Tutkimus NS-018:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi BAT:iin verrattuna potilailla, joilla on myelofibroosi
torstai 22. toukokuuta 2025 päivittänyt: NS Pharma, Inc.
Vaihe 2b, avoin, monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, 2-haarainen tutkimus suun kautta annettavan NS-018:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi, postpolysytemia vera myelofibroosi tai post-trombocythibroosi Myelofibroosi, johon liittyy vaikea trombosytopenia (verihiutalemäärä
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan miehiä ja naisia, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita, joilla on primaarinen myelofibroosi, polysytemia Vera myelofibroosi tai postessential trombosytemia Myelofibroosi, johon liittyy vaikea trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <50 000/µl), mukaan lukien koehenkilöt-2 tai intermediate. korkean riskin MF Dynamic International Prognostic Scoring Systemin (DIPSS) mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
NS-018 annetaan itse oraalisesti annoksella 300 mg BID.
BAT-tekniikkaa hallinnoidaan valmistajan ohjeiden ja tutkijan harkinnan mukaan.
Koehenkilöt suorittavat opintokäynnit seulonnalla, syklin 1, 2, 3, 4, 5, 6 ja 1. päivänä sen jälkeen jokaisen syklin seulonnalla.
Näillä käynneillä voidaan tehdä veri-/virtsanäytteitä, pernamittauksia, luuytimen arviointeja, potilaiden raportoimien tulosten (PRO) arviointeja ja turvallisuusarviointeja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alessandria, Italia, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
-
Alessandria, Italia, 15121
- AO SS Antonio
-
Brescia, Italia, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Brescia, Italia, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Italia, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Italia, 20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
-
Naples, Italia, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
-
Napoli, Italia, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Italia, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Italia, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Banpo-dong, Korean tasavalta, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Incheon, Korean tasavalta, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Jinju-si, Korean tasavalta, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
-
Seongnam, Korean tasavalta, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seoul, Korean tasavalta, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
-
-
-
-
-
Ampang, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malesia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kota Bahru, Malesia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kota Kinabalu, Malesia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Petaling Jaya, Malesia
- Sunway Medical Centre
-
Pulau Pinang, Malesia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malesia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
-
Katowice, Puola, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
Wrocław, Puola, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
-
-
-
-
-
Augsburg, Saksa, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
-
Halle, Saksa, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Jena, Saksa, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
-
Rostock, Saksa, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
-
-
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Songkla, Thaimaa, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Tekirdağ, Turkki, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
-
Trabzon, Turkki, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
-
İzmir, Turkki
- Ege Universitesi Tip Fak,
-
-
Istanbul
-
Bagcilar, Istanbul, Turkki, 34200
- Istanbul Medipol University
-
-
-
-
England
-
Bath, England, Yhdistynyt kuningaskunta, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Plymouth, England, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
West Bromwich, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH2XU 4
- Western General Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77002
- Houston Methodist Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ensisijainen MF, post-PVMF tai post-ETMF DIPSS-riskiluokkien mukaan keskitason 2 tai korkean riskin MF
- Keskimääräinen verihiutaleiden määrä <50 000/µL seulonnassa, joka perustuu kahteen eri päivinä tehtyyn mittaukseen; molempien mittausten on oltava <50 000/µL.
- ECOG-suorituskykytila ≤2.
- Elinajanodote > 6 kuukautta.
- Pernan tilavuus vähintään 450 cm3 mitattuna magneettikuvauksella (tai soveltuvien koehenkilöiden TT:llä).
- Total Symptom Score (TSS) ≥10 myelofibroosin oireiden arviointilomakkeen (MFSAF) versiossa 4.0.
- Ääreisräjähdysmäärä <10%.
- Ei MF-ohjattua hoitoa vähintään 2 viikkoa ennen NS-018:n aloittamista, mukaan lukien JAK-inhibiittori, erytropoieettinen, trombopoieettinen aine tai kortikosteroidien käyttö MF-oireiden tai verenkuvan hallintaan. Pieniannoksiset kortikosteroidit <10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa on sallittu ei-MF-tarkoituksiin.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen, hallitsematon systeeminen infektio.
- Mikä tahansa aikaisempi hoito useammalla kuin yhdellä JAK-estäjällä.
Kohde on saanut aikaisempaa JAK-inhibiittorihoitoa ja täyttää yhden seuraavista kriteereistä:
- Hoidon kesto on 180 päivää tai enemmän.
- Pernan vasteen menetys (vaste määritellään vähintään 50 %:n pienenemiseksi pernan pituudessa tunnustelun perusteella; vasteen menetys määritellään pernan pituuden > 50 %:n lisääntymisenä parhaasta vasteesta).
- Aikaisempi hoito NS-018:lla.
- Koehenkilöt, jotka saavat aktiivisesti samanaikaista tutkimusainetta.
- Potilaat, joilla on jokin muu kuin asteen 1 ratkaisematon haittavaikutus, lukuun ottamatta aiemman syöpähoidon aiheuttamia hematologisia haittavaikutuksia.
- Sytokromi P450 (CYP) 1A2 tai CYP3A4 (katso liite 5) tai käytät lääkkeitä, joiden tiedetään olevan vahvoja CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia (ks. liite 5).
- Splenomegalian sädehoito 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa (seulonta).
- Historia pernan poisto tai pernanpoiston suunnitteleminen.
- Potilaat, joilla on ollut vakava sydänsairaus viimeisten 6 kuukauden aikana, kuten hallitsemattomat rytmihäiriöt, sydäninfarkti, angina pectoris tai sydänsairaus
- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu toinen pahanlaatuinen kasvain 2 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Koehenkilöt, joille on tehty leikkaus (muu kuin verisuonipääsy ja luuydinbiopsia) 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta (seulonta), tai henkilöt, jotka ovat toipuneet epätäydellisesti aiemmista kirurgisista toimenpiteistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NS-018
Itseannostettuna NS-018 300 mg suun kautta, kahdesti päivässä, mieluiten samaan aikaan joka päivä peräkkäisinä 4 viikon (28 päivän) sykleinä
|
Kokeellinen
|
|
Active Comparator: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
Yksittäinen agentti tutkijan harkinnan mukaan tai ei terapiaa
|
Active Comparator
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pernan tilavuuden muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat ≥35%: n pienenemisen pernan tilavuudessa lähtötasosta viikkoon 24, mitattuna MRI: llä (tai CT: llä sovellettaville koehenkilöille)
|
Perustaso ja viikko 24
|
|
Oireiden kokonaispistemäärän muutos (TSS)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
|
MF-SAF V4.0: lla mitattujen oireiden kokonaispistemäärän osuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat ≥ 50%: n vähenemisen lähtötasosta, verrattuna viikkoon 24, mitattuna MF-SAF
|
Perustaso ja viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pernan tilavuuden muutos
Aikaikkuna: lähtötilanteesta milloin tahansa ennen tai viikolla 24
|
Koehenkilöiden osuus NS-018 vs. BAT-varressa, jotka saavuttavat ≥35%: n pernan määrän vähentymisen lähtötasosta milloin tahansa viikossa 24 MRI: n mitattuna (tai CT: llä sovellettaville henkilöille)
|
lähtötilanteesta milloin tahansa ennen tai viikolla 24
|
|
Hoito-esiintyvien AE: ien vertailu NS-018: n ja BAT: n välillä
Aikaikkuna: lähtötasosta viikkoon 24
|
NCI CTCAE V5.0: n luokittelemat laboratoriotapahtumat arvioidaan molemmissa aseissa verratakseen NS-018: n turvallisuusprofiilia verrattuna lepakkoon.
|
lähtötasosta viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 31. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 23. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Luuydinsairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Luuytimen kasvaimet
- Hematologiset kasvaimet
- Trombosytoosi
- Trombosytemia, välttämätön
- Polysytemia Vera
- Polysytemia
- Primaarinen myelofibroosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NS-018-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Toimittaminen FDA:lle
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .