mmol/l
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
Pobrano pot w celu oceny stężenia chlorków w pocie.
SwCl jest biomarkerem aktywności CFTR.
Osoby chore na mukowiscydozę mają wyższy poziom chlorków w pocie.
Do analizy wykorzystano MMRM.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do 29. dnia w natężonym przepływie wydechowym przy średniej pojemności płuc (FEF25-75)
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
FEF25-75 to badanie czynności płuc mierzone podczas spirometrii i definiowane jako natężony przepływ wydechowy wynoszący od 25% do 75% pojemności życiowej (pojemność środkowa płuc).
Do analiz wykorzystano MMRM.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Względne zmiany od wartości początkowej do 29. dnia w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu, i służy do pomiaru czynności płuc.
Do analiz wykorzystano MMRM.
Uwaga: Z pierwotnej analizy ppFEV1 przy użyciu MMRM wykluczono dane, które są niezgodne ze stanem wyjściowym pod względem czasu podania leku rozszerzającego oskrzela lub schematu oczyszczania dróg oddechowych.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Względne zmiany od wartości początkowej do 29. dnia w wymuszonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego podczas testu FEV1 i jest testem czynności płuc mierzonym podczas spirometrii.
Do analiz wykorzystano MMRM.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Względne zmiany od wartości początkowej do 29. dnia w natężonym przepływie wydechowym przy średniej pojemności płuc (FEF25-75)
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
FEF25-75 to badanie czynności płuc mierzone podczas spirometrii i definiowane jako natężony przepływ wydechowy wynoszący od 25% do 75% pojemności życiowej (pojemność środkowa płuc).
Do analiz wykorzystano MMRM.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Bezwzględna zmiana wyniku w domenie oddechowej skorygowanej w kwestionariuszu CF (CFQ-R) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
Zrewidowana ocena domeny oddechowej CF (CFQ-R) jest przeznaczona do stosowania u uczestników z rozpoznaniem mukowiscydozy i ma na celu pomiar wpływu na ogólny stan zdrowia, życie codzienne, postrzegane dobrostan i objawy.
CFQ-R zawiera łącznie 50 pytań.
Pytania 40, 41, 42, 44, 45, 46, punktowane 1, 2, 3 lub 4, od najgorszego do najlepszego, wykorzystano do obliczenia wyniku w dziedzinie układu oddechowego.
Skalowany wynik dla danej dziedziny oblicza się jako 100 × (średnie wyniki wszystkich pozostałych pytań – 1) / 3, w zakresie od 0 do 100.
Jeśli więcej niż 3 pytania w domenie mają brakujące wyniki, wynik skalowany zostanie uznany za brakujący.
Uwaga: Średnią LS szacuje się za pomocą regresji liniowej zmiany CFQ-R od wartości początkowej do 29. dnia.
Wyższa punktacja oddechowa CFQ-R wskazuje na lepszy stan zdrowia.
Pozytywna zmiana w punktacji oddechowej CFQ-R od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę jakości zdrowia, podczas gdy ujemna zmiana wskazuje na gorszą jakość zdrowia.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
|
Kohorta 3: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do 29. dnia w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu, i służy do pomiaru czynności płuc.
Do analiz wykorzystano MMRM.
Uwaga: Z pierwotnej analizy ppFEV1 przy użyciu MMRM wykluczono dane, które są niezgodne ze stanem wyjściowym pod względem czasu podania leku rozszerzającego oskrzela lub schematu oczyszczania dróg oddechowych.
|
Dzień 1 (punkt odniesienia) do dnia 29
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: ABBVIE INC., AbbVie
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 września 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 czerwca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 czerwca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 kwietnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- M19-771
- 2020-005805-25 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma AbbVie zobowiązuje się do odpowiedzialnego udostępniania danych dotyczących sponsorowanych przez nas badań klinicznych.
Obejmuje to dostęp do zanonimizowanych danych indywidualnych i danych na poziomie badań (zestawów danych analitycznych), a także innych informacji (np. protokołów, planów analiz, raportów z badań klinicznych), o ile badania nie są częścią trwającej lub planowanej regulacji przedłożona praca.
Obejmuje to prośby o dane z badań klinicznych dla nielicencjonowanych produktów i wskazań.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Szczegółowe informacje na temat dostępności badań do udostępniania można znaleźć na stronie https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
O dostęp do tych danych z badań klinicznych mogą wystąpić wszyscy wykwalifikowani badacze, którzy prowadzą rygorystyczne, niezależne badania naukowe, i zostanie on udzielony po przejrzeniu i zatwierdzeniu propozycji badań i planu analizy statystycznej oraz podpisaniu oświadczenia o udostępnianiu danych.
Żądania danych można przesyłać w dowolnym momencie po zatwierdzeniu w USA i/lub UE, a pierwotny manuskrypt zostanie zaakceptowany do publikacji.
Aby uzyskać więcej informacji na temat procesu lub złożyć wniosek, odwiedź następujący link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .