骨髄線維症患者におけるBATと比較したNS-018の有効性と安全性を評価するための研究
2025年5月22日 更新者：NS Pharma, Inc.
原発性骨髄線維症、真性多血症後骨髄線維症、または本態性血小板血症後の被験者を対象に、経口投与された NS-018 と利用可能な最良の治療法の有効性と安全性を評価するための第 2b 相、非盲検、多施設、無作為化、対照、2 アーム試験重度の血小板減少症（血小板数）を伴う骨髄線維症
この研究は、原発性骨髄線維症、多血症後真性骨髄線維症、または重度の血小板減少症を伴う本態性血小板血症後骨髄線維症（血小板数<50,000 / µL）の18歳以上の男性および女性被験者を登録します中間-2またはDynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) による高リスク MF。
調査の概要
詳細な説明
NS-018 は、300 mg BID の用量で経口で自己投与されます。
BATは、製造業者の指示および治験責任医師の裁量に従って投与されます。
被験者は、スクリーニング、サイクル1、2、3、4、5、6の1日目および15日目、およびその後の各サイクルの1日目に、研究訪問を完了します。
これらの訪問では、血液/尿のサンプリング、脾臓の測定、骨髄評価、患者報告アウトカム (PRO) 評価、および安全性評価が行われる場合があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston、Texas、アメリカ、77002
- Houston Methodist Hospital
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England
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Bath、England、イギリス、BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
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London、England、イギリス、SE1 9RT
- Guys Hospital
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London、England、イギリス、WC1E 6HX
- University College London Hospitals
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Manchester、England、イギリス、M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
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Plymouth、England、イギリス、PL6 8DH
- Derriford Hospital
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West Bromwich、England、イギリス、B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
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Scotland
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Edinburgh、Scotland、イギリス、EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh、Scotland、イギリス、EH2XU 4
- Western General Hospital
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Alessandria、イタリア、15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
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Alessandria、イタリア、15121
- AO SS Antonio
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Brescia、イタリア、25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
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Brescia、イタリア、25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Catania、イタリア、95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
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Milano、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milano、イタリア、20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
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Naples、イタリア、80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
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Naples、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
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Napoli、イタリア、80131
- AO di Rilievo Nazionale
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Padova、イタリア、35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo、イタリア、90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma、イタリア、00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
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Roma、イタリア、00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Rome、イタリア、00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
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Khon Kaen、タイ、40002
- Srinagarind Hospital
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Songkla、タイ、90110
- Songklanagarind Hospital
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Augsburg、ドイツ、86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
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Halle、ドイツ、6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
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Jena、ドイツ、07747
- Universitaetsklinikum Jena
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Rostock、ドイツ、18057
- Universitätsmedizin Rostock
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Bydgoszcz、ポーランド、85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
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Katowice、ポーランド、40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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Wrocław、ポーランド、53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
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Ampang、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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Johor Bahru、マレーシア、80100
- Hospital Sultanah Aminah
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Kota Bahru、マレーシア、15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kota Kinabalu、マレーシア、88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- University Malaya Medical Centre
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Petaling Jaya、マレーシア
- Sunway Medical Centre
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Pulau Pinang、マレーシア、10990
- Hospital Pulau Pinang
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Perak
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Ipoh、Perak、マレーシア、30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
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Tekirdağ、七面鳥、59100
- Namik Kemal University Medicine School
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Trabzon、七面鳥、61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
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İzmir、七面鳥
- Ege Universitesi Tip Fak,
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Istanbul
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Bagcilar、Istanbul、七面鳥、34200
- Istanbul Medipol University
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Banpo-dong、大韓民国、164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Incheon、大韓民国、21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Jinju-si、大韓民国、52727
- Gyeongsang National University Hospital
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Seongnam、大韓民国、164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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Seoul、大韓民国、4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 中間-2 または高リスク MF の DIPSS リスク カテゴリに応じたプライマリ MF、ポスト PVMF またはポスト ETMF
- 別の日に行われた 2 つの測定値に基づく、スクリーニング時の平均血小板数が 50,000/μL 未満。両方の測定値が 50,000/μL 未満でなければなりません。
- ECOGパフォーマンスステータス≤2。
- 平均余命は6ヶ月以上。
- -MRI（または該当する被験者の場合はCT）で測定された少なくとも450 cm3の脾臓容積。
- -骨髄線維症症状評価フォーム（MFSAF）バージョン4.0の合計症状スコア（TSS）≥10。
- 末梢芽球数 <10%。
- NS-018 の開始前の少なくとも 2 週間は、JAK 阻害剤、造血剤、血小板新生剤、または MF 症状または血球数管理のためのコルチコステロイドの使用を含む MF 向け治療は行われていません。 低用量コルチコステロイド <10 mg/日 プレドニゾンまたは同等物は、非 MF の目的で許可されます。
除外基準:
- 活動的で制御されていない全身性感染症。
- -複数のJAK阻害剤による以前の治療。
-被験者は以前にJAK阻害剤治療を受けており、次の基準のいずれかを満たしています。
- 治療期間は180日以上。
- 脾臓反応の喪失（触診による脾臓の長さの少なくとも50％の減少として定義される反応;反応の喪失は、最良の反応からの脾臓の長さの> 50％の増加として定義される）。
- NS-018による以前の治療。
- -同時治験薬を積極的に受け取っている被験者。
- -以前の抗がん療法による血液学的AE以外のグレード1を超える未解決のAEを有する被験者。
- 現在、シトクロム P450 (CYP) 1A2 または CYP3A4 によって実質的に代謝される薬剤を服用している (付録 5 を参照)、または CYP3A4 の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られている薬剤を服用している (付録 5 を参照)。
- -研究登録前の6か月以内の脾腫に対する放射線療法（スクリーニング）。
- -脾臓摘出術の病歴または脾臓摘出術を受ける予定。
- -制御不能な不整脈、心筋梗塞、狭心症、心臓病など、過去6か月以内に深刻な心臓病を患った被験者
- -登録前の2年以内に別の悪性腫瘍と診断された被験者。
- -手術を受けた被験者（血管アクセスの配置および骨髄生検以外） 研究への参加（スクリーニング）から4週間以内、または以前の外科的処置からの回復が不完全な被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NS-018
自己投与 NS-018 300 mg 経口、1 日 2 回、できれば毎日同じ時刻に、連続した 4 週間 (28 日) のサイクルで
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実験的
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アクティブコンパレータ：利用可能な最善の治療法 (BAT)
治験責任医師の裁量による単剤または無治療
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アクティブコンパレータ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脾臓の体積の変化
時間枠：ベースラインと24週目
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MRIで測定された（または該当する被験者の場合はCTによって）、24週目と比較して、ベースラインから脾臓体積の35％以上の減少を達成した被験者の割合
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ベースラインと24週目
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総症状スコア（TSS）の変化
時間枠：ベースラインと24週目
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MF-SAF V4.0で測定したように、24週目と比較して、ベースラインから総症状スコアが50％以上減少した被験者の割合
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ベースラインと24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脾臓の体積の変化
時間枠：ベースラインから24週目の前またはいつでもいつでも
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NS-018対BATアームの被験者の割合は、MRIで測定された（または該当する被験者のCTによって）24週目までのベースラインから脾臓体積の35％以上の減少を達成します。
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ベースラインから24週目の前またはいつでもいつでも
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NS-018とBATの間の治療消費性AEの比較
時間枠：ベースラインから24週目まで
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NCI CTCAE V5.0によって採点された実験室イベントは、NS-018とBATの安全性プロファイルを比較するために、両腕で評価されます。
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ベースラインから24週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月31日
一次修了 (実際)
2024年5月16日
研究の完了 (実際)
2024年5月16日
試験登録日
最初に提出
2021年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月20日
最初の投稿 (実際)
2021年4月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月22日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。