Studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av NS-018 jämfört med BAT hos patienter med myelofibros
22 maj 2025 uppdaterad av: NS Pharma, Inc.
En fas 2b, öppen, multicenter, randomiserad, kontrollerad, 2-armsstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av oralt administrerad NS-018 kontra bästa tillgängliga terapi hos patienter med primär myelofibros, postpolycytemi vera myelofibros eller post-essentiell trombocytbildning Myelofibros med svår trombocytopeni (trombocytantal
Denna studie kommer att inkludera manliga och kvinnliga försökspersoner som är 18 år eller äldre med primär myelofibros, post-polycytemi Vera-myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros med svår trombocytopeni (trombocytantal <50 000/µL med intermediate individer-2 eller mellanliggande individer) högrisk-MF enligt Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
NS-018 kommer att administreras själv oralt i en dos på 300 mg två gånger dagligen.
BAT kommer att administreras enligt tillverkarens instruktioner och utredarens bedömning.
Försökspersonerna kommer att genomföra studiebesök vid screening, dag 1 och dag 15 i cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6 och dag 1 i varje cykel därefter.
Vid dessa besök kan blod-/urinprovtagning, mjältmätningar, benmärgsbedömningar, patientrapporterade utfallsbedömningar (PRO) och säkerhetsbedömningar utföras.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
7
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77002
- Houston Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Alessandria, Italien, 15121
- Azienda Ospedaliera SS. Antonio
-
Alessandria, Italien, 15121
- AO SS Antonio
-
Brescia, Italien, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Brescia, Italien, 25123
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Catania, Italien, 95123
- AOU "Policlinico - San Marco"
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Italien, 20121
- ASST Fatebenefratelli Sacco
-
Naples, Italien, 80131
- AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
-
Naples, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
-
Napoli, Italien, 80131
- AO di Rilievo Nazionale
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italien, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Roma, Italien, 00144
- Istituto Nazionale Tumori Regina Elena IRCCS
-
Roma, Italien, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Italien, 00161
- AO Uni Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Tekirdağ, Kalkon, 59100
- Namik Kemal University Medicine School
-
Trabzon, Kalkon, 61100
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
-
İzmir, Kalkon
- Ege Universitesi Tip Fak,
-
-
Istanbul
-
Bagcilar, Istanbul, Kalkon, 34200
- Istanbul Medipol University
-
-
-
-
-
Banpo-dong, Korea, Republiken av, 164 KR
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Incheon, Korea, Republiken av, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Jinju-si, Korea, Republiken av, 52727
- Gyeongsang National University Hospital
-
Seongnam, Korea, Republiken av, 164 KR
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seoul, Korea, Republiken av, 4401
- Soon Chun Hyang Central Medical Center
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kota Bahru, Malaysia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Petaling Jaya, Malaysia
- Sunway Medical Centre
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
-
Katowice, Polen, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
Wrocław, Polen, 53-413 ,
- Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
-
-
-
-
England
-
Bath, England, Storbritannien, BA1 3NG
- Royal United Hospitals - Bath
-
London, England, Storbritannien, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, England, Storbritannien, WC1E 6HX
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Storbritannien, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Plymouth, England, Storbritannien, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
West Bromwich, England, Storbritannien, B71 4HJ
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannien, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannien, EH2XU 4
- Western General Hospital
-
-
-
-
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Songkla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Augsburg, Tyskland, 86150
- Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
-
Halle, Tyskland, 6120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
-
Rostock, Tyskland, 18057
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Primär MF, post-PVMF eller post-ETMF enligt DIPSS-riskkategorierna mellan-2 eller högrisk-MF
- Genomsnittligt antal trombocyter på <50 000/µL vid screening baserat på 2 mätningar tagna på olika dagar; båda måtten måste vara <50 000/µL.
- ECOG-prestandastatus ≤2.
- Förväntad livslängd >6 månader.
- Mjältvolym på minst 450 cm3 mätt med MRT (eller med CT för tillämpliga försökspersoner).
- Total Symptom Score (TSS) ≥10 på Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 4.0.
- Antal perifera sprängningar <10 %.
