Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid en veiligheid van NS-018 te beoordelen in vergelijking met BAT bij patiënten met myelofibrose

22 mei 2025 bijgewerkt door: NS Pharma, Inc.

Een open-label, multicenter, gerandomiseerd, gecontroleerd, 2-armig fase 2b-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van oraal toegediende NS-018 versus de best beschikbare therapie bij proefpersonen met primaire myelofibrose, post-polycytemie vera myelofibrose of post-essentiële trombocytemie Myelofibrose met ernstige trombocytopenie (aantal bloedplaatjes

Voor dit onderzoek zullen mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar of ouder met primaire myelofibrose, post-polycytemie Vera-myelofibrose of post-essentiële trombocytemie worden ingeschreven. MF met hoog risico volgens het Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

NS-018 zal door uzelf oraal worden toegediend in een dosis van 300 mg tweemaal daags. De BAT wordt toegediend volgens de instructies van de fabrikant en naar goeddunken van de onderzoeker. Proefpersonen zullen studiebezoeken afleggen op Screening, Dag 1 en Dag 15 van Cyclus 1, 2, 3, 4, 5, 6 en Dag 1 van elke cyclus daarna. Bij deze bezoeken kunnen bloed-/urinemonsters, miltmetingen, beenmergbeoordelingen, door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO) en veiligheidsbeoordelingen worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Augsburg, Duitsland, 86150
        • Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
      • Halle, Duitsland, 6120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Jena, Duitsland, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Rostock, Duitsland, 18057
        • Universitätsmedizin Rostock
  • Italië
      • Alessandria, Italië, 15121
        • Azienda Ospedaliera SS. Antonio
      • Alessandria, Italië, 15121
        • AO SS Antonio
      • Brescia, Italië, 25123
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Brescia, Italië, 25123
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Catania, Italië, 95123
        • AOU "Policlinico - San Marco"
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italië, 20121
        • ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Naples, Italië, 80131
        • AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
      • Naples, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
      • Napoli, Italië, 80131
        • AO di Rilievo Nazionale
      • Padova, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italië, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italië, 00144
        • Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
      • Roma, Italië, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italië, 00161
        • AO Uni Policlinico Umberto I
  • Kalkoen
      • Tekirdağ, Kalkoen, 59100
        • Namik Kemal University Medicine School
      • Trabzon, Kalkoen, 61100
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
      • İzmir, Kalkoen
        • Ege Universitesi Tip Fak,
    • Istanbul
      • Bagcilar, Istanbul, Kalkoen, 34200
        • Istanbul Medipol University
  • Korea, republiek van
      • Banpo-dong, Korea, republiek van, 164 KR
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Incheon, Korea, republiek van, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jinju-si, Korea, republiek van, 52727
        • Gyeongsang National University Hospital
      • Seongnam, Korea, republiek van, 164 KR
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Korea, republiek van, 4401
        • Soon Chun Hyang Central Medical Center
  • Maleisië
      • Ampang, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Maleisië, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Bahru, Maleisië, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Petaling Jaya, Maleisië
        • Sunway Medical Centre
      • Pulau Pinang, Maleisië, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Maleisië, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
      • Katowice, Polen, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Wrocław, Polen, 53-413 ,
        • Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
  • Thailand
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Bath, England, Verenigd Koninkrijk, BA1 3NG
        • Royal United Hospitals - Bath
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6HX
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Plymouth, England, Verenigd Koninkrijk, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • West Bromwich, England, Verenigd Koninkrijk, B71 4HJ
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk, EH2XU 4
        • Western General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77002
        • Houston Methodist Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Primaire MF, post-PVMF of post-ETMF volgens de DIPSS-risicocategorieën van MF met gemiddeld 2 of hoog risico
  • Gemiddeld aantal bloedplaatjes van <50.000/µL bij Screening op basis van 2 metingen op verschillende dagen; beide metingen moeten <50.000/µL zijn.
  • ECOG-prestatiestatus ≤2.
  • Levensverwachting >6 maanden.
  • Miltvolume van ten minste 450 cm3 gemeten met MRI (of met CT voor toepasselijke onderwerpen).
  • Total Symptom Score (TSS) ≥10 op het Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versie 4.0.
  • Aantal perifere explosies <10%.
  • Geen MF-gerichte behandeling gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de start van NS-018, inclusief JAK-remmer, erytropoëtische middelen, trombopoëtische middelen of enig gebruik van corticosteroïden voor MF-symptomen of bloedbeeldbeheer. Lage dosis corticosteroïden <10 mg/dag prednison of equivalent is toegestaan ​​voor niet-MF doeleinden.

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve, ongecontroleerde systemische infectie.
  • Elke eerdere behandeling met meer dan één JAK-remmer.

  • Proefpersoon heeft eerdere behandeling met JAK-remmers ondergaan en voldoet aan een van de volgende criteria:

    1. Een duur van de behandeling is 180 dagen of meer.
    2. Verlies van miltrespons (respons gedefinieerd als ten minste 50% afname in miltlengte door palpatie; verlies van respons gedefinieerd als >50% toename in miltlengte vanaf de beste respons).
  • Eerdere behandeling met NS-018.
  • Onderwerpen die actief een gelijktijdig onderzoeksmiddel ontvangen.
  • Proefpersonen met een onopgeloste AE groter dan Graad 1 anders dan hematologische AE's van eerdere antikankertherapie.
  • Gebruikt momenteel medicatie die substantieel wordt gemetaboliseerd door cytochroom P450 (CYP) 1A2 of CYP3A4 (zie bijlage 5) of gebruikt medicatie waarvan bekend is dat ze sterke remmers of inductoren zijn van CYP3A4 (zie bijlage 5).
  • Bestralingstherapie voor splenomegalie binnen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie (screening).
  • Geschiedenis van splenectomie of van plan om splenectomie te ondergaan.
  • Proefpersonen met een ernstige hartaandoening in de afgelopen 6 maanden, zoals ongecontroleerde aritmieën, myocardinfarct, angina pectoris of hartziekte
  • Proefpersonen met de diagnose van een andere maligniteit binnen 2 jaar voorafgaand aan een inschrijving.
  • Proefpersonen die een operatie hebben ondergaan (anders dan plaatsing van vasculaire toegang en beenmergbiopsie) binnen 4 weken na deelname aan de studie (screening), of proefpersonen met onvolledig herstel van eerdere chirurgische ingrepen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NS-018
Zelf toegediend NS-018 300 mg oraal, tweemaal daags, bij voorkeur elke dag op hetzelfde tijdstip in opeenvolgende cycli van 4 weken (28 dagen)
Geneesmiddel: NS-018
Experimenteel
Actieve vergelijker: Best beschikbare therapie (BAT)
Eén agent naar goeddunken van de onderzoeker of geen therapie
Geneesmiddel: Beste beschikbare therapie
Actieve vergelijker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander in miltvolume
Tijdsspanne: basislijn en week 24
Het aandeel van de proefpersonen die een vermindering van ≥35% in het miltvolume bereiken van de basislijn vergeleken met week 24 zoals gemeten door MRI (of door CT voor toepasselijke proefpersonen)
basislijn en week 24
Verandering in totale symptoomscore (TSS)
Tijdsspanne: basislijn en week 24
Aandeel van de proefpersonen die een vermindering van ≥50% in de totale symptoomscore van de basislijn behalen in vergelijking met week 24 zoals gemeten door de MF-SAF v4.0
basislijn en week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander in miltvolume
Tijdsspanne: Van basis tot op elk moment voor of in week 24
Het aandeel van de proefpersonen in NS-018 versus vleermuisarm die op elk gewenst moment tot week 24 tot week 24 vermindering van het miltvolume van de baseline komt, zoals gemeten door MRI (of door CT voor toepasselijke onderwerpen)
Van basis tot op elk moment voor of in week 24
Vergelijking van behandelings-opkomende AE's tussen NS-018 en BAT
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
Laboratoriumgebeurtenissen beoordeeld door de NCI CTCAE V5.0 zullen in beide armen worden beoordeeld om het veiligheidsprofiel van NS-018 versus vleermuis te vergelijken.
Van basis tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Medewerkers

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NS-018-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Indiening bij de FDA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren