Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de NS-018 en comparación con BAT en pacientes con mielofibrosis
22 de mayo de 2025 actualizado por: NS Pharma, Inc.
Un estudio de fase 2b, abierto, multicéntrico, aleatorizado, controlado, de 2 grupos para evaluar la eficacia y la seguridad de NS-018 administrado por vía oral frente a la mejor terapia disponible en sujetos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis posterior a la policitemia vera o trombocitemia posterior a la esencial Mielofibrosis con trombocitopenia grave (recuento de plaquetas
Este estudio inscribirá a sujetos masculinos y femeninos de 18 años de edad o más con mielofibrosis primaria, mielofibrosis posterior a la policitemia vera o mielofibrosis posterior a la trombocitemia esencial con trombocitopenia grave (recuento de plaquetas <50 000/µl), incluidos sujetos con nivel intermedio 2 o MF de alto riesgo según el Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
NS-018 se autoadministrará por vía oral a una dosis de 300 mg BID.
El BAT se administrará de acuerdo con las instrucciones del fabricante y el criterio del investigador.
Los sujetos completarán visitas de estudio en la selección, el día 1 y el día 15 del ciclo 1, 2, 3, 4, 5, 6 y el día 1 de cada ciclo a partir de entonces.
En estas visitas, se pueden realizar muestras de sangre/orina, mediciones del bazo, evaluaciones de la médula ósea, evaluaciones de resultados informados por el paciente (PRO) y evaluaciones de seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Augsburg, Alemania, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
-
Halle, Alemania, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Jena, Alemania, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
-
Rostock, Alemania, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
-
-
-
Banpo-dong, Corea, república de, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Incheon, Corea, república de, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Jinju-si, Corea, república de, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
-
Seongnam, Corea, república de, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seoul, Corea, república de, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
-
-
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77002
- Houston Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
-
Alessandria, Italia, 15121
- AO SS Antonio
-
Brescia, Italia, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Brescia, Italia, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Italia, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Italia, 20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
-
Naples, Italia, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
-
Napoli, Italia, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Italia, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Italia, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Ampang, Malasia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malasia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kota Bahru, Malasia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kota Kinabalu, Malasia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Petaling Jaya, Malasia
- Sunway Medical Centre
-
Pulau Pinang, Malasia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malasia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
-
-
-
Tekirdağ, Pavo, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
-
Trabzon, Pavo, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
-
İzmir, Pavo
- Ege Universitesi Tip Fak,
-
-
Istanbul
-
Bagcilar, Istanbul, Pavo, 34200
- Istanbul Medipol University
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polonia, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
-
Katowice, Polonia, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
Wrocław, Polonia, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
-
-
-
-
England
-
Bath, England, Reino Unido, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
-
London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, England, Reino Unido, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Reino Unido, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Plymouth, England, Reino Unido, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
West Bromwich, England, Reino Unido, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH2XU 4
- Western General Hospital
-
-
-
-
-
Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Songkla, Tailandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- MF primaria, post-PVMF o post-ETMF según las categorías de riesgo DIPSS de MF de riesgo intermedio-2 o alto
- Recuento de plaquetas promedio de <50 000/µl en la selección basado en 2 mediciones tomadas en días diferentes; ambas medidas deben ser <50.000/µL.
- Estado funcional ECOG ≤2.
- Esperanza de vida > 6 meses.
- Volumen del bazo de al menos 450 cm3 medido por MRI (o por CT para sujetos aplicables).
- Puntaje total de síntomas (TSS) ≥10 en el Formulario de evaluación de síntomas de mielofibrosis (MFSAF) versión 4.0.
- Recuento de blastos periféricos <10%.
- Ningún tratamiento dirigido a MF durante al menos 2 semanas antes del inicio de NS-018, incluido el inhibidor de JAK, el agente eritropoyético, trombopoyético o cualquier uso de corticosteroides para el control de los síntomas de MF o del hemograma. Se permiten dosis bajas de corticosteroides <10 mg/día de prednisona o equivalente para fines que no sean MF.
Criterio de exclusión:
- Infección sistémica activa no controlada.
- Cualquier tratamiento previo con más de un inhibidor de JAK.
El sujeto ha recibido tratamiento previo con un inhibidor de JAK y cumple con uno de los siguientes criterios:
- La duración del tratamiento es de 180 días o más.
- Pérdida de la respuesta del bazo (respuesta definida como una disminución de al menos un 50 % en la longitud del bazo por palpación; pérdida de respuesta definida como un aumento de >50 % en la longitud del bazo a partir de la mejor respuesta).
- Tratamiento previo con NS-018.
- Sujetos que reciben activamente un agente en investigación concurrente.
- Sujetos con cualquier EA no resuelto superior al grado 1 que no sean EA hematológicos de la terapia anticancerígena anterior.
- Actualmente toma medicamentos que se metabolizan sustancialmente por el citocromo P450 (CYP) 1A2 o CYP3A4 (consulte el Apéndice 5) o toma medicamentos que se sabe que son inhibidores o inductores fuertes de CYP3A4 (consulte el Apéndice 5).
- Radioterapia para la esplenomegalia en los 6 meses anteriores al ingreso al estudio (detección).
- Antecedentes de esplenectomía o planificación para someterse a una esplenectomía.
- Sujetos con una afección cardíaca grave en los últimos 6 meses, como arritmias no controladas, infarto de miocardio, angina o enfermedad cardíaca
- Sujetos diagnosticados con otra neoplasia maligna dentro de los 2 años anteriores a la inscripción.
- Sujetos que se hayan sometido a cirugía (aparte de la colocación de un acceso vascular y una biopsia de médula ósea) dentro de las 4 semanas previas al ingreso al estudio (selección), o sujetos con una recuperación incompleta de cualquier procedimiento quirúrgico anterior.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: NS-018
NS-018 autoadministrado 300 mg por vía oral, dos veces al día, preferiblemente a la misma hora todos los días en ciclos consecutivos de 4 semanas (28 días)
|
Experimental
|
|
Comparador activo: Mejor Terapia Disponible (BAT)
Agente único a criterio del investigador o sin terapia
|
Comparador activo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el volumen del bazo
Periodo de tiempo: línea de base y semana 24
|
Proporción de sujetos que logran una reducción ≥35% en el volumen del bazo desde el inicio en comparación con la semana 24 medido por la resonancia magnética (o por la TC para los sujetos aplicables)
|
línea de base y semana 24
|
|
Cambio en la puntuación total de síntomas (TSS)
Periodo de tiempo: línea de base y semana 24
|
Proporción de sujetos que logran una reducción de ≥50% en la puntuación total de los síntomas desde el inicio en comparación con la semana 24 medido por el MF-SAF V4.0
|
línea de base y semana 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el volumen del bazo
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta cualquier momento antes o en la semana 24
|
La proporción de sujetos en el brazo NS-018 vs BAT que alcanza la reducción ≥35% en el volumen del bazo desde el inicio en cualquier momento hasta la semana 24 según lo medido por la resonancia magnética (o por CT para sujetos aplicables)
|
desde el inicio hasta cualquier momento antes o en la semana 24
|
|
Comparación de AES emergentes del tratamiento entre NS-018 y BAT
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 24
|
Los eventos de laboratorio calificados por el NCI CTCAE V5.0 se evaluarán en ambos brazos, para comparar el perfil de seguridad de NS-018 versus BAT.
|
desde el inicio hasta la semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
16 de mayo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
16 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Enfermedades de la médula ósea
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos mieloproliferativos
- Neoplasias de la Médula Ósea
- Neoplasias Hematológicas
- Trombocitosis
- Trombocitemia Esencial
- Policitemia vera
- Policitemia
- Mielofibrosis primaria
Otros números de identificación del estudio
- NS-018-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Presentación a la FDA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .