Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo NS-018 w porównaniu z BAT u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku
22 maja 2025 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.
Otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, dwuramienne badanie fazy 2b mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego podawania NS-018 w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną Zwłóknienie szpiku z ciężką trombocytopenią (liczba płytek krwi
Do tego badania zostaną włączeni mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną z ciężką małopłytkowością (liczba płytek krwi <50 000/µl), w tym osoby z pośrednią MF wysokiego ryzyka według Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
NS-018 będzie do samodzielnego podawania doustnie w dawce 300 mg BID.
BAT będzie podawana zgodnie z instrukcjami producenta i według uznania badacza.
Uczestnicy odbędą wizyty studyjne w czasie badania przesiewowego, w dniu 1 i dniu 15 cyklu 1, 2, 3, 4, 5, 6 oraz w dniu 1 każdego kolejnego cyklu.
Podczas tych wizyt można przeprowadzić pobieranie próbek krwi/moczu, pomiary śledziony, ocenę szpiku kostnego, ocenę wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) oraz ocenę bezpieczeństwa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tekirdağ, Indyk, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
-
Trabzon, Indyk, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
-
İzmir, Indyk
- Ege Universitesi Tip Fak,
-
-
Istanbul
-
Bagcilar, Istanbul, Indyk, 34200
- Istanbul Medipol University
-
-
-
-
-
Ampang, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malezja, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kota Bahru, Malezja, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kota Kinabalu, Malezja, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Petaling Jaya, Malezja
- Sunway Medical Centre
-
Pulau Pinang, Malezja, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malezja, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
-
-
-
Augsburg, Niemcy, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
-
Halle, Niemcy, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Jena, Niemcy, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
-
Rostock, Niemcy, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polska, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
-
Katowice, Polska, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
Wrocław, Polska, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
-
-
-
-
-
Banpo-dong, Republika Korei, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Incheon, Republika Korei, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Jinju-si, Republika Korei, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
-
Seongnam, Republika Korei, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seoul, Republika Korei, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
-
-
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77002
- Houston Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Songkla, Tajlandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Alessandria, Włochy, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
-
Alessandria, Włochy, 15121
- AO SS Antonio
-
Brescia, Włochy, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Brescia, Włochy, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Włochy, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
-
Milano, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Włochy, 20121
- Asst Fatebenefratelli Sacco
-
Naples, Włochy, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
-
Naples, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
-
Napoli, Włochy, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Włochy, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Włochy, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
-
Roma, Włochy, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Włochy, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
-
-
-
-
England
-
Bath, England, Zjednoczone Królestwo, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Plymouth, England, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
West Bromwich, England, Zjednoczone Królestwo, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH2XU 4
- Western General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pierwotny MF, post-PVMF lub post-ETMF zgodnie z kategoriami ryzyka DIPSS MF pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka
- Średnia liczba płytek krwi <50 000/µl podczas badania przesiewowego na podstawie 2 pomiarów wykonanych w różnych dniach; oba pomiary muszą wynosić <50 000/µL.
- Stan sprawności ECOG ≤2.
- Oczekiwana długość życia > 6 miesięcy.
- Objętość śledziony co najmniej 450 cm3 mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (lub tomografii komputerowej u odpowiednich pacjentów).
- Całkowity wynik objawów (TSS) ≥10 w formularzu oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) w wersji 4.0.
- Liczba wybuchów obwodowych <10%.
- Brak leczenia ukierunkowanego na MF przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem NS-018, w tym inhibitora JAK, czynnika erytropoetycznego, trombopoetycznego lub jakiegokolwiek zastosowania kortykosteroidów w leczeniu objawów MF lub morfologii krwi. Niskie dawki kortykosteroidów <10 mg/dobę prednizonu lub odpowiednik są dozwolone w celach innych niż MF.
Kryteria wyłączenia:
- Aktywna, niekontrolowana infekcja ogólnoustrojowa.
- Każde wcześniejsze leczenie więcej niż jednym inhibitorem JAK.