- Ingen MF-inriktad behandling under minst 2 veckor före påbörjande av NS-018, inklusive JAK-hämmare, erytropoetisk, trombopoetisk medel eller någon användning av kortikosteroider för MF-symtom eller hantering av blodvärden. Lågdos kortikosteroider <10 mg/dag prednison eller motsvarande är tillåtna för icke-MF-ändamål.
Exklusions kriterier:
- Aktiv, okontrollerad systemisk infektion.
- All tidigare behandling med mer än en JAK-hämmare.
Försökspersonen har tidigare fått behandling med JAK-hämmare och uppfyller ett av följande kriterier:
- Behandlingstiden är 180 dagar eller mer.
- Förlust av mjältesvar (respons definieras som minst 50 % minskning av mjältens längd genom palpation; förlust av respons definierad som >50 % ökning av mjältens längd från det bästa svaret).
- Tidigare behandling med NS-018.
- Försökspersoner som aktivt får ett samtidig undersökningsmedel.
- Försökspersoner med någon olöst biverkning större än grad 1 förutom hematologiska biverkningar från tidigare anticancerterapi.
- Tar för närvarande medicin som i huvudsak metaboliseras av cytokrom P450 (CYP) 1A2 eller CYP3A4 (se bilaga 5) eller tar medicin som är känd för att vara starka hämmare eller inducerare av CYP3A4 (se bilaga 5).
- Strålbehandling för splenomegali inom 6 månader före studiestart (screening).
- Historik om splenektomi eller planerar att genomgå splenektomi.
- Personer med ett allvarligt hjärttillstånd under de senaste 6 månaderna såsom okontrollerade arytmier, hjärtinfarkt, angina eller hjärtsjukdom
- Försökspersoner som diagnostiserats med en annan malignitet inom 2 år före en inskrivning.
- Försökspersoner som har opererats (annat än placering av vaskulär åtkomst och benmärgsbiopsi) inom 4 veckor från studiestart (screening), eller försökspersoner med ofullständig återhämtning från tidigare kirurgiska ingrepp.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NS-018
Självadministrerad NS-018 300 mg oralt, två gånger dagligen, helst vid samma tidpunkt varje dag i på varandra följande 4-veckors (28-dagars) cykler
|
Experimentell
|
|
Aktiv komparator: Bästa tillgängliga terapin (BAT)
Enstaka medel enligt utredarens bedömning eller ingen terapi
|
Aktiv komparator
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i mjältevolym
Tidsram: Baslinje och vecka 24
|
Andel av personer som uppnår ≥35% minskning av mjältvolymen från baslinjen jämfört med vecka 24 mätt med MRI (eller med CT för tillämpliga ämnen)
|
Baslinje och vecka 24
|
|
Förändring i Total Symptom Score (TSS)
Tidsram: Baslinje och vecka 24
|
Andel personer som uppnår ≥50% minskning av total symptompoäng från baslinjen jämfört med vecka 24 mätt med MF-SAF v4.0
|
Baslinje och vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i mjältevolym
Tidsram: från baslinjen till när som helst före eller vid vecka 24
|
Andel av försökspersoner i NS-018 vs BAT-arm som uppnår ≥35% minskning av mjältvolymen från baslinjen när som helst fram till vecka 24 mätt med MRI (eller med CT för tillämpliga försökspersoner)
|
från baslinjen till när som helst före eller vid vecka 24
|
|
Jämförelse av AE: er av behandlingen mellan NS-018 och BAT
Tidsram: från baslinje till vecka 24
|
Laboratorievenemang som graderas av NCI CTCAE v5.0 kommer att bedömas i båda armarna för att jämföra säkerhetsprofilen för NS-018 kontra BAT.
|
från baslinje till vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 januari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
16 maj 2024
Avslutad studie (Faktisk)
16 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2021
Första postat (Faktisk)
22 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Benmärgssjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Myeloproliferativa störningar
- Benmärgsneoplasmer
- Hematologiska neoplasmer
- Trombocytos
- Trombocytemi, väsentligt
- Polycytemi Vera
- Polycytemi
- Primär myelofibros
Andra studie-ID-nummer
- NS-018-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Inlämning till FDA
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .