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在骨髓纤维化患者中评估 NS-018 与 BAT 相比的疗效和安全性的研究

2024年4月16日 更新者：NS Pharma, Inc.

一项 2b 期、开放标签、多中心、随机、对照、2 臂研究，以评估口服 NS-018 与最佳可用疗法对原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症患者的疗效和安全性伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化（血小板计数

本研究将招募 18 岁或以上患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化伴严重血小板减少症（血小板计数 <50,000/µL）的男性和女性受试者，包括中间 2 或根据动态国际预后评分系统 (DIPSS) 的高风险 MF。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

NS-018 将以 300 mg BID 的剂量自行口服给药。 BAT 将根据制造商的说明和研究者的判断进行管理。 受试者将在筛选、第 1、2、3、4、5、6 周期的第 1 天和第 15 天以及此后每个周期的第 1 天完成研究访问。 在这些访问中，可能会进行血液/尿液取样、脾脏测量、骨髓评估、患者报告结果 (PRO) 评估和安全性评估。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

120

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 大韩民国
      • Banpo-dong、大韩民国、164 KR
        • 招聘中
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Incheon、大韩民国、21565
        • 招聘中
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jinju-si、大韩民国、52727
        • 招聘中
        • Gyeongsang National University Hospital
      • Seongnam、大韩民国、164 KR
        • 撤销
        • Cha Bundang Medical Center, Cha University
      • Seoul、大韩民国、4401
        • 招聘中
        • Soon Chun Hyang Central Medical Center
  • 德国
      • Augsburg、德国、86150
        • 撤销
        • Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
      • Halle、德国、6120
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Jena、德国、07747
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Rostock、德国、18057
        • 招聘中
        • Universitatsmedizin Rostock
  • 意大利
      • Alessandria、意大利、15121
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliera SS. Antonio
      • Alessandria、意大利、15121
        • 尚未招聘
        • AO SS Antonio
      • Brescia、意大利、25123
        • 招聘中
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
      • Brescia、意大利、25123
        • 招聘中
        • asst spedali civili di brescia
      • Catania、意大利、95123
        • 尚未招聘
        • AOU "Policlinico - San Marco"
      • Milano、意大利、20122
        • 尚未招聘
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano、意大利、20121
        • 尚未招聘
        • ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Naples、意大利、80131
        • 尚未招聘
        • AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
      • Naples、意大利、80131
        • 撤销
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
      • Napoli、意大利、80131
        • 招聘中
        • AO di Rilievo Nazionale
      • Padova、意大利、35128
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo、意大利、90127
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma、意大利、00144
        • 尚未招聘
        • Istituto Nazionale Tumori Regina Elena Irccs
      • Roma、意大利、00161
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome、意大利、00161
        • 招聘中
        • AO Uni Policlinico Umberto I
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-168
        • 尚未招聘
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
      • Katowice、波兰、40-519
        • 招聘中
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Wrocław、波兰、53-413 ,
        • 尚未招聘
        • Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
  • 泰国
      • Khon Kaen、泰国、40002
        • 撤销
        • Srinagarind Hospital
      • Songkla、泰国、90110
        • 撤销
        • Songklanagarind Hospital
  • 火鸡
      • Tekirdağ、火鸡、59100
        • 尚未招聘
        • Namik Kemal University Medicine School
      • Trabzon、火鸡、61100
        • 尚未招聘
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
      • İzmir、火鸡
        • 尚未招聘
        • Ege Universitesi Tip Fak,
    • Istanbul
      • Bagcilar、Istanbul、火鸡、34200
        • 尚未招聘
        • Istanbul Medipol University
  • 美国
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • 招聘中
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Md Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、美国、77002
        • 招聘中
        • Houston Methodist Hospital
  • 英国
    • England
      • Bath、England、英国、BA1 3NG
        • 招聘中
        • Royal United Hospitals - Bath
      • London、England、英国、SE1 9RT
        • 尚未招聘
        • Guys Hospital
      • London、England、英国、WC1E 6HX
        • 尚未招聘
        • University College London Hospitals
      • Manchester、England、英国、M20 4BX
        • 招聘中
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Plymouth、England、英国、PL6 8DH
        • 招聘中
        • Derriford Hospital
      • West Bromwich、England、英国、B71 4HJ
        • 招聘中
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh、Scotland、英国、EH4 2XU
        • 尚未招聘
        • Western General Hospital
      • Edinburgh、Scotland、英国、EH2XU 4
        • 尚未招聘
        • Western General Hospital
  • 马来西亚
      • Ampang、马来西亚、68000
        • 招聘中
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru、马来西亚、80100
        • 招聘中
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Bahru、马来西亚、15586
        • 招聘中
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kota Kinabalu、马来西亚、88586
        • 招聘中
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuala Lumpur、马来西亚、59100
        • 招聘中
        • University Malaya Medical Centre
      • Petaling Jaya、马来西亚
        • 招聘中
        • Sunway Medical Centre
      • Pulau Pinang、马来西亚、10990
        • 招聘中
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh、Perak、马来西亚、30450
        • 撤销
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据中间 2 级或高风险 MF 的 DIPSS 风险类别，原发性 MF、PVMF 后或 ETMF 后
  • 根据在不同日期进行的 2 次测量，筛选时平均血小板计数 <50,000/µL；两次测量都必须 <50,000/µL。
  • ECOG体能状态≤2。
  • 预期寿命>6个月。
  • 通过 MRI（或适用受试者的 CT）测量的脾脏体积至少为 450 立方厘米。
  • 骨髓纤维化症状评估表 (MFSAF) 4.0 版的总症状评分 (TSS) ≥10。
  • 外周胚细胞计数 <10%。
  • 在开始 NS-018 之前至少 2 周未进行针对 MF 的治疗，包括 JAK 抑制剂、红细胞生成剂、血小板生成剂，或任何使用皮质类固醇治疗 MF 症状或血细胞计数管理。 用于非 MF 目的的低剂量皮质类固醇 <10 mg/day 泼尼松或等效药物是允许的。

排除标准：

  • 活动的、不受控制的全身感染。
  • 使用超过一种 JAK 抑制剂的任何先前治疗。

  • 受试者之前接受过 JAK 抑制剂治疗并符合以下标准之一：

    1. 治疗持续时间为180天或更长时间。
    2. 脾脏反应丧失（反应定义为通过触诊脾脏长度至少减少 50%；反应丧失定义为脾脏长度从最佳反应增加 >50%）。
  • 以前用 NS-018 治疗过。
  • 受试者积极接受并发研究药物。
  • 除了来自先前抗癌治疗的血液学 AE 之外，具有任何大于 1 级的未解决 AE 的受试者。
  • 目前正在服用主要由细胞色素 P450 (CYP) 1A2 或 CYP3A4 代谢的药物（见附录 5）或服用已知为 CYP3A4 强抑制剂或诱导剂的药物（见附录 5）。
  • 进入研究（筛选）前 6 个月内接受过脾肿大的放射治疗。
  • 脾切除史或计划进行脾切除术。
  • 在过去 6 个月内患有严重心脏病的受试者，例如无法控制的心律失常、心肌梗塞、心绞痛或心脏病
  • 在入组前 2 年内被诊断患有另一种恶性肿瘤的受试者。
  • 在进入研究（筛选）后 4 周内接受过手术（血管通路放置和骨髓活检除外）的受试者，或从任何先前外科手术中未完全恢复的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NS-018
自我管理的 NS-018 300 毫克口服，每天两次，最好在连续 4 周（28 天）周期中的每天同一时间
药品：NS-018
实验性的
有源比较器：最佳可用疗法 (BAT)
根据研究者的判断单药或不治疗
药品：最佳可用疗法
有源比较器

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
脾脏体积的变化
大体时间：从基线到第 24 周
根据 MRI（或适用受试者的 CT）测量，从基线到第 24 周脾脏体积变化≥35% 的受试者比例
从基线到第 24 周
总症状评分 (TSS) 的变化
大体时间：从基线到第 24 周
根据 MFSAF v4.0 测量，从基线到第 24 周总症状评分变化≥50% 的受试者比例
从基线到第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脾脏体积的变化
大体时间：从基线到第 24 周的任何时间
NS-018 与 BAT 组中通过 MRI（或适用受试者的 CT）测量的在第 24 周之前的任何时间脾脏体积从基线变化≥35% 的受试者比例
从基线到第 24 周的任何时间
治疗中出现的 AE 的比较
大体时间：从基线到第 24 周
由 NCI CTCAE v5.0 分级的实验室事件将在 NS-018 与 BAT 的两组中进行评估。
从基线到第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NS Pharma, Inc.

合作者

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月31日

初级完成 (估计的)

2024年5月24日

研究完成 (估计的)

2024年5月24日

研究注册日期

首次提交

2021年4月9日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月20日

首次发布 (实际的)

2021年4月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月16日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NS-018-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

提交给 FDA

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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CROs in Italy

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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