Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti NS-018 ve srovnání s BAT u pacientů s myelofibrózou

22. května 2025 aktualizováno: NS Pharma, Inc.

Otevřená, multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, dvouramenná studie fáze 2b k posouzení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávaného NS-018 versus nejlepší dostupná terapie u pacientů s primární myelofibrózou, post-polycytemií Vera myelofibrózou nebo post-esenciální trombocytemií Myelofibróza s těžkou trombocytopenií (počet krevních destiček

Do této studie budou zařazeni muži a ženy ve věku 18 let nebo starší s primární myelofibrózou, post-polycytemií Vera myelofibrózou nebo postesenciální trombocytemickou myelofibrózou se závažnou trombocytopenií (počet krevních destiček < 50 000/µl), včetně subjektů se středním 2 nebo vysoce riziková MF podle dynamického mezinárodního prognostického skórovacího systému (DIPSS).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

NS-018 se bude sám podávat perorálně v dávce 300 mg BID. BAT bude podávána podle pokynů výrobce a podle uvážení zkoušejícího. Subjekty dokončí studijní návštěvy ve screeningu, 1. den a 15. den cyklu 1, 2, 3, 4, 5, 6 a den 1 každého následujícího cyklu. Při těchto návštěvách mohou být provedeny odběry krve/moči, měření sleziny, kostní dřeně, hodnocení výsledků hlášených pacientem (PRO) a hodnocení bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Alessandria, Itálie, 15121
        • Azienda Ospedaliera SS. Antonio
      • Alessandria, Itálie, 15121
        • AO SS Antonio
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Asst Spedali Civili Di Brescia
      • Catania, Itálie, 95123
        • AOU "Policlinico - San Marco"
      • Milano, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Itálie, 20121
        • ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Naples, Itálie, 80131
        • AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
      • Napoli, Itálie, 80131
        • AO di Rilievo Nazionale
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Itálie, 00144
        • Istituto Nazionale Tumori Regina Elena Irccs
      • Roma, Itálie, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Itálie, 00161
        • AO Uni Policlinico Umberto I
  • Korejská republika
      • Banpo-dong, Korejská republika, 164 KR
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Incheon, Korejská republika, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jinju-si, Korejská republika, 52727
        • Gyeongsang National University Hospital
      • Seongnam, Korejská republika, 164 KR
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Korejská republika, 4401
        • Soon Chun Hyang Central Medical Center
  • Krocan
      • Tekirdağ, Krocan, 59100
        • Namik Kemal University Medicine School
      • Trabzon, Krocan, 61100
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
      • İzmir, Krocan
        • Ege Universitesi Tip Fak,
    • Istanbul
      • Bagcilar, Istanbul, Krocan, 34200
        • Istanbul Medipol University
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malajsie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Bahru, Malajsie, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Petaling Jaya, Malajsie
        • Sunway Medical Centre
      • Pulau Pinang, Malajsie, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malajsie, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
  • Německo
      • Augsburg, Německo, 86150
        • Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
      • Halle, Německo, 6120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Jena, Německo, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Rostock, Německo, 18057
        • Universitätsmedizin Rostock
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
      • Katowice, Polsko, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Wrocław, Polsko, 53-413 ,
        • Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
  • Spojené království
    • England
      • Bath, England, Spojené království, BA1 3NG
        • Royal United Hospitals - Bath
      • London, England, Spojené království, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, England, Spojené království, WC1E 6HX
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Spojené království, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Plymouth, England, Spojené království, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • West Bromwich, England, Spojené království, B71 4HJ
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Spojené království, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Scotland, Spojené království, EH2XU 4
        • Western General Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77002
        • Houston Methodist Hospital
  • Thajsko
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Songkla, Thajsko, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Primární MF, post-PVMF nebo post-ETMF podle kategorií rizika DIPSS střední-2 nebo vysoce rizikové MF
  • Průměrný počet krevních destiček <50 000/µl při screeningu na základě 2 měření provedených v různých dnech; obě měření musí být <50 000/µL.
  • Stav výkonu ECOG ≤2.
  • Předpokládaná délka života > 6 měsíců.
  • Objem sleziny alespoň 450 cm3 měřený pomocí MRI (nebo pomocí CT u příslušných subjektů).
  • Celkové skóre symptomů (TSS) ≥10 na formuláři pro hodnocení symptomů myelofibrózy (MFSAF) verze 4.0.
  • Počet periferních výbuchů <10 %.
  • Žádná léčba zaměřená na MF po dobu alespoň 2 týdnů před zahájením NS-018, včetně inhibitoru JAK, erytropoetika, trombopoetika, nebo jakéhokoli použití kortikosteroidů pro léčbu symptomů MF nebo krevního obrazu. Nízké dávky kortikosteroidů <10 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu jsou povoleny pro účely bez MF.

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní, nekontrolovaná systémová infekce.
  • Jakákoli předchozí léčba více než jedním inhibitorem JAK.

  • Subjekt byl dříve léčen inhibitorem JAK a splňuje jedno z následujících kritérií:

    1. Délka léčby je 180 dní nebo více.
    2. Ztráta odpovědi sleziny (odpověď definovaná jako alespoň 50% snížení délky sleziny palpací; ztráta odpovědi definovaná jako >50% zvýšení délky sleziny od nejlepší odpovědi).
  • Předchozí léčba NS-018.
  • Subjekty aktivně přijímající souběžnou zkoumanou látku.
  • Subjekty s jakýmkoli nevyřešeným AE vyšším než 1. stupně jiné než hematologické AE z předchozí protirakovinné terapie.
  • V současné době užíváte léky, které jsou v podstatě metabolizovány cytochromem P450 (CYP) 1A2 nebo CYP3A4 (viz Příloha 5) nebo užíváte léky, o nichž je známo, že jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4 (viz Příloha 5).
  • Radiační terapie pro splenomegalii během 6 měsíců před vstupem do studie (screening).
  • Splenektomie v anamnéze nebo plánování splenektomie.
  • Subjekty se závažným srdečním onemocněním během posledních 6 měsíců, jako jsou nekontrolované arytmie, infarkt myokardu, angina pectoris nebo srdeční onemocnění
  • Subjektům byla diagnostikována jiná malignita během 2 let před zařazením.
  • Subjekty, které podstoupily chirurgický zákrok (jiný než umístění cévního vstupu a biopsie kostní dřeně) do 4 týdnů od vstupu do studie (screening), nebo subjekty s neúplným zotavením z jakýchkoli předchozích chirurgických postupů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NS-018
Samostatně podávaný NS-018 300 mg perorálně, dvakrát denně, nejlépe každý den ve stejnou dobu v po sobě jdoucích 4týdenních (28denních) cyklech
Lék: NS-018
Experimentální
Aktivní komparátor: Nejlepší dostupná terapie (BAT)
Jedna látka podle uvážení zkoušejícího nebo žádná terapie
Lék: Nejlepší dostupná terapie
Aktivní komparátor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu sleziny
Časové okno: Základní linie a 24. týden
Podíl subjektů, které dosahují ≥ 35% snížení objemu sleziny z výchozí hodnoty ve srovnání s 24. týdnem měřeno pomocí MRI (nebo CT pro příslušné subjekty)
Základní linie a 24. týden
Změna celkového skóre symptomů (TSS)
Časové okno: Základní linie a 24. týden
Podíl subjektů, které dosáhnou ≥ 50% snížení celkového skóre symptomů z výchozího hodnoty ve srovnání s 24. týdnem měřeno MF-SAF V4.0
Základní linie a 24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu sleziny
Časové okno: od základní linie do kdykoli před nebo v 24. týdnu
Podíl subjektů v NS-018 vs. Bat ARM, kteří dosáhnou ≥ 35% snížení objemu sleziny od základní linie kdykoli až do 24. týdne měřené pomocí MRI (nebo CT pro příslušné subjekty)
od základní linie do kdykoli před nebo v 24. týdnu
Porovnání AE s léčbou mezi NS-018 a Bat
Časové okno: od výchozího hodnoty do 24. týdne
Laboratorní události tříděné NCI CTCAE V5.0 budou hodnoceny v obou ramenech, aby se porovnal bezpečnostní profil NS-018 versus Bat.
od výchozího hodnoty do 24. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NS Pharma, Inc.

Spolupracovníci

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

16. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

16. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NS-018-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Odeslání na FDA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Klinické studie na NS-018

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit