Исследование по оценке эффективности и безопасности NS-018 по сравнению с BAT у пациентов с миелофиброзом
22 мая 2025 г. обновлено: NS Pharma, Inc.
Фаза 2b, открытое, многоцентровое, рандомизированное, контролируемое, исследование с двумя группами для оценки эффективности и безопасности перорально вводимого NS-018 по сравнению с наилучшей доступной терапией у субъектов с первичным миелофиброзом, истинным миелофиброзом после полицитемии или постэссенциальной тромбоцитемией Миелофиброз с тяжелой тромбоцитопенией (количество тромбоцитов
В этом исследовании будут участвовать мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше с первичным миелофиброзом, постполицитемическим истинным миелофиброзом или постэссенциальным тромбоцитемическим миелофиброзом с тяжелой тромбоцитопенией (количество тромбоцитов <50 000/мкл), включая субъектов с промежуточным уровнем 2 или МФ высокого риска согласно Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
NS-018 будет приниматься самостоятельно перорально в дозе 300 мг два раза в день.
BAT будет вводиться в соответствии с инструкциями производителя и по усмотрению исследователя.
Субъекты завершат учебные визиты во время скрининга, в 1-й и 15-й дни цикла 1, 2, 3, 4, 5, 6 и в 1-й день каждого последующего цикла.
Во время этих посещений могут выполняться заборы крови/мочи, измерения селезенки, оценка костного мозга, оценка результатов, сообщаемых пациентом (PRO), и оценка безопасности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
7
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Augsburg, Германия, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
-
Halle, Германия, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Jena, Германия, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
-
Rostock, Германия, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
-
-
-
Alessandria, Италия, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
-
Alessandria, Италия, 15121
- AO SS Antonio
-
Brescia, Италия, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Brescia, Италия, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Италия, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
-
Milano, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Италия, 20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
-
Naples, Италия, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
-
Naples, Италия, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
-
Napoli, Италия, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
-
Padova, Италия, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Италия, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Италия, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
-
Roma, Италия, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Италия, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Banpo-dong, Корея, Республика, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Incheon, Корея, Республика, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Jinju-si, Корея, Республика, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
-
Seongnam, Корея, Республика, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seoul, Корея, Республика, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
-
-
-
-
-
Ampang, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Малайзия, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kota Bahru, Малайзия, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Petaling Jaya, Малайзия
- Sunway Medical Centre
-
Pulau Pinang, Малайзия, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Малайзия, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Польша, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
-
Katowice, Польша, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
Wrocław, Польша, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
-
-
-
-
England
-
Bath, England, Соединенное Королевство, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
-
London, England, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, England, Соединенное Королевство, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Соединенное Королевство, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Plymouth, England, Соединенное Королевство, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
West Bromwich, England, Соединенное Королевство, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Соединенное Королевство, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Соединенное Королевство, EH2XU 4
- Western General Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77002
- Houston Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Khon Kaen, Таиланд, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Songkla, Таиланд, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Tekirdağ, Турция, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
-
Trabzon, Турция, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
-
İzmir, Турция
- Ege Universitesi Tip Fak,
-
-
Istanbul
-
Bagcilar, Istanbul, Турция, 34200
- Istanbul Medipol University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Первичный MF, пост-PVMF или пост-ETMF в соответствии с категориями риска DIPSS среднего-2 или высокого риска MF
- Среднее количество тромбоцитов <50 000/мкл при скрининге на основе 2 измерений, проведенных в разные дни; оба измерения должны быть <50 000/мкл.
- Статус производительности ECOG ≤2.
- Ожидаемая продолжительность жизни > 6 месяцев.
- Объем селезенки не менее 450 см3, измеренный с помощью МРТ (или с помощью КТ для применимых субъектов).
- Общая оценка симптомов (TSS) ≥10 по форме оценки симптомов миелофиброза (MFSAF) версии 4.0.
- Количество периферических взрывов <10%.
- Отсутствие лечения, направленного на MF, по крайней мере за 2 недели до начала NS-018, включая ингибитор JAK, эритропоэтические, тромбопоэтические средства или любое использование кортикостероидов для контроля симптомов MF или анализа крови. Низкие дозы кортикостероидов <10 мг/день, преднизолон или эквивалент разрешены для целей, не связанных с МФ.
Критерий исключения:
- Активная неконтролируемая системная инфекция.
- Любое предшествующее лечение более чем одним ингибитором JAK.
Субъект ранее получал лечение ингибитором JAK и соответствует одному из следующих критериев:
- Продолжительность лечения составляет 180 дней и более.
- Потеря ответа селезенки (ответ определяется как уменьшение длины селезенки не менее чем на 50% при пальпации; потеря ответа определяется как > 50% увеличение длины селезенки по сравнению с лучшим ответом).
- Предыдущее лечение NS-018.
- Субъекты, активно получающие одновременно исследуемый агент.
- Субъекты с любым неразрешенным НЯ выше 1-й степени, кроме гематологических НЯ, вызванных предшествующей противоопухолевой терапией.
- В настоящее время принимает лекарства, которые в значительной степени метаболизируются цитохромом P450 (CYP) 1A2 или CYP3A4 (см. Приложение 5), или принимают лекарства, которые, как известно, являются сильными ингибиторами или индукторами CYP3A4 (см. Приложение 5).
- Лучевая терапия спленомегалии в течение 6 месяцев до включения в исследование (скрининг).
- Спленэктомия в анамнезе или планирование спленэктомии.
- Субъекты с серьезным сердечным заболеванием в течение последних 6 месяцев, таким как неконтролируемые аритмии, инфаркт миокарда, стенокардия или болезнь сердца
- Субъекты, у которых диагностировано другое злокачественное новообразование в течение 2 лет до регистрации.
- Субъекты, перенесшие операцию (кроме установки сосудистого доступа и биопсии костного мозга) в течение 4 недель после включения в исследование (скрининг), или субъекты с неполным восстановлением после любых предшествующих хирургических процедур.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: НС-018
Самостоятельный прием NS-018 300 мг перорально два раза в день, предпочтительно в одно и то же время каждый день последовательными 4-недельными (28-дневными) циклами
|
Экспериментальный
|
|
Активный компаратор: Наилучшая доступная терапия (НДТ)
Один агент по усмотрению исследователя или без лечения
|
Активный компаратор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение объема селезенки
Временное ограничение: базовая линия и неделя 24
|
Доля субъектов, которые достигают снижения объема селезенки ≥35% от исходного уровня по сравнению с 24 -й неделей, измеренной с помощью МРТ (или КТ для применимых субъектов)
|
базовая линия и неделя 24
|
|
Изменение общего показателя симптомов (TSS)
Временное ограничение: базовая линия и неделя 24
|
Доля субъектов, которые достигают снижения общего показателя симптомов ≥50% от исходного уровня по сравнению с 24-й неделей, измеренной MF-SAF V4.0
|
базовая линия и неделя 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение объема селезенки
Временное ограничение: от базового уровня до любого времени до или на 24 неделе
|
Доля субъектов в NS-018 против BAT ARD, которые достигают ≥35% уменьшения объема селезенки от исходного уровня в любое время до 24-й недели, измеренное с помощью МРТ (или КТ для применимых субъектов)
|
от базового уровня до любого времени до или на 24 неделе
|
|
Сравнение AES-AE между NS-018 и BAT
Временное ограничение: от базовой линии до 24 недели
|
Лабораторные мероприятия, оцениваемые NCI CTCAE V5.0, будут оцениваться в обоих руках, чтобы сравнить профиль безопасности NS-018 с BAT.
|
от базовой линии до 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 января 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 мая 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 апреля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 апреля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 апреля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Новообразования по локализации
- Новообразования
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Заболевания костного мозга
- Геморрагические расстройства
- Заболевания тромбоцитов крови
- Миелопролиферативные заболевания
- Новообразования костного мозга
- Гематологические новообразования
- Тромбоцитоз
- Тромбоцитемия, эссенциальная
- Полицитемия Вера
- Полицитемия
- Первичный миелофиброз
Другие идентификационные номера исследования
- NS-018-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Представление в FDA
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .