Estudo para avaliar a eficácia e segurança de NS-018 em comparação com BAT em pacientes com mielofibrose
22 de maio de 2025 atualizado por: NS Pharma, Inc.
Um estudo de fase 2b, aberto, multicêntrico, randomizado, controlado, de 2 braços para avaliar a eficácia e a segurança do NS-018 administrado por via oral versus a melhor terapia disponível em indivíduos com mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia Vera ou trombocitemia pós-essencial Mielofibrose com Trombocitopenia Grave (Contagem de Plaquetas
Este estudo incluirá indivíduos do sexo masculino e feminino com 18 anos de idade ou mais com mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia Vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial com trombocitopenia grave (contagem de plaquetas <50.000/µL), incluindo indivíduos com intermediário-2 ou MF de alto risco de acordo com o Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
NS-018 será autoadministrado por via oral na dose de 300 mg BID.
O BAT será administrado de acordo com as instruções do fabricante e critério do Investigador.
Os indivíduos completarão as visitas do estudo na Triagem, Dia 1 e Dia 15 do Ciclo 1, 2, 3, 4, 5, 6 e Dia 1 de cada ciclo subsequente.
Nessas visitas, podem ser realizadas amostras de sangue/urina, medições do baço, avaliações da medula óssea, avaliações de resultados relatados pelo paciente (PRO) e avaliações de segurança.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Augsburg, Alemanha, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
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Halle, Alemanha, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
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Jena, Alemanha, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
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Rostock, Alemanha, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77002
- Houston Methodist Hospital
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Alessandria, Itália, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
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Alessandria, Itália, 15121
- AO SS Antonio
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Brescia, Itália, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
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Brescia, Itália, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Catania, Itália, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
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Milano, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milano, Itália, 20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
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Naples, Itália, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
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Naples, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
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Napoli, Itália, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Itália, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Roma, Itália, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
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Roma, Itália, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Rome, Itália, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
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Ampang, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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Johor Bahru, Malásia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
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Kota Bahru, Malásia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kota Kinabalu, Malásia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Petaling Jaya, Malásia
- Sunway Medical Centre
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Pulau Pinang, Malásia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Perak
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Ipoh, Perak, Malásia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
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Tekirdağ, Peru, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
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Trabzon, Peru, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
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İzmir, Peru
- Ege Universitesi Tip Fak,
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Istanbul
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Bagcilar, Istanbul, Peru, 34200
- Istanbul Medipol University
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Bydgoszcz, Polônia, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
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Katowice, Polônia, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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Wrocław, Polônia, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
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England
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Bath, England, Reino Unido, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
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London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys Hospital
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London, England, Reino Unido, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
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Manchester, England, Reino Unido, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
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Plymouth, England, Reino Unido, PL6 8DH
- Derriford Hospital
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West Bromwich, England, Reino Unido, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH2XU 4
- Western General Hospital
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Banpo-dong, Republica da Coréia, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Incheon, Republica da Coréia, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Jinju-si, Republica da Coréia, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
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Seongnam, Republica da Coréia, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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Seoul, Republica da Coréia, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
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Khon Kaen, Tailândia, 40002
- Srinagarind Hospital
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Songkla, Tailândia, 90110
- Songklanagarind Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- MF primária, pós-PVMF ou pós-ETMF de acordo com as categorias de risco DIPSS de intermediário-2 ou alto risco de MF
- Contagem média de plaquetas <50.000/µL na triagem com base em 2 medições feitas em dias diferentes; ambas as medições devem ser <50.000/µL.
- Estado de desempenho ECOG ≤2.
- Expectativa de vida > 6 meses.
- Volume do baço de pelo menos 450 cm3 medido por ressonância magnética (ou por tomografia computadorizada para indivíduos aplicáveis).
- Pontuação Total de Sintomas (TSS) ≥10 no Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF) versão 4.0.
- Contagem de blastos periféricos <10%.
- Nenhum tratamento direcionado a MF por pelo menos 2 semanas antes do início de NS-018, incluindo inibidor de JAK, agente eritropoiético, trombopoiético ou qualquer uso de corticosteróides para sintomas de MF ou gerenciamento de hemograma. Corticosteróides em baixa dose <10 mg/dia de prednisona ou equivalente são permitidos para fins não relacionados à MF.
Critério de exclusão:
- Infecção sistêmica ativa e descontrolada.
- Qualquer tratamento anterior com mais de um inibidor de JAK.
O sujeito recebeu tratamento anterior com inibidor de JAK e atende a um dos seguintes critérios:
- A duração do tratamento é de 180 dias ou mais.
- Perda de resposta do baço (resposta definida como pelo menos 50% de diminuição no comprimento do baço por palpação; perda de resposta definida como >50% de aumento no comprimento do baço desde a melhor resposta).
- Tratamento prévio com NS-018.
- Indivíduos recebendo ativamente um agente investigacional simultâneo.
- Indivíduos com qualquer EA não resolvido superior a Grau 1, exceto EAs hematológicos de terapia anticancerígena anterior.
- Atualmente tomando medicamentos que são substancialmente metabolizados pelo citocromo P450 (CYP) 1A2 ou CYP3A4 (consulte o Apêndice 5) ou tomando medicamentos conhecidos por serem fortes inibidores ou indutores do CYP3A4 (consulte o Apêndice 5).
- Radioterapia para esplenomegalia dentro de 6 meses antes da entrada no estudo (triagem).
- Histórico de esplenectomia ou planejamento de se submeter a esplenectomia.
- Indivíduos com problemas cardíacos graves nos últimos 6 meses, como arritmias não controladas, infarto do miocárdio, angina ou doença cardíaca
- Sujeitos diagnosticados com outra malignidade dentro de 2 anos antes de uma inscrição.
- Indivíduos que passaram por cirurgia (além da colocação de acesso vascular e biópsia de medula óssea) dentro de 4 semanas após a entrada no estudo (triagem) ou indivíduos com recuperação incompleta de quaisquer procedimentos cirúrgicos anteriores.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: NS-018
NS-018 autoadministrado 300 mg por via oral, duas vezes ao dia, preferencialmente no mesmo horário todos os dias em ciclos consecutivos de 4 semanas (28 dias)
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Experimental
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Comparador Ativo: Melhor terapia disponível (BAT)
Agente único a critério do investigador ou sem terapia
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Comparador Ativo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança no volume do baço
Prazo: linha de base e semana 24
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Proporção de indivíduos que atingem ≥35% de redução no volume do baço da linha de base em comparação à semana 24, conforme medido pela ressonância magnética (ou por CT para indivíduos aplicáveis)
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linha de base e semana 24
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Mudança na pontuação total dos sintomas (TSS)
Prazo: linha de base e semana 24
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Proporção de indivíduos que atingem ≥50% de redução na pontuação total dos sintomas em relação à linha de base em comparação à semana 24, conforme medido pelo MF-SAF v4.0
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linha de base e semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no volume do baço
Prazo: da linha de base a qualquer momento antes ou na semana 24
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Proporção de indivíduos no braço NS-018 vs Bat, que atingem ≥35% de redução no volume do baço da linha de base a qualquer momento até a semana 24, conforme medido pela ressonância magnética (ou por CT para indivíduos aplicáveis)
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da linha de base a qualquer momento antes ou na semana 24
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Comparação de EAs emergentes de tratamento entre NS-018 e BAT
Prazo: da linha de base para a semana 24
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Os eventos de laboratório classificados pelo NCI CTCAE V5.0 serão avaliados em ambos os braços, para comparar o perfil de segurança do NS-018 versus o BAT.
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da linha de base para a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
16 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Real)
16 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Doenças da Medula Óssea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Neoplasias da Medula Óssea
- Neoplasias Hematológicas
- Trombocitose
- Trombocitemia Essencial
- Policitemia Vera
- Policitemia
- Mielofibrose Primária
Outros números de identificação do estudo
- NS-018-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Submissão ao FDA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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