Studie for å vurdere effektivitet og sikkerhet av NS-018 sammenlignet med BAT hos pasienter med myelofibrose
22. mai 2025 oppdatert av: NS Pharma, Inc.
En fase 2b, åpen, multisenter, randomisert, kontrollert, 2-armsstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til oral administrert NS-018 versus beste tilgjengelige terapi hos pasienter med primær myelofibrose, postpolycytemi vera myelofibrose eller post-essensiell trombocytt. Myelofibrose med alvorlig trombocytopeni (tall blodplater
Denne studien vil inkludere mannlige og kvinnelige forsøkspersoner som er 18 år eller eldre med primær myelofibrose, post-polycytemi Vera myelofibrose eller post-essensiell trombocytemi myelofibrose med alvorlig trombocytopeni (blodplateantall <50 000/µL med intermediate-2 personer) høyrisiko-MF i henhold til Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
NS-018 vil bli selvadministrert oralt i en dose på 300 mg BID.
BAT vil bli administrert i henhold til produsentens instruksjoner og etterforskerens skjønn.
Forsøkspersonene vil gjennomføre studiebesøk på screening, dag 1 og dag 15 av syklus 1, 2, 3, 4, 5, 6 og dag 1 i hver syklus deretter.
Ved disse besøkene kan det utføres blod-/urinprøver, miltmålinger, benmargsvurderinger, pasientrapporterte utfallsvurderinger (PRO) og sikkerhetsvurderinger.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77002
- Houston Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
-
Alessandria, Italia, 15121
- AO SS Antonio
-
Brescia, Italia, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Brescia, Italia, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Italia, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Italia, 20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
-
Naples, Italia, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
-
Napoli, Italia, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Italia, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Italia, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Banpo-dong, Korea, Republikken, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Incheon, Korea, Republikken, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Jinju-si, Korea, Republikken, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
-
Seongnam, Korea, Republikken, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seoul, Korea, Republikken, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kota Bahru, Malaysia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Petaling Jaya, Malaysia
- Sunway Medical Centre
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
-
Katowice, Polen, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
Wrocław, Polen, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
-
-
-
-
England
-
Bath, England, Storbritannia, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
-
London, England, Storbritannia, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, England, Storbritannia, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Storbritannia, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Plymouth, England, Storbritannia, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
West Bromwich, England, Storbritannia, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannia, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannia, EH2XU 4
- Western General Hospital
-
-
-
-
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Songkla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Tekirdağ, Tyrkia, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
-
Trabzon, Tyrkia, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
-
İzmir, Tyrkia
- Ege Universitesi Tip Fak,
-
-
Istanbul
-
Bagcilar, Istanbul, Tyrkia, 34200
- Istanbul Medipol University
-
-
-
-
-
Augsburg, Tyskland, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
-
Halle, Tyskland, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
-
Rostock, Tyskland, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Primær MF, post-PVMF eller post-ETMF i henhold til DIPSS-risikokategoriene for middels-2 eller høyrisiko-MF
- Gjennomsnittlig antall blodplater på <50 000/µL ved screening basert på 2 målinger tatt på forskjellige dager; begge målene må være <50 000/µL.
- ECOG-ytelsesstatus ≤2.
- Forventet levealder >6 måneder.
- Miltvolum på minst 450 cm3 målt ved MR (eller ved CT for aktuelle forsøkspersoner).
- Total Symptom Score (TSS) ≥10 på Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versjon 4.0.
- Antall perifere eksplosjoner <10 %.
- Ingen MF-rettet behandling i minst 2 uker før oppstart av NS-018, inkludert JAK-hemmer, erytropoietisk, trombopoietisk middel eller bruk av kortikosteroider for MF-symptomer eller blodtellingsbehandling. Lavdose kortikosteroider <10 mg/dag prednison eller tilsvarende er tillatt for ikke-MF-formål.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv, ukontrollert systemisk infeksjon.
- Enhver tidligere behandling med mer enn én JAK-hemmer.
Forsøkspersonen har mottatt tidligere behandling med JAK-hemmer og oppfyller ett av følgende kriterier:
- Behandlingens varighet er 180 dager eller mer.
- Tap av miltrespons (respons definert som minst 50 % reduksjon i miltlengde ved palpasjon; tap av respons definert som >50 % økning i miltlengde fra beste respons).
- Tidligere behandling med NS-018.
- Forsøkspersoner som aktivt mottar et samtidig undersøkelsesmiddel.
- Personer med uavklart bivirkning høyere enn grad 1 bortsett fra hematologiske bivirkninger fra tidligere kreftbehandling.
- Tar for tiden medisiner som i stor grad metaboliseres av cytokrom P450 (CYP) 1A2 eller CYP3A4 (se vedlegg 5) eller tar medisiner kjent for å være sterke hemmere eller indusere av CYP3A4 (se vedlegg 5).
- Strålebehandling for splenomegali innen 6 måneder før studiestart (screening).
- Historie om splenektomi eller planlegger å gjennomgå splenektomi.
- Personer med en alvorlig hjertelidelse de siste 6 månedene som ukontrollerte arytmier, hjerteinfarkt, angina eller hjertesykdom
- Personer diagnostisert med en annen malignitet innen 2 år før en innmelding.
- Personer som har hatt kirurgi (annet enn plassering av vaskulær tilgang og benmargsbiopsi) innen 4 uker etter studiestart (screening), eller personer med ufullstendig restitusjon fra tidligere kirurgiske prosedyrer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NS-018
Selvadministrert NS-018 300 mg oralt, to ganger daglig, helst til samme tid hver dag i påfølgende 4-ukers (28-dagers) sykluser
|
Eksperimentell
|
|
Aktiv komparator: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Enkeltmiddel etter etterforskers skjønn eller ingen terapi
|
Aktiv komparator
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i miltvolum
Tidsramme: Baseline og uke 24
|
Andel personer som oppnår ≥35% reduksjon i miltvolum fra baseline sammenlignet med uke 24 målt ved MR (eller ved CT for gjeldende personer)
|
Baseline og uke 24
|
|
Endring i total symptom score (TSS)
Tidsramme: Baseline og uke 24
|
Andel personer som oppnår ≥50% reduksjon i total symptomscore fra baseline sammenlignet med uke 24 målt ved MF-SAF v4.0
|
Baseline og uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i miltvolum
Tidsramme: fra baseline til når som helst før eller i uke 24
|
Andel forsøkspersoner i NS-018 vs flaggermusarm som oppnår ≥35% reduksjon i miltvolum fra baseline når som helst opp til uke 24 målt ved MR (eller ved CT for gjeldende fag)
|
fra baseline til når som helst før eller i uke 24
|
|
Sammenligning av behandlingsoppførende AE-er mellom NS-018 og BAT
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
Laboratoriehendelser gradert av NCI CTCAE v5.0 vil bli vurdert i begge armer, for å sammenligne sikkerhetsprofilen til NS-018 kontra BAT.
|
fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. januar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
16. mai 2024
Studiet fullført (Faktiske)
16. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
22. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Benmargssykdommer
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Myeloproliferative lidelser
- Benmargsneoplasmer
- Hematologiske neoplasmer
- Trombocytose
- Trombocytemi, essensielt
- Polycytemi Vera
- Polycytemi
- Primær myelofibrose
Andre studie-ID-numre
- NS-018-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Innlevering til FDA
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .