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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du NS-018 par rapport au BAT chez les patients atteints de myélofibrose

22 mai 2025 mis à jour par: NS Pharma, Inc.

Une étude de phase 2b, ouverte, multicentrique, randomisée, contrôlée, à 2 bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du NS-018 administré par voie orale par rapport au meilleur traitement disponible chez les sujets atteints de myélofibrose primaire, de myélofibrose post-polyglobulie ou de thrombocytémie post-essentielle Myélofibrose avec thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire

Cette étude recrutera des sujets masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus atteints de myélofibrose primaire, de myélofibrose post-polycythémie Vera ou de myélofibrose thrombocytémique post-essentielle avec thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire < 50 000/µL), y compris des sujets atteints d'une maladie intermédiaire 2 ou MF à haut risque selon le Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

NS-018 sera auto-administré par voie orale à une dose de 300 mg BID. Le BAT sera administré conformément aux instructions du fabricant et à la discrétion de l'enquêteur. Les sujets effectueront des visites d'étude au dépistage, au jour 1 et au jour 15 du cycle 1, 2, 3, 4, 5, 6 et au jour 1 de chaque cycle par la suite. Lors de ces visites, des prélèvements sanguins / urinaires, des mesures de la rate, des évaluations de la moelle osseuse, des évaluations des résultats rapportés par le patient (PRO) et des évaluations de la sécurité peuvent être effectués.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Augsburg, Allemagne, 86150
        • Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
      • Halle, Allemagne, 6120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Jena, Allemagne, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Rostock, Allemagne, 18057
        • Universitätsmedizin Rostock
  • Corée, République de
      • Banpo-dong, Corée, République de, 164 KR
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Incheon, Corée, République de, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jinju-si, Corée, République de, 52727
        • Gyeongsang National University Hospital
      • Seongnam, Corée, République de, 164 KR
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Corée, République de, 4401
        • Soon Chun Hyang Central Medical Center
  • Italie
      • Alessandria, Italie, 15121
        • Azienda Ospedaliera SS. Antonio
      • Alessandria, Italie, 15121
        • AO SS Antonio
      • Brescia, Italie, 25123
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Brescia, Italie, 25123
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Catania, Italie, 95123
        • AOU "Policlinico - San Marco"
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italie, 20121
        • ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Naples, Italie, 80131
        • AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
      • Naples, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
      • Napoli, Italie, 80131
        • AO di Rilievo Nazionale
      • Padova, Italie, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italie, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italie, 00144
        • Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
      • Roma, Italie, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italie, 00161
        • AO Uni Policlinico Umberto I
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malaisie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Bahru, Malaisie, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Petaling Jaya, Malaisie
        • Sunway Medical Centre
      • Pulau Pinang, Malaisie, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaisie, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
      • Katowice, Pologne, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Wrocław, Pologne, 53-413 ,
        • Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
  • Royaume-Uni
    • England
      • Bath, England, Royaume-Uni, BA1 3NG
        • Royal United Hospitals - Bath
      • London, England, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, England, Royaume-Uni, WC1E 6HX
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Royaume-Uni, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Plymouth, England, Royaume-Uni, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • West Bromwich, England, Royaume-Uni, B71 4HJ
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Royaume-Uni, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Scotland, Royaume-Uni, EH2XU 4
        • Western General Hospital
  • Thaïlande
      • Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Songkla, Thaïlande, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Turquie
      • Tekirdağ, Turquie, 59100
        • Namik Kemal University Medicine School
      • Trabzon, Turquie, 61100
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
      • İzmir, Turquie
        • Ege Universitesi Tip Fak,
    • Istanbul
      • Bagcilar, Istanbul, Turquie, 34200
        • Istanbul Medipol University
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77002
        • Houston Methodist Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • MF primaire, post-PVMF ou post-ETMF selon les catégories de risque DIPSS de MF à risque intermédiaire-2 ou élevé
  • Numération plaquettaire moyenne < 50 000/µL lors du dépistage sur la base de 2 mesures prises à des jours différents ; les deux mesures doivent être <50 000/µL.
  • Statut de performance ECOG ≤2.
  • Espérance de vie > 6 mois.
  • Volume de rate d'au moins 450 cm3 mesuré par IRM (ou par TDM pour les sujets concernés).
  • Score total des symptômes (TSS) ≥ 10 sur le formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose (MFSAF) version 4.0.
  • Nombre d'explosions périphériques < 10 %.
  • Aucun traitement dirigé contre la MF pendant au moins 2 semaines avant le début du NS-018, y compris un inhibiteur de JAK, un agent érythropoïétique, un agent thrombopoïétique ou toute utilisation de corticostéroïdes pour la gestion des symptômes de la MF ou de la numération globulaire. Les corticostéroïdes à faible dose < 10 mg/jour de prednisone ou équivalent sont autorisés à des fins autres que la MF.

Critère d'exclusion:

  • Infection systémique active et incontrôlée.
  • Tout traitement antérieur avec plus d'un inhibiteur de JAK.

  • Le sujet a déjà reçu un traitement par inhibiteur de JAK et répond à l'un des critères suivants :

    1. La durée du traitement est de 180 jours ou plus.
    2. Perte de réponse de la rate (réponse définie comme une diminution d'au moins 50 % de la longueur de la rate par palpation ; perte de réponse définie comme une augmentation > 50 % de la longueur de la rate par rapport à la meilleure réponse).
  • Traitement antérieur avec NS-018.
  • Sujets recevant activement un agent expérimental simultané.
  • - Sujets présentant un EI non résolu supérieur au grade 1 autre que les EI hématologiques d'un traitement anticancéreux antérieur.
  • Prenez actuellement des médicaments qui sont métabolisés en grande partie par le cytochrome P450 (CYP) 1A2 ou CYP3A4 (voir l'annexe 5) ou prenez des médicaments connus pour être de puissants inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A4 (voir l'annexe 5).
  • Radiothérapie pour la splénomégalie dans les 6 mois précédant l'entrée à l'étude (dépistage).
  • Antécédents de splénectomie ou planification de subir une splénectomie.
  • Sujets ayant une maladie cardiaque grave au cours des 6 derniers mois, comme des arythmies incontrôlées, un infarctus du myocarde, une angine de poitrine ou une maladie cardiaque
  • Sujets diagnostiqués avec une autre tumeur maligne dans les 2 ans précédant une inscription.
  • - Sujets ayant subi une intervention chirurgicale (autre que la mise en place d'un accès vasculaire et une biopsie de la moelle osseuse) dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'étude (dépistage), ou sujets ayant une récupération incomplète de toute intervention chirurgicale antérieure.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NS-018
NS-018 auto-administré 300 mg par voie orale, deux fois par jour, de préférence à la même heure chaque jour en cycles consécutifs de 4 semaines (28 jours)
Médicament: NS-018
Expérimental
Comparateur actif: Meilleure thérapie disponible (BAT)
Agent unique à la discrétion de l'investigateur ou pas de thérapie
Médicament: Meilleure thérapie disponible
Comparateur actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de volume de rate
Délai: BASELINE ET SEMAINE 24
Proportion de sujets qui obtiennent une réduction de ≥35% du volume de la rate de la ligne de base par rapport à la semaine 24 mesurée par IRM (ou par CT pour les sujets applicables)
BASELINE ET SEMAINE 24
Changement du score des symptômes totaux (TSS)
Délai: BASELINE ET SEMAINE 24
Proportion de sujets qui obtiennent une réduction de ≥ 50% du score total des symptômes de la ligne de base par rapport à la semaine 24, mesurée par le MF-SAF V4.0
BASELINE ET SEMAINE 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de volume de rate
Délai: De la ligne de base à n'importe quel temps avant ou à la semaine 24
Proportion de sujets dans NS-018 vs bras de chauve-souris qui atteignent une réduction de ≥35% du volume de la rate de la ligne de base à tout moment jusqu'à la semaine 24, mesurée par l'IRM (ou par CT pour les sujets applicables)
De la ligne de base à n'importe quel temps avant ou à la semaine 24
Comparaison des EI émergents du traitement entre NS-018 et BAT
Délai: de la ligne de base à la semaine 24
Les événements de laboratoire classés par le NCI CTCAE V5.0 seront évalués dans les deux bras, pour comparer le profil de sécurité du NS-018 et BAT.
de la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NS Pharma, Inc.

Collaborateurs

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

16 mai 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

16 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2021

Première publication (Réel)

22 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NS-018-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Soumission à la FDA

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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