Pacjent otrzymał wcześniej leczenie inhibitorem JAK i spełnia jedno z następujących kryteriów:
- Czas trwania leczenia wynosi 180 dni lub więcej.
- Utrata odpowiedzi śledziony (odpowiedź zdefiniowana jako zmniejszenie długości śledziony o co najmniej 50% w badaniu palpacyjnym; utrata odpowiedzi zdefiniowana jako zwiększenie długości śledziony o >50% w stosunku do najlepszej odpowiedzi).
- Poprzednie leczenie NS-018.
- Osoby badane aktywnie otrzymujące równoczesnego agenta badawczego.
- Pacjenci z nierozwiązanymi zdarzeniami niepożądanymi większymi niż stopień 1, innymi niż hematologiczne zdarzenia niepożądane z poprzedniej terapii przeciwnowotworowej.
- Obecnie przyjmuje leki, które są zasadniczo metabolizowane przez cytochrom P450 (CYP) 1A2 lub CYP3A4 (patrz Załącznik 5) lub przyjmuje leki, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4 (patrz Załącznik 5).
- Radioterapia splenomegalii w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania (badanie przesiewowe).
- Historia splenektomii lub planowanie splenektomii.
- Pacjenci z poważnymi chorobami serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy, takimi jak niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, zawał mięśnia sercowego, dławica piersiowa lub choroby serca
- Osoby, u których zdiagnozowano inny nowotwór złośliwy w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania.
- Pacjenci, którzy przeszli operację (inną niż umieszczenie dostępu naczyniowego i biopsja szpiku kostnego) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania (badanie przesiewowe) lub pacjenci, u których niepełny powrót do zdrowia po jakichkolwiek wcześniejszych zabiegach chirurgicznych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NS-018
Do samodzielnego stosowania NS-018 300 mg doustnie, dwa razy dziennie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia w kolejnych 4-tygodniowych (28-dniowych) cyklach
|
Eksperymentalny
|
|
Aktywny komparator: Najlepsza dostępna terapia (BAT)
Pojedynczy agent według uznania Badacza lub brak terapii
|
Aktywny komparator
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: linia bazowa i 24 tydzień
|
Odsetek osób, którzy osiągają ≥35% zmniejszenie objętości śledziony z wartości wyjściowej w porównaniu z 24 tygodniem, mierzone przez MRI (lub przez CT dla odpowiednich osób)
|
linia bazowa i 24 tydzień
|
|
Zmiana całkowitego wyniku objawów (TSS)
Ramy czasowe: linia bazowa i 24 tydzień
|
Odsetek osób, którzy osiągają ≥50% zmniejszenie całkowitego wyniku objawów z wartości wyjściowej w porównaniu do 24 tygodnia, mierzone przez MF-SAF V4.0
|
linia bazowa i 24 tydzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: od linii bazowej do dowolnego czasu przed lub w 24 tygodniu
|
Odsetek pacjentów w NS-018 w porównaniu z ramieniem BAT, którzy osiągają ≥35% zmniejszenie objętości śledziony w dowolnym momencie do 24 tygodnia, mierzone przez MRI (lub przez CT dla odpowiednich osób)
|
od linii bazowej do dowolnego czasu przed lub w 24 tygodniu
|
|
Porównanie AE-Emergent leczenia między NS-018 a BAT
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 tygodnia
|
Zdarzenia laboratoryjne oceniane przez NCI CTCAE V5.0 zostaną ocenione w obu ramionach, aby porównać profil bezpieczeństwa NS-018 kontra BAT.
|
Od linii bazowej do 24 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 maja 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 kwietnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Choroby szpiku kostnego
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia płytek krwi
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Nowotwory szpiku kostnego
- Nowotwory hematologiczne
- Trombocytoza
- Nadpłytkowość, niezbędna
- Czerwienica prawdziwa
- Czerwienica
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
Inne numery identyfikacyjne badania
- NS-018-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Zgłoszenie do FDA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .