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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di NS-018 rispetto alle BAT nei pazienti con mielofibrosi

22 maggio 2025 aggiornato da: NS Pharma, Inc.

Uno studio di fase 2b, in aperto, multicentrico, randomizzato, controllato, a 2 bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza di NS-018 somministrato per via orale rispetto alla migliore terapia disponibile in soggetti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi vera post policitemia o trombocitemia post-essenziale Mielofibrosi con grave trombocitopenia (conta piastrinica

Questo studio arruolerà soggetti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni con mielofibrosi primaria, mielofibrosi vera post-policitemia o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale con trombocitopenia grave (conta piastrinica <50.000/µL), inclusi soggetti con livello intermedio-2 o MF ad alto rischio secondo il Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

NS-018 sarà autosomministrato per via orale alla dose di 300 mg BID. Le BAT saranno somministrate secondo le istruzioni del produttore ea discrezione dello sperimentatore. I soggetti completeranno le visite di studio allo Screening, Giorno 1 e Giorno 15 del Ciclo 1, 2, 3, 4, 5, 6 e Giorno 1 di ogni ciclo successivo. Durante queste visite, possono essere eseguiti prelievi di sangue/urina, misurazioni della milza, valutazioni del midollo osseo, valutazioni dell'esito riferito dal paziente (PRO) e valutazioni della sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Banpo-dong, Corea, Repubblica di, 164 KR
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Incheon, Corea, Repubblica di, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jinju-si, Corea, Repubblica di, 52727
        • Gyeongsang National University Hospital
      • Seongnam, Corea, Repubblica di, 164 KR
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 4401
        • Soon Chun Hyang Central Medical Center
  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86150
        • Hamatologisch-onkologische Praxis Heinric/Bangerter Ausgsburg GbR
      • Halle, Germania, 6120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Rostock, Germania, 18057
        • Universitätsmedizin Rostock
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Azienda Ospedaliera SS. Antonio
      • Alessandria, Italia, 15121
        • AO SS Antonio
      • Brescia, Italia, 25123
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Catania, Italia, 95123
        • AOU "Policlinico - San Marco"
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20121
        • ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Naples, Italia, 80131
        • AO di Rilievo Ntl A Cardarelli
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
      • Napoli, Italia, 80131
        • AO di Rilievo Nazionale
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Roma, Italia, 00144
        • Istituto Nazionale Tumori Regina Elena Irccs
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italia, 00161
        • AO Uni Policlinico Umberto I
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Bahru, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Petaling Jaya, Malaysia
        • Sunway Medical Centre
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr J. Biziela
      • Katowice, Polonia, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Wrocław, Polonia, 53-413 ,
        • Dolnośląskie Centrum Onkologii we Wrocławiu, Oddział Hematologiczny
  • Regno Unito
    • England
      • Bath, England, Regno Unito, BA1 3NG
        • Royal United Hospitals - Bath
      • London, England, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, England, Regno Unito, WC1E 6HX
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Regno Unito, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Plymouth, England, Regno Unito, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • West Bromwich, England, Regno Unito, B71 4HJ
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH2XU 4
        • Western General Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77002
        • Houston Methodist Hospital
  • Tacchino
      • Tekirdağ, Tacchino, 59100
        • Namik Kemal University Medicine School
      • Trabzon, Tacchino, 61100
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fak,
      • İzmir, Tacchino
        • Ege Universitesi Tip Fak,
    • Istanbul
      • Bagcilar, Istanbul, Tacchino, 34200
        • Istanbul Medipol University
  • Tailandia
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Songkla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • MF primario, post-PVMF o post-ETMF secondo le categorie di rischio DIPSS di MF a rischio intermedio-2 o alto
  • Conta piastrinica media <50.000/µL allo screening basata su 2 misurazioni effettuate in giorni diversi; entrambe le misurazioni devono essere <50.000/µL.
  • Performance status ECOG ≤2.
  • Aspettativa di vita >6 mesi.
  • Volume della milza di almeno 450 cm3 misurato mediante risonanza magnetica (o TC per i soggetti applicabili).
  • Punteggio totale dei sintomi (TSS) ≥10 sul modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) versione 4.0.
  • Numero di blasti periferici <10%.
  • Nessun trattamento diretto alla MF per almeno 2 settimane prima dell'inizio di NS-018, inclusi inibitore JAK, agente eritropoietico, trombopoietico o qualsiasi uso di corticosteroidi per la gestione dei sintomi della MF o della conta ematica. I corticosteroidi a basso dosaggio <10 mg/die di prednisone o equivalente sono consentiti per scopi diversi dalla MF.

Criteri di esclusione:

  • Infezione sistemica attiva e incontrollata.
  • Qualsiasi precedente trattamento con più di un inibitore JAK.

  • Il soggetto ha ricevuto un precedente trattamento con inibitori JAK e soddisfa uno dei seguenti criteri:

    1. Una durata del trattamento è di 180 giorni o più.
    2. Perdita della risposta della milza (risposta definita come diminuzione di almeno il 50% della lunghezza della milza alla palpazione; perdita della risposta definita come aumento >50% della lunghezza della milza rispetto alla migliore risposta).
  • Precedente trattamento con NS-018.
  • Soggetti che ricevono attivamente un agente sperimentale concomitante.
  • - Soggetti con qualsiasi evento avverso irrisolto superiore al grado 1 diverso dagli eventi avversi ematologici da precedente terapia antitumorale.
  • Attualmente sta assumendo farmaci che sono sostanzialmente metabolizzati dal citocromo P450 (CYP) 1A2 o CYP3A4 (vedi Appendice 5) o sta assumendo farmaci noti per essere forti inibitori o induttori del CYP3A4 (vedi Appendice 5).
  • Radioterapia per splenomegalia entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio (screening).
  • Storia di splenectomia o pianificazione di sottoporsi a splenectomia.
  • Soggetti con una grave condizione cardiaca negli ultimi 6 mesi come aritmie non controllate, infarto del miocardio, angina o malattie cardiache
  • - Soggetti con diagnosi di un altro tumore maligno entro 2 anni prima dell'arruolamento.
  • - Soggetti che hanno subito un intervento chirurgico (diverso dal posizionamento dell'accesso vascolare e dalla biopsia del midollo osseo) entro 4 settimane dall'ingresso nello studio (screening) o soggetti con recupero incompleto da qualsiasi precedente procedura chirurgica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NS-018
Autosomministrato NS-018 300 mg per via orale, due volte al giorno, preferibilmente ogni giorno alla stessa ora in cicli consecutivi di 4 settimane (28 giorni)
Droga: NS-018
Sperimentale
Comparatore attivo: Migliore terapia disponibile (BAT)
Singolo agente a discrezione dello sperimentatore o nessuna terapia
Droga: Migliore terapia disponibile
Comparatore attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento del volume della milza
Lasso di tempo: basale e settimana 24
Proporzione di soggetti che ottengono una riduzione ≥35% del volume della milza dal basale rispetto alla settimana 24 misurata dalla risonanza magnetica (o dalla TC per i soggetti applicabili)
basale e settimana 24
Modifica del punteggio dei sintomi totali (TSS)
Lasso di tempo: basale e settimana 24
Proporzione di soggetti che ottengono una riduzione ≥50% del punteggio dei sintomi totali dal basale rispetto alla settimana 24 misurata da MF-SAF v4.0
basale e settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento del volume della milza
Lasso di tempo: Dalla base a qualsiasi momento prima o alla settimana 24
Proporzione di soggetti nel braccio NS-018 vs BAT che raggiungono una riduzione ≥35% del volume della milza dal basale in qualsiasi momento fino alla settimana 24 misurata dalla risonanza magnetica (o da TC per soggetti applicabili)
Dalla base a qualsiasi momento prima o alla settimana 24
Confronto di eventi avversi emergenti tra NS-018 e BAT
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 24
Gli eventi di laboratorio classificati dall'NCI CTCAE V5.0 saranno valutati in entrambi i bracci, per confrontare il profilo di sicurezza di NS-018 contro BAT.
Dalla base alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Collaboratori

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

16 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

16 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NS-018-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Presentazione alla FDA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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