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ニーマン・ピック病 C1 型の小児および成人患者における静注 Trappsol(R) Cyclo(TM) を評価する第 3 相試験 (TransportNPC)

2024年6月3日 更新者：Cyclo Therapeutics, Inc.

2000mg/kgのTrappsol®Cyclo™（ヒドロキシプロピル-B-シクロデキストリン）および標準治療の安全性、忍容性および有効性をプラセボと比較して評価する第3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間、多施設試験およびニーマン・ピック病 C1 型（TransportNPC）患者の標準治療

ニーマン・ピック病 C1 型 (NPC1) と診断された 3 歳以上の患者を対象とした、前向き無作為化二重盲検プラセボ対照多施設治療研究。 この研究の目的は、2000 mg/kg の用量の Trappsol Cyclo (ヒドロキシプロピル ベータシクロデキストリン) を静脈内投与した場合の安全性、忍容性、有効性を標準治療と比較して評価することです。 欧州医薬品庁 (EMA) のガイダンスに従う国々での非盲検サブスタディでは、乳児期から 3 歳までの無症候性または症候性の患者を登録して、その集団における安全性を評価します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

TransportNPC研究は、NPC1の診断が確認された3歳以上の患者93人を対象とした前向き無作為化二重盲検プラセボ対照治療研究です。 この研究の目的は、標準治療に加えて、プラセボおよび標準治療と比較して、2週間ごとにゆっくりとした注入によって静脈内投与された2000 mg / kg用量のTrappsol Cyclo（ヒドロキシプロピルベータシクロデキストリン）の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。 標準治療には、現在治療薬として研究されていないミグルスタットまたはロイシン製品が含まれる場合があります。 患者は無作為に割り付けられ、Trappsol Cyclo またはプラセボを 2:1 の比率で投与されます。 試験期間は 96 週間で、非盲検の中間解析は 48 週間で行われます。 介入研究の後、最大 96 週間の非盲検延長が行われます。 36 週目から 12 週間にわたり、Clinical Global Impression of Severity スケールで 2 段階悪化した疾患の患者は、非盲検治療に移行する場合があります。 有効性は、48 週目と 96 週目に、主要な疾患の特徴の複合スコアによって測定されます。 サブスタディは、無症候性の可能性がある 0 ～ 3 歳の最大 12 人の患者を対象に、EMA のガイダンスに従って国で実施されます。 サブスタディの結果は、安全性、臨床的および介護者の疾患の印象です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

94

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • EMORY
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • UPMC Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University Utah
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital de Alta Complejidad en Red "El Cruce"
      • Córdoba、アルゼンチン
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust · Department of Inherited Metabolic Disorders Service
      • London、イギリス
        • University College London
      • Salford、イギリス
        • Salford Royal Foundation NHS Trust
  • イスラエル
      • Afula、イスラエル
        • Emek Medical Center-Department of Pediatrics
      • Be'er Sheva、イスラエル
        • Soroka Medical Center
  • イタリア
      • Catania、イタリア
        • University of Catania
      • Milan、イタリア
        • Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova、イタリア
        • University Hospital Of Padova
      • Udine、イタリア
        • Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • Metabolic Clinical Trials Unit
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville、Victoria、オーストラリア
        • Melbourne Children's Trials Centre Murdoch Children's Research Institute
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Sant Joan de Déu - Neurology Department
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
  • ドイツ
      • Hochheim、ドイツ
        • SphinCS GmbH
      • Münster、ドイツ
        • University Münster
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Hospital de clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo、ブラジル
        • Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo、ブラジル
        • University of Campinas
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw、ポーランド
        • MediPark
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥
        • Gazi University Faculty of Medicine
      • İzmir、七面鳥
        • Ege University Medical School, Department of Inborn Errors of Metabolism
  • 台湾
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. NPC1の確定診断
  2. 17 ドメインの NPC 重大度スケールを使用した 0.5 ～ 2.0 の年間重大度増分スコア
  3. -ミグルスタットで治療されているか、治療されていない（患者は、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前から安定した用量でなければならない、またはスクリーニング訪問の少なくとも3か月前からミグルスタットを中止している）。
  4. 体重4.5kg以上125kg以下
  5. -病気の少なくとも1つの神経学的症状を呈する
  6. 書面によるインフォームドコンセント
  7. -試験デザインのすべての側面に参加する意思と能力
  8. 予定された時間に治験実施施設に移動できること
  9. プロトコルごとの避妊要件
  10. -必要に応じて、治験期間中のすべてのプロトコル指定の評価に参加する介護者の同意
  11. 非盲検延長の包含基準は、1) 少なくとも 48 週間二重盲検治療を受け、12 週間間隔で 2 回の連続した評価訪問で少なくとも 2 レベルの CGI-S 悪化、または 2) 二重盲検治療を完了し、すべてを完了96 週までの評価、または 3) 早期に二重盲検治療を中止したが、96 週までのすべての評価を完了した
  12. EMA ガイダンスのみに従う国での非盲検サブスタディにおける 0 歳から 3 歳の患者の選択基準: NPC1 の確定診断。主な研究ごとにミグルスタットで治療されているかどうか。体重が4.5kgを超える;患者は無症候性である可能性があります。子供が安全評価に参加するための書面による同意;介護者の評価に参加することへの介護者の同意;予定されているすべての訪問のために試験サイトに移動する機能。

除外基準:

  1. -12か月以内の肝移植のレシピエントまたは計画された肝移植
  2. NPC1以外の原因による活動性肝疾患のある患者
  3. -黄疸または右上腹部痛の症状を含む急性肝疾患の臨床的証拠または国際正規化比> 1.8
  4. -推定糸球体濾過量が60ml/分/1.73m2未満であることで示されるステージ3以上の慢性腎臓病。
  5. -登録前12週間以内のクルクミンまたは魚油の使用
  6. -既知または疑われるアレルギーまたは不耐性 研究治療
  7. 治験責任医師の意見では、患者の臨床状態は、プロトコル固有の手順に従って必要な採血を許可していません。
  8. -研究に入る前の3か月間の治験薬による治療。 治験薬の半減期が短く（8 時間未満）、1 か月以内に体外に排出されると予想される場合、ウォッシュアウト期間は 1 か月です。 治験薬であろうと他の製剤であろうと、あらゆる形態のロイシンによる治療は許可されていません
  9. -研究中の他の治験薬による治療
  10. 妊娠中または授乳中
  11. -別の試験への現在の参加は、それが非介入研究であり、試験の唯一の目的が臨床的特徴または生存データを説明する長期追跡調査である場合を除き、許可されていません（登録）
  12. -制御されていない重度のてんかん発作期間（投薬を必要とする少なくとも3回の連続した重度のてんかん発作）の患者 必要に応じて、インフォームドコンセントまたは同意の完了前の2か月以内。
  13. 神経学的に無症状の患者
  14. -治験責任医師が決定した一次試験評価（4D-NPC-SSまたは5D-NPC-SS）に参加できない
  15. EMAガイダンスのみに従う国での非盲検サブスタディにおける0歳から3歳の患者の除外基準は、胎児水腫または胎児腹水の病歴の除外基準が追加されたメインスタディと同様です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験的
0.5N 生理食塩水で希釈した 2000 mg/kg ヒドロキシプロピル ベータシクロデキストリン (Trappsol Cyclo) (体重に基づく) を 2 週間ごとに少なくとも 6.5 時間かけて静脈内投与する
薬：ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン
用量は 2000 mg/kg 体重で、2 週間ごとに静脈内投与されます
他の名前：
  • トラップソルサイクロ
プラセボコンパレーター：プラセボ コンパレータ
2週間ごとに少なくとも6.5時間かけて0.5N生理食塩水を静脈内投与
薬：プラセボ
0.5N生理食塩水を2週間ごとに静脈内投与
他の名前：
  • 0.5N生理食塩水
実験的：3歳までの乳児を対象としたオープンラベルサブスタディ
EMA ガイダンスに従う国で 0 ～ 3 歳の最大 12 人の患者が、この非盲検サブスタディに登録される場合があります。 すべての患者は、臨床医の裁量で、2 週間ごとに 6.5 時間以上、0.5N 生理食塩水で希釈した 2000 mg/kg ヒドロキシプロピル ベータシクロデキストリン (Trappsol Cyclo) を受け取ります。 結果の尺度は、安全性、臨床医および介護者の印象です。
薬：ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン
用量は 2000 mg/kg 体重で、2 週間ごとに静脈内投与されます
他の名前：
  • トラップソルサイクロ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
4 ドメイン NPC 重大度スコアのベースラインからの変化 (米国のみ)
時間枠：48週目の中間分析
歩行、細かい運動、発話、飲み込み
48週目の中間分析
4 ドメイン NPC 重大度スコアのベースラインからの変化 (米国のみ)
時間枠：96週で研究終了
歩行、細かい運動、発話、飲み込み
96週で研究終了
5 ドメイン NPC 重大度スコアのベースラインからの変化 (米国を除く)
時間枠：48週目の中間分析
歩行、微細運動、発話、嚥下、認知
48週目の中間分析
5 ドメイン NPC 重大度スコアのベースラインからの変化 (米国を除く)
時間枠：96週で研究終了
歩行、微細運動、発話、嚥下、認知
96週で研究終了

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脊髄小脳性運動失調機能指数によって測定される運動失調の変化
時間枠：96 週目から OLE 192 週目の終わりまで 12 週間ごとに測定されたベースラインからの変化
スカフィ
96 週目から OLE 192 週目の終わりまで 12 週間ごとに測定されたベースラインからの変化
Vineland Adaptive Behavior Scale II で測定した適応行動の変化
時間枠：96 週目から OLE 192 週目の終わりまで 12 週間ごとに測定されたベースラインからの変化
バインランド適応行動尺度 II
96 週目から OLE 192 週目の終わりまで 12 週間ごとに測定されたベースラインからの変化
ビデオ蛍光透視法または光ファイバー内視鏡検査によって評価され、穿通吸引スケールによって測定される嚥下機能の変化
時間枠：中間解析第 48 週に測定されたベースラインからの変化
パス
中間解析第 48 週に測定されたベースラインからの変化
ビデオ蛍光透視法または光ファイバー内視鏡検査によって評価され、穿通吸引スケールによって測定される嚥下機能の変化
時間枠：研究週96の終わりに測定されたベースラインからの変化
パス
研究週96の終わりに測定されたベースラインからの変化

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SpeechVitals モバイル デバイス アプリケーションで収集された音声録音によって測定されたベースラインと比較したスピーキング能力の変化
時間枠：ベースラインおよび 192 週目まで 2 週間ごと
調音精度、発話率、休止率などの音声機能の測定
ベースラインおよび 192 週目まで 2 週間ごと
SpeechVitals モバイル デバイス アプリケーションで収集された音声録音によって測定された、Pre-Infusion と比較したスピーキング能力の変化
時間枠：192 週目まで 2 週間ごと
注入後24時間以内の調音精度、発声率、休止率などの発話機能の測定
192 週目まで 2 週間ごと
ベースラインと比較した重症度および変化の臨床全体印象のスコアの変化
時間枠：ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、120、144、168、192 週
重症度と変化の臨床全体の印象
ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、120、144、168、192 週
介護者の重症度および変化スケールの全体的な印象のスコアの変化
時間枠：ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、120、144、168、192 週
介護者の重症度と変化の全体的な印象
ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、120、144、168、192 週
注入後 24 時間での介護者全体の変化の印象
時間枠：ベースラインおよび 192 週目まで 2 週間ごと
注入後 24 時間での介護者全体の変化の印象
ベースラインおよび 192 週目まで 2 週間ごと
1 秒間の強制呼気量で測定した呼吸機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、192 週
FEV1
ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、192 週
肝酵素評価によって測定された肝機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、120、144、168、192 週
アラニンおよびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼを含む肝酵素評価によって測定される肝機能
ベースライン、2、4、12、24、36、48、60、72、84、96、100、120、144、168、192 週
有害事象および重篤な有害事象の発生率を含む安全性評価
時間枠：192週までのプロトコルごとの定期的な評価
AEの発生率、SAE、異常な臨床検査結果の発生率、異常なECG、異常な身体検査、異常なバイタルサイン、および異常な聴力評価評価
192週までのプロトコルごとの定期的な評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cyclo Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Karen Mullen, MD、Cyclo Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年7月20日

一次修了 (推定)

2025年6月1日

研究の完了 (推定)

2026年6月1日

試験登録日

最初に提出

2021年4月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年4月22日

最初の投稿 (実際)

2021年4月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月3日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CTD-TCNPC-301

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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